Pilotní fáze I/II studie aminokyselinového leucinu v léčbě pacientů s anémií Diamond Blackfan závislou na transfuzi (LeucineDBA)
18. listopadu 2022 aktualizováno: Adrianna Vlachos, MD, Northwell Health
Využití nových terapií k obnovení produkce krvinek a podpoře výkonu orgánů s využitím selhání kostní dřeně jako modelu: pilotní studie fáze I/II aminokyseliny leucinu v léčbě pacientů s anémií Diamond Blackfan závislou na transfuzi
Tato studie určí bezpečnost a možnost podávání aminokyseliny leucinu pacientům s anémií Diamond Blackfan (DBA), kteří jsou závislí na transfuzích červených krvinek.
Očekává se, že leucin vyvolá u pacientů s DBA odezvu do bodu, kdy se zvýší produkce červených krvinek. Transfuze červených krvinek pak mohou být méně časté nebo případně přerušeny.
Výzkumníci budou studovat případné vedlejší účinky podávání leucinu pacientům s DBA. Hladiny leucinu leucinu budou získány na začátku a během studie.
Lék leucin bude poskytován ve formě kapslí a užíván 3krát denně po dobu celkem 9 měsíců.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Leucin bude účastníkům poskytován ve formě kapslí a bude se užívat třikrát denně.
Hladiny hemoglobinu v krvi budou monitorovány každé 3-4 týdny po dobu 9 měsíců.
Celé studium bude trvat 12-15 měsíců.
Subjektům musí být dva roky nebo starší a musí být na transfuzi déle než šest měsíců před zařazením.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
55
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- University of Louisville
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan C.S. Mott Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Spojené státy, 65201
- University of Missouri-Columbia Women's and Children's Hospital
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89109
- Children's Specialty Center of Nevada
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
- Cohen Children's Medical Center of New York
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
7 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- s diagnózou Diamond Blackfan anémie, jak bylo publikováno v British Journal of Hematology
- závislý na transfuzi
- věk 2 roky a starší
- adekvátní funkce ledvin
- adekvátní funkce jater
- negativní B-HCG, pokud je pacientkou menstruující žena a dokumentaci o adekvátní antikoncepci
- podepsaný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Známá přecitlivělost na větvené aminokyseliny
- Diagnostika vrozené chyby poruchy metabolismu aminokyselin
- Předchozí transplantace hematopoetických kmenových buněk
- Těhotenství nebo plány otěhotnět během trvání zkoušky
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Leucin
Žádné alternativní léčebné rameno
|
Dávkování leucinu bude záviset na ploše tělesného povrchu (BSA): leucin 700 mg/m2/dávka perorálně třikrát denně
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Reakce na leucin u pacientů závislých na transfuzi s anémií Diamond Blackfan
Časové okno: 9 měsíců
|
Primárním výsledkem je typ odpovědi pozorovaný po 9 měsících. Odpověď na léčbu může být jedna z následujících:
|
9 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Závažné nežádoucí účinky připisované leucinu
Časové okno: 9 měsíců
|
Nežádoucí účinky, ke kterým došlo, když účastníci užívali leucin
|
9 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Adrianna Vlachos, MD, Feinstein Institutes for Medical Research; Cohen Children's Medical Center
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Abkowitz JL, Schaison G, Boulad F, Brown DL, Buchanan GR, Johnson CA, Murray JC, Sabo KM. Response of Diamond-Blackfan anemia to metoclopramide: evidence for a role for prolactin in erythropoiesis. Blood. 2002 Oct 15;100(8):2687-91. doi: 10.1182/blood.V100.8.2687.
- Bastion Y, Bordigoni P, Debre M, Girault D, Leblanc T, Tchernia G, Ball S, McGuckin C, Gordon-Smith EC, Bekassy A, et al. Sustained response after recombinant interleukin-3 in diamond blackfan anemia. Blood. 1994 Jan 15;83(2):617-8. No abstract available.
- Cmejla R, Cmejlova J, Handrkova H, Petrak J, Pospisilova D. Ribosomal protein S17 gene (RPS17) is mutated in Diamond-Blackfan anemia. Hum Mutat. 2007 Dec;28(12):1178-82. doi: 10.1002/humu.20608.
- Draptchinskaia N, Gustavsson P, Andersson B, Pettersson M, Willig TN, Dianzani I, Ball S, Tchernia G, Klar J, Matsson H, Tentler D, Mohandas N, Carlsson B, Dahl N. The gene encoding ribosomal protein S19 is mutated in Diamond-Blackfan anaemia. Nat Genet. 1999 Feb;21(2):169-75. doi: 10.1038/5951.
- Farrar JE, Nater M, Caywood E, McDevitt MA, Kowalski J, Takemoto CM, Talbot CC Jr, Meltzer P, Esposito D, Beggs AH, Schneider HE, Grabowska A, Ball SE, Niewiadomska E, Sieff CA, Vlachos A, Atsidaftos E, Ellis SR, Lipton JM, Gazda HT, Arceci RJ. Abnormalities of the large ribosomal subunit protein, Rpl35a, in Diamond-Blackfan anemia. Blood. 2008 Sep 1;112(5):1582-92. doi: 10.1182/blood-2008-02-140012. Epub 2008 Jun 5.
- Gazda HT, Grabowska A, Merida-Long LB, Latawiec E, Schneider HE, Lipton JM, Vlachos A, Atsidaftos E, Ball SE, Orfali KA, Niewiadomska E, Da Costa L, Tchernia G, Niemeyer C, Meerpohl JJ, Stahl J, Schratt G, Glader B, Backer K, Wong C, Nathan DG, Beggs AH, Sieff CA. Ribosomal protein S24 gene is mutated in Diamond-Blackfan anemia. Am J Hum Genet. 2006 Dec;79(6):1110-8. doi: 10.1086/510020. Epub 2006 Nov 2.
- Gazda HT, Sheen MR, Vlachos A, Choesmel V, O'Donohue MF, Schneider H, Darras N, Hasman C, Sieff CA, Newburger PE, Ball SE, Niewiadomska E, Matysiak M, Zaucha JM, Glader B, Niemeyer C, Meerpohl JJ, Atsidaftos E, Lipton JM, Gleizes PE, Beggs AH. Ribosomal protein L5 and L11 mutations are associated with cleft palate and abnormal thumbs in Diamond-Blackfan anemia patients. Am J Hum Genet. 2008 Dec;83(6):769-80. doi: 10.1016/j.ajhg.2008.11.004.
- Leblanc TM, Da Costa L, Marie I, Demolis P, Tchernia G. Metoclopramide treatment in DBA patients: no complete response in a French prospective study. Blood. 2007 Mar 1;109(5):2266-7. doi: 10.1182/blood-2006-08-039545. No abstract available.
- Lipton JM, Atsidaftos E, Zyskind I, Vlachos A. Improving clinical care and elucidating the pathophysiology of Diamond Blackfan anemia: an update from the Diamond Blackfan Anemia Registry. Pediatr Blood Cancer. 2006 May 1;46(5):558-64. doi: 10.1002/pbc.20642.
- Vlachos A, Ball S, Dahl N, Alter BP, Sheth S, Ramenghi U, Meerpohl J, Karlsson S, Liu JM, Leblanc T, Paley C, Kang EM, Leder EJ, Atsidaftos E, Shimamura A, Bessler M, Glader B, Lipton JM; Participants of Sixth Annual Daniella Maria Arturi International Consensus Conference. Diagnosing and treating Diamond Blackfan anaemia: results of an international clinical consensus conference. Br J Haematol. 2008 Sep;142(6):859-76. doi: 10.1111/j.1365-2141.2008.07269.x. Epub 2008 Jul 30.
- Vlachos A, Federman N, Reyes-Haley C, Abramson J, Lipton JM. Hematopoietic stem cell transplantation for Diamond Blackfan anemia: a report from the Diamond Blackfan Anemia Registry. Bone Marrow Transplant. 2001 Feb;27(4):381-6. doi: 10.1038/sj.bmt.1702784.
- Vlachos A, Klein GW, Lipton JM. The Diamond Blackfan Anemia Registry: tool for investigating the epidemiology and biology of Diamond-Blackfan anemia. J Pediatr Hematol Oncol. 2001 Aug-Sep;23(6):377-82. doi: 10.1097/00043426-200108000-00015.
- Ozsoylu S. Oral megadose methylprednisolone for Diamond-Blackfan anemia. Blood. 1994 Nov 1;84(9):3245-7. No abstract available.
- Bernini JC, Carrillo JM, Buchanan GR. High-dose intravenous methylprednisolone therapy for patients with Diamond-Blackfan anemia refractory to conventional doses of prednisone. J Pediatr. 1995 Oct;127(4):654-9. doi: 10.1016/s0022-3476(95)70134-6.
- Buchanan GR; International Diamond-Blackfan Anemia Study Group. Oral megadose methylprednisolone therapy for refractory Diamond-Blackfan anemia. International Diamond-Blackfan Anemia Study Group. J Pediatr Hematol Oncol. 2001 Aug-Sep;23(6):353-6. doi: 10.1097/00043426-200108000-00006.
- Totterman TH, Nisell J, Killander A, Gahrton G, Lonnqvist B. Successful treatment of pure red-cell aplasia with cyclosporin. Lancet. 1984 Sep 22;2(8404):693. doi: 10.1016/s0140-6736(84)91245-5. No abstract available.
- Williams DL, Mageed AS, Findley H, Ragab AH. Cyclosporine in the treatment of red cell aplasia. Am J Pediatr Hematol Oncol. 1987 Winter;9(4):314-6. doi: 10.1097/00043426-198724000-00007.
- Seip M, Zanussi GF. Cyclosporine in steroid-resistant Diamond-Blackfan anaemia. Acta Paediatr Scand. 1988 May;77(3):464-6. doi: 10.1111/j.1651-2227.1988.tb10682.x.
- Leonard EM, Raefsky E, Griffith P, Kimball J, Nienhuis AW, Young NS. Cyclosporine therapy of aplastic anaemia, congenital and acquired red cell aplasia. Br J Haematol. 1989 Jun;72(2):278-84. doi: 10.1111/j.1365-2141.1989.tb07695.x.
- Splain J, Berman BW. Cyclosporin A treatment for Diamond-Blackfan anemia. Am J Hematol. 1992 Mar;39(3):208-11. doi: 10.1002/ajh.2830390310.
- Monteserin MC, Garcia Vela JA, Ona F, Lastra AM. Cyclosporin A for Diamond-Blackfan anemia: a new case. Am J Hematol. 1993 Apr;42(4):406-7. doi: 10.1002/ajh.2830420419. No abstract available.
- Alessandri AJ, Rogers PC, Wadsworth LD, Davis JH. Diamond-blackfan anemia and cyclosporine therapy revisited. J Pediatr Hematol Oncol. 2000 Mar-Apr;22(2):176-9. doi: 10.1097/00043426-200003000-00020.
- Bobey NA, Carcao M, Dror Y, Freedman MH, Dahl N, Woodman RC. Sustained cyclosporine-induced erythropoietic response in identical male twins with diamond-blackfan anemia. J Pediatr Hematol Oncol. 2003 Nov;25(11):914-8. doi: 10.1097/00043426-200311000-00018.
- Harris SI, Weinberg JB. Treatment of red cell aplasia with antithymocyte globulin: repeated inductions of complete remissions in two patients. Am J Hematol. 1985 Oct;20(2):183-6. doi: 10.1002/ajh.2830200212.
- Roychowdhury DF, Linker CA. Pure red cell aplasia complicating an ABO-compatible allogeneic bone marrow transplantation, treated successfully with antithymocyte globulin. Bone Marrow Transplant. 1995 Sep;16(3):471-2.
- Abkowitz JL, Powell JS, Nakamura JM, Kadin ME, Adamson JW. Pure red cell aplasia: response to therapy with anti-thymocyte globulin. Am J Hematol. 1986 Dec;23(4):363-71. doi: 10.1002/ajh.2830230408.
- McGuire WA, Yang HH, Bruno E, Brandt J, Briddell R, Coates TD, Hoffman R. Treatment of antibody-mediated pure red-cell aplasia with high-dose intravenous gamma globulin. N Engl J Med. 1987 Oct 15;317(16):1004-8. doi: 10.1056/NEJM198710153171606. No abstract available.
- Bejaoui M, Fitouri Z, Sfar MT, Lakhoua R. Failure of immunosuppressive therapy and high-dose intravenous immunoglobulins in four transfusion-dependent, steroid-unresponsive Blackfan-Diamond anemia patients. Haematologica. 1993 Jan-Feb;78(1):38-9.
- Sumimoto S, Kawai M, Kasajima Y, Hamamoto T. Intravenous gamma-globulin therapy in Diamond-Blackfan anemia. Acta Paediatr Jpn. 1992 Apr;34(2):179-80. doi: 10.1111/j.1442-200x.1992.tb00947.x.
- Miceli Sopo S, Pesaresi MA, Pastore M, Stabile A. Intravenous immunoglobulin in Diamond-Blackfan anaemia. Eur J Pediatr. 1990 Aug;149(11):779-80. doi: 10.1007/BF01957279.
- Halperin DS, Estrov Z, Freedman MH. Diamond-Blackfan anemia: promotion of marrow erythropoiesis in vitro by recombinant interleukin-3. Blood. 1989 Apr;73(5):1168-74.
- Dunbar CE, Smith DA, Kimball J, Garrison L, Nienhuis AW, Young NS. Treatment of Diamond-Blackfan anaemia with haematopoietic growth factors, granulocyte-macrophage colony stimulating factor and interleukin 3: sustained remissions following IL-3. Br J Haematol. 1991 Oct;79(2):316-21. doi: 10.1111/j.1365-2141.1991.tb04540.x.
- Gillio AP, Faulkner LB, Alter BP, Reilly L, Klafter R, Heller G, Young DC, Lipton JM, Moore MA, O'Reilly RJ. Treatment of Diamond-Blackfan anemia with recombinant human interleukin-3. Blood. 1993 Aug 1;82(3):744-51.
- Gillio AP, Faulkner LB, Alter BP, Reilly L, Klafter R, Heller G, Young DC, Lipton JM, Moore MA, O'Reilly RJ. Successful treatment of Diamond-Blackfan anemia with interleukin 3. Stem Cells. 1993 Jul;11 Suppl 2:123-30. doi: 10.1002/stem.5530110820.
- Olivieri NF, Feig SA, Valentino L, Berriman AM, Shore R, Freedman MH. Failure of recombinant human interleukin-3 therapy to induce erythropoiesis in patients with refractory Diamond-Blackfan anemia. Blood. 1994 May 1;83(9):2444-50.
- Ball SE, Tchernia G, Wranne L, Bastion Y, Bekassy NA, Bordigoni P, Debre M, Elinder G, Kamps WA, Lanning M, et al. Is there a role for interleukin-3 in Diamond-Blackfan anaemia? Results of a European multicentre study. Br J Haematol. 1995 Oct;91(2):313-8. doi: 10.1111/j.1365-2141.1995.tb05295.x.
- Akiyama M, Yanagisawa T, Yuza Y, Yokoi K, Ariga M, Fujisawa K, Hoshi Y, Eto Y. Successful treatment of Diamond-Blackfan anemia with metoclopramide. Am J Hematol. 2005 Apr;78(4):295-8. doi: 10.1002/ajh.20278.
- Cynober L, Harris RA. Symposium on branched-chain amino acids: conference summary. J Nutr. 2006 Jan;136(1 Suppl):333S-6S. doi: 10.1093/jn/136.1.333S. No abstract available.
- Choudry HA, Pan M, Karinch AM, Souba WW. Branched-chain amino acid-enriched nutritional support in surgical and cancer patients. J Nutr. 2006 Jan;136(1 Suppl):314S-8S. doi: 10.1093/jn/136.1.314S.
- Pospisilova D, Cmejlova J, Hak J, Adam T, Cmejla R. Successful treatment of a Diamond-Blackfan anemia patient with amino acid leucine. Haematologica. 2007 May;92(5):e66-7. doi: 10.3324/haematol.11498. No abstract available.
- Kimball SR, Jefferson LS. Signaling pathways and molecular mechanisms through which branched-chain amino acids mediate translational control of protein synthesis. J Nutr. 2006 Jan;136(1 Suppl):227S-31S. doi: 10.1093/jn/136.1.227S.
- Pencharz PB, Ball RO. Amino acid needs for early growth and development. J Nutr. 2004 Jun;134(6 Suppl):1566S-1568S. doi: 10.1093/jn/134.6.1566S.
- Bernardini P, Fischer JE. Amino acid imbalance and hepatic encephalopathy. Annu Rev Nutr. 1982;2:419-54. doi: 10.1146/annurev.nu.02.070182.002223. No abstract available.
- Poon RT, Yu WC, Fan ST, Wong J. Long-term oral branched chain amino acids in patients undergoing chemoembolization for hepatocellular carcinoma: a randomized trial. Aliment Pharmacol Ther. 2004 Apr 1;19(7):779-88. doi: 10.1111/j.1365-2036.2004.01920.x.
- Plaitakis A, Smith J, Mandeli J, Yahr MD. Pilot trial of branched-chain aminoacids in amyotrophic lateral sclerosis. Lancet. 1988 May 7;1(8593):1015-8. doi: 10.1016/s0140-6736(88)91841-7.
- Pass KA, Lane PA, Fernhoff PM, Hinton CF, Panny SR, Parks JS, Pelias MZ, Rhead WJ, Ross SI, Wethers DL, Elsas LJ 2nd. US newborn screening system guidelines II: follow-up of children, diagnosis, management, and evaluation. Statement of the Council of Regional Networks for Genetic Services (CORN). J Pediatr. 2000 Oct;137(4 Suppl):S1-46. doi: 10.1067/mpd.2000.109437. No abstract available.
- Cmejlova J, Dolezalova L, Pospisilova D, Petrtylova K, Petrak J, Cmejla R. Translational efficiency in patients with Diamond-Blackfan anemia. Haematologica. 2006 Nov;91(11):1456-64.
- Hutson SM, Sweatt AJ, Lanoue KF. Branched-chain [corrected] amino acid metabolism: implications for establishing safe intakes. J Nutr. 2005 Jun;135(6 Suppl):1557S-64S. doi: 10.1093/jn/135.6.1557S. Erratum In: J Nutr. 2005 Aug;135(8):2009.
- Lab Advisor(TM); Leucine Measurements in Micromedex (R) Healthcare Series. 2010Thomson Reuters
- Jellin JM, Gregory P, Batz F. Pharmacist's letter/ Prescriber's Letter Natural Medicines Comprehensive Database, 3rd ed, Therapeutic Research Faculty, Stockton, CA, 2000.
- Braverman ER. The Healing Nutrients Within. New Canaan, CT: Keats Publishing, Inc. 1997; 339
- Gilman AG, Rall JW, Nies AD et al (eds): Goodman and Gilman's The Pharmacological Basis of Therapeutics, 8th ed. Pergamon Press, New York, NY, 1990.
- AMA Department of Drugs; AMA Drug Evaluations, 6th ed. American Medical Association, Chicago, IL,1986.
- Tietz NE (Ed); Clinical Guide to Laboratory Tests, 3rd ed W. B. Saunders, Philadelphia, PA, 1995.
- Henry JB: Clinical Diagnosis and Management by Laboratory Methods, 20th ed. Saunders 2001.
- Sax HC, Talamini MA, Fischer JE. Clinical use of branched-chain amino acids in liver disease, sepsis, trauma, and burns. Arch Surg. 1986 Mar;121(3):358-66. doi: 10.1001/archsurg.1986.01400030120019.
- Vlachos A, Atsidaftos E, Lababidi ML, Muir E, Rogers ZR, Alhushki W, Bernstein J, Glader B, Gruner B, Hartung H, Knoll C, Loew T, Nalepa G, Narla A, Panigrahi AR, Sieff CA, Walkovich K, Farrar JE, Lipton JM. L-leucine improves anemia and growth in patients with transfusion-dependent Diamond-Blackfan anemia: Results from a multicenter pilot phase I/II study from the Diamond-Blackfan Anemia Registry. Pediatr Blood Cancer. 2020 Dec;67(12):e28748. doi: 10.1002/pbc.28748. Epub 2020 Oct 6.
Užitečné odkazy
- Diamond Blackfan Anemia Registry - a registry for patients with DBA in North America
- Daniella Maria Arturi Foundation is a family sponsored group which facilitates research for DBA.
- The DBA foundation is a family sponsored organization who raise funds for research and provides emotional support to families.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. června 2013
Primární dokončení (Aktuální)
30. června 2018
Dokončení studie (Aktuální)
30. listopadu 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. května 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. května 2011
První zveřejněno (Odhad)
30. května 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
2. prosince 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. listopadu 2022
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Anémie, hemolytická, vrozená
- Anémie, hemolytika
- Vrozené syndromy selhání kostní dřeně
- Poruchy selhání kostní dřeně
- Anémie
- Anémie, Aplastic
- Aplazie červených krvinek, čistá
- Anémie, Diamond-Blackfan
- Anémie, Dyserytropoetická, Vrozená
- Anémie, hypoplastická, vrozená
Další identifikační čísla studie
- 12-375B
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .