Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere den langsiktige effekten og sikkerheten til BMN 110 hos pasienter med mukopolysakkaridose IVA (Morquio A-syndrom)

28. august 2015 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

En multisenter, multinasjonal, åpen etikett, utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige effekten og sikkerheten til BMN 110 hos pasienter med mukopolysakkaridose IVA (Morquio A-syndrom)

Denne multisenter, åpne utvidelsesstudien er designet for å vurdere langsiktig effekt og sikkerhet på 2,0 milligram (mg)/kilogram (kg)/uke av BMN 110 hos pasienter diagnostisert med Mucopolysaccharidosis IVA (MPS IVA). Pasienter med MPS IVA, som deltok i en tidligere BioMarin-sponset klinisk studie av BMN 110 (NCT00884949; studieidentifikasjonsnummer MOR-002), var kvalifisert til å delta i denne studien (unntatt pasienter som ble registrert i NCT01275066; studieidentifikasjonsnummer MOR-004) .

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
      • Dumfries, Storbritannia
      • London, Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke, eller i tilfelle pasienter under 18 år (eller 16 år, avhengig av region), gi skriftlig samtykke (hvis nødvendig) og skriftlig informert samtykke fra en juridisk autorisert representant etter arten av studien har blitt forklart, og før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer.
  • Seksuelt aktive pasienter må være villige til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode mens de deltar i studien.
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved baseline og være villige til å ta flere graviditetstester i løpet av studien.
  • Må ha registrert seg i en tidligere BioMarin-sponset klinisk studie av BMN 110.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammer ved baseline eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) når som helst i løpet av studien.
  • Bruk av ethvert undersøkelsesprodukt (annet enn BMN 110 i en tidligere klinisk studie) eller medisinsk utstyr innen 30 dager før baseline, eller krav om undersøkelsesmiddel før fullføring av alle planlagte studievurderinger.
  • Samtidig sykdom eller tilstand, inkludert men ikke begrenset til symptomatisk ustabilitet i cervikal ryggrad, klinisk signifikant ryggmargskompresjon eller alvorlig hjertesykdom som ville forstyrre studiedeltakelse eller sikkerhet som bestemt av etterforskeren.
  • Enhver tilstand som, etter etterforskerens syn, setter pasienten i høy risiko for dårlig behandlingsoverholdelse eller for ikke å fullføre studien.
  • Ble registrert i MOR-004 (pasienter fra MOR-004 kan være kvalifisert til å delta i en egen, hensiktsmessig utformet forlengelsesstudie).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BMN 110
Legemiddel: BMN 110
Pasienter vil få en intravenøs infusjon av BMN110 med 2,0 mg/kg/uke, over en periode på ca. 4 timer per infusjon, i opptil 240 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhetsvurdering
Tidsramme: Hele studieperioden, opptil 240 uker

Hovedmålet med studien er å evaluere sikkerheten ved ukentlige infusjoner av BMN 110; sikkerhetsvariablene inkluderte bivirkninger (AE).

Dataene for primære utfallsmål er presentert mer detaljert under delen Uønskede hendelser.
Hele studieperioden, opptil 240 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i utholdenhet som målt ved 6-minutters gangtest under pilotforsøket (MOR-002) og gjeldende forlengelsesforsøk (MOR-100).
Tidsramme: Baseline og hver 12. uke i opptil 72 uker under MOR-002-pilotforsøket og hver 24. uke i opptil 192 uker under MOR-100-forlengelsesprøven
Endre fra baseline i meter i 6-minutters gangtest. Som et mål på utholdenhet ble en 6-minutters gangtest (6MWT) utført i henhold til American Thoracic Society Guidelines. Pasientene ble bedt om å gå så langt som mulig på 6 minutter.
Baseline og hver 12. uke i opptil 72 uker under MOR-002-pilotforsøket og hver 24. uke i opptil 192 uker under MOR-100-forlengelsesprøven
Endring i grunnlinje i utholdenhet målt ved 3-minutters trappestigning under pilotforsøket (MOR-002) og gjeldende forlengelsesforsøk (MOR-100).
Tidsramme: Baseline og hver 12. uke i opptil 72 uker under MOR-002-pilotforsøket og hver 24. uke i opptil 192 uker under MOR-100-forlengelsesprøven
Endre fra baseline i 3-minutters trappeklatretest (3MSCT). Pasienter gikk opp trapper som har et rekkverk, som kunne brukes til støtte, i 3 minutter, med antall trapper som ble klatret registrert. Testresultatet var antall steg per minutt.
Baseline og hver 12. uke i opptil 72 uker under MOR-002-pilotforsøket og hver 24. uke i opptil 192 uker under MOR-100-forlengelsesprøven
Prosentvis endring fra baseline i urinkeratansulfat (uks) nivåer under pilotforsøket (MOR-002) og gjeldende utvidelsesforsøk (MOR-100).
Tidsramme: Baseline og hver 12. uke i opptil 72 uker under MOR-002-pilotforsøket og hver 24. uke i opptil 168 uker under MOR-100-forlengelsesprøven
Prosent endring fra baseline i normalisert urin KS. Den prosentvise endringen ble beregnet (Uke X-verdi - grunnlinjeverdi)/grunnlinjeverdi *100 %
Baseline og hver 12. uke i opptil 72 uker under MOR-002-pilotforsøket og hver 24. uke i opptil 168 uker under MOR-100-forlengelsesprøven
Prosentvis endring fra baseline i respirasjonsfunksjonstest MVV under pilotforsøket (MOR-002) og gjeldende utvidelsesforsøk (MOR-100).
Tidsramme: Baseline og hver 12. uke i opptil 72 uker under MOR-002-pilotforsøket og hver 24. uke i opptil 192 uker under MOR-100-forlengelsesprøven
Prosentvis endring fra baseline i maksimal frivillig ventilasjon.
Baseline og hver 12. uke i opptil 72 uker under MOR-002-pilotforsøket og hver 24. uke i opptil 192 uker under MOR-100-forlengelsesprøven
Prosentvis endring fra baseline i respirasjonsfunksjonstest FVC under pilotforsøket (MOR-002) og gjeldende utvidelsesforsøk (MOR-100).
Tidsramme: Baseline og hver 12. uke i opptil 72 uker under MOR-002-pilotforsøket og hver 24. uke i opptil 192 uker under MOR-100-forlengelsesprøven
Prosentvis endring fra baseline i Forced Vital Capacity.
Baseline og hver 12. uke i opptil 72 uker under MOR-002-pilotforsøket og hver 24. uke i opptil 192 uker under MOR-100-forlengelsesprøven

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. oktober 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. november 2010

Først lagt ut (Anslag)

16. november 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

30. september 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. august 2015

Sist bekreftet

1. august 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MOR-100

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere