Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van BMN 110 te evalueren bij patiënten met mucopolysaccharidose IVA (Morquio A-syndroom)

28 augustus 2015 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een multicenter, multinationaal, open-label, uitbreidingsonderzoek om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van BMN 110 te evalueren bij patiënten met mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A-syndroom)

Deze multicenter, open-label extensiestudie is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van 2,0 milligram (mg)/kilogram (kg)/week BMN 110 te beoordelen bij patiënten met de diagnose Mucopolysaccharidosis IVA (MPS IVA). Patiënten met MPS IVA, die deelnamen aan een eerdere door BioMarin gesponsorde klinische studie van BMN 110 (NCT00884949; Study Identification Number MOR-002), kwamen in aanmerking om deel te nemen aan deze studie (behalve patiënten die deelnamen aan NCT01275066; Study Identification Number MOR-004) .

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
      • Dumfries, Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bereid en in staat om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, of in het geval van patiënten jonger dan 18 jaar (of 16 jaar, afhankelijk van de regio), schriftelijke toestemming (indien vereist) en schriftelijke geïnformeerde toestemming door een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger na de aard van het onderzoek is uitgelegd, en voorafgaand aan onderzoeksgerelateerde procedures.
  • Seksueel actieve patiënten moeten bereid zijn een acceptabele anticonceptiemethode te gebruiken tijdens hun deelname aan het onderzoek.
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij baseline en bereid zijn om aanvullende zwangerschapstests te ondergaan tijdens het onderzoek.
  • Moet zich hebben ingeschreven voor een eerdere door BioMarin gesponsorde klinische studie van BMN 110.

Uitsluitingscriteria:

  • Zwanger of borstvoeding bij baseline of van plan om op enig moment tijdens het onderzoek zwanger te worden (zelf of partner).
  • Gebruik van een onderzoeksproduct (anders dan BMN 110 in een eerder klinisch onderzoek) of medisch hulpmiddel voor onderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan de baseline, of vereiste voor een onderzoeksmiddel voorafgaand aan de afronding van alle geplande onderzoeksbeoordelingen.
  • Gelijktijdige ziekte of aandoening, inclusief maar niet beperkt tot symptomatische instabiliteit van de cervicale wervelkolom, klinisch significante compressie van het ruggenmerg of ernstige hartziekte die de deelname aan het onderzoek of de veiligheid zou verstoren, zoals bepaald door de onderzoeker.
  • Elke aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt een hoog risico geeft op slechte therapietrouw of het niet voltooien van het onderzoek.
  • Werden ingeschreven in MOR-004 (patiënten uit MOR-004 kunnen in aanmerking komen om deel te nemen aan een apart, goed opgezet vervolgonderzoek).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BMN 110
Geneesmiddel: BMN 110
Patiënten zullen gedurende maximaal 240 weken een intraveneus infuus van 2,0 mg/kg/week BMN110 krijgen gedurende een periode van ongeveer 4 uur per infuus.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheidsevaluatie
Tijdsspanne: Gehele studieperiode, tot 240 weken

Het primaire doel van de studie is het evalueren van de veiligheid van wekelijkse infusies van BMN 110; de veiligheidsvariabelen omvatten ongewenste voorvallen (AE's).

De gegevens van de primaire uitkomstmaten worden in meer detail gepresenteerd in het gedeelte Bijwerkingen.
Gehele studieperiode, tot 240 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de basislijn in uithoudingsvermogen zoals gemeten door de 6 minuten durende looptest tijdens de pilotproef (MOR-002) en de huidige verlengingsproef (MOR-100).
Tijdsspanne: Baseline en elke 12 weken gedurende maximaal 72 weken tijdens de MOR-002 pilot-proef en elke 24 weken gedurende maximaal 192 weken tijdens de MOR-100 verlengingsproef
Verandering ten opzichte van de basislijn in meters in een looptest van 6 minuten. Als maat voor het uithoudingsvermogen werd een 6-minuten looptest (6MWT) uitgevoerd volgens de richtlijnen van de American Thoracic Society. Patiënten kregen de instructie om in 6 minuten zo ver mogelijk te lopen.
Baseline en elke 12 weken gedurende maximaal 72 weken tijdens de MOR-002 pilot-proef en elke 24 weken gedurende maximaal 192 weken tijdens de MOR-100 verlengingsproef
Verandering in basislijn in uithoudingsvermogen zoals gemeten door de 3 minuten durende trapbeklimming tijdens de pilotproef (MOR-002) en huidige verlengingsproef (MOR-100).
Tijdsspanne: Baseline en elke 12 weken gedurende maximaal 72 weken tijdens de MOR-002 pilot-proef en elke 24 weken gedurende maximaal 192 weken tijdens de MOR-100 verlengingsproef
Verandering ten opzichte van de basislijn in de 3 minuten durende Stair Climb Test (3MSCT). Patiënten liepen gedurende 3 minuten trappen op met een reling die ter ondersteuning kon worden gebruikt, waarbij het aantal beklommen trappen werd geregistreerd. Het testresultaat was het aantal trappen dat per minuut werd beklommen.
Baseline en elke 12 weken gedurende maximaal 72 weken tijdens de MOR-002 pilot-proef en elke 24 weken gedurende maximaal 192 weken tijdens de MOR-100 verlengingsproef
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in urinekeratansulfaat (uKS)-niveaus tijdens de pilotproef (MOR-002) en de huidige verlengingsproef (MOR-100).
Tijdsspanne: Basislijn en elke 12 weken gedurende maximaal 72 weken tijdens de MOR-002-pilotproef en elke 24 weken gedurende maximaal 168 weken tijdens de MOR-100-verlengingsstudie
Percentage verandering ten opzichte van baseline in genormaliseerde urine KS. De procentuele verandering is berekend (waarde week X - basiswaarde)/basiswaarde *100%
Basislijn en elke 12 weken gedurende maximaal 72 weken tijdens de MOR-002-pilotproef en elke 24 weken gedurende maximaal 168 weken tijdens de MOR-100-verlengingsstudie
Percentage verandering ten opzichte van baseline in ademhalingsfunctietest MVV tijdens de pilotproef (MOR-002) en de huidige verlengingsproef (MOR-100).
Tijdsspanne: Baseline en elke 12 weken gedurende maximaal 72 weken tijdens de MOR-002 pilot-proef en elke 24 weken gedurende maximaal 192 weken tijdens de MOR-100 verlengingsproef
Percentage verandering ten opzichte van baseline in maximale vrijwillige ventilatie.
Baseline en elke 12 weken gedurende maximaal 72 weken tijdens de MOR-002 pilot-proef en elke 24 weken gedurende maximaal 192 weken tijdens de MOR-100 verlengingsproef
Percentage verandering ten opzichte van baseline in respiratoire functietest FVC tijdens de pilotproef (MOR-002) en de huidige verlengingsproef (MOR-100).
Tijdsspanne: Baseline en elke 12 weken gedurende maximaal 72 weken tijdens de MOR-002 pilot-proef en elke 24 weken gedurende maximaal 192 weken tijdens de MOR-100 verlengingsproef
Percentage verandering ten opzichte van baseline in geforceerde vitale capaciteit.
Baseline en elke 12 weken gedurende maximaal 72 weken tijdens de MOR-002 pilot-proef en elke 24 weken gedurende maximaal 192 weken tijdens de MOR-100 verlengingsproef

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 oktober 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 november 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

16 november 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

30 september 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 augustus 2015

Laatst geverifieerd

1 augustus 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MOR-100

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Morquio A-syndroom

Klinische onderzoeken op BMN 110

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Portugal

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren