Estudo Piloto Fase I/II do Aminoácido Leucina no Tratamento de Pacientes com Anemia Diamond Blackfan Dependente de Transfusão (LeucineDBA)
18 de novembro de 2022 atualizado por: Adrianna Vlachos, MD, Northwell Health
O uso de novas terapias para reconstituir a produção de células sanguíneas e promover o desempenho de órgãos usando a falência da medula óssea como modelo: um estudo piloto de fase I/II do aminoácido leucina no tratamento de pacientes com anemia Diamond Blackfan dependente de transfusão
Este estudo determinará a segurança e a possibilidade de administrar o aminoácido leucina em pacientes com anemia de Diamond Blackfan (DBA) dependentes de transfusões de glóbulos vermelhos.
Espera-se que a leucina produza uma resposta em pacientes com DBA a ponto de aumentar a produção de glóbulos vermelhos. As transfusões de glóbulos vermelhos podem então ser menos frequentes ou possivelmente descontinuadas.
Os investigadores estudarão os efeitos colaterais, se houver, da administração de leucina a pacientes com DBA. Os níveis de leucina serão obtidos no início e durante o estudo.
A droga leucina será fornecida em forma de cápsula e tomada 3 vezes ao dia por um total de 9 meses.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A leucina será fornecida aos participantes na forma de uma cápsula e será tomada três vezes ao dia.
Os níveis de hemoglobina no sangue serão monitorados a cada 3-4 semanas durante 9 meses.
Todo o estudo terá duração de 12 a 15 meses.
Os indivíduos devem ter dois anos de idade ou mais e estar em transfusão por mais de seis meses antes da inscrição.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
55
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
-
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- University of Louisville
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-
Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan C.S. Mott Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
- University of Missouri-Columbia Women's and Children's Hospital
-
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Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
- Children's Specialty Center of Nevada
-
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New York
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New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
- Cohen Children's Medical Center of New York
-
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- diagnosticado com anemia Diamond Blackfan, conforme publicado no British Journal of Hematology
- dependente de transfusão
- idade 2 anos ou mais
- função renal adequada
- função hepática adequada
- B-HCG negativo se a paciente for uma mulher menstruada e documentação de contracepção adequada
- consentimento informado assinado
Critério de exclusão:
- Hipersensibilidade conhecida a aminoácidos de cadeia ramificada
- Diagnóstico de um erro inato do distúrbio do metabolismo de aminoácidos
- Transplante prévio de células-tronco hematopoiéticas
- Gravidez ou planos de engravidar durante a duração do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Outro: Leucina
Nenhum braço de tratamento alternativo
|
A dosagem de leucina dependerá da área de superfície corporal (BSA): leucina 700 mg/m2/dose por via oral três vezes ao dia
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resposta à Leucina em Pacientes Dependentes de Transfusão com Anemia Diamond Blackfan
Prazo: 9 meses
|
O desfecho primário é o tipo de resposta observada aos 9 meses. A resposta ao tratamento pode ser uma das seguintes:
|
9 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eventos adversos graves atribuíveis à leucina
Prazo: 9 meses
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Eventos adversos ocorridos enquanto os participantes estavam em Leucina
|
9 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Adrianna Vlachos, MD, Feinstein Institutes for Medical Research; Cohen Children's Medical Center
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
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- Vlachos A, Atsidaftos E, Lababidi ML, Muir E, Rogers ZR, Alhushki W, Bernstein J, Glader B, Gruner B, Hartung H, Knoll C, Loew T, Nalepa G, Narla A, Panigrahi AR, Sieff CA, Walkovich K, Farrar JE, Lipton JM. L-leucine improves anemia and growth in patients with transfusion-dependent Diamond-Blackfan anemia: Results from a multicenter pilot phase I/II study from the Diamond-Blackfan Anemia Registry. Pediatr Blood Cancer. 2020 Dec;67(12):e28748. doi: 10.1002/pbc.28748. Epub 2020 Oct 6.
Links úteis
- Diamond Blackfan Anemia Registry - a registry for patients with DBA in North America
- Daniella Maria Arturi Foundation is a family sponsored group which facilitates research for DBA.
- The DBA foundation is a family sponsored organization who raise funds for research and provides emotional support to families.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de junho de 2013
Conclusão Primária (Real)
30 de junho de 2018
Conclusão do estudo (Real)
30 de novembro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de maio de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de maio de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
30 de maio de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de dezembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de novembro de 2022
Última verificação
1 de novembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Síndromes de Falha Congênita da Medula Óssea
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Anemia
- Anemia Aplástica
- Aplasia de células vermelhas, pura
- Anemia, Diamond-Blackfan
- Anemia Diseritropoiética Congênita
- Anemia Hipoplástica Congênita
Outros números de identificação do estudo
- 12-375B
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
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