Pilot Fase I/II-studie van aminozuurleucine bij de behandeling van patiënten met bloedarmoede van Diamond Blackfan die afhankelijk is van transfusie (LeucineDBA)
18 november 2022 bijgewerkt door: Adrianna Vlachos, MD, Northwell Health
Het gebruik van nieuwe therapieën om de productie van bloedcellen te reconstrueren en orgaanprestaties te bevorderen met behulp van beenmergfalen als model: een pilot, fase I/II-studie van het aminozuur leucine bij de behandeling van patiënten met transfusieafhankelijke Diamond Blackfan-anemie
Deze studie zal de veiligheid en de mogelijkheid bepalen om het aminozuur, leucine, toe te dienen aan patiënten met Diamond Blackfan-anemie (DBA) die afhankelijk zijn van rode bloedceltransfusies.
De leucine zal naar verwachting een reactie veroorzaken bij patiënten met DBA tot het punt waarop de productie van rode bloedcellen wordt verhoogd. Erytrocytentransfusies kunnen dan minder frequent of eventueel stopgezet worden.
De onderzoekers zullen de eventuele bijwerkingen bestuderen van het geven van leucine aan DBA-patiënten. Leucine-niveaus van leucine zullen worden verkregen bij aanvang en tijdens het onderzoek.
Het medicijn leucine wordt in capsulevorm geleverd en gedurende in totaal 9 maanden 3 keer per dag ingenomen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Leucine wordt aan de deelnemers verstrekt in de vorm van een capsule en wordt driemaal daags ingenomen.
Het hemoglobinegehalte in het bloed wordt gedurende 9 maanden elke 3-4 weken gecontroleerd.
De gehele studie zal 12-15 maanden duren.
Proefpersonen moeten twee jaar of ouder zijn en meer dan zes maanden vóór inschrijving een transfusie ondergaan.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
55
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Stanford University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
- University of Louisville
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- University of Michigan C.S. Mott Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65201
- University of Missouri-Columbia Women's and Children's Hospital
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89109
- Children's Specialty Center of Nevada
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
- Cohen Children's Medical Center of New York
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- gediagnosticeerd met Diamond Blackfan-anemie, zoals gepubliceerd in British Journal of Hematology
- transfusie afhankelijk
- leeftijd 2 jaar en ouder
- adequate nierfunctie
- voldoende leverfunctie
- negatieve B-HCG als patiënt een menstruerende vrouw is en documentatie van adequate anticonceptie
- ondertekende geïnformeerde toestemming
Uitsluitingscriteria:
- Bekende overgevoeligheid voor aminozuren met vertakte keten
- Diagnose van een aangeboren stoornis van het aminozuurmetabolisme
- Eerdere hematopoëtische stamceltransplantatie
- Zwangerschap of plannen om zwanger te worden tijdens de proefperiode
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Leucine
Geen alternatieve behandelarm
|
De dosering van leucine is afhankelijk van het lichaamsoppervlak (BSA): leucine 700 mg/m2/dosis oraal driemaal daags
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Reactie op leucine bij transfusieafhankelijke patiënten met Diamond Blackfan-anemie
Tijdsspanne: 9 maanden
|
De primaire uitkomstmaat is het type respons dat na 9 maanden werd waargenomen. Reactie op behandeling kan een van de volgende zijn:
|
9 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Ernstige bijwerkingen toe te schrijven aan Leucine
Tijdsspanne: 9 maanden
|
Bijwerkingen die zich voordeden terwijl deelnemers Leucine gebruikten
|
9 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Adrianna Vlachos, MD, Feinstein Institutes for Medical Research; Cohen Children's Medical Center
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Abkowitz JL, Schaison G, Boulad F, Brown DL, Buchanan GR, Johnson CA, Murray JC, Sabo KM. Response of Diamond-Blackfan anemia to metoclopramide: evidence for a role for prolactin in erythropoiesis. Blood. 2002 Oct 15;100(8):2687-91. doi: 10.1182/blood.V100.8.2687.
- Bastion Y, Bordigoni P, Debre M, Girault D, Leblanc T, Tchernia G, Ball S, McGuckin C, Gordon-Smith EC, Bekassy A, et al. Sustained response after recombinant interleukin-3 in diamond blackfan anemia. Blood. 1994 Jan 15;83(2):617-8. No abstract available.
- Cmejla R, Cmejlova J, Handrkova H, Petrak J, Pospisilova D. Ribosomal protein S17 gene (RPS17) is mutated in Diamond-Blackfan anemia. Hum Mutat. 2007 Dec;28(12):1178-82. doi: 10.1002/humu.20608.
- Draptchinskaia N, Gustavsson P, Andersson B, Pettersson M, Willig TN, Dianzani I, Ball S, Tchernia G, Klar J, Matsson H, Tentler D, Mohandas N, Carlsson B, Dahl N. The gene encoding ribosomal protein S19 is mutated in Diamond-Blackfan anaemia. Nat Genet. 1999 Feb;21(2):169-75. doi: 10.1038/5951.
- Farrar JE, Nater M, Caywood E, McDevitt MA, Kowalski J, Takemoto CM, Talbot CC Jr, Meltzer P, Esposito D, Beggs AH, Schneider HE, Grabowska A, Ball SE, Niewiadomska E, Sieff CA, Vlachos A, Atsidaftos E, Ellis SR, Lipton JM, Gazda HT, Arceci RJ. Abnormalities of the large ribosomal subunit protein, Rpl35a, in Diamond-Blackfan anemia. Blood. 2008 Sep 1;112(5):1582-92. doi: 10.1182/blood-2008-02-140012. Epub 2008 Jun 5.
- Gazda HT, Grabowska A, Merida-Long LB, Latawiec E, Schneider HE, Lipton JM, Vlachos A, Atsidaftos E, Ball SE, Orfali KA, Niewiadomska E, Da Costa L, Tchernia G, Niemeyer C, Meerpohl JJ, Stahl J, Schratt G, Glader B, Backer K, Wong C, Nathan DG, Beggs AH, Sieff CA. Ribosomal protein S24 gene is mutated in Diamond-Blackfan anemia. Am J Hum Genet. 2006 Dec;79(6):1110-8. doi: 10.1086/510020. Epub 2006 Nov 2.
- Gazda HT, Sheen MR, Vlachos A, Choesmel V, O'Donohue MF, Schneider H, Darras N, Hasman C, Sieff CA, Newburger PE, Ball SE, Niewiadomska E, Matysiak M, Zaucha JM, Glader B, Niemeyer C, Meerpohl JJ, Atsidaftos E, Lipton JM, Gleizes PE, Beggs AH. Ribosomal protein L5 and L11 mutations are associated with cleft palate and abnormal thumbs in Diamond-Blackfan anemia patients. Am J Hum Genet. 2008 Dec;83(6):769-80. doi: 10.1016/j.ajhg.2008.11.004.
- Leblanc TM, Da Costa L, Marie I, Demolis P, Tchernia G. Metoclopramide treatment in DBA patients: no complete response in a French prospective study. Blood. 2007 Mar 1;109(5):2266-7. doi: 10.1182/blood-2006-08-039545. No abstract available.
- Lipton JM, Atsidaftos E, Zyskind I, Vlachos A. Improving clinical care and elucidating the pathophysiology of Diamond Blackfan anemia: an update from the Diamond Blackfan Anemia Registry. Pediatr Blood Cancer. 2006 May 1;46(5):558-64. doi: 10.1002/pbc.20642.
- Vlachos A, Ball S, Dahl N, Alter BP, Sheth S, Ramenghi U, Meerpohl J, Karlsson S, Liu JM, Leblanc T, Paley C, Kang EM, Leder EJ, Atsidaftos E, Shimamura A, Bessler M, Glader B, Lipton JM; Participants of Sixth Annual Daniella Maria Arturi International Consensus Conference. Diagnosing and treating Diamond Blackfan anaemia: results of an international clinical consensus conference. Br J Haematol. 2008 Sep;142(6):859-76. doi: 10.1111/j.1365-2141.2008.07269.x. Epub 2008 Jul 30.
- Vlachos A, Federman N, Reyes-Haley C, Abramson J, Lipton JM. Hematopoietic stem cell transplantation for Diamond Blackfan anemia: a report from the Diamond Blackfan Anemia Registry. Bone Marrow Transplant. 2001 Feb;27(4):381-6. doi: 10.1038/sj.bmt.1702784.
- Vlachos A, Klein GW, Lipton JM. The Diamond Blackfan Anemia Registry: tool for investigating the epidemiology and biology of Diamond-Blackfan anemia. J Pediatr Hematol Oncol. 2001 Aug-Sep;23(6):377-82. doi: 10.1097/00043426-200108000-00015.
- Ozsoylu S. Oral megadose methylprednisolone for Diamond-Blackfan anemia. Blood. 1994 Nov 1;84(9):3245-7. No abstract available.
- Bernini JC, Carrillo JM, Buchanan GR. High-dose intravenous methylprednisolone therapy for patients with Diamond-Blackfan anemia refractory to conventional doses of prednisone. J Pediatr. 1995 Oct;127(4):654-9. doi: 10.1016/s0022-3476(95)70134-6.
- Buchanan GR; International Diamond-Blackfan Anemia Study Group. Oral megadose methylprednisolone therapy for refractory Diamond-Blackfan anemia. International Diamond-Blackfan Anemia Study Group. J Pediatr Hematol Oncol. 2001 Aug-Sep;23(6):353-6. doi: 10.1097/00043426-200108000-00006.
- Totterman TH, Nisell J, Killander A, Gahrton G, Lonnqvist B. Successful treatment of pure red-cell aplasia with cyclosporin. Lancet. 1984 Sep 22;2(8404):693. doi: 10.1016/s0140-6736(84)91245-5. No abstract available.
- Williams DL, Mageed AS, Findley H, Ragab AH. Cyclosporine in the treatment of red cell aplasia. Am J Pediatr Hematol Oncol. 1987 Winter;9(4):314-6. doi: 10.1097/00043426-198724000-00007.
- Seip M, Zanussi GF. Cyclosporine in steroid-resistant Diamond-Blackfan anaemia. Acta Paediatr Scand. 1988 May;77(3):464-6. doi: 10.1111/j.1651-2227.1988.tb10682.x.
- Leonard EM, Raefsky E, Griffith P, Kimball J, Nienhuis AW, Young NS. Cyclosporine therapy of aplastic anaemia, congenital and acquired red cell aplasia. Br J Haematol. 1989 Jun;72(2):278-84. doi: 10.1111/j.1365-2141.1989.tb07695.x.
- Splain J, Berman BW. Cyclosporin A treatment for Diamond-Blackfan anemia. Am J Hematol. 1992 Mar;39(3):208-11. doi: 10.1002/ajh.2830390310.
- Monteserin MC, Garcia Vela JA, Ona F, Lastra AM. Cyclosporin A for Diamond-Blackfan anemia: a new case. Am J Hematol. 1993 Apr;42(4):406-7. doi: 10.1002/ajh.2830420419. No abstract available.
- Alessandri AJ, Rogers PC, Wadsworth LD, Davis JH. Diamond-blackfan anemia and cyclosporine therapy revisited. J Pediatr Hematol Oncol. 2000 Mar-Apr;22(2):176-9. doi: 10.1097/00043426-200003000-00020.
- Bobey NA, Carcao M, Dror Y, Freedman MH, Dahl N, Woodman RC. Sustained cyclosporine-induced erythropoietic response in identical male twins with diamond-blackfan anemia. J Pediatr Hematol Oncol. 2003 Nov;25(11):914-8. doi: 10.1097/00043426-200311000-00018.
- Harris SI, Weinberg JB. Treatment of red cell aplasia with antithymocyte globulin: repeated inductions of complete remissions in two patients. Am J Hematol. 1985 Oct;20(2):183-6. doi: 10.1002/ajh.2830200212.
- Roychowdhury DF, Linker CA. Pure red cell aplasia complicating an ABO-compatible allogeneic bone marrow transplantation, treated successfully with antithymocyte globulin. Bone Marrow Transplant. 1995 Sep;16(3):471-2.
- Abkowitz JL, Powell JS, Nakamura JM, Kadin ME, Adamson JW. Pure red cell aplasia: response to therapy with anti-thymocyte globulin. Am J Hematol. 1986 Dec;23(4):363-71. doi: 10.1002/ajh.2830230408.
- McGuire WA, Yang HH, Bruno E, Brandt J, Briddell R, Coates TD, Hoffman R. Treatment of antibody-mediated pure red-cell aplasia with high-dose intravenous gamma globulin. N Engl J Med. 1987 Oct 15;317(16):1004-8. doi: 10.1056/NEJM198710153171606. No abstract available.
- Bejaoui M, Fitouri Z, Sfar MT, Lakhoua R. Failure of immunosuppressive therapy and high-dose intravenous immunoglobulins in four transfusion-dependent, steroid-unresponsive Blackfan-Diamond anemia patients. Haematologica. 1993 Jan-Feb;78(1):38-9.
- Sumimoto S, Kawai M, Kasajima Y, Hamamoto T. Intravenous gamma-globulin therapy in Diamond-Blackfan anemia. Acta Paediatr Jpn. 1992 Apr;34(2):179-80. doi: 10.1111/j.1442-200x.1992.tb00947.x.
- Miceli Sopo S, Pesaresi MA, Pastore M, Stabile A. Intravenous immunoglobulin in Diamond-Blackfan anaemia. Eur J Pediatr. 1990 Aug;149(11):779-80. doi: 10.1007/BF01957279.
- Halperin DS, Estrov Z, Freedman MH. Diamond-Blackfan anemia: promotion of marrow erythropoiesis in vitro by recombinant interleukin-3. Blood. 1989 Apr;73(5):1168-74.
- Dunbar CE, Smith DA, Kimball J, Garrison L, Nienhuis AW, Young NS. Treatment of Diamond-Blackfan anaemia with haematopoietic growth factors, granulocyte-macrophage colony stimulating factor and interleukin 3: sustained remissions following IL-3. Br J Haematol. 1991 Oct;79(2):316-21. doi: 10.1111/j.1365-2141.1991.tb04540.x.
- Gillio AP, Faulkner LB, Alter BP, Reilly L, Klafter R, Heller G, Young DC, Lipton JM, Moore MA, O'Reilly RJ. Treatment of Diamond-Blackfan anemia with recombinant human interleukin-3. Blood. 1993 Aug 1;82(3):744-51.
- Gillio AP, Faulkner LB, Alter BP, Reilly L, Klafter R, Heller G, Young DC, Lipton JM, Moore MA, O'Reilly RJ. Successful treatment of Diamond-Blackfan anemia with interleukin 3. Stem Cells. 1993 Jul;11 Suppl 2:123-30. doi: 10.1002/stem.5530110820.
- Olivieri NF, Feig SA, Valentino L, Berriman AM, Shore R, Freedman MH. Failure of recombinant human interleukin-3 therapy to induce erythropoiesis in patients with refractory Diamond-Blackfan anemia. Blood. 1994 May 1;83(9):2444-50.
- Ball SE, Tchernia G, Wranne L, Bastion Y, Bekassy NA, Bordigoni P, Debre M, Elinder G, Kamps WA, Lanning M, et al. Is there a role for interleukin-3 in Diamond-Blackfan anaemia? Results of a European multicentre study. Br J Haematol. 1995 Oct;91(2):313-8. doi: 10.1111/j.1365-2141.1995.tb05295.x.
- Akiyama M, Yanagisawa T, Yuza Y, Yokoi K, Ariga M, Fujisawa K, Hoshi Y, Eto Y. Successful treatment of Diamond-Blackfan anemia with metoclopramide. Am J Hematol. 2005 Apr;78(4):295-8. doi: 10.1002/ajh.20278.
- Cynober L, Harris RA. Symposium on branched-chain amino acids: conference summary. J Nutr. 2006 Jan;136(1 Suppl):333S-6S. doi: 10.1093/jn/136.1.333S. No abstract available.
- Choudry HA, Pan M, Karinch AM, Souba WW. Branched-chain amino acid-enriched nutritional support in surgical and cancer patients. J Nutr. 2006 Jan;136(1 Suppl):314S-8S. doi: 10.1093/jn/136.1.314S.
- Pospisilova D, Cmejlova J, Hak J, Adam T, Cmejla R. Successful treatment of a Diamond-Blackfan anemia patient with amino acid leucine. Haematologica. 2007 May;92(5):e66-7. doi: 10.3324/haematol.11498. No abstract available.
- Kimball SR, Jefferson LS. Signaling pathways and molecular mechanisms through which branched-chain amino acids mediate translational control of protein synthesis. J Nutr. 2006 Jan;136(1 Suppl):227S-31S. doi: 10.1093/jn/136.1.227S.
- Pencharz PB, Ball RO. Amino acid needs for early growth and development. J Nutr. 2004 Jun;134(6 Suppl):1566S-1568S. doi: 10.1093/jn/134.6.1566S.
- Bernardini P, Fischer JE. Amino acid imbalance and hepatic encephalopathy. Annu Rev Nutr. 1982;2:419-54. doi: 10.1146/annurev.nu.02.070182.002223. No abstract available.
- Poon RT, Yu WC, Fan ST, Wong J. Long-term oral branched chain amino acids in patients undergoing chemoembolization for hepatocellular carcinoma: a randomized trial. Aliment Pharmacol Ther. 2004 Apr 1;19(7):779-88. doi: 10.1111/j.1365-2036.2004.01920.x.
