Badanie mające na celu ocenę długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa BMN 110 u pacjentów z mukopolisacharydozą IVA (zespół Morquio A)
28 sierpnia 2015 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical
Wieloośrodkowe, wielonarodowe, otwarte, rozszerzone badanie mające na celu ocenę długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa BMN 110 u pacjentów z mukopolisacharydozą IVA (zespół Morquio A)
To wieloośrodkowe, otwarte badanie rozszerzone ma na celu ocenę długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa BMN 110 w dawce 2,0 miligramów (mg)/kilogram (kg)/tydzień u pacjentów ze zdiagnozowaną mukopolisacharydozą IVA (MPS IVA).
Pacjenci z MPS IVA, którzy zostali włączeni do wcześniejszego badania klinicznego BMN 110 sponsorowanego przez firmę BioMarin (NCT00884949; numer identyfikacyjny badania MOR-002), kwalifikowali się do włączenia do tego badania (z wyjątkiem pacjentów, którzy zostali włączeni do badania NCT01275066; numer identyfikacyjny badania MOR-004) .
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
20
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
-
Dumfries, Zjednoczone Królestwo
-
London, Zjednoczone Królestwo
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody lub, w przypadku pacjentów w wieku poniżej 18 lat (lub 16 lat, w zależności od regionu), pisemnej zgody (jeśli jest wymagana) i pisemnej świadomej zgody przez prawnie upoważnionego przedstawiciela po charakter badania został wyjaśniony i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem.
- Pacjenci aktywni seksualnie muszą być chętni do stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu.
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego na początku badania i wyrazić chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym w trakcie badania.
- Musi wziąć udział w wcześniejszym badaniu klinicznym BMN 110 sponsorowanym przez BioMarin.
Kryteria wyłączenia:
- Ciąża lub karmienie piersią na początku badania lub planowanie zajścia w ciążę (własna lub z partnerem) w dowolnym momencie badania.
- Użycie jakiegokolwiek badanego produktu (innego niż BMN 110 we wcześniejszym badaniu klinicznym) lub eksperymentalnego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed punktem odniesienia lub wymagania dotyczące jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen w ramach badania.
- Współistniejąca choroba lub stan, w tym między innymi objawowa niestabilność kręgosłupa szyjnego, klinicznie istotny ucisk rdzenia kręgowego lub ciężka choroba serca, która mogłaby zakłócić udział w badaniu lub bezpieczeństwo, zgodnie z ustaleniami badacza.
- Każdy stan, który zdaniem badacza naraża pacjenta na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania.
- Zostali włączeni do MOR-004 (pacjenci z MOR-004 mogą kwalifikować się do udziału w oddzielnym, odpowiednio zaprojektowanym badaniu rozszerzonym).
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: BM 110
|
Pacjenci będą otrzymywać dożylną infuzję BMN110 w dawce 2,0 mg/kg mc./tydzień przez okres około 4 godzin na infuzję przez okres do 240 tygodni.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Cały okres studiów, do 240 tygodni
|
Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa cotygodniowych wlewów BMN 110; zmienne dotyczące bezpieczeństwa obejmowały zdarzenia niepożądane (AE). Podstawowe dane dotyczące pomiaru wyniku przedstawiono bardziej szczegółowo w części Zdarzenia niepożądane. |
Cały okres studiów, do 240 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana wytrzymałości w stosunku do wartości wyjściowych mierzona w 6-minutowym teście marszu podczas próby pilotażowej (MOR-002) i aktualnej próby przedłużającej (MOR-100).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co 12 tygodni przez okres do 72 tygodni podczas badania pilotażowego MOR-002 i co 24 tygodnie przez okres do 192 tygodni podczas przedłużenia badania MOR-100
|
Zmiana od linii bazowej w metrach w 6-minutowym teście marszu.
Jako miarę wytrzymałości wykonano 6-minutowy test marszu (6MWT) zgodnie z wytycznymi American Thoracic Society.
Pacjenci zostali poinstruowani, aby przejść jak najdalej w ciągu 6 minut.
|
Wartość wyjściowa i co 12 tygodni przez okres do 72 tygodni podczas badania pilotażowego MOR-002 i co 24 tygodnie przez okres do 192 tygodni podczas przedłużenia badania MOR-100
|
|
Zmiana wyjściowej wytrzymałości mierzona podczas 3-minutowego wchodzenia po schodach podczas próby pilotażowej (MOR-002) i aktualnej próby przedłużenia (MOR-100).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co 12 tygodni przez okres do 72 tygodni podczas badania pilotażowego MOR-002 i co 24 tygodnie przez okres do 192 tygodni podczas przedłużenia badania MOR-100
|
Zmiana w stosunku do linii podstawowej w 3-minutowym teście wchodzenia po schodach (3MSCT).
Pacjenci wchodzili po schodach z poręczą, na której można było się podeprzeć, przez 3 minuty, rejestrując liczbę pokonanych schodów.
Wynikiem testu była liczba kroków pokonywanych na minutę.
|
Wartość wyjściowa i co 12 tygodni przez okres do 72 tygodni podczas badania pilotażowego MOR-002 i co 24 tygodnie przez okres do 192 tygodni podczas przedłużenia badania MOR-100
|
|
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów siarczanu keratanu (uKS) w moczu podczas badania pilotażowego (MOR-002) i aktualnego badania przedłużającego (MOR-100).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co 12 tygodni przez okres do 72 tygodni podczas badania pilotażowego MOR-002 i co 24 tygodnie przez okres do 168 tygodni podczas badania przedłużonego MOR-100
|
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w znormalizowanym KS moczu.
Obliczono zmianę procentową (wartość z tygodnia X – wartość wyjściowa)/wartość wyjściowa *100%
|
Wartość wyjściowa i co 12 tygodni przez okres do 72 tygodni podczas badania pilotażowego MOR-002 i co 24 tygodnie przez okres do 168 tygodni podczas badania przedłużonego MOR-100
|
|
Procentowa zmiana od wartości początkowej w teście czynności układu oddechowego MVV podczas badania pilotażowego (MOR-002) i obecnego przedłużenia badania (MOR-100).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co 12 tygodni przez okres do 72 tygodni podczas badania pilotażowego MOR-002 i co 24 tygodnie przez okres do 192 tygodni podczas przedłużenia badania MOR-100
|
Procentowa zmiana w stosunku do wartości początkowej w maksymalnej dowolnej wentylacji.
|
Wartość wyjściowa i co 12 tygodni przez okres do 72 tygodni podczas badania pilotażowego MOR-002 i co 24 tygodnie przez okres do 192 tygodni podczas przedłużenia badania MOR-100
|
|
Procentowa zmiana od wartości początkowej w teście czynności układu oddechowego FVC podczas badania pilotażowego (MOR-002) i bieżącego przedłużenia badania (MOR-100).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i co 12 tygodni przez okres do 72 tygodni podczas badania pilotażowego MOR-002 i co 24 tygodnie przez okres do 192 tygodni podczas przedłużenia badania MOR-100
|
Procentowa zmiana od wartości początkowej w natężonej pojemności życiowej.
|
Wartość wyjściowa i co 12 tygodni przez okres do 72 tygodni podczas badania pilotażowego MOR-002 i co 24 tygodnie przez okres do 192 tygodni podczas przedłużenia badania MOR-100
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 listopada 2010
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 lipca 2014
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 lipca 2014
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 października 2010
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 listopada 2010
Pierwszy wysłany (Oszacować)
16 listopada 2010
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
30 września 2015
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
28 sierpnia 2015
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2015
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MOR-100
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .