輸血依存性ダイアモンド ブラックファン貧血患者の治療におけるアミノ酸ロイシンのパイロット第 I/II 相試験 (LeucineDBA)
2022年11月18日 更新者：Adrianna Vlachos, MD、Northwell Health
モデルとして骨髄不全を使用して血球産生を再構成し、器官の機能を促進するための新規治療法の使用: 輸血依存性ダイヤモンド ブラックファン貧血患者の治療におけるアミノ酸ロイシンのパイロット、第 I/II 相試験
この研究では、赤血球輸血に依存しているダイアモンド ブラックファン貧血 (DBA) 患者にアミノ酸、ロイシンを投与することの安全性と可能性を判断します。
ロイシンは、赤血球産生が増加する点までDBA患者に反応をもたらすと予想されます. その後、赤血球輸血の頻度を減らすか、場合によっては中止することができます。
研究者は、DBA 患者にロイシンを投与した場合の副作用を調査します。 ロイシンのロイシンレベルは、ベースライン時および研究中に取得されます。
薬剤ロイシンはカプセルの形で提供され、1 日 3 回、合計 9 か月間服用されます。
調査の概要
詳細な説明
ロイシンはカプセルの形で参加者に提供され、1日3回服用されます.
血中ヘモグロビンレベルは、3～4 週間ごとに 9 か月間モニタリングされます。
研究全体は 12 ～ 15 か月続きます。
-被験者は2歳以上で、登録前に6か月以上輸血を受けている必要があります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
55
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University Medical Center
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-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Kentucky
-
Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- University of Louisville
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan C.S. Mott Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Columbia、Missouri、アメリカ、65201
- University of Missouri-Columbia Women's and Children's Hospital
-
-
Nevada
-
Las Vegas、Nevada、アメリカ、89109
- Children's Specialty Center of Nevada
-
-
New York
-
New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
- Cohen Children's Medical Center of New York
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- ブリティッシュ・ジャーナル・オブ・ヘマトロジーに掲載されたダイアモンド・ブラックファン貧血と診断された
- 輸血依存
- 年齢 2歳以上
- 十分な腎機能
- 十分な肝機能
- 患者が月経中の女性であり、適切な避妊の記録がある場合、B-HCG 陰性
- 署名済みのインフォームド コンセント
除外基準:
- -分岐鎖アミノ酸に対する既知の過敏症
- 先天性アミノ酸代謝異常症の診断
- -以前の造血幹細胞移植
- -妊娠中、または試用期間中に妊娠する予定
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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他の：ロイシン
代替治療群なし
|
ロイシンの投与量は、体表面積 (BSA) に依存します。 ロイシン 700 mg/m2/1 日 3 回経口投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ダイアモンドブラックファン貧血の輸血依存患者におけるロイシンへの反応
時間枠：9ヶ月
|
主要な結果は、9 か月で観察された応答の種類です。 治療に対する反応は、次のいずれかになります。
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9ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ロイシンに起因する重大な有害事象
時間枠：9ヶ月
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参加者がロイシンを服用している間に発生した有害事象
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9ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Adrianna Vlachos, MD、Feinstein Institutes for Medical Research; Cohen Children's Medical Center
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
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便利なリンク
- Diamond Blackfan Anemia Registry - a registry for patients with DBA in North America
- Daniella Maria Arturi Foundation is a family sponsored group which facilitates research for DBA.
- The DBA foundation is a family sponsored organization who raise funds for research and provides emotional support to families.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年6月1日
一次修了 (実際)
2018年6月30日
研究の完了 (実際)
2020年11月30日
試験登録日
最初に提出
2011年5月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年5月26日
最初の投稿 (見積もり)
2011年5月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年12月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年11月18日
最終確認日
2022年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 12-375B
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
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