Estudio piloto de fase I/II del aminoácido leucina en el tratamiento de pacientes con anemia de Diamond Blackfan dependiente de transfusiones (LeucineDBA)
18 de noviembre de 2022 actualizado por: Adrianna Vlachos, MD, Northwell Health
El uso de terapias novedosas para reconstituir la producción de células sanguíneas y promover el rendimiento de los órganos utilizando la insuficiencia de la médula ósea como modelo: un estudio piloto de fase I/II del aminoácido leucina en el tratamiento de pacientes con anemia de Diamond Blackfan dependiente de transfusiones
Este estudio determinará la seguridad y la posibilidad de administrar el aminoácido leucina a pacientes con anemia de Diamond Blackfan (DBA) que dependen de transfusiones de glóbulos rojos.
Se espera que la leucina produzca una respuesta en pacientes con DBA hasta el punto en que aumente la producción de glóbulos rojos. Las transfusiones de glóbulos rojos entonces pueden ser menos frecuentes o posiblemente descontinuadas.
Los investigadores estudiarán los efectos secundarios, si los hay, de administrar leucina a los pacientes con DBA. Leucina Los niveles de leucina se obtendrán al inicio del estudio y durante el estudio.
El medicamento leucina se proporcionará en forma de cápsula y se tomará 3 veces al día durante un total de 9 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La leucina se proporcionará a los participantes en forma de cápsula y se tomará tres veces al día.
Los niveles de hemoglobina en la sangre se controlarán cada 3 o 4 semanas durante 9 meses.
El estudio completo tendrá una duración de 12-15 meses.
Los sujetos deben tener dos años de edad o más y recibir transfusiones durante más de seis meses antes de la inscripción.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
55
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- University of Louisville
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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-
Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan C.S. Mott Children's Hospital
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-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
- University of Missouri-Columbia Women's and Children's Hospital
-
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Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
- Children's Specialty Center of Nevada
-
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New York
-
New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
- Cohen Children's Medical Center of New York
-
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
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Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
7 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- diagnosticado con anemia de Diamond Blackfan según lo publicado en British Journal of Hematology
- dependiente de transfusiones
- 2 años de edad y mayores
- función renal adecuada
- función hepática adecuada
- B-HCG negativo si el paciente es una mujer que menstrúa y documentación de anticoncepción adecuada
- consentimiento informado firmado
Criterio de exclusión:
- Hipersensibilidad conocida a los aminoácidos de cadena ramificada
- Diagnóstico de un error congénito del trastorno del metabolismo de los aminoácidos
- Trasplante previo de células madre hematopoyéticas
- Embarazo o planes de quedar embarazada durante la duración del ensayo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Otro: Leucina
Sin brazo de tratamiento alternativo
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La dosis de leucina dependerá del área de superficie corporal (BSA): leucina 700 mg/m2/dosis por vía oral tres veces al día
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Respuesta a la leucina en pacientes dependientes de transfusiones con anemia de Diamond Blackfan
Periodo de tiempo: 9 meses
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El resultado primario es el tipo de respuesta observada a los 9 meses. La respuesta al tratamiento puede ser una de las siguientes:
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9 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eventos adversos graves atribuibles a la leucina
Periodo de tiempo: 9 meses
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Eventos adversos que ocurrieron mientras los participantes tomaban leucina
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9 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Adrianna Vlachos, MD, Feinstein Institutes for Medical Research; Cohen Children's Medical Center
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
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- Vlachos A, Atsidaftos E, Lababidi ML, Muir E, Rogers ZR, Alhushki W, Bernstein J, Glader B, Gruner B, Hartung H, Knoll C, Loew T, Nalepa G, Narla A, Panigrahi AR, Sieff CA, Walkovich K, Farrar JE, Lipton JM. L-leucine improves anemia and growth in patients with transfusion-dependent Diamond-Blackfan anemia: Results from a multicenter pilot phase I/II study from the Diamond-Blackfan Anemia Registry. Pediatr Blood Cancer. 2020 Dec;67(12):e28748. doi: 10.1002/pbc.28748. Epub 2020 Oct 6.
Enlaces Útiles
- Diamond Blackfan Anemia Registry - a registry for patients with DBA in North America
- Daniella Maria Arturi Foundation is a family sponsored group which facilitates research for DBA.
- The DBA foundation is a family sponsored organization who raise funds for research and provides emotional support to families.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de junio de 2013
Finalización primaria (Actual)
30 de junio de 2018
Finalización del estudio (Actual)
30 de noviembre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de mayo de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de mayo de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
30 de mayo de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
2 de diciembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de noviembre de 2022
Última verificación
1 de noviembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Síndromes de insuficiencia congénita de la médula ósea
- Trastornos de insuficiencia de la médula ósea
- Anemia
- Anemia Aplásica
- Aplasia de glóbulos rojos, pura
- Anemia, Diamond-Blackfan
- Anemia Diseritropoyética Congénita
- Anemia Hipoplásica Congénita
Otros números de identificación del estudio
- 12-375B
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
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