En undersøgelse til evaluering af den langsigtede effektivitet og sikkerhed af BMN 110 hos patienter med mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A syndrom)
28. august 2015 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical
Et multicenter, multinationalt, åbent udvidelsesstudie for at evaluere den langsigtede effektivitet og sikkerhed af BMN 110 hos patienter med mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A syndrom)
Dette multicenter, åbne forlængelsesstudie er designet til at vurdere langsigtet effektivitet og sikkerhed på 2,0 milligram (mg)/kilogram (kg)/uge af BMN 110 hos patienter diagnosticeret med Mucopolysaccharidosis IVA (MPS IVA).
Patienter med MPS IVA, som deltog i en tidligere BioMarin-sponsoreret klinisk undersøgelse af BMN 110 (NCT00884949; studie-identifikationsnummer MOR-002), var berettiget til at tilmelde sig denne undersøgelse (undtagen patienter, der blev tilmeldt NCT01275066; studie-identifikationsnummer MOR-004) .
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
20
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige
-
Dumfries, Det Forenede Kongerige
-
London, Det Forenede Kongerige
-
Manchester, Det Forenede Kongerige
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, eller i tilfælde af patienter under 18 år (eller 16 år, afhængigt af regionen), give skriftligt samtykke (hvis påkrævet) og skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant efter arten af undersøgelsen er blevet forklaret, og forud for eventuelle forskningsrelaterede procedurer.
- Seksuelt aktive patienter skal være villige til at bruge en acceptabel præventionsmetode, mens de deltager i undersøgelsen.
- Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved baseline og være villige til at have yderligere graviditetstest under undersøgelsen.
- Skal have tilmeldt sig et tidligere BioMarin-sponsoreret klinisk studie af BMN 110.
Ekskluderingskriterier:
- Gravid eller ammende ved baseline eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
- Brug af ethvert forsøgsprodukt (bortset fra BMN 110 i et tidligere klinisk forsøg) eller medicinsk udstyr inden for 30 dage før baseline, eller krav om ethvert forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger.
- Samtidig sygdom eller tilstand, herunder, men ikke begrænset til, symptomatisk ustabilitet i halshvirvelsøjlen, klinisk signifikant rygmarvskompression eller alvorlig hjertesygdom, der ville forstyrre undersøgelsesdeltagelse eller sikkerhed som bestemt af investigator.
- Enhver tilstand, der efter investigatorens opfattelse sætter patienten i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at fuldføre undersøgelsen.
- Blev tilmeldt MOR-004 (patienter fra MOR-004 kan være berettiget til at deltage i en separat, passende designet forlængelsesundersøgelse).
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: BMN 110
|
Patienterne vil modtage en intravenøs infusion af BMN110 med 2,0 mg/kg/uge over en periode på ca. 4 timer pr. infusion i op til 240 uger.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhedsvurdering
Tidsramme: Hele studieperioden, op til 240 uger
|
Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden ved ugentlige infusioner af BMN 110; sikkerhedsvariablerne inkluderede uønskede hændelser (AE'er). De primære resultatmålsdata præsenteres mere detaljeret under afsnittet Uønskede hændelser. |
Hele studieperioden, op til 240 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i udholdenhed som målt ved 6-minutters gangtest under pilotforsøget (MOR-002) og nuværende forlængelsesforsøg (MOR-100).
Tidsramme: Baseline og hver 12. uge i op til 72 uger under MOR-002 pilotforsøget og hver 24. uge i op til 192 uger under MOR-100 forlængelsesforsøget
|
Skift fra baseline i meter i 6-minutters gangtest.
Som et mål for udholdenhed blev en 6-minutters gangtest (6MWT) udført i henhold til American Thoracic Society Guidelines.
Patienterne blev instrueret i at gå så langt som muligt på 6 minutter.
|
Baseline og hver 12. uge i op til 72 uger under MOR-002 pilotforsøget og hver 24. uge i op til 192 uger under MOR-100 forlængelsesforsøget
|
|
Ændring i baseline i udholdenhed som målt ved 3 minutters trappestigning under pilotforsøget (MOR-002) og nuværende forlængelsesforsøg (MOR-100).
Tidsramme: Baseline og hver 12. uge i op til 72 uger under MOR-002 pilotforsøget og hver 24. uge i op til 192 uger under MOR-100 forlængelsesforsøget
|
Skift fra baseline i den 3-minutters trappestigningstest (3MSCT).
Patienter gik op ad trapper, der har et gelænder, som kunne bruges til støtte, i 3 minutter, med antallet af trapper, der er gået op.
Testresultatet var antallet af trin, der steges pr. minut.
|
Baseline og hver 12. uge i op til 72 uger under MOR-002 pilotforsøget og hver 24. uge i op til 192 uger under MOR-100 forlængelsesforsøget
|
|
Procent ændring fra baseline i urinkeratansulfat (uks) niveauer under pilotforsøget (MOR-002) og nuværende forlængelsesforsøg (MOR-100).
Tidsramme: Baseline og hver 12. uge i op til 72 uger under MOR-002 pilotforsøget og hver 24. uge i op til 168 uger under MOR-100 forlængelsesforsøget
|
Procent ændring fra baseline i normaliseret urin KS.
Den procentvise ændring blev beregnet (Uge X-værdi - basislinjeværdi)/basislinjeværdi *100 %
|
Baseline og hver 12. uge i op til 72 uger under MOR-002 pilotforsøget og hver 24. uge i op til 168 uger under MOR-100 forlængelsesforsøget
|
|
Procent ændring fra baseline i respiratorisk funktionstest MVV under pilotforsøget (MOR-002) og nuværende forlængelsesforsøg (MOR-100).
Tidsramme: Baseline og hver 12. uge i op til 72 uger under MOR-002 pilotforsøget og hver 24. uge i op til 192 uger under MOR-100 forlængelsesforsøget
|
Procent ændring fra baseline i maksimal frivillig ventilation.
|
Baseline og hver 12. uge i op til 72 uger under MOR-002 pilotforsøget og hver 24. uge i op til 192 uger under MOR-100 forlængelsesforsøget
|
|
Procent ændring fra baseline i respiratorisk funktionstest FVC under pilotforsøget (MOR-002) og nuværende forlængelsesforsøg (MOR-100).
Tidsramme: Baseline og hver 12. uge i op til 72 uger under MOR-002 pilotforsøget og hver 24. uge i op til 192 uger under MOR-100 forlængelsesforsøget
|
Procent ændring fra baseline i forceret vitalkapacitet.
|
Baseline og hver 12. uge i op til 72 uger under MOR-002 pilotforsøget og hver 24. uge i op til 192 uger under MOR-100 forlængelsesforsøget
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. november 2010
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. juli 2014
Studieafslutning (Faktiske)
1. juli 2014
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
28. oktober 2010
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
13. november 2010
Først opslået (Skøn)
16. november 2010
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
30. september 2015
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
28. august 2015
Sidst verificeret
1. august 2015
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- MOR-100
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .