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Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança a longo prazo do BMN 110 em pacientes com mucopolissacaridose IVA (síndrome de Morquio A)

28 de agosto de 2015 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Um estudo de extensão multicêntrico, multinacional e aberto para avaliar a eficácia e a segurança a longo prazo do BMN 110 em pacientes com mucopolissacaridose IVA (síndrome de Morquio A)

Este estudo de extensão multicêntrico e aberto foi desenvolvido para avaliar a eficácia e segurança a longo prazo de 2,0 miligramas (mg)/quilograma (kg)/semana de BMN 110 em pacientes diagnosticados com Mucopolissacaridose IVA (MPS IVA). Pacientes com MPS IVA, que se inscreveram em um estudo clínico anterior patrocinado pela BioMarin de BMN 110 (NCT00884949; número de identificação do estudo MOR-002), eram elegíveis para se inscrever neste estudo (exceto pacientes que se inscreveram no NCT01275066; número de identificação do estudo MOR-004) .

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

20

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
      • Dumfries, Reino Unido
      • London, Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado ou, no caso de pacientes com menos de 18 anos (ou 16 anos, dependendo da região), fornecer consentimento por escrito (se necessário) e consentimento informado por escrito por um representante legalmente autorizado após a natureza do estudo foi explicada e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa.
  • Pacientes sexualmente ativas devem estar dispostas a usar um método aceitável de contracepção durante a participação no estudo.
  • Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na linha de base e estar dispostas a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo.
  • Deve ter se inscrito em um estudo clínico anterior patrocinado pela BioMarin de BMN 110.

Critério de exclusão:

  • Grávida ou amamentando na linha de base ou planejando engravidar (própria ou parceira) a qualquer momento durante o estudo.
  • Uso de qualquer produto experimental (exceto BMN 110 em um estudo clínico anterior) ou dispositivo médico experimental dentro de 30 dias antes da linha de base, ou exigência de qualquer agente experimental antes da conclusão de todas as avaliações de estudo agendadas.
  • Doença ou condição concomitante, incluindo, entre outros, instabilidade sintomática da coluna cervical, compressão da medula espinhal clinicamente significativa ou doença cardíaca grave que interferiria na participação no estudo ou na segurança, conforme determinado pelo investigador.
  • Qualquer condição que, na visão do Investigador, coloque o paciente em alto risco de má adesão ao tratamento ou de não conclusão do estudo.
  • Foram inscritos no MOR-004 (pacientes do MOR-004 podem ser elegíveis para participar de um estudo de extensão separado e adequadamente projetado).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: BMN 110
Medicamento: BMN 110
Os pacientes receberão uma infusão intravenosa de BMN110 a 2,0mg/kg/semana, durante um período de aproximadamente 4 horas por infusão, por até 240 semanas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação de segurança
Prazo: Período de estudo completo, até 240 semanas

O objetivo primário do estudo é avaliar a segurança das infusões semanais de BMN 110; as variáveis ​​de segurança incluíram Eventos Adversos (EAs).

Os dados da medida de resultado primário são apresentados com mais detalhes na seção de eventos adversos.
Período de estudo completo, até 240 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na resistência medida pelo teste de caminhada de 6 minutos durante o teste piloto (MOR-002) e o teste de extensão atual (MOR-100).
Prazo: Linha de base e a cada 12 semanas por até 72 semanas durante o estudo piloto MOR-002 e a cada 24 semanas por até 192 semanas durante o estudo de extensão MOR-100
Mudança da linha de base em metros no Teste de Caminhada de 6 minutos. Como medida de resistência, um teste de caminhada de 6 minutos (6MWT) foi realizado de acordo com as Diretrizes da American Thoracic Society. Os pacientes foram instruídos a caminhar a maior distância possível em 6 minutos.
Linha de base e a cada 12 semanas por até 72 semanas durante o estudo piloto MOR-002 e a cada 24 semanas por até 192 semanas durante o estudo de extensão MOR-100
Mudança na linha de base na resistência medida pela subida de escada de 3 minutos durante o teste piloto (MOR-002) e o teste de extensão atual (MOR-100).
Prazo: Linha de base e a cada 12 semanas por até 72 semanas durante o estudo piloto MOR-002 e a cada 24 semanas por até 192 semanas durante o estudo de extensão MOR-100
Mudança da linha de base no teste de subida de escada de 3 minutos (3MSCT). Os pacientes subiram escadas com corrimão, que poderiam servir de apoio, por 3 minutos, sendo registrado o número de degraus subidos. O resultado do teste foi o número de degraus subidos por minuto.
Linha de base e a cada 12 semanas por até 72 semanas durante o estudo piloto MOR-002 e a cada 24 semanas por até 192 semanas durante o estudo de extensão MOR-100
Alteração percentual da linha de base nos níveis de sulfato de queratano (uKS) na urina durante o estudo piloto (MOR-002) e o estudo de extensão atual (MOR-100).
Prazo: Linha de base e a cada 12 semanas por até 72 semanas durante o estudo piloto MOR-002 e a cada 24 semanas por até 168 semanas durante o estudo de extensão MOR-100
Percentual de alteração desde a linha de base em KS de urina normalizada. A variação percentual foi calculada (valor da Semana X - valor da linha de base)/valor da linha de base *100%
Linha de base e a cada 12 semanas por até 72 semanas durante o estudo piloto MOR-002 e a cada 24 semanas por até 168 semanas durante o estudo de extensão MOR-100
Alteração percentual da linha de base no teste de função respiratória MVV durante o teste piloto (MOR-002) e o teste de extensão atual (MOR-100).
Prazo: Linha de base e a cada 12 semanas por até 72 semanas durante o estudo piloto MOR-002 e a cada 24 semanas por até 192 semanas durante o estudo de extensão MOR-100
Percentual de alteração desde a linha de base na ventilação voluntária máxima.
Linha de base e a cada 12 semanas por até 72 semanas durante o estudo piloto MOR-002 e a cada 24 semanas por até 192 semanas durante o estudo de extensão MOR-100
Alteração percentual da linha de base no teste de função respiratória FVC durante o teste piloto (MOR-002) e o teste de extensão atual (MOR-100).
Prazo: Linha de base e a cada 12 semanas por até 72 semanas durante o estudo piloto MOR-002 e a cada 24 semanas por até 192 semanas durante o estudo de extensão MOR-100
Alteração percentual da linha de base na capacidade vital forçada.
Linha de base e a cada 12 semanas por até 72 semanas durante o estudo piloto MOR-002 e a cada 24 semanas por até 192 semanas durante o estudo de extensão MOR-100

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de novembro de 2010

Conclusão Primária (Real)

1 de julho de 2014

Conclusão do estudo (Real)

1 de julho de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de outubro de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de novembro de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

16 de novembro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

30 de setembro de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de agosto de 2015

Última verificação

1 de agosto de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MOR-100

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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