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Pilotstudie der Phase I/II zur Aminosäure Leucin bei der Behandlung von Patienten mit transfusionsabhängiger Diamond-Blackfan-Anämie (LeucineDBA)

18. November 2022 aktualisiert von: Adrianna Vlachos, MD, Northwell Health

Die Verwendung neuartiger Therapien zur Wiederherstellung der Blutzellenproduktion und zur Förderung der Organleistung unter Verwendung von Knochenmarkversagen als Modell: eine Phase-I/II-Pilotstudie zur Aminosäure Leucin bei der Behandlung von Patienten mit transfusionsabhängiger Diamond-Blackfan-Anämie

Diese Studie wird die Sicherheit und Möglichkeit der Verabreichung der Aminosäure Leucin bei Patienten mit Diamond-Blackfan-Anämie (DBA) bestimmen, die auf Transfusionen mit roten Blutkörperchen angewiesen sind.

Es wird erwartet, dass das Leucin bei Patienten mit DBA eine Reaktion bis zu dem Punkt hervorruft, an dem die Produktion roter Blutkörperchen erhöht wird. Erythrozytentransfusionen können dann seltener erfolgen oder möglicherweise eingestellt werden.

Die Ermittler werden die Nebenwirkungen, falls vorhanden, der Verabreichung von Leucin an DBA-Patienten untersuchen. Leucinspiegel von Leucin werden zu Studienbeginn und während der Studie erhalten.

Das Medikament Leucin wird in Kapselform bereitgestellt und 3 mal täglich für insgesamt 9 Monate eingenommen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Leucin wird den Teilnehmern in Form einer Kapsel zur Verfügung gestellt und dreimal täglich eingenommen.

Die Bluthämoglobinwerte werden 9 Monate lang alle 3-4 Wochen überwacht.

Die gesamte Studie dauert 12-15 Monate.

Die Probanden müssen mindestens zwei Jahre alt sein und vor der Einschreibung seit mehr als sechs Monaten eine Transfusion erhalten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

55

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan C.S. Mott Children's Hospital
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65201
        • University of Missouri-Columbia Women's and Children's Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89109
        • Children's Specialty Center of Nevada
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • Cohen Children's Medical Center of New York
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • diagnostiziert mit Diamond-Blackfan-Anämie, wie im British Journal of Hematology veröffentlicht
  • transfusionsabhängig
  • Alter 2 Jahre und älter
  • ausreichende Nierenfunktion
  • ausreichende Leberfunktion
  • negatives B-HCG, wenn die Patientin eine menstruierende Frau ist, und Dokumentation einer angemessenen Empfängnisverhütung
  • unterschriebene Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen verzweigtkettige Aminosäuren
  • Diagnose einer angeborenen Störung des Aminosäurestoffwechsels
  • Vorherige hämatopoetische Stammzelltransplantation
  • Schwangerschaft oder geplante Schwangerschaft während der Studiendauer

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Leucin
Kein alternativer Behandlungsarm
Arzneimittel: Leucin

Die Dosierung von Leucin hängt von der Körperoberfläche (BSA) ab:

Leucin 700 mg/m2/Dosis oral dreimal täglich

Andere Namen:
  • L-Leucin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ansprechen auf Leucin bei transfusionsabhängigen Patienten mit Diamond-Blackfan-Anämie
Zeitfenster: 9 Monate

Das primäre Ergebnis ist die Art des Ansprechens, das nach 9 Monaten beobachtet wird. Das Ansprechen auf die Behandlung kann eine der folgenden sein:

  1. Vollständiges Ansprechen (CR): Hb > 9 g/dl und Transfusionsunabhängigkeit wie in DBA definiert
  2. Partielles Ansprechen (PR): Hb < 9 g/dl und erhöhte Retikulozytenzahl auf mehr als den Ausgangswert.
  3. Kein Ansprechen (NR): keine Änderung des Transfusionsbedarfs und keine signifikante Änderung der Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert
  4. Progression: Verschlechterung der Erkrankung, definiert durch die Notwendigkeit häufigerer Transfusionen
9 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, die auf Leucin zurückzuführen sind
Zeitfenster: 9 Monate
Unerwünschte Ereignisse, die auftraten, während die Teilnehmer Leucin einnahmen
9 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Northwell Health

Ermittler

  • Hauptermittler: Adrianna Vlachos, MD, Feinstein Institutes for Medical Research; Cohen Children's Medical Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juni 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. November 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Mai 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Mai 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

30. Mai 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Dezember 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. November 2022

Zuletzt verifiziert

1. November 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 12-375B

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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