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Eine Studie zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von BMN 110 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose IVA (Morquio-A-Syndrom)

28. August 2015 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine multizentrische, multinationale, offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von BMN 110 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose IVA (Morquio-A-Syndrom)

Diese multizentrische, unverblindete Verlängerungsstudie soll die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit von 2,0 Milligramm (mg)/Kilogramm (kg)/Woche von BMN 110 bei Patienten mit diagnostizierter Mukopolysaccharidose IVA (MPS IVA) bewerten. Patienten mit MPS IVA, die an einer früheren von BioMarin gesponserten klinischen Studie zu BMN 110 (NCT00884949; Studienidentifikationsnummer MOR-002) teilgenommen hatten, waren zur Teilnahme an dieser Studie berechtigt (ausgenommen Patienten, die an NCT01275066 teilgenommen hatten; Studienidentifikationsnummer MOR-004) .

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
      • Dumfries, Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, oder im Falle von Patienten unter 18 Jahren (oder 16 Jahren, je nach Region), eine schriftliche Zustimmung (falls erforderlich) und eine schriftliche Einverständniserklärung durch einen gesetzlich bevollmächtigten Vertreter danach die Art der Studie erklärt wurde, und vor allen forschungsbezogenen Verfahren.
  • Sexuell aktive Patienten müssen bereit sein, während der Teilnahme an der Studie eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden.
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen zu Studienbeginn einen negativen Schwangerschaftstest haben und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchführen zu lassen.
  • Muss an einer früheren von BioMarin gesponserten klinischen Studie mit BMN 110 teilgenommen haben.

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger oder stillend zu Studienbeginn oder geplant, zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie schwanger zu werden (selbst oder Partnerin).
  • Verwendung eines Prüfpräparats (außer BMN 110 in einer früheren klinischen Studie) oder Prüfmedizinprodukts innerhalb von 30 Tagen vor Baseline oder Anforderung eines Prüfpräparats vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen.
  • Gleichzeitige Erkrankung oder Zustand, einschließlich, aber nicht beschränkt auf symptomatische Instabilität der Halswirbelsäule, klinisch signifikante Kompression des Rückenmarks oder schwere Herzerkrankung, die die Teilnahme an der Studie oder die Sicherheit beeinträchtigen würde, wie vom Prüfarzt festgelegt.
  • Jeder Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes den Patienten einem hohen Risiko einer schlechten Therapietreue oder eines Nichtabschlusses der Studie aussetzt.
  • Wurden in MOR-004 aufgenommen (Patienten von MOR-004 können möglicherweise an einer separaten, angemessen konzipierten Verlängerungsstudie teilnehmen).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BMN 110
Arzneimittel: BMN 110
Die Patienten erhalten eine intravenöse Infusion von BMN110 mit 2,0 mg/kg/Woche über einen Zeitraum von etwa 4 Stunden pro Infusion für bis zu 240 Wochen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheitsbewertung
Zeitfenster: Gesamter Studienzeitraum, bis zu 240 Wochen

Das primäre Ziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit von wöchentlichen Infusionen von BMN 110; Zu den Sicherheitsvariablen gehörten unerwünschte Ereignisse (AEs).

Die primären Ergebnismessdaten werden im Abschnitt „Unerwünschte Ereignisse“ ausführlicher dargestellt.
Gesamter Studienzeitraum, bis zu 240 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Ausdauer gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch den 6-Minuten-Gehtest während des Pilotversuchs (MOR-002) und des aktuellen Verlängerungsversuchs (MOR-100).
Zeitfenster: Baseline und alle 12 Wochen für bis zu 72 Wochen während der MOR-002-Pilotstudie und alle 24 Wochen für bis zu 192 Wochen während der MOR-100-Verlängerungsstudie
Änderung von der Grundlinie in Metern im 6-Minuten-Gehtest. Als Maß für die Ausdauer wurde ein 6-Minuten-Gehtest (6MWT) gemäß den Richtlinien der American Thoracic Society durchgeführt. Die Patienten wurden angewiesen, in 6 Minuten so weit wie möglich zu gehen.
Baseline und alle 12 Wochen für bis zu 72 Wochen während der MOR-002-Pilotstudie und alle 24 Wochen für bis zu 192 Wochen während der MOR-100-Verlängerungsstudie
Änderung der Grundlinie der Ausdauer, gemessen durch das 3-minütige Treppensteigen während des Pilotversuchs (MOR-002) und des aktuellen Verlängerungsversuchs (MOR-100).
Zeitfenster: Baseline und alle 12 Wochen für bis zu 72 Wochen während der MOR-002-Pilotstudie und alle 24 Wochen für bis zu 192 Wochen während der MOR-100-Verlängerungsstudie
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 3-Minuten-Treppensteigtest (3MSCT). Die Patienten gingen 3 Minuten lang Treppen hinauf, die ein Geländer haben, das als Stütze verwendet werden konnte, wobei die Anzahl der bestiegenen Stufen aufgezeichnet wurde. Das Testergebnis war die Anzahl der pro Minute gekletterten Stufen.
Baseline und alle 12 Wochen für bis zu 72 Wochen während der MOR-002-Pilotstudie und alle 24 Wochen für bis zu 192 Wochen während der MOR-100-Verlängerungsstudie
Prozentuale Veränderung der Keratansulfatwerte (uKS) im Urin gegenüber dem Ausgangswert während der Pilotstudie (MOR-002) und der aktuellen Erweiterungsstudie (MOR-100).
Zeitfenster: Baseline und alle 12 Wochen für bis zu 72 Wochen während der MOR-002-Pilotstudie und alle 24 Wochen für bis zu 168 Wochen während der MOR-100-Verlängerungsstudie
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in normalisiertem Urin KS. Die prozentuale Veränderung wurde berechnet (Woche X-Wert – Ausgangswert)/Ausgangswert *100 %
Baseline und alle 12 Wochen für bis zu 72 Wochen während der MOR-002-Pilotstudie und alle 24 Wochen für bis zu 168 Wochen während der MOR-100-Verlängerungsstudie
Prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Atemfunktionstest MVV während der Pilotstudie (MOR-002) und der aktuellen Verlängerungsstudie (MOR-100).
Zeitfenster: Baseline und alle 12 Wochen für bis zu 72 Wochen während der MOR-002-Pilotstudie und alle 24 Wochen für bis zu 192 Wochen während der MOR-100-Verlängerungsstudie
Prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert der maximalen freiwilligen Beatmung.
Baseline und alle 12 Wochen für bis zu 72 Wochen während der MOR-002-Pilotstudie und alle 24 Wochen für bis zu 192 Wochen während der MOR-100-Verlängerungsstudie
Prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Atemfunktionstest FVC während der Pilotstudie (MOR-002) und der aktuellen Verlängerungsstudie (MOR-100).
Zeitfenster: Baseline und alle 12 Wochen für bis zu 72 Wochen während der MOR-002-Pilotstudie und alle 24 Wochen für bis zu 192 Wochen während der MOR-100-Verlängerungsstudie
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der forcierten Vitalkapazität.
Baseline und alle 12 Wochen für bis zu 72 Wochen während der MOR-002-Pilotstudie und alle 24 Wochen für bis zu 192 Wochen während der MOR-100-Verlängerungsstudie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Oktober 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. November 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. November 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

30. September 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. August 2015

Zuletzt verifiziert

1. August 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MOR-100

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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