Étude pilote de phase I/II sur la leucine d'acide aminé dans le traitement de patients atteints d'anémie de Blackfan en diamant dépendante des transfusions (LeucineDBA)
18 novembre 2022 mis à jour par: Adrianna Vlachos, MD, Northwell Health
L'utilisation de nouvelles thérapies pour reconstituer la production de cellules sanguines et promouvoir la performance des organes en utilisant l'insuffisance de la moelle osseuse comme modèle : une étude pilote de phase I/II sur l'acide aminé leucine dans le traitement des patients atteints d'anémie du diamant noir dépendante des transfusions
Cette étude déterminera la sécurité et la possibilité de donner l'acide aminé, la leucine, chez les patients atteints d'anémie Diamond Blackfan (DBA) qui dépendent des transfusions de globules rouges.
On s'attend à ce que la leucine produise une réponse chez les patients atteints de DBA au point où la production de globules rouges est augmentée. Les transfusions de globules rouges peuvent alors être moins fréquentes ou éventuellement interrompues.
Les enquêteurs étudieront les effets secondaires, le cas échéant, de l'administration de leucine aux patients DBA. Les niveaux de leucine de leucine seront obtenus au départ et pendant l'étude.
Le médicament leucine sera fourni sous forme de capsule et pris 3 fois par jour pendant un total de 9 mois.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La leucine sera fournie aux participants sous forme de capsule et sera prise trois fois par jour.
Les taux d'hémoglobine dans le sang seront surveillés toutes les 3 à 4 semaines pendant 9 mois.
L'étude entière durera 12 à 15 mois.
Les sujets doivent être âgés de deux ans ou plus et avoir reçu une transfusion pendant plus de six mois avant l'inscription.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
55
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Stanford University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Riley Hospital for Children
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
- University of Louisville
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- University of Michigan C.S. Mott Children's Hospital
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Missouri
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Columbia, Missouri, États-Unis, 65201
- University of Missouri-Columbia Women's and Children's Hospital
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89109
- Children's Specialty Center of Nevada
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New York
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New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
- Cohen Children's Medical Center of New York
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- diagnostiqué avec l'anémie Diamond Blackfan comme publié dans le British Journal of Hematology
- dépendant de la transfusion
- âge 2 ans et plus
- fonction rénale adéquate
- fonction hépatique adéquate
- B-HCG négatif si la patiente est une femme menstruée et documentation d'une contraception adéquate
- consentement éclairé signé
Critère d'exclusion:
- Hypersensibilité connue aux acides aminés à chaîne ramifiée
- Diagnostic d'une erreur innée de trouble du métabolisme des acides aminés
- Transplantation antérieure de cellules souches hématopoïétiques
- Grossesse ou projet de devenir enceinte pendant la durée de l'essai
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Autre: Leucine
Pas de bras de traitement alternatif
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Le dosage de la leucine dépendra de la surface corporelle (BSA): leucine 700 mg/m2/dose par voie orale trois fois par jour
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Réponse à la leucine chez les patients dépendants des transfusions atteints d'anémie Diamond Blackfan
Délai: 9 mois
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Le critère de jugement principal est le type de réponse observé à 9 mois. La réponse au traitement peut être l'une des suivantes :
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9 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Événements indésirables graves attribuables à la leucine
Délai: 9 mois
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Événements indésirables survenus pendant que les participants prenaient de la leucine
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9 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Adrianna Vlachos, MD, Feinstein Institutes for Medical Research; Cohen Children's Medical Center
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
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- Vlachos A, Atsidaftos E, Lababidi ML, Muir E, Rogers ZR, Alhushki W, Bernstein J, Glader B, Gruner B, Hartung H, Knoll C, Loew T, Nalepa G, Narla A, Panigrahi AR, Sieff CA, Walkovich K, Farrar JE, Lipton JM. L-leucine improves anemia and growth in patients with transfusion-dependent Diamond-Blackfan anemia: Results from a multicenter pilot phase I/II study from the Diamond-Blackfan Anemia Registry. Pediatr Blood Cancer. 2020 Dec;67(12):e28748. doi: 10.1002/pbc.28748. Epub 2020 Oct 6.
Liens utiles
- Diamond Blackfan Anemia Registry - a registry for patients with DBA in North America
- Daniella Maria Arturi Foundation is a family sponsored group which facilitates research for DBA.
- The DBA foundation is a family sponsored organization who raise funds for research and provides emotional support to families.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 juin 2013
Achèvement primaire (Réel)
30 juin 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
30 novembre 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
20 mai 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
26 mai 2011
Première publication (Estimation)
30 mai 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
2 décembre 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 novembre 2022
Dernière vérification
1 novembre 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Maladies génétiques, innées
- Anémie, hémolytique, congénitale
- Anémie, hémolytique
- Syndromes d'insuffisance médullaire congénitale
- Troubles d'insuffisance de la moelle osseuse
- Anémie
- Anémie, aplasie
- Aplasie des globules rouges, pure
- Anémie, Diamond-Blackfan
- Anémie, dysérythropoïétique, congénitale
- Anémie hypoplasique congénitale
Autres numéros d'identification d'étude
- 12-375B
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
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