Studio pilota di fase I/II sull'aminoacido leucina nel trattamento di pazienti affetti da anemia di Diamond Blackfan dipendente da trasfusioni (LeucineDBA)
18 novembre 2022 aggiornato da: Adrianna Vlachos, MD, Northwell Health
L'uso di nuove terapie per ricostituire la produzione di cellule del sangue e promuovere le prestazioni degli organi utilizzando l'insufficienza del midollo osseo come modello: uno studio pilota di fase I/II sull'aminoacido leucina nel trattamento di pazienti con anemia di Blackfan dipendente dalle trasfusioni
Questo studio determinerà la sicurezza e la possibilità di somministrare l'aminoacido leucina a pazienti affetti da anemia di Diamond Blackfan (DBA) che dipendono dalle trasfusioni di globuli rossi.
La leucina dovrebbe produrre una risposta nei pazienti con DBA al punto in cui la produzione di globuli rossi è aumentata. Le trasfusioni di globuli rossi possono quindi essere meno frequenti o eventualmente sospese.
Gli investigatori studieranno gli eventuali effetti collaterali della somministrazione di leucina ai pazienti con DBA. I livelli di leucina di leucina saranno ottenuti al basale e durante lo studio.
Il farmaco leucina verrà fornito in forma di capsule e assunto 3 volte al giorno per un totale di 9 mesi.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La leucina verrà fornita ai partecipanti sotto forma di una capsula e verrà assunta tre volte al giorno.
I livelli di emoglobina nel sangue saranno monitorati ogni 3-4 settimane per 9 mesi.
L'intero studio durerà 12-15 mesi.
I soggetti devono avere due anni o più e sotto trasfusione per più di sei mesi prima dell'arruolamento.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
55
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Stanford University Medical Center
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Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Riley Hospital for Children
-
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- University of Louisville
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-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
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-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan C.S. Mott Children's Hospital
-
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Missouri
-
Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65201
- University of Missouri-Columbia Women's and Children's Hospital
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
- Children's Specialty Center of Nevada
-
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New York
-
New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
- Cohen Children's Medical Center of New York
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
6 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- diagnosticato con anemia di Diamond Blackfan come pubblicato nel British Journal of Hematology
- dipendente dalle trasfusioni
- età 2 anni e oltre
- adeguata funzionalità renale
- adeguata funzionalità epatica
- B-HCG negativo se la paziente è una donna mestruata e documentazione di una contraccezione adeguata
- consenso informato firmato
Criteri di esclusione:
- Ipersensibilità nota agli aminoacidi a catena ramificata
- Diagnosi di un errore congenito del disturbo del metabolismo degli aminoacidi
- Pregresso trapianto di cellule staminali ematopoietiche
- Gravidanza o piani per rimanere incinta durante la durata del processo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Altro: Leucina
Nessun braccio di trattamento alternativo
|
Il dosaggio di leucina dipenderà dalla superficie corporea (BSA): leucina 700 mg/m2/dose per via orale tre volte al giorno
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Risposta alla leucina nei pazienti dipendenti da trasfusioni con anemia di Diamond Blackfan
Lasso di tempo: 9 mesi
|
L'outcome primario è il tipo di risposta osservata a 9 mesi. La risposta al trattamento può essere una delle seguenti:
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9 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Eventi avversi gravi attribuibili alla leucina
Lasso di tempo: 9 mesi
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Eventi avversi verificatisi mentre i partecipanti assumevano Leucina
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9 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Adrianna Vlachos, MD, Feinstein Institutes for Medical Research; Cohen Children's Medical Center
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
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Collegamenti utili
- Diamond Blackfan Anemia Registry - a registry for patients with DBA in North America
- Daniella Maria Arturi Foundation is a family sponsored group which facilitates research for DBA.
- The DBA foundation is a family sponsored organization who raise funds for research and provides emotional support to families.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 giugno 2013
Completamento primario (Effettivo)
30 giugno 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
30 novembre 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 maggio 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 maggio 2011
Primo Inserito (Stima)
30 maggio 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
2 dicembre 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 novembre 2022
Ultimo verificato
1 novembre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Anemia, emolitica, congenita
- Anemia, emolitico
- Sindromi da insufficienza congenita del midollo osseo
- Disturbi da insufficienza del midollo osseo
- Anemia
- Anemia, aplastica
- Aplasia eritrocitaria, pura
- Anemia, Diamante-Blackfan
- Anemia, Diseritropoietica, Congenita
- Anemia, ipoplastica, congenita
Altri numeri di identificazione dello studio
- 12-375B
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
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