Farmakokinetisk undersøgelse af forodesin hos børn med recidiverende eller refraktær T-celle eller B-celleprækursor Akut lymfoblastisk leukæmi eller T-celle non-Hodgkins lymfom. (BCX1777-108)

Inklusionskriterier:

• Mænd og kvinder i alderen ≥ 2 år til ≤18 år. ≥ 13 kg
• Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder (dvs. har nået en alder af menarche) skal have en negativ serum- eller uringraviditetstest registreret før den første dosis af undersøgelsesmedicin, være ikke-ammende og være villige til at bruge tilstrækkelig og yderst effektiv præventionsmetode under hele undersøgelsen og i en måned efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin, hvis seksuelt aktiv.
• Seksuelt aktive mandlige forsøgspersoner skal være villige og i stand til at bruge en barriereform for prævention (dvs. kondomer) eller seksuel afholdenhed under hele undersøgelsen og i en måned efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin
• Utvetydig histologisk diagnose af T-ALL, BCP-ALL eller T-NHL (World Health Organization [WHO] klassifikation) ved indledende diagnose
• Tilbagefald (³25 % marvblaster) eller manglende respons efter mindst én standardkur for deres sygdom for forsøgspersoner med en T-celle malignitet, som ikke er egnede til anden behandling med større helbredende potentiale, eller manglende respons efter mindst to standardregimer for personer med en B-celle precursor malignitet
• KPS eller LPS (alt efter emnets alder) scorer ³60
• Forventet levetid på mindst 6 uger
• Tilstrækkelige nyre- (kreatininniveauer ≤ 2,0 gange øvre normalgrænse) og leverfunktionsprøver (aspartataminotransferase [AST] og/eller alaninaminotransferase [ALT] ≤3 gange øvre normalgrænse og total bilirubin ≤5 gange øvre normalgrænse)
• Underskrevet ICF og samtykke, hvis det er relevant i overensstemmelse med lokale love og regler, før påbegyndelse af eventuelle undersøgelsesspecifikke procedurer.

Ekskluderingskriterier:

• Kvinder, der er gravide (positiv β-hCG-test) eller ammer
• Forsøgspersoner med en historie med HIV og/eller HTLV-1
• Personer med kendt aktiv HBV-, HCV-, CMV- og/eller EBV-infektion
• Forsøgspersoner med klinisk evidens for aktiv symptomatisk CNS-sygdom
• Personer med aktiv alvorlig infektion
• Forudgående behandling med ethvert antileukæmisk middel, kemoterapi eller leukoforesebehandling inden for 7 dage (inden for 4-5 dage for 6-mercaptopurin (MP) og inden for 2 dage for lavdosis methotrexat) før studiestart
• Manglende fuld restitution fra bivirkninger på grund af tidligere behandling, uafhængigt af hvornår denne behandling blev givet
• Samtidig behandling med andre anticancermidler (CNS-profylakse f.eks. intratekal methotrexat og kortikosteroidbrug vil ikke blive udelukket)
• Forsøgspersoner, der har kronisk gastrointestinal sygdom eller tilstande, der kan hæmme compliance og/eller absorption af produktet; dog er administration af undersøgelseslægemiddel via nasogastrisk eller gastrostomisonde tilladt
• Enhver historie med overfølsomhed eller intolerance over for en komponent i undersøgelsesmedicinen.
• Forsøgspersoner, der har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter indtræden i undersøgelsen (defineret som starten på screeningsperioden).
• Aktuel deltagelse i et andet klinisk forsøg er ikke tilladt, medmindre det eneste formål med forsøget er langsigtede opfølgnings-/overlevelsesdata.