Tutkimus BMN 110:n pitkäaikaisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (Morquio A -oireyhtymä)
perjantai 28. elokuuta 2015 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Monikeskus, monikansallinen, avoin, laajennustutkimus BMN 110:n pitkäaikaisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi IVA (Morquio A -oireyhtymä)
Tämä monikeskustutkimus, avoin jatkotutkimus on suunniteltu arvioimaan 2,0 milligrammaa (mg)/kg (kg)/viikko BMN 110:n pitkäaikaista tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on diagnosoitu mukopolysakkaridoosi IVA (MPS IVA).
Potilaat, joilla oli MPS IVA ja jotka ilmoittautuivat aikaisempaan BioMarinin sponsoroimaan kliiniseen tutkimukseen BMN 110 (NCT00884949; tutkimuksen tunnusnumero MOR-002), voivat osallistua tähän tutkimukseen (paitsi potilaat, jotka ilmoittautuivat NCT01275066:een; tutkimuksen tunnusnumero MOR-004). .
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
20
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Dumfries, Yhdistynyt kuningaskunta
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Haluan ja pystyvät antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoisen suostumuksen tai alle 18-vuotiaiden (tai 16-vuotiaiden, alueesta riippuen) potilaiden osalta antamaan kirjallisen suostumuksen (tarvittaessa) ja kirjallisen tietoisen suostumuksen laillisesti valtuutetulta edustajalta sen jälkeen tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
- Seksuaalisesti aktiivisten potilaiden tulee olla halukkaita käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää osallistuessaan tutkimukseen.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti lähtötilanteessa, ja heidän on oltava valmiita tekemään lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana.
- On täytynyt ilmoittautua aikaisempaan BioMarinin sponsoroimaan kliiniseen tutkimukseen BMN 110.
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana tai imetyksen aikana tai suunnittelet raskautta (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana.
- Minkä tahansa tutkimustuotteen (muu kuin BMN 110 aiemmassa kliinisessä tutkimuksessa) tai lääketieteellisen tutkimuksen laitteen käyttö 30 päivän kuluessa ennen lähtötasoa tai minkä tahansa tutkimusaineen vaatimus ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista.
- Samanaikainen sairaus tai tila, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, oireinen kohdunkaulan selkärangan epävakaus, kliinisesti merkittävä selkäytimen kompressio tai vakava sydänsairaus, joka häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai turvallisuutta tutkijan määrittelemällä tavalla.
- Mikä tahansa sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa potilaan suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai siitä, että tutkimus ei suorita loppuun.
- He olivat mukana MOR-004:ssä (MOR-004:n potilaat voivat olla oikeutettuja osallistumaan erilliseen, asianmukaisesti suunniteltuun jatkotutkimukseen).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 110 BMN
|
Potilaat saavat BMN110:tä suonensisäisenä infuusiona 2,0 mg/kg/viikko noin 4 tunnin aikana infuusiota kohden enintään 240 viikon ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuusarviointi
Aikaikkuna: Koko tutkimusjakso, jopa 240 viikkoa
|
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida viikoittaisten BMN 110 -infuusioiden turvallisuutta; turvallisuusmuuttujat sisälsivät haittatapahtumat (AE). Ensisijaiset tulosmittaustiedot on esitetty tarkemmin Haittatapahtumat-osiossa. |
Koko tutkimusjakso, jopa 240 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos kestävyyden lähtötasosta mitattuna 6 minuutin kävelytestillä pilottikokeen (MOR-002) ja nykyisen jatkokokeilun (MOR-100) aikana.
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 viikon välein enintään 72 viikon ajan MOR-002-pilottikokeen aikana ja 24 viikon välein enintään 192 viikon ajan MOR-100-pidennyskokeen aikana
|
Muutos perusviivasta metreinä 6 minuutin kävelytestissä.
Kestävyyden mittana suoritettiin 6 minuutin kävelytesti (6MWT) American Thoracic Societyn ohjeiden mukaisesti.
Potilaita kehotettiin kävelemään mahdollisimman pitkälle 6 minuutissa.
|
Lähtötilanne ja 12 viikon välein enintään 72 viikon ajan MOR-002-pilottikokeen aikana ja 24 viikon välein enintään 192 viikon ajan MOR-100-pidennyskokeen aikana
|
|
Kestävyyden perustason muutos mitattuna 3 minuutin portaiden nousulla pilottikokeen (MOR-002) ja nykyisen jatkokokeilun (MOR-100) aikana.
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 viikon välein enintään 72 viikon ajan MOR-002-pilottikokeen aikana ja 24 viikon välein enintään 192 viikon ajan MOR-100-pidennyskokeen aikana
|
Muutos lähtötasosta 3 minuutin portaiden nousutestissä (3MSCT).
Potilaat kävelivät ylös portaita, joissa oli kaide, jota voitiin käyttää tukena, 3 minuuttia, ja portaiden kiipeäminen kirjattiin.
Testituloksena oli noussut askelmien määrä minuutissa.
|
Lähtötilanne ja 12 viikon välein enintään 72 viikon ajan MOR-002-pilottikokeen aikana ja 24 viikon välein enintään 192 viikon ajan MOR-100-pidennyskokeen aikana
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta virtsan kerataanisulfaatin (uKS) tasoissa pilottitutkimuksen (MOR-002) ja nykyisen laajennuskokeen (MOR-100) aikana.
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 viikon välein enintään 72 viikon ajan MOR-002-pilottikokeen aikana ja 24 viikon välein enintään 168 viikon ajan MOR-100-pidennyskokeen aikana
|
Normalisoidun virtsan KS:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta.
Prosenttimuutos laskettiin (viikon X arvo - perusarvo) / perusarvo *100 %
|
Lähtötilanne ja 12 viikon välein enintään 72 viikon ajan MOR-002-pilottikokeen aikana ja 24 viikon välein enintään 168 viikon ajan MOR-100-pidennyskokeen aikana
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta hengitystoimintotestissä MVV pilottitutkimuksen (MOR-002) ja nykyisen laajennuskokeen (MOR-100) aikana.
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 viikon välein enintään 72 viikon ajan MOR-002-pilottikokeen aikana ja 24 viikon välein enintään 192 viikon ajan MOR-100-pidennyskokeen aikana
|
Prosenttimuutos perustasosta suurimmassa vapaaehtoisessa ilmanvaihdossa.
|
Lähtötilanne ja 12 viikon välein enintään 72 viikon ajan MOR-002-pilottikokeen aikana ja 24 viikon välein enintään 192 viikon ajan MOR-100-pidennyskokeen aikana
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta hengitystoimintotestin FVC:ssä pilottitutkimuksen (MOR-002) ja nykyisen laajennuskokeen (MOR-100) aikana.
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 viikon välein enintään 72 viikon ajan MOR-002-pilottikokeen aikana ja 24 viikon välein enintään 192 viikon ajan MOR-100-pidennyskokeen aikana
|
Prosenttimuutos perustasosta pakotetussa elinvoimakapasiteetissa.
|
Lähtötilanne ja 12 viikon välein enintään 72 viikon ajan MOR-002-pilottikokeen aikana ja 24 viikon välein enintään 192 viikon ajan MOR-100-pidennyskokeen aikana
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. marraskuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. heinäkuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. heinäkuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 28. lokakuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 13. marraskuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 16. marraskuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 30. syyskuuta 2015
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 28. elokuuta 2015
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MOR-100
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .