Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité à long terme du BMN 110 chez les patients atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio A)
28 août 2015 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical
Une étude d'extension multicentrique, multinationale, ouverte et ouverte pour évaluer l'efficacité et l'innocuité à long terme du BMN 110 chez les patients atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio A)
Cette étude d'extension multicentrique en ouvert est conçue pour évaluer l'efficacité et l'innocuité à long terme de 2,0 milligrammes (mg)/kilogramme (kg)/semaine de BMN 110 chez les patients diagnostiqués avec une mucopolysaccharidose IVA (MPS IVA).
Les patients atteints de MPS IVA, qui se sont inscrits à une étude clinique antérieure parrainée par BioMarin sur le BMN 110 (NCT00884949 ; numéro d'identification de l'étude MOR-002), étaient éligibles pour participer à cette étude (à l'exception des patients qui se sont inscrits à NCT01275066 ; numéro d'identification de l'étude MOR-004) .
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
20
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Birmingham, Royaume-Uni
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Dumfries, Royaume-Uni
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London, Royaume-Uni
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Manchester, Royaume-Uni
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit et signé, ou dans le cas de patients de moins de 18 ans (ou 16 ans, selon la région), fournir un consentement écrit (si nécessaire) et un consentement éclairé écrit par un représentant légalement autorisé après la nature de l'étude a été expliquée et avant toute procédure liée à la recherche.
- Les patients sexuellement actifs doivent être disposés à utiliser une méthode de contraception acceptable tout en participant à l'étude.
- Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif au départ et être disposées à subir des tests de grossesse supplémentaires pendant l'étude.
- Doit s'être inscrit à une étude clinique antérieure parrainée par BioMarin sur le BMN 110.
Critère d'exclusion:
- Enceinte ou allaitante au départ ou prévoyant de tomber enceinte (elle-même ou partenaire) à tout moment de l'étude.
- Utilisation de tout produit expérimental (autre que le BMN 110 dans une étude clinique antérieure) ou dispositif médical expérimental dans les 30 jours précédant la référence, ou exigence d'un agent expérimental avant l'achèvement de toutes les évaluations d'étude prévues.
- Maladie ou affection concomitante, y compris, mais sans s'y limiter, une instabilité symptomatique de la colonne cervicale, une compression de la moelle épinière cliniquement significative ou une maladie cardiaque grave qui interférerait avec la participation à l'étude ou la sécurité, comme déterminé par l'investigateur.
- Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, expose le patient à un risque élevé de mauvaise observance du traitement ou de ne pas terminer l'étude.
- Étaient inscrits dans MOR-004 (les patients de MOR-004 peuvent être éligibles pour participer à une étude d'extension distincte, conçue de manière appropriée).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: BMN 110
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Les patients recevront une perfusion intraveineuse de BMN110 à raison de 2,0 mg/kg/semaine, sur une période d'environ 4 heures par perfusion, jusqu'à 240 semaines.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluation de la sécurité
Délai: Toute la période d'étude, jusqu'à 240 semaines
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L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'innocuité des perfusions hebdomadaires de BMN 110 ; les variables de sécurité comprenaient les événements indésirables (EI). Les données de mesure des résultats primaires sont présentées plus en détail dans la section Événements indésirables. |
Toute la période d'étude, jusqu'à 240 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base de l'endurance mesurée par le test de marche de 6 minutes pendant l'essai pilote (MOR-002) et l'essai d'extension actuel (MOR-100).
Délai: Au départ et toutes les 12 semaines jusqu'à 72 semaines pendant l'essai pilote MOR-002 et toutes les 24 semaines jusqu'à 192 semaines pendant l'essai d'extension MOR-100
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Changement par rapport à la ligne de base en mètres dans le test de marche de 6 minutes.
Comme mesure d'endurance, un test de marche de 6 minutes (6MWT) a été effectué conformément aux directives de l'American Thoracic Society.
Les patients devaient marcher le plus loin possible en 6 minutes.
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Au départ et toutes les 12 semaines jusqu'à 72 semaines pendant l'essai pilote MOR-002 et toutes les 24 semaines jusqu'à 192 semaines pendant l'essai d'extension MOR-100
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Modification de l'endurance de base mesurée par la montée d'escalier de 3 minutes pendant l'essai pilote (MOR-002) et l'essai d'extension actuel (MOR-100).
Délai: Au départ et toutes les 12 semaines jusqu'à 72 semaines pendant l'essai pilote MOR-002 et toutes les 24 semaines jusqu'à 192 semaines pendant l'essai d'extension MOR-100
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Changement par rapport à la ligne de base dans le test de montée d'escalier de 3 minutes (3MSCT).
Les patients montaient des escaliers munis d'une balustrade, qui pouvait être utilisée comme support, pendant 3 minutes, le nombre d'escaliers montés étant enregistré.
Le résultat du test était le nombre de marches montées par minute.
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Au départ et toutes les 12 semaines jusqu'à 72 semaines pendant l'essai pilote MOR-002 et toutes les 24 semaines jusqu'à 192 semaines pendant l'essai d'extension MOR-100
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Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base des niveaux de sulfate de kératane dans l'urine (uKS) au cours de l'essai pilote (MOR-002) et de l'essai d'extension actuel (MOR-100).
Délai: Au départ et toutes les 12 semaines jusqu'à 72 semaines pendant l'essai pilote MOR-002 et toutes les 24 semaines jusqu'à 168 semaines pendant l'essai d'extension MOR-100
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Pourcentage de changement par rapport au départ dans le SK urinaire normalisé.
Le pourcentage de changement a été calculé (valeur de la semaine X - valeur de référence)/valeur de référence *100 %
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Au départ et toutes les 12 semaines jusqu'à 72 semaines pendant l'essai pilote MOR-002 et toutes les 24 semaines jusqu'à 168 semaines pendant l'essai d'extension MOR-100
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Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans le test de la fonction respiratoire MVV au cours de l'essai pilote (MOR-002) et de l'essai d'extension actuel (MOR-100).
Délai: Au départ et toutes les 12 semaines jusqu'à 72 semaines pendant l'essai pilote MOR-002 et toutes les 24 semaines jusqu'à 192 semaines pendant l'essai d'extension MOR-100
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Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans la ventilation maximale volontaire.
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Au départ et toutes les 12 semaines jusqu'à 72 semaines pendant l'essai pilote MOR-002 et toutes les 24 semaines jusqu'à 192 semaines pendant l'essai d'extension MOR-100
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Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans le test de la fonction respiratoire CVF pendant l'essai pilote (MOR-002) et l'essai d'extension actuel (MOR-100).
Délai: Au départ et toutes les 12 semaines jusqu'à 72 semaines pendant l'essai pilote MOR-002 et toutes les 24 semaines jusqu'à 192 semaines pendant l'essai d'extension MOR-100
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Pourcentage de variation par rapport à la ligne de base de la capacité vitale forcée.
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Au départ et toutes les 12 semaines jusqu'à 72 semaines pendant l'essai pilote MOR-002 et toutes les 24 semaines jusqu'à 192 semaines pendant l'essai d'extension MOR-100
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 novembre 2010
Achèvement primaire (Réel)
1 juillet 2014
Achèvement de l'étude (Réel)
1 juillet 2014
Dates d'inscription aux études
Première soumission
28 octobre 2010
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
13 novembre 2010
Première publication (Estimation)
16 novembre 2010
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
30 septembre 2015
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 août 2015
Dernière vérification
1 août 2015
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MOR-100
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .