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Mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A Syndrome) 환자에서 BMN 110의 장기 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구

2015년 8월 28일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical

뮤코다당증 IVA(모퀴오 A 증후군) 환자에서 BMN 110의 장기 효능 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 다국적, 공개 라벨, 확장 연구

이 다기관 오픈 라벨 연장 연구는 점액다당증 IVA(MPS IVA) 진단을 받은 환자에서 BMN 110의 2.0mg/kg/주 용량의 장기 효능 및 안전성을 평가하기 위해 고안되었습니다. BMN 110의 이전 BioMarin 후원 임상 연구(NCT00884949; 연구 식별 번호 MOR-002)에 등록한 MPS IVA 환자는 이 연구에 등록할 자격이 있었습니다(NCT01275066; 연구 식별 번호 MOR-004에 등록한 환자 제외). .

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

20

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
      • Birmingham, 영국
      • Dumfries, 영국
      • London, 영국
      • Manchester, 영국

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있거나 18세 미만(또는 지역에 따라 16세) 미만인 환자의 경우 서면 동의서(필요한 경우)를 제공하고 법적 권한을 위임받은 대리인의 서면 동의서를 제공합니다. 연구의 성격이 설명되었고 연구 관련 절차 이전에.
  • 성적으로 활발한 환자는 연구에 참여하는 동안 허용 가능한 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
  • 가임 여성은 베이스라인에서 음성 임신 검사를 받아야 하고 연구 중에 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다.
  • BMN 110에 대한 이전 BioMarin 후원 임상 연구에 등록해야 합니다.

제외 기준:

  • 기준선에서 임신 또는 모유 수유 중이거나 연구 중 언제든지 임신할 계획(자기 또는 배우자).
  • 베이스라인 이전 30일 이내에 조사 제품(이전 임상 연구에서 BMN 110 제외) 또는 조사 의료 기기를 사용하거나 예정된 모든 연구 평가를 완료하기 전에 조사 에이전트에 대한 요구 사항.
  • 증상이 있는 경추 불안정성, 임상적으로 유의미한 척수 압박 또는 연구자가 결정한 연구 참여 또는 안전성을 방해할 심각한 심장 질환을 포함하나 이에 국한되지 않는 동시 질병 또는 상태.
  • 조사자의 관점에서 환자가 불량한 치료 준수 또는 연구를 완료하지 못할 위험이 높은 모든 상태.
  • MOR-004에 등록했습니다(MOR-004의 환자는 적절하게 설계된 별도의 확장 연구에 참여할 자격이 있을 수 있습니다).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 비엠엔 110
의약품: 비엠엔 110
환자는 최대 240주 동안 주입당 약 4시간 동안 BMN110을 2.0mg/kg/주로 정맥 주사합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안전성 평가
기간: 전체 학습 기간, 최대 240주

연구의 주요 목적은 BMN 110의 매주 주입의 안전성을 평가하는 것입니다. 안전 변수에는 부작용(AE)이 포함되었습니다.

1차 결과 측정 데이터는 부작용 섹션에 더 자세히 제시되어 있습니다.
전체 학습 기간, 최대 240주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파일럿 시험(MOR-002) 및 현재 연장 시험(MOR-100) 동안 6분 걷기 시험으로 측정한 지구력의 기준선에서 변경.
기간: 기준선 및 MOR-002 시범 시험 기간 동안 최대 72주 동안 12주마다, MOR-100 연장 시험 기간 동안 최대 192주 동안 24주마다
6분 걷기 테스트에서 기준선에서 미터 단위로 변경합니다. 지구력 측정은 미국 흉부학회 가이드라인에 따라 6분 걷기 테스트(6MWT)를 실시했다. 환자는 6분 동안 가능한 한 멀리 걷도록 지시받았다.
기준선 및 MOR-002 시범 시험 기간 동안 최대 72주 동안 12주마다, MOR-100 연장 시험 기간 동안 최대 192주 동안 24주마다
파일럿 시험(MOR-002) 및 현재 확장 시험(MOR-100) 동안 3분 계단 오르기에 의해 측정된 지구력 기준선의 변화.
기간: 기준선 및 MOR-002 시범 시험 기간 동안 최대 72주 동안 12주마다, MOR-100 연장 시험 기간 동안 최대 192주 동안 24주마다
3분 계단 오르기 테스트(3MSCT)의 기준선에서 변경. 환자는 난간이 있는 계단을 3분 동안 걸어 올라갔고, 계단을 올라간 횟수를 기록했다. 테스트 결과는 분당 오른 걸음 수였습니다.
기준선 및 MOR-002 시범 시험 기간 동안 최대 72주 동안 12주마다, MOR-100 연장 시험 기간 동안 최대 192주 동안 24주마다
파일럿 시험(MOR-002) 및 현재 연장 시험(MOR-100) 동안 소변 케라탄 설페이트(uKS) 수준의 기준치로부터 백분율 변화.
기간: 기준선 및 MOR-002 시범 시험 기간 동안 최대 72주 동안 12주마다, MOR-100 연장 시험 기간 동안 최대 168주 동안 24주마다
정상화 소변 KS의 기준선 대비 백분율 변화. 백분율 변화가 계산되었습니다(X주 값 - 기준 값)/기준 값 *100%
기준선 및 MOR-002 시범 시험 기간 동안 최대 72주 동안 12주마다, MOR-100 연장 시험 기간 동안 최대 168주 동안 24주마다
파일럿 시험(MOR-002) 및 현재 연장 시험(MOR-100) 동안 호흡 기능 시험 MVV의 기준선으로부터 백분율 변화.
기간: 기준선 및 MOR-002 시범 시험 기간 동안 최대 72주 동안 12주마다, MOR-100 연장 시험 기간 동안 최대 192주 동안 24주마다
최대 자발적 환기의 기준선 대비 백분율 변화.
기준선 및 MOR-002 시범 시험 기간 동안 최대 72주 동안 12주마다, MOR-100 연장 시험 기간 동안 최대 192주 동안 24주마다
파일럿 시험(MOR-002) 및 현재 연장 시험(MOR-100) 동안 호흡 기능 시험 FVC의 기준선으로부터 백분율 변화.
기간: 기준선 및 MOR-002 시범 시험 기간 동안 최대 72주 동안 12주마다, MOR-100 연장 시험 기간 동안 최대 192주 동안 24주마다
강제 폐활량의 기준선 대비 백분율 변화.
기준선 및 MOR-002 시범 시험 기간 동안 최대 72주 동안 12주마다, MOR-100 연장 시험 기간 동안 최대 192주 동안 24주마다

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

BioMarin Pharmaceutical

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2010년 11월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 10월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 11월 13일

처음 게시됨 (추정)

2010년 11월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2015년 9월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2015년 8월 28일

마지막으로 확인됨

2015년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MOR-100

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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