Studio farmacocinetico della forodesina nei bambini con leucemia linfoblastica acuta recidivante o refrattaria a cellule T o precursore delle cellule B o linfoma non-Hodgkin a cellule T. (BCX1777-108)

Criterio di inclusione:

• Maschi e femmine di età compresa tra ≥ 2 anni e ≤ 18 anni. ≥ 13 chilogrammi
• I soggetti di sesso femminile in età fertile (ovvero che hanno raggiunto l'età del menarca) devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo registrato prima della prima dose del farmaco in studio, non allattare ed essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo adeguato e altamente efficace durante lo studio e per un mese dopo l'ultima dose del farmaco in studio, se sessualmente attivo.
• I soggetti di sesso maschile sessualmente attivi devono essere disposti e in grado di utilizzare una forma contraccettiva di barriera (ad es. preservativi) o astinenza sessuale durante lo studio e per un mese dopo l'ultima dose del farmaco in studio
• Diagnosi istologica inequivocabile di T-ALL, BCP-ALL o T-NHL (classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità [OMS]) alla diagnosi iniziale
• Recidiva (≥25% di blasti midollari) o mancata risposta dopo almeno un regime standard per la loro malattia per i soggetti con tumore maligno delle cellule T che non sono idonei per un'altra terapia con maggiore potenziale curativo, o mancata risposta dopo almeno due regimi standard per soggetti con un tumore maligno del precursore delle cellule B
• Punteggi KPS o LPS (a seconda dell'età del soggetto) ³60
• Aspettativa di vita prevista di almeno 6 settimane
• Reni adeguati (livelli di creatinina ≤ 2,0 volte il limite superiore della norma) e test di funzionalità epatica (aspartato aminotransferasi [AST] e/o alanina aminotransferasi [ALT] ≤3 volte il limite superiore della norma e bilirubina totale ≤5 volte il limite superiore della norma)
• ICF firmato e consenso, se appropriato, secondo le leggi e i regolamenti locali prima dell'inizio di qualsiasi procedura specifica dello studio.

Criteri di esclusione:

• Donne in gravidanza (test β-hCG positivo) o in allattamento
• Soggetti con una storia di HIV e/o HTLV-1
• Soggetti con infezione attiva nota da HBV, HCV, CMV e/o EBV
• Soggetti con evidenza clinica di malattia sintomatica attiva del SNC
• Soggetti con infezione grave attiva
• Precedente trattamento con qualsiasi agente antileucemico, chemioterapia o trattamento con leucoforesi entro 7 giorni (entro 4-5 giorni per 6-mercaptopurina (MP) ed entro 2 giorni per metotrexato a basso dosaggio) prima dell'ingresso nello studio
• Mancato recupero completo da reazioni avverse al farmaco dovute a una terapia precedente, indipendentemente da quando è stata somministrata tale terapia
• Trattamento concomitante con altri agenti antitumorali (profilassi del SNC, ad es. non sarà escluso l'uso intratecale di metotrexato e corticosteroidi)
• Soggetti con patologie gastrointestinali croniche o condizioni che possono ostacolare la compliance e/o l'assorbimento del prodotto; tuttavia, è consentita la somministrazione del farmaco oggetto dello studio tramite sondino nasogastrico o gastrostomico
• Qualsiasi storia di ipersensibilità o intolleranza a qualsiasi componente del farmaco in studio.
• Soggetti che hanno ricevuto un medicinale sperimentale entro 30 giorni dall'ingresso nello studio (definito come l'inizio del periodo di screening).
• L'attuale partecipazione a un'altra sperimentazione clinica non è consentita a meno che l'unico scopo della sperimentazione non sia il follow-up a lungo termine/dati di sopravvivenza.