ムコ多糖症IVA(モルキオA症候群)患者におけるBMN 110の長期有効性と安全性を評価する研究
2015年8月28日 更新者:BioMarin Pharmaceutical
ムコ多糖症 IVA (モルキオ A 症候群) 患者における BMN 110 の長期的な有効性と安全性を評価するための多施設、多国籍、非盲検、延長試験
この多施設非盲検延長試験は、ムコ多糖症 IVA (MPS IVA) と診断された患者における BMN 110 の 2.0 ミリグラム (mg)/キログラム (kg)/週の長期有効性と安全性を評価するように設計されています。
BMN 110 (NCT00884949; 研究識別番号 MOR-002) の以前の BioMarin が後援した臨床研究に登録した MPS IVA の患者は、この研究に登録する資格がありました (NCT01275066 に登録した患者を除く; 研究識別番号 MOR-004)。 .
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Birmingham、イギリス
-
Dumfries、イギリス
-
London、イギリス
-
Manchester、イギリス
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -書面による署名付きのインフォームドコンセントを提供する意思と能力がある、または18歳(地域によっては16歳)未満の患者の場合は、書面による同意(必要な場合)および書面によるインフォームドコンセントを提供することができます。研究の性質が説明されており、研究関連の手順の前に。
- 性的に活発な患者は、研究に参加している間、許容される避妊方法を喜んで使用する必要があります。
- -出産の可能性のある女性は、ベースラインで妊娠検査が陰性でなければならず、研究中に追加の妊娠検査を受けることをいとわない.
- -以前にBioMarinが後援したBMN 110の臨床研究に登録している必要があります。
除外基準:
- -ベースラインで妊娠中または授乳中、または研究中のいつでも妊娠する予定(自分またはパートナー)。
- ベースライン前の30日以内の治験薬(以前の臨床研究におけるBMN 110を除く)または治験医療機器の使用、またはすべての予定された研究評価の完了前の治験薬の必要性。
- -症候性頸椎不安定性、臨床的に重大な脊髄圧迫、または治験責任医師が決定した研究への参加または安全性を妨げる重度の心臓病を含むがこれらに限定されない、同時疾患または状態。
- -治験責任医師の見解では、患者を治療コンプライアンス不良または研究を完了しないリスクが高い状態にします。
- -MOR-004に登録されました(MOR-004の患者は、適切に設計された別の延長試験に参加する資格がある場合があります)。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:BMN110
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患者は、2.0mg/kg/週で BMN110 の静脈内注入を受け、1 回の注入につき約 4 時間、最大 240 週間投与されます。
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性評価
時間枠:学習期間全体、最大 240 週間
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この研究の主な目的は、BMN 110 の毎週の注入の安全性を評価することです。安全変数には、有害事象(AE)が含まれていました。 主要な結果の測定データは、有害事象のセクションでより詳細に表示されます。 |
学習期間全体、最大 240 週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パイロットトライアル(MOR-002)および現在の延長トライアル(MOR-100)中の6分間の歩行テストによって測定された持久力のベースラインからの変化。
時間枠:MOR-002パイロット試験中はベースラインおよび12週間ごとに最大72週間、MOR-100延長試験中は最大192週間24週間ごと
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6 分間の歩行テストでのベースラインからの変化 (メートル単位)。
持久力の尺度として、米国胸部学会のガイドラインに従って 6 分間の歩行テスト (6MWT) を実施しました。
患者は 6 分間でできるだけ遠くまで歩くように指示されました。
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MOR-002パイロット試験中はベースラインおよび12週間ごとに最大72週間、MOR-100延長試験中は最大192週間24週間ごと
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パイロット トライアル (MOR-002) および現在の延長トライアル (MOR-100) 中の 3 分間の階段上昇によって測定される持久力のベースラインの変化。
時間枠:MOR-002パイロット試験中はベースラインおよび12週間ごとに最大72週間、MOR-100延長試験中は最大192週間24週間ごと
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3 分間の階段上昇テスト (3MSCT) におけるベースラインからの変化。
患者は、サポートに使用できる手すりのある階段を 3 分間歩き、登った階段の数を記録しました。
テスト結果は、1分間に登った歩数でした。
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MOR-002パイロット試験中はベースラインおよび12週間ごとに最大72週間、MOR-100延長試験中は最大192週間24週間ごと
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パイロット試験(MOR-002)および現在の延長試験(MOR-100)中の尿ケラタン硫酸(uKS)レベルのベースラインからの変化率。
時間枠:MOR-002パイロット試験中はベースラインおよび12週間ごとに最大72週間、MOR-100延長試験中は最大168週間24週間ごと
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正規化された尿 KS のベースラインからの変化率。
パーセント変化を計算した (X 週の値 - ベースライン値)/ベースライン値 *100%
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MOR-002パイロット試験中はベースラインおよび12週間ごとに最大72週間、MOR-100延長試験中は最大168週間24週間ごと
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パイロットトライアル(MOR-002)および現在の延長トライアル(MOR-100)中の呼吸機能テストMVVのベースラインからの変化率。
時間枠:MOR-002パイロット試験中はベースラインおよび12週間ごとに最大72週間、MOR-100延長試験中は最大192週間24週間ごと
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最大自主換気量のベースラインからの変化率。
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MOR-002パイロット試験中はベースラインおよび12週間ごとに最大72週間、MOR-100延長試験中は最大192週間24週間ごと
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パイロット試験 (MOR-002) および現在の拡張試験 (MOR-100) 中の呼吸機能テスト FVC のベースラインからの変化率。
時間枠:MOR-002パイロット試験中はベースラインおよび12週間ごとに最大72週間、MOR-100延長試験中は最大192週間24週間ごと
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強制肺活量のベースラインからの変化率。
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MOR-002パイロット試験中はベースラインおよび12週間ごとに最大72週間、MOR-100延長試験中は最大192週間24週間ごと
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2010年11月1日
一次修了 (実際)
2014年7月1日
研究の完了 (実際)
2014年7月1日
試験登録日
最初に提出
2010年10月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年11月13日
最初の投稿 (見積もり)
2010年11月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年9月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年8月28日
最終確認日
2015年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MOR-100
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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