Исследование по оценке долгосрочной эффективности и безопасности BMN 110 у пациентов с мукополисахаридозом IVA (синдром Моркио А)
28 августа 2015 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical
Многоцентровое многонациональное открытое расширенное исследование для оценки долгосрочной эффективности и безопасности BMN 110 у пациентов с мукополисахаридозом IVA (синдром Моркио А)
Это многоцентровое открытое расширенное исследование предназначено для оценки долгосрочной эффективности и безопасности 2,0 мг/кг/неделю BMN 110 у пациентов с диагнозом мукополисахаридоз IVA (MPS IVA).
Пациенты с MPS IVA, которые участвовали в предыдущем клиническом исследовании BMN 110, спонсируемом BioMarin (NCT00884949; идентификационный номер исследования MOR-002), имели право на участие в этом исследовании (за исключением пациентов, которые зарегистрировались в NCT01275066; идентификационный номер исследования MOR-004). .
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
20
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство
-
Dumfries, Соединенное Королевство
-
London, Соединенное Королевство
-
Manchester, Соединенное Королевство
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Желание и возможность предоставить письменное, подписанное информированное согласие или, в случае пациентов в возрасте до 18 лет (или 16 лет, в зависимости от региона), предоставить письменное согласие (если требуется) и письменное информированное согласие законно уполномоченного представителя после характер исследования был объяснен, и до любых процедур, связанных с исследованием.
- Сексуально активные пациенты должны быть готовы использовать приемлемый метод контрацепции во время участия в исследовании.
- Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный исходный тест на беременность и быть готовы пройти дополнительные тесты на беременность во время исследования.
- Должен быть зарегистрирован в предыдущем клиническом исследовании BMN 110, спонсируемом BioMarin.
Критерий исключения:
- Беременность или кормление грудью на исходном уровне или планирование беременности (самостоятельно или партнером) в любое время во время исследования.
- Использование любого исследуемого продукта (кроме BMN 110 в предыдущем клиническом исследовании) или исследуемого медицинского устройства в течение 30 дней до исходного уровня или потребность в любом исследуемом агенте до завершения всех запланированных оценок исследования.
- Сопутствующее заболевание или состояние, включая, помимо прочего, симптоматическую нестабильность шейного отдела позвоночника, клинически значимую компрессию спинного мозга или тяжелое сердечное заболевание, которые могут помешать участию в исследовании или безопасности, как определено исследователем.
- Любое состояние, которое, по мнению исследователя, подвергает пациента высокому риску несоблюдения режима лечения или невыполнения исследования.
- Были включены в исследование MOR-004 (пациенты из MOR-004 могут иметь право на участие в отдельном расширенном исследовании с соответствующим дизайном).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: БМН 110
|
Пациенты будут получать внутривенную инфузию BMN110 в дозе 2,0 мг/кг/неделю в течение примерно 4 часов на инфузию на срок до 240 недель.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка безопасности
Временное ограничение: Весь период обучения, до 240 недель
|
Основная цель исследования — оценить безопасность еженедельных инфузий BMN 110; переменные безопасности включали нежелательные явления (НЯ). Данные об основных исходах более подробно представлены в разделе «Нежелательные явления». |
Весь период обучения, до 240 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение выносливости по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью 6-минутного теста ходьбы во время пилотного испытания (MOR-002) и текущего расширенного испытания (MOR-100).
Временное ограничение: Базовый уровень и каждые 12 недель до 72 недель во время пилотного исследования MOR-002 и каждые 24 недели до 192 недель во время дополнительного исследования MOR-100.
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в метрах в тесте 6-минутной ходьбы.
В качестве меры выносливости был проведен тест 6-минутной ходьбы (6MWT) в соответствии с рекомендациями Американского торакального общества.
Пациентам было предложено пройти как можно большее расстояние за 6 минут.
|
Базовый уровень и каждые 12 недель до 72 недель во время пилотного исследования MOR-002 и каждые 24 недели до 192 недель во время дополнительного исследования MOR-100.
|
|
Изменение исходного уровня выносливости, измеренное с помощью 3-минутного подъема по лестнице во время пилотного испытания (MOR-002) и текущего дополнительного испытания (MOR-100).
Временное ограничение: Базовый уровень и каждые 12 недель до 72 недель во время пилотного исследования MOR-002 и каждые 24 недели до 192 недель во время дополнительного исследования MOR-100.
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в 3-минутном тесте подъема по лестнице (3MSCT).
Пациенты поднимались по лестнице с перилами, которые можно было использовать в качестве опоры, в течение 3 минут, при этом записывалось количество пройденных ступеней.
Результатом теста было количество шагов, пройденных за минуту.
|
Базовый уровень и каждые 12 недель до 72 недель во время пилотного исследования MOR-002 и каждые 24 недели до 192 недель во время дополнительного исследования MOR-100.
|
|
Процентное изменение уровня кератансульфата мочи (uKS) по сравнению с исходным во время пилотного испытания (MOR-002) и текущего дополнительного испытания (MOR-100).
Временное ограничение: Базовый уровень и каждые 12 недель до 72 недель во время пилотного исследования MOR-002 и каждые 24 недели до 168 недель во время дополнительного исследования MOR-100.
|
Процентное изменение нормализованного KS мочи по сравнению с исходным уровнем.
Было рассчитано процентное изменение (значение недели X - исходное значение)/исходное значение *100%
|
Базовый уровень и каждые 12 недель до 72 недель во время пилотного исследования MOR-002 и каждые 24 недели до 168 недель во время дополнительного исследования MOR-100.
|
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте функции дыхания MVV во время пилотного испытания (MOR-002) и текущего расширенного испытания (MOR-100).
Временное ограничение: Базовый уровень и каждые 12 недель до 72 недель во время пилотного исследования MOR-002 и каждые 24 недели до 192 недель во время дополнительного исследования MOR-100.
|
Процентное изменение максимальной добровольной вентиляции по сравнению с исходным уровнем.
|
Базовый уровень и каждые 12 недель до 72 недель во время пилотного исследования MOR-002 и каждые 24 недели до 192 недель во время дополнительного исследования MOR-100.
|
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте респираторной функции FVC во время пилотного испытания (MOR-002) и текущего расширенного испытания (MOR-100).
Временное ограничение: Базовый уровень и каждые 12 недель до 72 недель во время пилотного исследования MOR-002 и каждые 24 недели до 192 недель во время дополнительного исследования MOR-100.
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем форсированной жизненной емкости легких.
|
Базовый уровень и каждые 12 недель до 72 недель во время пилотного исследования MOR-002 и каждые 24 недели до 192 недель во время дополнительного исследования MOR-100.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 ноября 2010 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июля 2014 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 июля 2014 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 октября 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 ноября 2010 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
16 ноября 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
30 сентября 2015 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 августа 2015 г.
Последняя проверка
1 августа 2015 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MOR-100
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .