Pilotażowe badanie I/II fazy aminokwasu leucyny w leczeniu pacjentów z anemią typu Diamond Blackfana zależną od transfuzji (LeucineDBA)
18 listopada 2022 zaktualizowane przez: Adrianna Vlachos, MD, Northwell Health
Zastosowanie nowych terapii w celu odtworzenia produkcji krwinek i promowania wydajności narządów z wykorzystaniem niewydolności szpiku kostnego jako modelu: pilotażowe, faza I/II badanie aminokwasu leucyny w leczeniu pacjentów z anemią diamentową Blackfana zależną od transfuzji
Badanie to określi bezpieczeństwo i możliwość podawania aminokwasu leucyny pacjentom z niedokrwistością Diamonda Blackfana (DBA), którzy są uzależnieni od transfuzji krwinek czerwonych.
Oczekuje się, że leucyna wywoła odpowiedź u pacjentów z DBA do punktu, w którym wzrasta produkcja czerwonych krwinek. Transfuzje krwinek czerwonych mogą być wtedy rzadsze lub ewentualnie przerwane.
Badacze zbadają ewentualne skutki uboczne podawania leucyny pacjentom z DBA. Poziomy leucyny leucyny zostaną uzyskane na początku badania iw trakcie badania.
Lek leucyna będzie dostarczana w postaci kapsułek i przyjmowana 3 razy dziennie przez łącznie 9 miesięcy.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Leucyna będzie dostarczana uczestnikom w postaci kapsułek i będzie przyjmowana trzy razy dziennie.
Poziomy hemoglobiny we krwi będą monitorowane co 3-4 tygodnie przez 9 miesięcy.
Całe badanie potrwa 12-15 miesięcy.
Pacjenci muszą mieć co najmniej dwa lata i być poddawani transfuzji przez ponad sześć miesięcy przed włączeniem.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
55
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Stanford University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
- University of Louisville
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan C.S. Mott Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65201
- University of Missouri-Columbia Women's and Children's Hospital
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89109
- Children's Specialty Center of Nevada
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
- Cohen Children's Medical Center of New York
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
7 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- zdiagnozowano anemię Diamonda Blackfana, jak opublikowano w British Journal of Hematology
- zależne od transfuzji
- wiek 2 lata i więcej
- odpowiednia czynność nerek
- odpowiednia czynność wątroby
- ujemne B-HCG, jeśli pacjentka jest miesiączkującą kobietą oraz dokumentacja dotycząca stosowania odpowiedniej antykoncepcji
- podpisana świadoma zgoda
Kryteria wyłączenia:
- Znana nadwrażliwość na aminokwasy rozgałęzione
- Rozpoznanie wrodzonej wady zaburzenia metabolizmu aminokwasów
- Przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych w przeszłości
- Ciąża lub plany zajścia w ciążę w trakcie trwania badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: Leucyna
Brak alternatywnego ramienia terapeutycznego
|
Dawkowanie leucyny będzie uzależnione od powierzchni ciała (BSA): leucyna 700 mg/m2/dawkę doustnie trzy razy dziennie
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odpowiedź na leucynę u pacjentów zależnych od transfuzji z niedokrwistością Diamonda Blackfana
Ramy czasowe: 9 miesięcy
|
Pierwszorzędowym wynikiem jest rodzaj odpowiedzi obserwowanej po 9 miesiącach. Odpowiedź na leczenie może być jedną z następujących:
|
9 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ciężkie działania niepożądane związane z leucyną
Ramy czasowe: 9 miesięcy
|
Zdarzenia niepożądane występujące, gdy uczestnicy przyjmowali leucynę
|
9 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Adrianna Vlachos, MD, Feinstein Institutes for Medical Research; Cohen Children's Medical Center
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Abkowitz JL, Schaison G, Boulad F, Brown DL, Buchanan GR, Johnson CA, Murray JC, Sabo KM. Response of Diamond-Blackfan anemia to metoclopramide: evidence for a role for prolactin in erythropoiesis. Blood. 2002 Oct 15;100(8):2687-91. doi: 10.1182/blood.V100.8.2687.
- Bastion Y, Bordigoni P, Debre M, Girault D, Leblanc T, Tchernia G, Ball S, McGuckin C, Gordon-Smith EC, Bekassy A, et al. Sustained response after recombinant interleukin-3 in diamond blackfan anemia. Blood. 1994 Jan 15;83(2):617-8. No abstract available.
- Cmejla R, Cmejlova J, Handrkova H, Petrak J, Pospisilova D. Ribosomal protein S17 gene (RPS17) is mutated in Diamond-Blackfan anemia. Hum Mutat. 2007 Dec;28(12):1178-82. doi: 10.1002/humu.20608.
- Draptchinskaia N, Gustavsson P, Andersson B, Pettersson M, Willig TN, Dianzani I, Ball S, Tchernia G, Klar J, Matsson H, Tentler D, Mohandas N, Carlsson B, Dahl N. The gene encoding ribosomal protein S19 is mutated in Diamond-Blackfan anaemia. Nat Genet. 1999 Feb;21(2):169-75. doi: 10.1038/5951.
- Farrar JE, Nater M, Caywood E, McDevitt MA, Kowalski J, Takemoto CM, Talbot CC Jr, Meltzer P, Esposito D, Beggs AH, Schneider HE, Grabowska A, Ball SE, Niewiadomska E, Sieff CA, Vlachos A, Atsidaftos E, Ellis SR, Lipton JM, Gazda HT, Arceci RJ. Abnormalities of the large ribosomal subunit protein, Rpl35a, in Diamond-Blackfan anemia. Blood. 2008 Sep 1;112(5):1582-92. doi: 10.1182/blood-2008-02-140012. Epub 2008 Jun 5.
- Gazda HT, Grabowska A, Merida-Long LB, Latawiec E, Schneider HE, Lipton JM, Vlachos A, Atsidaftos E, Ball SE, Orfali KA, Niewiadomska E, Da Costa L, Tchernia G, Niemeyer C, Meerpohl JJ, Stahl J, Schratt G, Glader B, Backer K, Wong C, Nathan DG, Beggs AH, Sieff CA. Ribosomal protein S24 gene is mutated in Diamond-Blackfan anemia. Am J Hum Genet. 2006 Dec;79(6):1110-8. doi: 10.1086/510020. Epub 2006 Nov 2.
- Gazda HT, Sheen MR, Vlachos A, Choesmel V, O'Donohue MF, Schneider H, Darras N, Hasman C, Sieff CA, Newburger PE, Ball SE, Niewiadomska E, Matysiak M, Zaucha JM, Glader B, Niemeyer C, Meerpohl JJ, Atsidaftos E, Lipton JM, Gleizes PE, Beggs AH. Ribosomal protein L5 and L11 mutations are associated with cleft palate and abnormal thumbs in Diamond-Blackfan anemia patients. Am J Hum Genet. 2008 Dec;83(6):769-80. doi: 10.1016/j.ajhg.2008.11.004.
- Leblanc TM, Da Costa L, Marie I, Demolis P, Tchernia G. Metoclopramide treatment in DBA patients: no complete response in a French prospective study. Blood. 2007 Mar 1;109(5):2266-7. doi: 10.1182/blood-2006-08-039545. No abstract available.
- Lipton JM, Atsidaftos E, Zyskind I, Vlachos A. Improving clinical care and elucidating the pathophysiology of Diamond Blackfan anemia: an update from the Diamond Blackfan Anemia Registry. Pediatr Blood Cancer. 2006 May 1;46(5):558-64. doi: 10.1002/pbc.20642.
- Vlachos A, Ball S, Dahl N, Alter BP, Sheth S, Ramenghi U, Meerpohl J, Karlsson S, Liu JM, Leblanc T, Paley C, Kang EM, Leder EJ, Atsidaftos E, Shimamura A, Bessler M, Glader B, Lipton JM; Participants of Sixth Annual Daniella Maria Arturi International Consensus Conference. Diagnosing and treating Diamond Blackfan anaemia: results of an international clinical consensus conference. Br J Haematol. 2008 Sep;142(6):859-76. doi: 10.1111/j.1365-2141.2008.07269.x. Epub 2008 Jul 30.
- Vlachos A, Federman N, Reyes-Haley C, Abramson J, Lipton JM. Hematopoietic stem cell transplantation for Diamond Blackfan anemia: a report from the Diamond Blackfan Anemia Registry. Bone Marrow Transplant. 2001 Feb;27(4):381-6. doi: 10.1038/sj.bmt.1702784.
- Vlachos A, Klein GW, Lipton JM. The Diamond Blackfan Anemia Registry: tool for investigating the epidemiology and biology of Diamond-Blackfan anemia. J Pediatr Hematol Oncol. 2001 Aug-Sep;23(6):377-82. doi: 10.1097/00043426-200108000-00015.
- Ozsoylu S. Oral megadose methylprednisolone for Diamond-Blackfan anemia. Blood. 1994 Nov 1;84(9):3245-7. No abstract available.
- Bernini JC, Carrillo JM, Buchanan GR. High-dose intravenous methylprednisolone therapy for patients with Diamond-Blackfan anemia refractory to conventional doses of prednisone. J Pediatr. 1995 Oct;127(4):654-9. doi: 10.1016/s0022-3476(95)70134-6.
- Buchanan GR; International Diamond-Blackfan Anemia Study Group. Oral megadose methylprednisolone therapy for refractory Diamond-Blackfan anemia. International Diamond-Blackfan Anemia Study Group. J Pediatr Hematol Oncol. 2001 Aug-Sep;23(6):353-6. doi: 10.1097/00043426-200108000-00006.
- Totterman TH, Nisell J, Killander A, Gahrton G, Lonnqvist B. Successful treatment of pure red-cell aplasia with cyclosporin. Lancet. 1984 Sep 22;2(8404):693. doi: 10.1016/s0140-6736(84)91245-5. No abstract available.
- Williams DL, Mageed AS, Findley H, Ragab AH. Cyclosporine in the treatment of red cell aplasia. Am J Pediatr Hematol Oncol. 1987 Winter;9(4):314-6. doi: 10.1097/00043426-198724000-00007.
- Seip M, Zanussi GF. Cyclosporine in steroid-resistant Diamond-Blackfan anaemia. Acta Paediatr Scand. 1988 May;77(3):464-6. doi: 10.1111/j.1651-2227.1988.tb10682.x.
- Leonard EM, Raefsky E, Griffith P, Kimball J, Nienhuis AW, Young NS. Cyclosporine therapy of aplastic anaemia, congenital and acquired red cell aplasia. Br J Haematol. 1989 Jun;72(2):278-84. doi: 10.1111/j.1365-2141.1989.tb07695.x.
- Splain J, Berman BW. Cyclosporin A treatment for Diamond-Blackfan anemia. Am J Hematol. 1992 Mar;39(3):208-11. doi: 10.1002/ajh.2830390310.
- Monteserin MC, Garcia Vela JA, Ona F, Lastra AM. Cyclosporin A for Diamond-Blackfan anemia: a new case. Am J Hematol. 1993 Apr;42(4):406-7. doi: 10.1002/ajh.2830420419. No abstract available.
- Alessandri AJ, Rogers PC, Wadsworth LD, Davis JH. Diamond-blackfan anemia and cyclosporine therapy revisited. J Pediatr Hematol Oncol. 2000 Mar-Apr;22(2):176-9. doi: 10.1097/00043426-200003000-00020.
- Bobey NA, Carcao M, Dror Y, Freedman MH, Dahl N, Woodman RC. Sustained cyclosporine-induced erythropoietic response in identical male twins with diamond-blackfan anemia. J Pediatr Hematol Oncol. 2003 Nov;25(11):914-8. doi: 10.1097/00043426-200311000-00018.
- Harris SI, Weinberg JB. Treatment of red cell aplasia with antithymocyte globulin: repeated inductions of complete remissions in two patients. Am J Hematol. 1985 Oct;20(2):183-6. doi: 10.1002/ajh.2830200212.
- Roychowdhury DF, Linker CA. Pure red cell aplasia complicating an ABO-compatible allogeneic bone marrow transplantation, treated successfully with antithymocyte globulin. Bone Marrow Transplant. 1995 Sep;16(3):471-2.
- Abkowitz JL, Powell JS, Nakamura JM, Kadin ME, Adamson JW. Pure red cell aplasia: response to therapy with anti-thymocyte globulin. Am J Hematol. 1986 Dec;23(4):363-71. doi: 10.1002/ajh.2830230408.
- McGuire WA, Yang HH, Bruno E, Brandt J, Briddell R, Coates TD, Hoffman R. Treatment of antibody-mediated pure red-cell aplasia with high-dose intravenous gamma globulin. N Engl J Med. 1987 Oct 15;317(16):1004-8. doi: 10.1056/NEJM198710153171606. No abstract available.
- Bejaoui M, Fitouri Z, Sfar MT, Lakhoua R. Failure of immunosuppressive therapy and high-dose intravenous immunoglobulins in four transfusion-dependent, steroid-unresponsive Blackfan-Diamond anemia patients. Haematologica. 1993 Jan-Feb;78(1):38-9.
- Sumimoto S, Kawai M, Kasajima Y, Hamamoto T. Intravenous gamma-globulin therapy in Diamond-Blackfan anemia. Acta Paediatr Jpn. 1992 Apr;34(2):179-80. doi: 10.1111/j.1442-200x.1992.tb00947.x.
- Miceli Sopo S, Pesaresi MA, Pastore M, Stabile A. Intravenous immunoglobulin in Diamond-Blackfan anaemia. Eur J Pediatr. 1990 Aug;149(11):779-80. doi: 10.1007/BF01957279.
- Halperin DS, Estrov Z, Freedman MH. Diamond-Blackfan anemia: promotion of marrow erythropoiesis in vitro by recombinant interleukin-3. Blood. 1989 Apr;73(5):1168-74.
- Dunbar CE, Smith DA, Kimball J, Garrison L, Nienhuis AW, Young NS. Treatment of Diamond-Blackfan anaemia with haematopoietic growth factors, granulocyte-macrophage colony stimulating factor and interleukin 3: sustained remissions following IL-3. Br J Haematol. 1991 Oct;79(2):316-21. doi: 10.1111/j.1365-2141.1991.tb04540.x.
- Gillio AP, Faulkner LB, Alter BP, Reilly L, Klafter R, Heller G, Young DC, Lipton JM, Moore MA, O'Reilly RJ. Treatment of Diamond-Blackfan anemia with recombinant human interleukin-3. Blood. 1993 Aug 1;82(3):744-51.
- Gillio AP, Faulkner LB, Alter BP, Reilly L, Klafter R, Heller G, Young DC, Lipton JM, Moore MA, O'Reilly RJ. Successful treatment of Diamond-Blackfan anemia with interleukin 3. Stem Cells. 1993 Jul;11 Suppl 2:123-30. doi: 10.1002/stem.5530110820.
- Olivieri NF, Feig SA, Valentino L, Berriman AM, Shore R, Freedman MH. Failure of recombinant human interleukin-3 therapy to induce erythropoiesis in patients with refractory Diamond-Blackfan anemia. Blood. 1994 May 1;83(9):2444-50.
- Ball SE, Tchernia G, Wranne L, Bastion Y, Bekassy NA, Bordigoni P, Debre M, Elinder G, Kamps WA, Lanning M, et al. Is there a role for interleukin-3 in Diamond-Blackfan anaemia? Results of a European multicentre study. Br J Haematol. 1995 Oct;91(2):313-8. doi: 10.1111/j.1365-2141.1995.tb05295.x.
- Akiyama M, Yanagisawa T, Yuza Y, Yokoi K, Ariga M, Fujisawa K, Hoshi Y, Eto Y. Successful treatment of Diamond-Blackfan anemia with metoclopramide. Am J Hematol. 2005 Apr;78(4):295-8. doi: 10.1002/ajh.20278.
- Cynober L, Harris RA. Symposium on branched-chain amino acids: conference summary. J Nutr. 2006 Jan;136(1 Suppl):333S-6S. doi: 10.1093/jn/136.1.333S. No abstract available.
- Choudry HA, Pan M, Karinch AM, Souba WW. Branched-chain amino acid-enriched nutritional support in surgical and cancer patients. J Nutr. 2006 Jan;136(1 Suppl):314S-8S. doi: 10.1093/jn/136.1.314S.
- Pospisilova D, Cmejlova J, Hak J, Adam T, Cmejla R. Successful treatment of a Diamond-Blackfan anemia patient with amino acid leucine. Haematologica. 2007 May;92(5):e66-7. doi: 10.3324/haematol.11498. No abstract available.
- Kimball SR, Jefferson LS. Signaling pathways and molecular mechanisms through which branched-chain amino acids mediate translational control of protein synthesis. J Nutr. 2006 Jan;136(1 Suppl):227S-31S. doi: 10.1093/jn/136.1.227S.
- Pencharz PB, Ball RO. Amino acid needs for early growth and development. J Nutr. 2004 Jun;134(6 Suppl):1566S-1568S. doi: 10.1093/jn/134.6.1566S.
- Bernardini P, Fischer JE. Amino acid imbalance and hepatic encephalopathy. Annu Rev Nutr. 1982;2:419-54. doi: 10.1146/annurev.nu.02.070182.002223. No abstract available.
- Poon RT, Yu WC, Fan ST, Wong J. Long-term oral branched chain amino acids in patients undergoing chemoembolization for hepatocellular carcinoma: a randomized trial. Aliment Pharmacol Ther. 2004 Apr 1;19(7):779-88. doi: 10.1111/j.1365-2036.2004.01920.x.
- Plaitakis A, Smith J, Mandeli J, Yahr MD. Pilot trial of branched-chain aminoacids in amyotrophic lateral sclerosis. Lancet. 1988 May 7;1(8593):1015-8. doi: 10.1016/s0140-6736(88)91841-7.
- Pass KA, Lane PA, Fernhoff PM, Hinton CF, Panny SR, Parks JS, Pelias MZ, Rhead WJ, Ross SI, Wethers DL, Elsas LJ 2nd. US newborn screening system guidelines II: follow-up of children, diagnosis, management, and evaluation. Statement of the Council of Regional Networks for Genetic Services (CORN). J Pediatr. 2000 Oct;137(4 Suppl):S1-46. doi: 10.1067/mpd.2000.109437. No abstract available.
- Cmejlova J, Dolezalova L, Pospisilova D, Petrtylova K, Petrak J, Cmejla R. Translational efficiency in patients with Diamond-Blackfan anemia. Haematologica. 2006 Nov;91(11):1456-64.
- Hutson SM, Sweatt AJ, Lanoue KF. Branched-chain [corrected] amino acid metabolism: implications for establishing safe intakes. J Nutr. 2005 Jun;135(6 Suppl):1557S-64S. doi: 10.1093/jn/135.6.1557S. Erratum In: J Nutr. 2005 Aug;135(8):2009.
- Lab Advisor(TM); Leucine Measurements in Micromedex (R) Healthcare Series. 2010Thomson Reuters
- Jellin JM, Gregory P, Batz F. Pharmacist's letter/ Prescriber's Letter Natural Medicines Comprehensive Database, 3rd ed, Therapeutic Research Faculty, Stockton, CA, 2000.
- Braverman ER. The Healing Nutrients Within. New Canaan, CT: Keats Publishing, Inc. 1997; 339
- Gilman AG, Rall JW, Nies AD et al (eds): Goodman and Gilman's The Pharmacological Basis of Therapeutics, 8th ed. Pergamon Press, New York, NY, 1990.
- AMA Department of Drugs; AMA Drug Evaluations, 6th ed. American Medical Association, Chicago, IL,1986.
- Tietz NE (Ed); Clinical Guide to Laboratory Tests, 3rd ed W. B. Saunders, Philadelphia, PA, 1995.
- Henry JB: Clinical Diagnosis and Management by Laboratory Methods, 20th ed. Saunders 2001.
- Sax HC, Talamini MA, Fischer JE. Clinical use of branched-chain amino acids in liver disease, sepsis, trauma, and burns. Arch Surg. 1986 Mar;121(3):358-66. doi: 10.1001/archsurg.1986.01400030120019.
- Vlachos A, Atsidaftos E, Lababidi ML, Muir E, Rogers ZR, Alhushki W, Bernstein J, Glader B, Gruner B, Hartung H, Knoll C, Loew T, Nalepa G, Narla A, Panigrahi AR, Sieff CA, Walkovich K, Farrar JE, Lipton JM. L-leucine improves anemia and growth in patients with transfusion-dependent Diamond-Blackfan anemia: Results from a multicenter pilot phase I/II study from the Diamond-Blackfan Anemia Registry. Pediatr Blood Cancer. 2020 Dec;67(12):e28748. doi: 10.1002/pbc.28748. Epub 2020 Oct 6.
Przydatne linki
- Diamond Blackfan Anemia Registry - a registry for patients with DBA in North America
- Daniella Maria Arturi Foundation is a family sponsored group which facilitates research for DBA.
- The DBA foundation is a family sponsored organization who raise funds for research and provides emotional support to families.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 czerwca 2013
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
30 czerwca 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
30 listopada 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 maja 2011
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 maja 2011
Pierwszy wysłany (Oszacować)
30 maja 2011
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
2 grudnia 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 listopada 2022
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby szpiku kostnego
- Choroby hematologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Anemia, hemolityczna, wrodzona
- Anemia, hemoliza
- Wrodzone zespoły niewydolności szpiku kostnego
- Zaburzenia niewydolności szpiku kostnego
- Niedokrwistość
- Niedokrwistość, aplastyczna
- Aplazja czerwonokrwinkowa, czysta
- Anemia, Diamond-Blackfan
- Anemia, dyserytropoetyczna, wrodzona
- Anemia, Hipoplastyka, Wrodzona
Inne numery identyfikacyjne badania
- 12-375B
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .