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Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de BMN 110 en pacientes con mucopolisacaridosis IVA (síndrome de Morquio A)

28 de agosto de 2015 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Estudio de extensión abierto, multicéntrico, multinacional, para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de BMN 110 en pacientes con mucopolisacaridosis IVA (síndrome de Morquio A)

Este estudio de extensión abierto y multicéntrico está diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad a largo plazo de 2,0 miligramos (mg)/kilogramo (kg)/semana de BMN 110 en pacientes diagnosticados con mucopolisacaridosis IVA (MPS IVA). Los pacientes con MPS IVA, que se inscribieron en un estudio clínico anterior patrocinado por BioMarin de BMN 110 (NCT00884949; Número de identificación del estudio MOR-002), fueron elegibles para inscribirse en este estudio (excepto los pacientes que se inscribieron en NCT01275066; Número de identificación del estudio MOR-004) .

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
      • Dumfries, Reino Unido
      • London, Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Dispuesto y capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito y firmado, o en el caso de pacientes menores de 18 años (o 16 años, dependiendo de la región), proporcionar consentimiento por escrito (si es necesario) y consentimiento informado por escrito por un representante legalmente autorizado después de se ha explicado la naturaleza del estudio, y antes de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.
  • Los pacientes sexualmente activos deben estar dispuestos a utilizar un método anticonceptivo aceptable mientras participan en el estudio.
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa al inicio y estar dispuestas a realizarse pruebas de embarazo adicionales durante el estudio.
  • Debe haberse inscrito en un estudio clínico anterior patrocinado por BioMarin de BMN 110.

Criterio de exclusión:

  • Embarazada o amamantando al inicio o planea quedar embarazada (propia o de su pareja) en cualquier momento durante el estudio.
  • Uso de cualquier producto en investigación (que no sea BMN 110 en un estudio clínico anterior) o dispositivo médico en investigación dentro de los 30 días anteriores al inicio, o requisito de cualquier agente en investigación antes de completar todas las evaluaciones programadas del estudio.
  • Enfermedad o condición concurrente, que incluye, entre otros, inestabilidad sintomática de la columna cervical, compresión de la médula espinal clínicamente significativa o enfermedad cardíaca grave que podría interferir con la participación en el estudio o la seguridad según lo determine el investigador.
  • Cualquier condición que, a juicio del Investigador, coloque al paciente en alto riesgo de cumplimiento deficiente del tratamiento o de no completar el estudio.
  • Estuvieron inscritos en MOR-004 (los pacientes de MOR-004 pueden ser elegibles para participar en un estudio de extensión separado, diseñado apropiadamente).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: BMN 110
Droga: BMN 110
Los pacientes recibirán una infusión intravenosa de BMN110 a 2,0 mg/kg/semana, durante un período de aproximadamente 4 horas por infusión, hasta por 240 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de seguridad
Periodo de tiempo: Todo el período de estudio, hasta 240 semanas

El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad de las infusiones semanales de BMN 110; las variables de seguridad incluyeron Eventos Adversos (AE).

Los datos de la medida de resultado primaria se presentan con más detalle en la sección Eventos adversos.
Todo el período de estudio, hasta 240 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la resistencia medido por la prueba de caminata de 6 minutos durante la prueba piloto (MOR-002) y la prueba de extensión actual (MOR-100).
Periodo de tiempo: Línea base y cada 12 semanas hasta 72 semanas durante la prueba piloto MOR-002 y cada 24 semanas hasta 192 semanas durante la prueba de extensión MOR-100
Cambio desde la línea de base en metros en la prueba de caminata de 6 minutos. Como medida de la resistencia, se realizó una prueba de marcha de 6 minutos (6MWT) de acuerdo con las Directrices de la Sociedad Americana del Tórax. Se instruyó a los pacientes para que caminaran la mayor distancia posible en 6 minutos.
Línea base y cada 12 semanas hasta 72 semanas durante la prueba piloto MOR-002 y cada 24 semanas hasta 192 semanas durante la prueba de extensión MOR-100
Cambio en la línea de base en la resistencia medida por el ascenso de escaleras de 3 minutos durante la prueba piloto (MOR-002) y la prueba de extensión actual (MOR-100).
Periodo de tiempo: Línea base y cada 12 semanas hasta 72 semanas durante la prueba piloto MOR-002 y cada 24 semanas hasta 192 semanas durante la prueba de extensión MOR-100
Cambio desde el inicio en la prueba de subir escaleras de 3 minutos (3MSCT). Los pacientes subieron escaleras que tienen una barandilla, que podría usarse como apoyo, durante 3 minutos, con el número de escaleras subidas registradas. El resultado de la prueba fue el número de escalones subidos por minuto.
Línea base y cada 12 semanas hasta 72 semanas durante la prueba piloto MOR-002 y cada 24 semanas hasta 192 semanas durante la prueba de extensión MOR-100
Cambio porcentual desde el inicio en los niveles de sulfato de queratán en orina (UKS) durante la prueba piloto (MOR-002) y la prueba de extensión actual (MOR-100).
Periodo de tiempo: Línea base y cada 12 semanas hasta 72 semanas durante la prueba piloto MOR-002 y cada 24 semanas hasta 168 semanas durante la prueba de extensión MOR-100
Cambio porcentual desde el inicio en orina normalizada KS. Se calculó el cambio porcentual (valor Semana X - valor de referencia)/valor de referencia *100%
Línea base y cada 12 semanas hasta 72 semanas durante la prueba piloto MOR-002 y cada 24 semanas hasta 168 semanas durante la prueba de extensión MOR-100
Cambio porcentual desde el inicio en la prueba de función respiratoria MVV durante la prueba piloto (MOR-002) y la prueba de extensión actual (MOR-100).
Periodo de tiempo: Línea base y cada 12 semanas hasta 72 semanas durante la prueba piloto MOR-002 y cada 24 semanas hasta 192 semanas durante la prueba de extensión MOR-100
Cambio porcentual desde el inicio en la ventilación voluntaria máxima.
Línea base y cada 12 semanas hasta 72 semanas durante la prueba piloto MOR-002 y cada 24 semanas hasta 192 semanas durante la prueba de extensión MOR-100
Cambio porcentual desde el inicio en la prueba de función respiratoria FVC durante la prueba piloto (MOR-002) y la prueba de extensión actual (MOR-100).
Periodo de tiempo: Línea base y cada 12 semanas hasta 72 semanas durante la prueba piloto MOR-002 y cada 24 semanas hasta 192 semanas durante la prueba de extensión MOR-100
Cambio porcentual desde la línea de base en la capacidad vital forzada.
Línea base y cada 12 semanas hasta 72 semanas durante la prueba piloto MOR-002 y cada 24 semanas hasta 192 semanas durante la prueba de extensión MOR-100

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de noviembre de 2010

Finalización primaria (Actual)

1 de julio de 2014

Finalización del estudio (Actual)

1 de julio de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de octubre de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de noviembre de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

16 de noviembre de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

30 de septiembre de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de agosto de 2015

Última verificación

1 de agosto de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MOR-100

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre BMN 110

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