- Plaitakis A, Smith J, Mandeli J, Yahr MD. Pilot trial of branched-chain aminoacids in amyotrophic lateral sclerosis. Lancet. 1988 May 7;1(8593):1015-8. doi: 10.1016/s0140-6736(88)91841-7.
- Pass KA, Lane PA, Fernhoff PM, Hinton CF, Panny SR, Parks JS, Pelias MZ, Rhead WJ, Ross SI, Wethers DL, Elsas LJ 2nd. US newborn screening system guidelines II: follow-up of children, diagnosis, management, and evaluation. Statement of the Council of Regional Networks for Genetic Services (CORN). J Pediatr. 2000 Oct;137(4 Suppl):S1-46. doi: 10.1067/mpd.2000.109437. No abstract available.
- Cmejlova J, Dolezalova L, Pospisilova D, Petrtylova K, Petrak J, Cmejla R. Translational efficiency in patients with Diamond-Blackfan anemia. Haematologica. 2006 Nov;91(11):1456-64.
- Hutson SM, Sweatt AJ, Lanoue KF. Branched-chain [corrected] amino acid metabolism: implications for establishing safe intakes. J Nutr. 2005 Jun;135(6 Suppl):1557S-64S. doi: 10.1093/jn/135.6.1557S. Erratum In: J Nutr. 2005 Aug;135(8):2009.
- Lab Advisor(TM); Leucine Measurements in Micromedex (R) Healthcare Series. 2010Thomson Reuters
- Jellin JM, Gregory P, Batz F. Pharmacist's letter/ Prescriber's Letter Natural Medicines Comprehensive Database, 3rd ed, Therapeutic Research Faculty, Stockton, CA, 2000.
- Braverman ER. The Healing Nutrients Within. New Canaan, CT: Keats Publishing, Inc. 1997; 339
- Gilman AG, Rall JW, Nies AD et al (eds): Goodman and Gilman's The Pharmacological Basis of Therapeutics, 8th ed. Pergamon Press, New York, NY, 1990.
- AMA Department of Drugs; AMA Drug Evaluations, 6th ed. American Medical Association, Chicago, IL,1986.
- Tietz NE (Ed); Clinical Guide to Laboratory Tests, 3rd ed W. B. Saunders, Philadelphia, PA, 1995.
- Henry JB: Clinical Diagnosis and Management by Laboratory Methods, 20th ed. Saunders 2001.
- Sax HC, Talamini MA, Fischer JE. Clinical use of branched-chain amino acids in liver disease, sepsis, trauma, and burns. Arch Surg. 1986 Mar;121(3):358-66. doi: 10.1001/archsurg.1986.01400030120019.
- Vlachos A, Atsidaftos E, Lababidi ML, Muir E, Rogers ZR, Alhushki W, Bernstein J, Glader B, Gruner B, Hartung H, Knoll C, Loew T, Nalepa G, Narla A, Panigrahi AR, Sieff CA, Walkovich K, Farrar JE, Lipton JM. L-leucine improves anemia and growth in patients with transfusion-dependent Diamond-Blackfan anemia: Results from a multicenter pilot phase I/II study from the Diamond-Blackfan Anemia Registry. Pediatr Blood Cancer. 2020 Dec;67(12):e28748. doi: 10.1002/pbc.28748. Epub 2020 Oct 6.
Nuttige links
- Diamond Blackfan Anemia Registry - a registry for patients with DBA in North America
- Daniella Maria Arturi Foundation is a family sponsored group which facilitates research for DBA.
- The DBA foundation is a family sponsored organization who raise funds for research and provides emotional support to families.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 juni 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 juni 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
30 november 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
20 mei 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
26 mei 2011
Eerst geplaatst (Schatting)
30 mei 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
2 december 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 november 2022
Laatst geverifieerd
1 november 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Beenmergziekten
- Hematologische ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Bloedarmoede, hemolytisch, aangeboren
- Bloedarmoede, hemolytisch
- Aangeboren beenmergfalensyndromen
- Beenmergfalenstoornissen
- Bloedarmoede
- Bloedarmoede, Aplastisch
- Erytrocytaire aplasie, puur
- Bloedarmoede, Diamond-Blackfan
- Bloedarmoede, dyserytropoëtisch, aangeboren
- Bloedarmoede, hypoplastisch, aangeboren
Andere studie-ID-nummers
- 12-375B
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .