Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost perorálního azacitidinu plus Nejlepší podpůrná péče versus placebo a nejlepší podpůrná péče u pacientů s anémií závislou na transfuzi červených krvinek (RBC) a trombocytopenií v důsledku mezinárodního prognostického skórovacího systému (IPSS) s nízkým rizikem myelodysplastického syndromu (MDS)

13. prosince 2024 aktualizováno: Celgene

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená studie fáze 3 k porovnání účinnosti a bezpečnosti perorálního azacitidinu Plus Nejlepší podpůrná péče versus Placebo Plus Nejlepší podpůrná péče u pacientů s anémií a trombocytopenií závislou na transfuzi červených krvinek v důsledku myelodysplastiky s nižším rizikem IPSS Syndromy.

Hodnocení účinnosti a bezpečnosti perorálního azacitidinu plus nejlepší podpůrná péče oproti placebu a nejlepší podpůrná péče u subjektů s anémií závislou na transfuzi červených krvinek (RBC) a trombocytopenií v důsledku myelodysplastického syndromu s nižším rizikem (MDS) Mezinárodního prognostického skórovacího systému (IPSS) .

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

216

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Camperdown, Austrálie, 2050
        • Local Institution - 131
      • Epping, VIC, Austrálie, 3076
        • Local Institution - 127
      • Fitzroy, Austrálie, 3065
        • Local Institution - 133
      • Kogarah, Austrálie, 2217
        • Local Institution - 135
      • Malvern, Austrálie, 3144
        • Local Institution - 130
      • Milton, Brisbane, Austrálie, 4064
        • Local Institution - 126
      • Waratah, Austrálie, NSW
        • Local Institution - 138
      • Woolloongabba, Austrálie, QLD 4102
        • Local Institution - 136
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Austrálie, 2605
        • Local Institution - 137
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, SA 5000
        • Local Institution - 129
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Local Institution - 134
      • Frankston, Victoria, Austrálie, 3199
        • Local Institution - 132
  • Belgie
      • Brasschaat, Belgie, 2930
        • Local Institution - 203
      • Brugge, Belgie, 8000
        • Local Institution - 200
      • Charleroi, Belgie, 6000
        • Local Institution - 202
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Local Institution - 201
  • Brazílie
      • Rio De Janeiro, Brazílie, 20231-130
        • Local Institution - 153
      • Sao Paulo, Brazílie, 05651-901
        • Local Institution - 151
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brazílie, 60430370
        • Local Institution - 154
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazílie, 81520-060
        • Local Institution - 155
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazílie, 90035-903
        • Local Institution - 152
  • Dánsko
      • Aarhus, Dánsko, 8000
        • Local Institution - 253
      • Odense C, Dánsko, 5000
        • Local Institution - 252
      • Roskilde, Dánsko, DK-4000
        • Local Institution - 251
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko, 00029 HUS
        • Local Institution - 276
      • Turku, Finsko, 20521
        • Local Institution - 277
  • Francie
      • Lille, Francie, 59037
        • Local Institution - 305
      • Marseille Cedex 9, Francie, 13009
        • Local Institution - 304
      • Nantes, Francie, 44093
        • Local Institution - 301
      • Paris, Francie, 7575
        • Local Institution - 308
      • Pierre-Bénite Cedex, Francie, 69495
        • Local Institution - 307
      • Rennes Cedex, Francie, 35033
        • Local Institution - 302
      • Rouen Cedex, Francie, 76038
        • Local Institution - 303
      • Strasbourg, Francie, 67091
        • Local Institution - 306
      • Toulouse Cedex 9, Francie, 31059
        • Local Institution - 300
      • Tours, Francie, 37044
        • Local Institution - 309
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1081 HV
        • Local Institution - 528
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
        • Local Institution - 527
      • Nijmegen, Holandsko, 6500 HB
        • Local Institution - 526
      • Rotterdam, Holandsko, 3075 EA
        • Local Institution - 529
  • Itálie
      • Alessandria, Itálie, 15121
        • Local Institution - 482
      • Bari, Itálie, 70124
        • Local Institution - 492
      • Bologna, Itálie, 40138
        • Local Institution - 489
      • Cagliari, Itálie, 09121
        • Local Institution - 494
      • Firenze, Itálie, 50129
        • Local Institution - 486
      • Lecce, Itálie, 73100
        • Local Institution - 479
      • Milan, Itálie, 20089
        • Local Institution - 498
      • Milano, Itálie, 20122
        • Local Institution - 488
      • Novara, Itálie, 28100
        • Local Institution - 497
      • Palermo, Itálie, 90146
        • Local Institution - 480
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Local Institution - 495
      • Pisa, Itálie, 56126
        • Local Institution - 496
      • Reggio Calabria, Itálie, 89133
        • Local Institution - 485
      • Rionero in Vulture, Itálie, 85028
        • Local Institution - 484
      • Roma, Itálie, 00133
        • Local Institution - 487
      • Roma, Itálie, 00161
        • Local Institution - 490
      • Roma, Itálie, 00168
        • Local Institution - 481
      • Terni, Itálie, 05100
        • Local Institution - 499
      • Torino, Itálie, 10126
        • Local Institution - 477
      • Torrette Di Ancona, Itálie, 60020
        • Local Institution - 493
      • Udine, Itálie, 33100
        • Local Institution - 478
      • Venezia - Mestre, Itálie, 30174
        • Local Institution - 476
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Local Institution - 453
      • Petach Tikva, Izrael, 49100
        • Local Institution - 451
      • Tel Hashomer, Izrael, 52621
        • Local Institution - 454
    • Tel Aviv
      • Tel-Aviv, Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Local Institution - 452
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Local Institution - 182
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Local Institution - 178
    • Ontario
      • Barrie, Ontario, Kanada, LYM6M2
        • Local Institution - 183
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8V 5C2
        • Local Institution - 180
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Local Institution - 179
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Local Institution - 176
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2W 1S6
        • Local Institution - 181
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4J 1C5
        • Local Institution - 177
  • Korejská republika
      • Busan, Korejská republika, 614-735
        • Local Institution - 704
      • Daegu, Korejská republika, 700-721
        • Local Institution - 703
      • Seoul, Korejská republika, 120-752
        • Local Institution - 702
      • Seoul, Korejská republika, 06591
        • Local Institution - 701
      • Seoul, Korejská republika, 135-710
        • Local Institution - 700
  • Krocan
      • Adana, Krocan, 01250
        • Local Institution - 401
      • Antalya, Krocan, 07100
        • Local Institution - 405
      • Istanbul, Krocan, 34098
        • Local Institution - 403
      • Istanbul, Krocan, 34390
        • Local Institution - 400
      • Mersin, Krocan, 33343
        • Local Institution - 404
      • Trabzon, Krocan, 61080
        • Local Institution - 402
  • Mexiko
      • Huixquilucan de Degollado, Mexiko, 52763
        • Local Institution - 830
      • Monterrey, Mexiko, 64460
        • Local Institution - 828
      • Monterrey, Mexiko, 64710
        • Local Institution - 829
      • Tlalpan, Mexiko, 14080
        • Local Institution - 827
  • Norsko
      • Førde, Norsko, 6807
        • Local Institution - 552
      • Oslo, Norsko, N-0027
        • Local Institution - 551
  • Německo
      • Dresden, Německo, 01307
        • Local Institution - 350
      • Dresden, Německo, 01307
        • Local Institution - 361
      • Duesseldorf, Německo, 40479
        • Local Institution - 359
      • Dusseldorf, Německo, 40225
        • Local Institution - 355
      • Hamburg, Německo, D-20099
        • Local Institution - 356
      • Keil, Německo, 24105
        • Local Institution - 353
      • Leipzig, Německo, 04103
        • Local Institution - 351
      • München, Německo, 81675
        • Local Institution - 352
      • Tubingen, Německo, 72076
        • Local Institution - 357
      • Ulm, Německo, 89081
        • Local Institution - 360
  • Polsko
      • Bydgoszcz, Polsko, 85-168
        • Local Institution - 582
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • Local Institution - 576
      • Krakow, Polsko, 31-501
        • Local Institution - 579
      • Lodz, Polsko, 93-510
        • Local Institution - 581
      • Torun, Polsko, 87-100
        • Local Institution - 580
      • Warszawa, Polsko, 02-097
        • Local Institution - 583
      • Warszawa, Polsko, 02-776
        • Local Institution - 577
      • Wroclaw, Polsko, 50-367
        • Local Institution - 578
  • Portugalsko
      • Beja, Portugalsko, 7801-849
        • Local Institution - 604
      • Coimbra, Portugalsko, 3000-075
        • Local Institution - 600
      • Lisboa, Portugalsko, 1099-023
        • Local Institution - 601
      • Lisboa, Portugalsko, 1150-314
        • Local Institution - 603
      • Porto, Portugalsko, 4200-072
        • Local Institution - 602
  • Spojené království
      • Aberdeen, Spojené království, AB25 2ZN
        • Local Institution - 687
      • Birmingham, Spojené království, B9 5SS
        • Local Institution - 691
      • Bristol, Spojené království, BS2 8ED
        • Local Institution - 686
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Local Institution - 689
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • Local Institution - 678
      • Harrow Middlesex, Spojené království, HA1 3UJ
        • Local Institution - 688
      • Hull, Spojené království, HU16 5JQ
        • Local Institution - 692
      • Leicester, Spojené království, LE1 5WW
        • Local Institution - 677
      • Liverpool, Spojené království, L7 8XP
        • Local Institution - 683
      • London, Spojené království, EC1A 7BE
        • Local Institution - 676
      • London, Spojené království, SE1 9RT
        • Local Institution - 684
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Local Institution - 679
      • Nottingham, Spojené království, NG5 1PB
        • Local Institution - 681
      • Sutton in Ashfield, Spojené království, NG17 4JL
        • Local Institution - 690
      • Wolverhampton, Spojené království, WV10 0QP
        • Local Institution - 680
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Spojené království, OX3 9DU
        • Local Institution - 685
  • Spojené státy
    • California
      • Berkeley, California, Spojené státy, 94704
        • Alta Bates Comprehensive Cancer Center
      • Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
        • Tower Hematology/Oncology Medical Group and Tower Cancer Research Found
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010-301
        • City of Hope
      • Escondido, California, Spojené státy, 92025
        • California Cancer Associates for Research and Excellence cCARE
      • Greenbrae, California, Spojené státy, 94904-2007
        • Marin Oncology Associates
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093-0943
        • UCSD-Thornton Hospital
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • University of Southern California Norris Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
        • Local Institution - 942
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • University of Florida Health Cancer Center at Orlando Health
    • Georgia
      • Albany, Georgia, Spojené státy, 31701
        • Phoebe Cancer Center of Phoebe Putney Memorial Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Robert H Lurie Comprehensive Cancer Center NW Univ
      • Maywood, Illinois, Spojené státy, 60153
        • Loyola University Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160-7233
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Louisville, J.G. Brown Cancer Center
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Spojené státy, 70006
        • Hematology And Oncology Specialists, Llc
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21231
        • Johns Hopkins Medicine
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • UMass Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39202
        • Jackson Oncology Associates PLLC
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
        • Saint Luke's Cancer Institute
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64128
        • Kansas City VA Medical Center University of Kansas Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198-6805
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weill Cornell Medical College - New York - Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Eastern Institute of Medical Sciences
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106-5000
        • University Hospitals of Cleveland Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97227
        • Local Institution - 917
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Western Pennsylvania Cancer Institute
    • Texas
      • Fort Sam Houston, Texas, Spojené státy, 78235-8200
        • Brooke Army Medical Center Francis Street Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Local Institution - 900
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77090
        • Millennium Physicians - Oncology
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Local Institution - 924
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298-0037
        • VA Commonwealth University - Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109-4417
        • Local Institution - 904
    • Wisconsin
      • Waukesha, Wisconsin, Spojené státy, 53188-5099
        • Waukesha Memorial Hospital
  • Česko
      • Hradec Králové, Česko, 500 05
        • Local Institution - 230
      • Olomouc, Česko, 77520
        • Local Institution - 229
      • Praha, Česko, 128 08
        • Local Institution - 228
      • Praha, Česko, 128 20
        • Local Institution - 227
    • Jihomoravský Kraj
      • Brno, Jihomoravský Kraj, Česko, 625 00
        • Local Institution - 226
  • Řecko
      • Alexandroupolis, Řecko, 68100
        • Local Institution - 851
      • Athens, Řecko, 10676
        • Local Institution - 852
      • Athens, Řecko, 115 27
        • Local Institution - 855
      • Athens, Řecko, 124 62
        • Local Institution - 850
      • Patras, Řecko, 26500
        • Local Institution - 854
    • Irakleio
      • Heraklion, Irakleio, Řecko, 71110
        • Local Institution - 853
  • Španělsko
      • Badalona (Barcelona), Španělsko, 8916
        • Local Institution - 626
      • Barcelona, Španělsko, 08025
        • Local Institution - 635
      • Barcelona, Španělsko, 8035
        • Local Institution - 625
      • Granada, Španělsko, 18014
        • Local Institution - 636
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Local Institution - 629
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Local Institution - 634
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Local Institution - 631
      • Malaga, Španělsko, 29010
        • Local Institution - 632
      • Oviedo, Španělsko, 33006
        • Local Institution - 628
      • Salamanca, Španělsko, 37007
        • Local Institution - 630
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Local Institution - 627
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Španělsko, 1009
        • Local Institution - 633
  • Švédsko
      • Goeteborg, Švédsko, 413 45
        • Local Institution - 653
      • Lund, Švédsko, 222 41
        • Local Institution - 652
      • Stockholm, Švédsko, 14186
        • Local Institution - 651

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 18 let nebo starší
  • Mějte zdokumentovanou diagnózu MDS
  • Anémie, která vyžaduje transfuze červených krvinek
  • Trombocytopenie (přetrvávající alespoň 21 dní) během 14 dnů před randomizací
  • Mít výkonnostní stav Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 nebo 2
  • Musí souhlasit s dodržováním těhotenských opatření, jak to vyžaduje protokol.
  • Pochopte a dobrovolně podepište dokument informovaného souhlasu před provedením jakýchkoli hodnocení/postupů souvisejících se studií

Kritéria vyloučení:

  • Sekundární nebo hypoplastický MDS nebo jiný podtyp se způsobilostí k léčbě imunoterapií
  • Předchozí léčba azacitidinem, decitabinem, jinými hypomethylačními činidly a lenalidomidem (pro lenalidomid: pokud poslední obdržená dávka není >= 8 týdnů před zařazením do studie).
  • Předchozí alogenní nebo autologní transplantace kmenových buněk
  • Vhodné pro alogenní nebo autologní transplantaci kmenových buněk
  • Zánětlivé onemocnění střev v anamnéze (např. Crohnova choroba, ulcerózní kolitida), celiakie (tj. sprue), předchozí gastrektomie nebo odstranění horního střeva nebo jakákoli jiná gastrointestinální porucha nebo defekt
  • Trombocytopenie sekundární k jiným možným příčinám, včetně léků, vrozených poruch, imunitních poruch nebo mikrovaskulárních poruch
  • Použití cytotoxických, chemoterapeutických, cílených nebo zkoumaných látek/terapií, látek stimulujících trombopoézu (TSA), látek stimulujících erytropoézu (ESA) a dalších růstových faktorů krvetvorby červených krvinek a do 28 dnů před randomizací
  • Pokračující lékařsky významné nežádoucí příhody z předchozí léčby bez ohledu na časové období
  • Současné užívání látek chelatujících železo (s výjimkou subjektů na stabilní nebo klesající dávce po dobu alespoň 8 týdnů (56 dní) před randomizací), kortikosteroidů (kromě subjektů na stabilní nebo snižující se dávce po dobu ≥ 1 týdne před randomizací pro jiné zdravotní stavy než MDS)
  • Předchozí rakovina, jiná než MDS, pokud subjekt nebyl bez onemocnění po dobu ≥ 3 let. (Bazaliom nebo spinocelulární karcinom kůže, karcinom in situ děložního čípku, karcinom in situ prsu a náhodný histologický nález karcinomu prostaty) (T1a nebo T1b pomocí nádoru, uzlin, metastázy [TNM] je klinický stagingový systém povoleno)
  • Významné aktivní srdeční onemocnění během předchozích 6 měsíců
  • Nekontrolovaná systémová plísňová, bakteriální nebo virová infekce
  • Známá infekce virem lidské imunodeficience (HIV) nebo hepatitidou C (HCV) nebo důkaz aktivní infekce virem hepatitidy B (HBV)
  • Známá klinicky významná anémie způsobená nedostatkem železa, vitamínu B12 nebo folátu nebo autoimunitní nebo dědičná hemolytická anémie nebo gastrointestinální krvácení
  • Abnormální parametry koagulace
  • Abnormální výsledky jaterních testů
  • Abnormální výsledky testů funkce ledvin
  • Známá nebo suspektní přecitlivělost na azacitidin nebo mannitol
  • Jakýkoli významný zdravotní stav, laboratorní abnormalita nebo psychiatrické onemocnění

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Perorální azacitidin
Rameno 1: Perorální tablety azacitidinu 300 mg denně (QD) + nejlepší podpůrná péče (BSC) ve dnech 1 až 21 každého 28denního léčebného cyklu.
Lék: Perorální azacitidin
300 mg denně, 1. až 21. den každého 28denního léčebného cyklu
Ostatní jména:
  • CC-486
Jiný: Nejlepší podpůrná péče (BSC)
BSC zahrnoval a neomezoval se na erytrocyty (sbalené červené krvinky [pRBC] a plná krev), transfuze krevních destiček (jednotlivý dárce nebo společný dárce), antibiotickou, antivirovou a/nebo antifungální terapii, nutriční podporu a faktory stimulující kolonie granulocytů ( G-CSF) pro účastníky, kteří prodělali neutropenickou horečku/infekce.
Komparátor placeba: Placebo
Rameno 2: Totožné placebo tablety plus nejlepší podpůrná péče ve dnech 1 až 21 každého 28denního léčebného cyklu.
Jiný: Nejlepší podpůrná péče (BSC)
BSC zahrnoval a neomezoval se na erytrocyty (sbalené červené krvinky [pRBC] a plná krev), transfuze krevních destiček (jednotlivý dárce nebo společný dárce), antibiotickou, antivirovou a/nebo antifungální terapii, nutriční podporu a faktory stimulující kolonie granulocytů ( G-CSF) pro účastníky, kteří prodělali neutropenickou horečku/infekce.
Lék: Placebo
Identicky odpovídající placebo tablety v den 1 až 21 každého 28denního léčebného cyklu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi červených krvinek (RBC) po dobu ≥ 56 dnů
Časové okno: Každý účastník byl hodnocen po dobu alespoň 56 dnů; od data randomizace studovaného léku do data uzávěrky dat 25. ledna 2019, přibližně 5 měsíců.
Nezávislost na transfuzi erytrocytů (tfx) byla definována jako nepřítomnost jakékoli transfuze erytrocytů během jakéhokoli po sobě jdoucího „rolování“ 56 dnů během období léčby. Účastníci, kteří nedostali žádnou transfuzi erytrocytů během po sobě jdoucích 56 dnů (tj. den 1 až den 56, den 2 až den 57), byli považováni za 56denní nezávislé na transfuzi RBC.
Každý účastník byl hodnocen po dobu alespoň 56 dnů; od data randomizace studovaného léku do data uzávěrky dat 25. ledna 2019, přibližně 5 měsíců.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do nezávislosti na RBC transfuzi po dobu nejméně 56 dnů mezi účastníky, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi červených krvinek po dobu nejméně 56 dnů
Časové okno: Od data randomizace studovaného léku do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Čas do nezávislosti na RBC transfuzi ≥ 56 dnů byl definován jako čas mezi randomizací a datem, kdy byla poprvé pozorována nezávislost na transfuzi (tj. 1. den z 56 bez jakýchkoliv transfuzí RBC).
Od data randomizace studovaného léku do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Doba trvání snížení transfuze červených krvinek pro účastníky, kteří dosáhli snížení transfuze červených krvinek alespoň o 4 jednotky červených krvinek po dobu alespoň 8 týdnů
Časové okno: Od data randomizace studovaného léku až do období léčby; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Účastník byl považován za reagujícího na snížení transfuze erytrocytů, pokud měl alespoň 4 jednotky snížené v transfuzních jednotkách během jakéhokoli po sobě jdoucího 56denního období ve srovnání se základními transfuzními jednotkami za 56 dní.
Od data randomizace studovaného léku až do období léčby; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Doba trvání nezávislosti transfuze červených krvinek mezi účastníky, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi červených krvinek, po dobu nejméně 84 dní
Časové okno: Od data randomizace studovaného léku až do období léčby; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Doba trvání nezávislosti na transfuzi červených krvinek byla analyzována pouze u účastníků, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi červených krvinek ≥ 84 dnů při léčbě. Trvání nezávislosti na transfuzi červených krvinek bylo definováno jako doba od data, kdy byla poprvé pozorována nezávislost na transfuzi (1. den období ≥ 84 dnů bez transfuze), do data, kdy účastníci měli následně zdokumentovanou transfuzi červených krvinek. V případě, že účastník měl více než jedno ≥84 dnů klouzavých období, která splňovala kritéria nezávislosti RBC, byla v analýze použita doba s nejdelším klouzavým obdobím.
Od data randomizace studovaného léku až do období léčby; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Čas do nezávislosti na transfuzi červených krvinek po dobu alespoň 84 dní mezi účastníky, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi červených krvinek po dobu alespoň 84 dní
Časové okno: Od data randomizace studovaného léku až do období léčby; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Čas do nezávislosti na RBC transfuzi ≥ 84 dnů byl definován jako čas mezi randomizací a datem, kdy byla poprvé pozorována nezávislost na transfuzi (tj. 1. den z 84 bez jakýchkoliv transfuzí RBC).
Od data randomizace studovaného léku až do období léčby; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Procento účastníků s odezvou erytroidního hematologického zlepšení (HI-E) podle kritérií IWG z roku 2006
Časové okno: Od data randomizace studovaného léku až do období léčby; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Zlepšení erytroidního HI-E bylo definováno jako zvýšení hemoglobinu o ≥ 1,5 g/dl; nebo snížení jednotek transfuzí červených krvinek o absolutní počet alespoň 4 transfuze červených krvinek/8 týdnů ve srovnání s počtem transfuzí před léčbou v předchozích 8 týdnech. Do hodnocení odpovědi na transfuzi červených krvinek byly započítány pouze transfuze červených krvinek podané pro hemoglobin ≤ 9,0 g/dl při léčbě.
Od data randomizace studovaného léku až do období léčby; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Procento účastníků s hematologickou odezvou na zlepšení u krevních destiček (HI-P) podle kritérií IWG z roku 2006
Časové okno: Od data randomizace studovaného léku až do období léčby; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
HI-P odpověď byla definována podle kritérií IWG 2006 (Cheson, 2006) a jako: 1. Absolutní zvýšení ≥ 30 X 10^9/l pro účastníky^ počínaje > 20 x 10^9/l krevních destiček; 2. Zvýšení z < 20 X 10^9/L na > 20 X 10^9/L a nejméně o 100 %. HI-P musí trvat alespoň 8 týdnů.
Od data randomizace studovaného léku až do období léčby; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Procento účastníků, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi krevních destiček po dobu ≥ 8 týdnů (56 dní)
Časové okno: Od data randomizace studovaného léku až do období léčby; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Nezávislost na transfuzi krevních destiček byla definována jako nepřítomnost jakékoli transfuze krevních destiček během jakéhokoli po sobě jdoucího "rolování" 56 dnů během období léčby (tj. den 1 až 56, den 2 až 57, dny 3 až 58 atd.). Účastníci byli na začátku považováni za závislé na transfuzi krevních destiček, pokud dostali ≥ 2 transfuze krevních destiček během 56 dnů bezprostředně před randomizací a neměli žádné po sobě jdoucí 28denní období, během kterého nebyly podávány žádné transfuze krevních destiček.
Od data randomizace studovaného léku až do období léčby; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Čas k nezávislosti transfuze krevních destiček
Časové okno: Od data randomizace studovaného léku až do období léčby; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Čas do nezávislosti na transfuzi krevních destiček byl definován jako čas mezi randomizací a prvním dokumentovaným datem začátku nezávislosti na transfuzi (tj. 1. den z 56 bez jakýchkoliv transfuzí krevních destiček).
Od data randomizace studovaného léku až do období léčby; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Procento účastníků, kteří progredovali do akutní myeloidní leukémie (AML)
Časové okno: Od randomizace studovaného léku do konce až do konečného data uzávěrky dat 25. ledna 2019; maximální doba sledování byla 67,9 měsíce pro azacitidin a 64,8 měsíce pro skupinu s placebem
Účastníci s dokumentovanou diagnózou AML vyplývající z předchozí dokumentované diagnózy MDS.
Od randomizace studovaného léku do konce až do konečného data uzávěrky dat 25. ledna 2019; maximální doba sledování byla 67,9 měsíce pro azacitidin a 64,8 měsíce pro skupinu s placebem
Procento účastníků s významným krvácením
Časové okno: Od data randomizace do 28 dnů po poslední dávce IP; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Klinicky významné krvácení bylo definováno jako: jakékoli intrakraniální nebo retroperitoneální krvácení; krvácení vyžadující transfuze > 2 jednotek krve/krevních produktů; krvácení spojené s poklesem hemoglobinu > 2 g/dl; nebo krvácení z jakéhokoli místa vyžadující transfuzi > 2 jednotek krve.
Od data randomizace do 28 dnů po poslední dávce IP; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Průměrná změna od výchozího stavu ve složce fyzické pohody ve funkčním hodnocení koncových bodů terapie rakoviny - anémie (FACT-An) v cyklu 6
Časové okno: Výchozí stav do cyklu 6 Den 1
Dotazník FACT-An je dotazník o 47 položkách, specifický pro rakovinu, který se skládá z 27 základních položek, které měří 4 obecné oblasti fyzické pohody (PWG), sociální/rodinné (SWB), emocionální pohody (EWB) a funkční pohody ( FWB) a další dotazník o anémii o 20 položkách, který měří položky spojené s únavou a 7 položek bez únavy. Stupnice jsou formátovány na 1 až 4 stránky pro vlastní správu pomocí 5bodové Likertovy hodnotící stupnice (0 = vůbec ne; 1 = trochu; 2 = trochu; 3 = docela málo a 4 = velmi). Také celková kvalita života související se zdravím (HRQoL), FACT-An měří dopad únavy a dalších symptomů souvisejících s anémií na fungování pacienta a používá se k hodnocení účinku léčby v různých terapeutických oblastech, včetně MDS. Nástroj a dílčí škály únavy a neúnavnosti jsou hodnoceny sečtením bodů ze všech otázek a poté převedením tohoto součtu na 100 bodovou škálu; 0 označuje nejslabší QOL a 100 označuje nejvyšší QOL.
Výchozí stav do cyklu 6 Den 1
Průměrná změna od výchozího stavu ve složce sociální pohody ve funkčním hodnocení nástroje terapie rakoviny a anémie v cyklu 6
Časové okno: Výchozí stav do cyklu 6 Den 1
Dotazník FACT-An je dotazník o 47 položkách, specifický pro rakovinu, který se skládá z 27 základních položek, které měří 4 obecné oblasti fyzické pohody (PWG), sociální/rodinné (SWB), emocionální pohody (EWB) a funkční pohody ( FWB) a další dotazník o anémii o 20 položkách, který měří položky spojené s únavou a 7 položek bez únavy. Stupnice jsou formátovány na 1 až 4 stránky pro vlastní správu pomocí 5bodové Likertovy hodnotící stupnice (0 = vůbec ne; 1 = trochu; 2 = trochu; 3 = docela málo a 4 = velmi). Také celková kvalita života související se zdravím (HRQoL), FACT-An měří dopad únavy a dalších symptomů souvisejících s anémií na fungování pacienta a používá se k hodnocení účinku léčby v různých terapeutických oblastech, včetně MDS. Nástroj a dílčí škály únavy a neúnavnosti jsou hodnoceny sečtením bodů ze všech otázek a poté převedením tohoto součtu na 100 bodovou škálu; 0 označuje nejslabší QOL a 100 označuje nejvyšší QOL.
Výchozí stav do cyklu 6 Den 1
Průměrná změna od výchozího stavu ve složce emoční pohody ve funkčním hodnocení nástroje terapie rakoviny a anémie v cyklu 6
Časové okno: Výchozí stav do cyklu 6 Den 1
Dotazník FACT-An je dotazník o 47 položkách, specifický pro rakovinu, který se skládá z 27 základních položek, které měří 4 obecné oblasti fyzické pohody (PWG), sociální/rodinné (SWB), emocionální pohody (EWB) a funkční pohody ( FWB) a další dotazník o anémii o 20 položkách, který měří položky spojené s únavou a 7 položek bez únavy. Stupnice jsou formátovány na 1 až 4 stránky pro vlastní správu pomocí 5bodové Likertovy hodnotící stupnice (0 = vůbec ne; 1 = trochu; 2 = trochu; 3 = docela málo a 4 = velmi). Také celková kvalita života související se zdravím (HRQoL), FACT-An měří dopad únavy a dalších symptomů souvisejících s anémií na fungování pacienta a používá se k hodnocení účinku léčby v různých terapeutických oblastech, včetně MDS. Nástroj a dílčí škály únavy a neúnavnosti jsou hodnoceny sečtením bodů ze všech otázek a poté převedením tohoto součtu na 100 bodovou škálu; 0 označuje nejslabší QOL a 100 označuje nejvyšší QOL.
Výchozí stav do cyklu 6 Den 1
Průměrná změna od výchozího stavu ve složce funkčního blahobytu nástroje FACT-An v cyklu 6
Časové okno: Výchozí stav do cyklu 6 Den 1
Dotazník FACT-An je dotazník o 47 položkách, specifický pro rakovinu, který se skládá z 27 základních položek, které měří 4 obecné oblasti fyzické pohody (PWG), sociální/rodinné (SWB), emocionální pohody (EWB) a funkční pohody ( FWB) a další dotazník o anémii o 20 položkách, který měří položky spojené s únavou a 7 položek bez únavy. Stupnice jsou formátovány na 1 až 4 stránky pro vlastní správu pomocí 5bodové Likertovy hodnotící stupnice (0 = vůbec ne; 1 = trochu; 2 = trochu; 3 = docela málo a 4 = velmi). Také celková kvalita života související se zdravím (HRQoL), FACT-An měří dopad únavy a dalších symptomů souvisejících s anémií na fungování pacienta a používá se k hodnocení účinku léčby v různých terapeutických oblastech, včetně MDS. Nástroj a dílčí škály únavy a neúnavnosti jsou hodnoceny sečtením bodů ze všech otázek a poté převedením tohoto součtu na 100 bodovou škálu; 0 označuje nejslabší QOL a 100 označuje nejvyšší QOL.
Výchozí stav do cyklu 6 Den 1
Průměrná změna od výchozí hodnoty v subškále anémie v rámci nástroje FACT-An v cyklu 6
Časové okno: Výchozí stav do cyklu 6 Den 1
Dotazník FACT-An je dotazník o 47 položkách, specifický pro rakovinu, který se skládá z 27 základních položek, které měří 4 obecné oblasti fyzické pohody (PWG), sociální/rodinné (SWB), emocionální pohody (EWB) a funkční pohody ( FWB) a další dotazník o anémii o 20 položkách, který měří položky spojené s únavou a 7 položek bez únavy. Stupnice jsou formátovány na 1 až 4 stránky pro vlastní správu pomocí 5bodové Likertovy hodnotící stupnice (0 = vůbec ne; 1 = trochu; 2 = trochu; 3 = docela málo a 4 = velmi). Také celková kvalita života související se zdravím (HRQoL), FACT-An měří dopad únavy a dalších symptomů souvisejících s anémií na fungování pacienta a používá se k hodnocení účinku léčby v různých terapeutických oblastech, včetně MDS. Nástroj a dílčí škály únavy a neúnavnosti jsou hodnoceny sečtením bodů ze všech otázek a poté převedením tohoto součtu na 100 bodovou škálu; 0 označuje nejslabší QOL a 100 označuje nejvyšší QOL.
Výchozí stav do cyklu 6 Den 1
Průměrná změna od základní linie v subškále související s únavou v rámci nástroje FACT-An v cyklu 6
Časové okno: Výchozí stav do cyklu 6 Den 1
Dotazník FACT-An je dotazník o 47 položkách, specifický pro rakovinu, který se skládá z 27 základních položek, které měří 4 obecné oblasti fyzické pohody (PWG), sociální/rodinné (SWB), emocionální pohody (EWB) a funkční pohody ( FWB) a další dotazník o anémii o 20 položkách, který měří položky spojené s únavou a 7 položek bez únavy. Stupnice jsou formátovány na 1 až 4 stránky pro vlastní správu pomocí 5bodové Likertovy hodnotící stupnice (0 = vůbec ne; 1 = trochu; 2 = trochu; 3 = docela málo a 4 = velmi). Také celková kvalita života související se zdravím (HRQoL), FACT-An měří dopad únavy a dalších symptomů souvisejících s anémií na fungování pacienta a používá se k hodnocení účinku léčby v různých terapeutických oblastech, včetně MDS. Nástroj a dílčí škály únavy a neúnavnosti jsou hodnoceny sečtením bodů ze všech otázek a poté převedením tohoto součtu na 100 bodovou škálu; 0 označuje nejslabší QOL a 100 označuje nejvyšší QOL.
Výchozí stav do cyklu 6 Den 1
Průměrná změna od výchozí hodnoty ve funkčním hodnocení indexu výsledků studie léčby rakoviny a anémie (FACT-An TOI) Souhrnná stupnice v rámci nástroje FACT-An v cyklu 6
Časové okno: Výchozí stav do cyklu 6 Den 1
Skóre FACT-G a FACT-An se sečtou a vytvoří celkové skóre FACT-An. FACT-An Trial Outcome Index (TOI) se skládá ze součtu „souhrnné škály“ a zahrnuje fyzickou pohodu (PWB; 7 položek; rozsah skóre, 0-28), funkční pohodu (7 položek rozsah skóre, 0-28) a subškála Anémie sestávající z 20 položek na stejné pětibodové škále, přičemž 13 z nich měřilo symptomy související s únavou (FS) a sedm měřilo non-FS. Bylo prokázáno, že FACT-An TOI je citlivým ukazatelem klinických výsledků u řady onemocnění včetně MDS. Skóre Fact-TOI se pohybuje od 0 do 136. Vyšší skóre na všech škálách Fact-An a subškálách FACT-TOI odráží lepší kvalitu života nebo méně příznaků.
Výchozí stav do cyklu 6 Den 1
Procento účastníků s klinicky smysluplným zlepšením (CMI) od výchozího stavu v oblasti fyzické pohody v rámci nástroje FACT-An v cyklu 6
Časové okno: Cyklus 6 Den 1
Klinicky významné zlepšení nebo zhoršení bylo definováno doménově specifickými prahy změny od výchozí hodnoty. Dotazník FACT-An je dotazník o 47 položkách, specifický pro rakovinu, skládající se ze základních 27 položek, které měří 4 obecné oblasti fyzické pohody, sociální/rodinné, emocionální pohody a funkční pohody, a z dalších 20 položek dotazníku anémie, který měří únava a 7 neunavujících položek. Stupnice jsou formátovány na 4 stranách pro vlastní správu pomocí 5bodové Likertovy hodnotící stupnice (0 = vůbec ne; 1 = trochu; 2 = trochu; 3 = docela dost a 4 = velmi). Obecná HRQoL také měří dopad únavy a dalších symptomů souvisejících s anémií na fungování pacienta a používá se k posouzení účinku léčby v různých oblastech, včetně MDS. Nástroj a dílčí škály únavy a neúnavnosti jsou hodnoceny sečtením bodů ze všech otázek a poté převedením tohoto součtu na 100 bodovou škálu; 0 = nejchudší QOL a 100 = nejvyšší QOL.
Cyklus 6 Den 1
Procento účastníků s klinicky smysluplným zlepšením (CMI) od výchozího stavu v doméně sociální pohody v rámci nástroje FACT-An v cyklu 6
Časové okno: Cyklus 6 Den 1
Klinicky významné zlepšení nebo zhoršení bylo definováno doménově specifickými prahy změny od výchozí hodnoty. Dotazník FACT-An je dotazník o 47 položkách, specifický pro rakovinu, skládající se ze základních 27 položek, které měří 4 obecné oblasti fyzické pohody, sociální/rodinné, emocionální pohody a funkční pohody, a z dalších 20 položek dotazníku anémie, který měří únava a 7 neunavujících položek. Stupnice jsou formátovány na 4 stranách pro vlastní správu pomocí 5bodové Likertovy hodnotící stupnice (0 = vůbec ne; 1 = trochu; 2 = trochu; 3 = docela dost a 4 = velmi). Obecná HRQoL také měří dopad únavy a dalších symptomů souvisejících s anémií na fungování pacienta a používá se k posouzení účinku léčby v různých oblastech, včetně MDS. Nástroj a dílčí škály únavy a neúnavnosti jsou hodnoceny sečtením bodů ze všech otázek a poté převedením tohoto součtu na 100 bodovou škálu; 0 = nejchudší QOL a 100 = nejvyšší QOL.
Cyklus 6 Den 1
Procento účastníků s klinicky smysluplným zlepšením (CMI) od výchozího stavu v doméně emocionální pohody v rámci nástroje FACT-An v cyklu 6
Časové okno: Cyklus 6 Den 1
Klinicky významné zlepšení nebo zhoršení bylo definováno doménově specifickými prahy změny od výchozí hodnoty. Dotazník FACT-An je dotazník o 47 položkách, specifický pro rakovinu, skládající se ze základních 27 položek, které měří 4 obecné oblasti fyzické pohody, sociální/rodinné, emocionální pohody a funkční pohody, a z dalších 20 položek dotazníku anémie, který měří únava a 7 neunavujících položek. Stupnice jsou formátovány na 4 stranách pro vlastní správu pomocí 5bodové Likertovy hodnotící stupnice (0 = vůbec ne; 1 = trochu; 2 = trochu; 3 = docela dost a 4 = velmi). Obecná HRQoL také měří dopad únavy a dalších symptomů souvisejících s anémií na fungování pacienta a používá se k posouzení účinku léčby v různých oblastech, včetně MDS. Nástroj a dílčí škály únavy a neúnavnosti jsou hodnoceny sečtením bodů ze všech otázek a poté převedením tohoto součtu na 100 bodovou škálu; 0 = nejchudší QOL a 100 = nejvyšší QOL.
Cyklus 6 Den 1
Procento účastníků s klinicky smysluplným zlepšením (CMI) od výchozího stavu na doméně funkční pohody v rámci nástroje FACT-An v cyklu 6
Časové okno: Cyklus 6 Den 1
Klinicky významné zlepšení nebo zhoršení bylo definováno doménově specifickými prahy změny od výchozí hodnoty. Dotazník FACT-An je dotazník o 47 položkách, specifický pro rakovinu, skládající se ze základních 27 položek, které měří 4 obecné oblasti fyzické pohody, sociální/rodinné, emocionální pohody a funkční pohody, a z dalších 20 položek dotazníku anémie, který měří únava a 7 neunavujících položek. Stupnice jsou formátovány na 4 stranách pro vlastní správu pomocí 5bodové Likertovy hodnotící stupnice (0 = vůbec ne; 1 = trochu; 2 = trochu; 3 = docela dost a 4 = velmi). Obecná HRQoL také měří dopad únavy a dalších symptomů souvisejících s anémií na fungování pacienta a používá se k posouzení účinku léčby v různých oblastech, včetně MDS. Nástroj a dílčí škály únavy a neúnavnosti jsou hodnoceny sečtením bodů ze všech otázek a poté převedením tohoto součtu na 100 bodovou škálu; 0 = nejchudší QOL a 100 = nejvyšší QOL.
Cyklus 6 Den 1
Procento účastníků s klinicky smysluplným zlepšením (CMI) od výchozího stavu v doméně subškály anémie v rámci nástroje FACT-An v cyklu 6
Časové okno: Cyklus 6 Den 1
Klinicky významné zlepšení nebo zhoršení bylo definováno doménově specifickými prahy změny od výchozí hodnoty. Dotazník FACT-An je dotazník o 47 položkách, specifický pro rakovinu, skládající se ze základních 27 položek, které měří 4 obecné oblasti fyzické pohody, sociální/rodinné, emocionální pohody a funkční pohody, a z dalších 20 položek dotazníku anémie, který měří únava a 7 neunavujících položek. Stupnice jsou formátovány na 4 stranách pro vlastní správu pomocí 5bodové Likertovy hodnotící stupnice (0 = vůbec ne; 1 = trochu; 2 = trochu; 3 = docela dost a 4 = velmi). Obecná HRQoL také měří dopad únavy a dalších symptomů souvisejících s anémií na fungování pacienta a používá se k posouzení účinku léčby v různých oblastech, včetně MDS. Nástroj a dílčí škály únavy a neúnavnosti jsou hodnoceny sečtením bodů ze všech otázek a poté převedením tohoto součtu na 100 bodovou škálu; 0 = nejchudší QOL a 100 = nejvyšší QOL.
Cyklus 6 Den 1
Procento účastníků s klinicky smysluplným zlepšením (CMI) od výchozího stavu v subškále symptomů souvisejících s únavou v rámci nástroje FACT-An v cyklu 6
Časové okno: Cyklus 6 Den 1
Klinicky významné zlepšení nebo zhoršení bylo definováno doménově specifickými prahy změny od výchozí hodnoty. Dotazník FACT-An je dotazník o 47 položkách, specifický pro rakovinu, skládající se ze základních 27 položek, které měří 4 obecné oblasti fyzické pohody, sociální/rodinné, emocionální pohody a funkční pohody, a z dalších 20 položek dotazníku anémie, který měří únava a 7 neunavujících položek. Stupnice jsou formátovány na 4 stranách pro vlastní správu pomocí 5bodové Likertovy hodnotící stupnice (0 = vůbec ne; 1 = trochu; 2 = trochu; 3 = docela dost a 4 = velmi). Obecná HRQoL také měří dopad únavy a dalších symptomů souvisejících s anémií na fungování pacienta a používá se k posouzení účinku léčby v různých oblastech, včetně MDS. Nástroj a dílčí škály únavy a neúnavnosti jsou hodnoceny sečtením bodů ze všech otázek a poté převedením tohoto součtu na 100 bodovou škálu; 0 = nejchudší QOL a 100 = nejvyšší QOL.
Cyklus 6 Den 1
Procento účastníků s klinicky smysluplným zlepšením (CMI) od výchozího stavu ve funkčním hodnocení klinického hodnocení léčby rakoviny-anémie Subškála domény indexu v rámci nástroje FACT-An v cyklu 6
Časové okno: Cyklus 6 Den 1
Klinicky významné zlepšení nebo zhoršení bylo definováno doménově specifickými prahy změny od výchozí hodnoty. Dotazník FACT-An je dotazník o 47 položkách, specifický pro rakovinu, skládající se ze základních 27 položek, které měří 4 obecné oblasti fyzické pohody, sociální/rodinné, emocionální pohody a funkční pohody, a z dalších 20 položek dotazníku anémie, který měří únava a 7 neunavujících položek. Stupnice jsou formátovány na 4 stranách pro vlastní správu pomocí 5bodové Likertovy hodnotící stupnice (0 = vůbec ne; 1 = trochu; 2 = trochu; 3 = docela dost a 4 = velmi). Obecná HRQoL také měří dopad únavy a dalších symptomů souvisejících s anémií na fungování pacienta a používá se k posouzení účinku léčby v různých oblastech, včetně MDS. Nástroj a dílčí škály únavy a neúnavnosti jsou hodnoceny sečtením bodů ze všech otázek a poté převedením tohoto součtu na 100 bodovou škálu; 0 = nejchudší QOL a 100 = nejvyšší QOL.
Cyklus 6 Den 1
Procento účastníků s klinicky smysluplným zlepšením (CMI) od výchozího stavu ve funkčním hodnocení subškály terapie rakoviny – anémie – obecná v rámci nástroje FACT – An v cyklu 6
Časové okno: Cyklus 6 Den 1
Klinicky významné zlepšení nebo zhoršení bylo definováno doménově specifickými prahy změny od výchozí hodnoty. Dotazník FACT-An je dotazník o 47 položkách, specifický pro rakovinu, skládající se ze základních 27 položek, které měří 4 obecné oblasti fyzické pohody, sociální/rodinné, emocionální pohody a funkční pohody, a z dalších 20 položek dotazníku anémie, který měří únava a 7 neunavujících položek. Stupnice jsou formátovány na 4 stranách pro vlastní správu pomocí 5bodové Likertovy hodnotící stupnice (0 = vůbec ne; 1 = trochu; 2 = trochu; 3 = docela dost a 4 = velmi). Obecná HRQoL také měří dopad únavy a dalších symptomů souvisejících s anémií na fungování pacienta a používá se k posouzení účinku léčby v různých oblastech, včetně MDS. Nástroj a dílčí škály únavy a neúnavnosti jsou hodnoceny sečtením bodů ze všech otázek a poté převedením tohoto součtu na 100 bodovou škálu; 0 = nejchudší QOL a 100 = nejvyšší QOL.
Cyklus 6 Den 1
Procento účastníků s klinicky smysluplným zlepšením (CMI) od výchozího stavu ve funkčním hodnocení léčby rakoviny Doména anémie – celkové skóre v rámci nástroje FACT-An v cyklu 6
Časové okno: Cyklus 6 Den 1
Klinicky významné zlepšení nebo zhoršení bylo definováno doménově specifickými prahy změny od výchozí hodnoty. Dotazník FACT-An je dotazník o 47 položkách, specifický pro rakovinu, skládající se ze základních 27 položek, které měří 4 obecné oblasti fyzické pohody, sociální/rodinné, emocionální pohody a funkční pohody, a z dalších 20 položek dotazníku anémie, který měří únava a 7 neunavujících položek. Stupnice jsou formátovány na 4 stranách pro vlastní správu pomocí 5bodové Likertovy hodnotící stupnice (0 = vůbec ne; 1 = trochu; 2 = trochu; 3 = docela dost a 4 = velmi). Obecná HRQoL také měří dopad únavy a dalších symptomů souvisejících s anémií na fungování pacienta a používá se k posouzení účinku léčby v různých oblastech, včetně MDS. Nástroj a dílčí škály únavy a neúnavnosti jsou hodnoceny sečtením bodů ze všech otázek a poté převedením tohoto součtu na 100 bodovou škálu; 0 = nejchudší QOL a 100 = nejvyšší QOL.
Cyklus 6 Den 1
Procento účastníků se zlepšenou, zhoršenou nebo žádnou změnou v evropské kvalitě života – odpovědi na dimenzi pět dimenze – tři úrovně (EQ-5D-3L) v cyklu 6
Časové okno: Od základní linie do cyklu 6 Den 1
EQ-5D-3L je generický dotazník, který si sám zadáváte a skládá se z 5 dimenzí: mobilita, péče o sebe, bolest, obvyklé aktivity a úzkost/deprese. Každá dimenze má 3 úrovně závažnosti odpovídající žádným problémům, některým problémům a extrémním problémům. Zahrnuje také vizuální analogovou škálu, která zaznamenala respondentův sebehodnocení zdraví na vertikální škále 0-100, kde 100 = nejlepší představitelný zdravotní stav a 0 = nejhorší představitelný zdravotní stav. Distribuce pozorovaných odpovědí (tj. žádné problémy, střední problémy, vážné problémy a chybějící) 5 dimenzí při každé návštěvě byla shrnuta pro jednotlivé paže. Jmenovatel pro výpočet procent na skupinu byl založen na počtu hodnotitelné populace EQ-5D-3L na začátku. Uvádí se distribuce změn v odpovědích (tj. zlepšení [o ≥1 úroveň], žádná změna, zhoršení [o ≥1 úroveň] a chybějící) od výchozí hodnoty.
Od základní linie do cyklu 6 Den 1
Procento účastníků se zlepšenou, zhoršenou nebo žádnou změnou v evropské kvalitě života – odpovědi dimenze pět dimenze – tři úrovně sebepéče v cyklu 6
Časové okno: Od základní linie do cyklu 6 Den 1
EQ-5D-3L je generický dotazník, který si sám zadáváte a skládá se z 5 dimenzí: mobilita, péče o sebe, bolest, obvyklé aktivity a úzkost/deprese. Každá dimenze má 3 úrovně závažnosti odpovídající žádným problémům, některým problémům a extrémním problémům. Zahrnuje také vizuální analogovou škálu, která zaznamenala respondentův sebehodnocení zdraví na vertikální škále 0-100, kde 100 = nejlepší představitelný zdravotní stav a 0 = nejhorší představitelný zdravotní stav. Distribuce pozorovaných odpovědí (tj. žádné problémy, střední problémy, vážné problémy a chybějící) 5 dimenzí při každé návštěvě byla shrnuta pro jednotlivé paže. Jmenovatel pro výpočet procent na skupinu byl založen na počtu hodnotitelné populace EQ-5D-3L na začátku. Uvádí se distribuce změn v odpovědích (tj. zlepšení [o ≥1 úroveň], žádná změna, zhoršení [o ≥1 úroveň] a chybějící) od výchozí hodnoty.
Od základní linie do cyklu 6 Den 1
Procento účastníků se zlepšenou, zhoršenou nebo žádnou změnou v evropské kvalitě života – Pět dimenze – Obvyklé aktivity – tři úrovně – odpovědi Dimenze v cyklu 6
Časové okno: Od základní linie do cyklu 6 Den 1
EQ-5D-3L je generický dotazník, který si sám zadáváte a skládá se z 5 dimenzí: mobilita, péče o sebe, bolest, obvyklé aktivity a úzkost/deprese. Každá dimenze má 3 úrovně závažnosti odpovídající žádným problémům, některým problémům a extrémním problémům. Zahrnuje také vizuální analogovou škálu, která zaznamenala respondentův sebehodnocení zdraví na vertikální škále 0-100, kde 100 = nejlepší představitelný zdravotní stav a 0 = nejhorší představitelný zdravotní stav. Distribuce pozorovaných odpovědí (tj. žádné problémy, střední problémy, vážné problémy a chybějící) 5 dimenzí při každé návštěvě byla shrnuta pro jednotlivé paže. Jmenovatel pro výpočet procent na skupinu byl založen na počtu hodnotitelné populace EQ-5D-3L na začátku. Uvádí se distribuce změn v odpovědích (tj. zlepšení [o ≥1 úroveň], žádná změna, zhoršení [o ≥1 úroveň] a chybějící) od výchozí hodnoty.
Od základní linie do cyklu 6 Den 1
Procento účastníků se zlepšenou, zhoršenou nebo žádnou změnou evropské kvality života – úroveň pět dimenze – tři v odpovědích dimenze bolest/nepohodlí v cyklu 6
Časové okno: Od základní linie do cyklu 6 Den 1
EQ-5D-3L je generický dotazník, který si sám zadáváte a skládá se z 5 dimenzí: mobilita, péče o sebe, bolest, obvyklé aktivity a úzkost/deprese. Každá dimenze má 3 úrovně závažnosti odpovídající žádným problémům, některým problémům a extrémním problémům. Zahrnuje také vizuální analogovou škálu, která zaznamenala respondentův sebehodnocení zdraví na vertikální škále 0-100, kde 100 = nejlepší představitelný zdravotní stav a 0 = nejhorší představitelný zdravotní stav. Distribuce pozorovaných odpovědí (tj. žádné problémy, střední problémy, vážné problémy a chybějící) 5 dimenzí při každé návštěvě byla shrnuta pro jednotlivé paže. Jmenovatel pro výpočet procent na skupinu byl založen na počtu hodnotitelné populace EQ-5D-3L na začátku. Uvádí se distribuce změn v odpovědích (tj. zlepšení [o ≥1 úroveň], žádná změna, zhoršení [o ≥1 úroveň] a chybějící) od výchozí hodnoty.
Od základní linie do cyklu 6 Den 1
Procento účastníků se zlepšenou, zhoršenou nebo žádnou změnou v evropské kvalitě života – pět dimenze – tři úrovně v odpovědích na úzkost/depresi v cyklu 6
Časové okno: Od základní linie do cyklu 6 Den 1
EQ-5D-3L je generický dotazník, který si sám zadáváte a skládá se z 5 dimenzí: mobilita, péče o sebe, bolest, obvyklé aktivity a úzkost/deprese. Každá dimenze má 3 úrovně závažnosti odpovídající žádným problémům, některým problémům a extrémním problémům. Zahrnuje také vizuální analogovou škálu, která zaznamenala respondentův sebehodnocení zdraví na vertikální škále 0-100, kde 100 = nejlepší představitelný zdravotní stav a 0 = nejhorší představitelný zdravotní stav. Distribuce pozorovaných odpovědí (tj. žádné problémy, střední problémy, vážné problémy a chybějící) 5 dimenzí při každé návštěvě byla shrnuta pro jednotlivé paže. Jmenovatel pro výpočet procent na skupinu byl založen na počtu hodnotitelné populace EQ-5D-3L na začátku. Uvádí se distribuce změn v odpovědích (tj. zlepšení [o ≥1 úroveň], žádná změna, zhoršení [o ≥1 úroveň] a chybějící) od výchozí hodnoty.
Od základní linie do cyklu 6 Den 1
Využití zdrojů zdravotní péče (HRU): Celkový počet dní hospitalizace na celkový počet pacientů za rok
Časové okno: Od data randomizace do 28 dnů po poslední dávce studovaného léku; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitaidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Počet dní hospitalizace na celkový počet pacientoroků. HRU byla definována jako jakákoli spotřeba zdravotnických prostředků přímo nebo nepřímo související s léčbou pacienta.
Od data randomizace do 28 dnů po poslední dávce studovaného léku; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitaidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Doba trvání nezávislosti transfuze červených krvinek mezi účastníky, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi červených krvinek, po dobu nejméně 56 dní
Časové okno: Od data randomizace studovaného léku do data uzávěrky dat 25. ledna 2019
Doba trvání nezávislosti na transfuzi červených krvinek byla analyzována pouze u účastníků, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi červených krvinek ≥ 56 dnů při léčbě. Trvání nezávislosti na transfuzi červených krvinek bylo definováno jako doba od data, kdy byla poprvé pozorována nezávislost na transfuzi (1. den období ≥ 56 dnů bez transfuze), do data, kdy účastníci měli následně zdokumentovanou transfuzi červených krvinek. V případě, že účastník měl více než jedno ≥56 dnů klouzavých období, která splňovala kritéria nezávislosti RBC, bylo v analýze použito trvání s nejdelším klouzavým obdobím. Účastníci, kteří si udrželi RBC TI až do konce léčebného období, byli cenzurováni k datu přerušení léčby, úmrtí nebo 1 den před zahájením následné léčby MDS (pokud nějaká byla), podle toho, co nastalo dříve, nebo k poslednímu dostupnému datu hodnocení účastníků. v databázi, pokud léčba stále probíhá.
Od data randomizace studovaného léku do data uzávěrky dat 25. ledna 2019
Procento účastníků, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi červených krvinek po dobu ≥ 84 dnů
Časové okno: Od data randomizace studovaného léku až do období léčby; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Nezávislost na transfuzi červených krvinek byla definována jako nepřítomnost jakékoli transfuze červených krvinek (RBC) během jakéhokoli po sobě jdoucího "kolečka" 84 dnů během období léčby. Účastníci, kteří nedostali žádnou transfuzi červených krvinek během po sobě jdoucích 84 dnů (tj. den 1 až den 84, den 2 až den 85), byli považováni za 84denní nezávislé na transfuzi RBC.
Od data randomizace studovaného léku až do období léčby; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Od randomizace až po smrt z jakékoli příčiny; maximálně přibližně 10 let studia; medián trvání léčby perorálním azacitidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Celkové přežití bylo definováno jako doba od randomizace do úmrtí z jakékoli příčiny a bylo vypočítáno pomocí data randomizace a data úmrtí nebo data posledního sledování u cenzurovaných účastníků. Všichni jedinci byli sledováni až do vyřazení (odvolání souhlasu s dalším sběrem dat nebo ztráta sledování), úmrtí nebo uzavření studie. Účastníci, kteří před ukončením studie (nebo v době průběžné analýzy) předčasně ukončili studium nebo byli naživu, byly v době posledního kontaktu podle potřeby cenzurovány.
Od randomizace až po smrt z jakékoli příčiny; maximálně přibližně 10 let studia; medián trvání léčby perorálním azacitidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Procento účastníků s hematologickou odpovědí podle kritérií IWG z roku 2006 pro MDS
Časové okno: Odpověď byla hodnocena každé 3 cykly; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání expozice perorálnímu azacitidinu byl 86,0 dnů a 119,0 dnů u placeba
Hematologická odpověď byla definována jako: • Kompletní odpověď (CR): <5 % myeloblastů a normální zrání všech buněčných linií; Periferní krev (PB) ukazuje: hemoglobin >10 g/dl, neutrofily ≥1,0x10^9/l, krevní destičky ≥100x10^9/dl, blasty (0 %) • Částečná odezva (PR): stejná jako kostní dřeň CR (KM ) ukazuje blasty snížené o ≥ 50 % oproti předchozí léčbě, ale stále > 5 %; Buněčnost a morfologie nejsou relevantní • CR kostní dřeně: BM: ≤ 5 % myeloblastů a pokles o ≥ 50 % oproti PB před léčbou • Stabilní onemocnění (SD): nedosažení alespoň PR, ale žádný důkaz progrese po dobu > 8 týdnů • Selhání: smrt během léčby nebo progrese onemocnění • Progrese onemocnění u pacientů s: - Méně než 5 % blastů: ≥ 50 % zvýšení u výbuchů na > 5 % výbuchů - 5 %-10 % výbuchů: ≥ 50 % zvýšení na > 10 % výbuchů - 10 %-20 % výbuchů: ≥ 50 % zvýšení na > 20 % výbuchů - 20 %-30 % výbuchů ≥ 50 % zvýšení na > 30 % výbuchů Jakákoli z následujících možností: - ≥ 50 % snížení z maxima remise/odezva v granulocytech nebo krevních destičkách
Odpověď byla hodnocena každé 3 cykly; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání expozice perorálnímu azacitidinu byl 86,0 dnů a 119,0 dnů u placeba
Čas do progrese do akutní myeloidní leukémie (AML) mezi účastníky, kteří postoupili do AML
Časové okno: Od randomizace studovaného léku k progresi AML; maximálně přibližně 10 let studia; medián trvání léčby perorálním azacitidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Čas do progrese AML byl definován jako čas od data randomizace do data, kdy subjekt dokumentoval progresi k AML. U účastníků, kteří měli progresi do AML dokumentovanou ve zprávě centrální laboratoře MLL, bylo jako datum progrese AML použito nejčasnější datum odběru vzorků s diagnózou „s-AML vyplývající z předchozího MDS“.
Od randomizace studovaného léku k progresi AML; maximálně přibližně 10 let studia; medián trvání léčby perorálním azacitidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE)
Časové okno: Od první dávky IP až do 28 dnů po poslední dávce IP nebo do poslední návštěvy studie; maximálně přibližně 6 měsíců studia
TEAE byla definována jako nežádoucí příhoda, která začíná nebo se zhoršuje v intenzitě frekvence po první dávce studovaného léčiva nebo po ní do 28 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je jakákoli: • Smrt; • Život ohrožující událost; • jakákoli hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; • Trvalé nebo významné postižení nebo nezpůsobilost; • Vrozená anomálie nebo vrozená vada; • Jakákoli jiná důležitá lékařská událost Zkoušející určil vztah AE ke studovanému léku na základě načasování AE ve vztahu k podávání léku a na tom, zda jiné léky, terapeutické intervence nebo základní stavy mohou poskytnout dostatečné vysvětlení události. Závažnost AE byla hodnocena zkoušejícím podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) (Verze 4.0) National Cancer Institute, kde stupeň 1 = mírný, stupeň 2 = střední, stupeň 3 = závažný, stupeň 4 = život- ohrožující a stupeň 5 = smrt.
Od první dávky IP až do 28 dnů po poslední dávce IP nebo do poslední návštěvy studie; maximálně přibližně 6 měsíců studia
Průměrná změna od výchozí hodnoty ve funkčním hodnocení souhrnné škály terapie rakoviny-anémie (FACT-G) v rámci nástroje FACT-An v cyklu 6
Časové okno: Výchozí stav do cyklu 6 Den 1
FACT-An je dotazník o 47 položkách, specifický pro rakovinu, sestávající ze základního obecného dotazníku o 27 položkách (tj. Funkční hodnocení léčby rakoviny obecně [FACT-G]). FACT-G měří 4 domény na 5bodová stupnice od 0 (vůbec ne) do 4 (velmi mnoho). Tyto 4 domény jsou: • Fyzická pohoda (PWB; 7 položek; rozsah skóre, 0-28), • Sociální/rodinná pohoda (SWB; 7 položek; rozsah skóre, 0-28), • Emocionální pohoda (EWB; 6 položek; rozsah skóre, 0-24) a • Funkční pohoda (7 položek; rozsah skóre, 0-28). FACT-G je souhrn složený ze „souhrnné stupnice“ zahrnující PWB, SWB, EWB a FWB. Rozsah skóre FACT-G je od 0 do 108. U všech souhrnných škál včetně FACT-G znamená vyšší skóre lepší HRQoL nebo nižší úroveň symptomů.
Výchozí stav do cyklu 6 Den 1
Průměrná změna od výchozí hodnoty ve funkčním hodnocení terapie rakoviny – anémie – celkového skóre v cyklu 6
Časové okno: Výchozí stav do cyklu 6 Den 1
FACT-G a subškála anémie (AnS) se sečtou a vytvoří celkové skóre FACT-An a celkové skóre se pohybuje od 0 do 188. FACT-G měří 4 domény na 5bodové škále od 0 (vůbec ne) do 4 (velmi mnoho). Tyto 4 domény jsou: • Fyzická pohoda (PWB; 7 položek; rozsah skóre, 0-28), • Sociální/rodinná pohoda (SWB; 7 položek; rozsah skóre, 0-28), • Emocionální pohoda (EWB; 6 položek; rozsah skóre, 0-24) a • Funkční pohoda (7 položek; rozsah skóre, 0-28). AnS se skládá z 20 položek na stejné 5bodové škále, přičemž 13 z nich měří symptomy související s únavou (FS) a 7 měří non-FS. Skóre AnS a FS se mohou pohybovat v rozmezí 0-80 a 0-52. Pro všechny domény a souhrnné subškály znamená vyšší skóre lepší HRQoL nebo nižší úroveň symptomů.
Výchozí stav do cyklu 6 Den 1
Procento účastníků se změnou od výchozího stavu v reakcích na položku Fakt-anémie GP-5 – cyklus 2, den 1 (C2D1)
Časové okno: Od základní linie k cyklu 2, den 1 (C2D1)
Distribuce (frekvence a procento) pozorovaných odpovědí (tj. „Vůbec ne (0), „Trochu (1), „Poněkud (2), „Docela málo (3), „Velmi hodně (4)," a chybí) k položce GP-5 ("Obtěžují mě vedlejší účinky léčby" v posledních sedmi dnech) FACT-An při každé plánované návštěvě byly shrnuty pro každou léčebnou skupinu. Jmenovatel pro výpočet procent na léčebnou skupinu byl založen na počtu hodnotitelné populace FACT-An na začátku. Distribuce změn v odpovědích (zlepšené [tj. skóre změny z 1 na 4], žádná změna [0], zhoršené o jednu úroveň [-1], zhoršené o ≥2 úrovně [-2 až -4] a chybějící) od výchozí hodnoty při každé plánované návštěvě po základní linii byly shrnuty podle léčebných skupin.
Od základní linie k cyklu 2, den 1 (C2D1)
Procento účastníků se změnou oproti výchozímu stavu v reakcích na položku Fakt-anémie GP-5 – cyklus 3, den 1 (C3D1)
Časové okno: Od základní linie k cyklu 3, den 1 (C3D1)
Distribuce (frekvence a procento) pozorovaných odpovědí (tj. „Vůbec ne (0), „Trochu (1), „Poněkud (2), „Docela málo (3), „Velmi hodně (4)," a chybí) k položce GP-5 ("Obtěžují mě vedlejší účinky léčby" v posledních sedmi dnech) FACT-An při každé plánované návštěvě byly shrnuty pro každou léčebnou skupinu. Jmenovatel pro výpočet procent na léčebnou skupinu byl založen na počtu hodnotitelné populace FACT-An na začátku. Distribuce změn v odpovědích (zlepšené [tj. skóre změny z 1 na 4], žádná změna [0], zhoršené o jednu úroveň [-1], zhoršené o ≥2 úrovně [-2 až -4] a chybějící) od výchozí hodnoty při každé plánované návštěvě po základní linii byly shrnuty podle léčebných skupin.
Od základní linie k cyklu 3, den 1 (C3D1)
Procento účastníků se změnou oproti výchozímu stavu v reakcích na položku Fakt-anémie GP-5 – cyklus 4, den 1 (C4D1)
Časové okno: Od základní linie k cyklu 4, den 1 (C4D1)
Distribuce (frekvence a procento) pozorovaných odpovědí (tj. „Vůbec ne (0), „Trochu (1), „Poněkud (2), „Docela málo (3), „Velmi hodně (4)," a chybí) k položce GP-5 ("Obtěžují mě vedlejší účinky léčby" v posledních sedmi dnech) FACT-An při každé plánované návštěvě byly shrnuty pro každou léčebnou skupinu. Jmenovatel pro výpočet procent na léčebnou skupinu byl založen na počtu hodnotitelné populace FACT-An na začátku. Distribuce změn v odpovědích (zlepšené [tj. skóre změny z 1 na 4], žádná změna [0], zhoršené o jednu úroveň [-1], zhoršené o ≥2 úrovně [-2 až -4] a chybějící) od výchozí hodnoty při každé plánované návštěvě po základní linii byly shrnuty podle léčebných skupin.
Od základní linie k cyklu 4, den 1 (C4D1)
Procento účastníků se změnou oproti výchozímu stavu v reakcích na položku Fakt-anémie GP-5 – cyklus 5, den 1 (C5D1)
Časové okno: Od základní linie k cyklu 5, den 1 (C5D1)
Distribuce (frekvence a procento) pozorovaných odpovědí (tj. „Vůbec ne (0), „Trochu (1), „Poněkud (2), „Docela málo (3), „Velmi hodně (4)," a chybí) k položce GP-5 ("Obtěžují mě vedlejší účinky léčby" v posledních sedmi dnech) FACT-An při každé plánované návštěvě byly shrnuty pro každou léčebnou skupinu. Jmenovatel pro výpočet procent na léčebnou skupinu byl založen na počtu hodnotitelné populace FACT-An na začátku. Distribuce změn v odpovědích (zlepšené [tj. skóre změny z 1 na 4], žádná změna [0], zhoršené o jednu úroveň [-1], zhoršené o ≥2 úrovně [-2 až -4] a chybějící) od výchozí hodnoty při každé plánované návštěvě po základní linii byly shrnuty podle léčebných skupin.
Od základní linie k cyklu 5, den 1 (C5D1)
Procento účastníků se změnou oproti výchozímu stavu v reakcích na položku Fakt-anémie GP-5 – cyklus 6, den 1 (C6 D1)
Časové okno: Od základní linie k cyklu 6, den 1 (C6 D1)
Distribuce (frekvence a procento) pozorovaných odpovědí (tj. „Vůbec ne (0), „Trochu (1), „Poněkud (2), „Docela málo (3), „Velmi hodně (4)," a chybí) k položce GP-5 ("Obtěžují mě vedlejší účinky léčby" v posledních sedmi dnech) FACT-An při každé plánované návštěvě byly shrnuty pro každou léčebnou skupinu. Jmenovatel pro výpočet procent na léčebnou skupinu byl založen na počtu hodnotitelné populace FACT-An na začátku. Distribuce změn v odpovědích (zlepšené [tj. skóre změny z 1 na 4], žádná změna [0], zhoršené o jednu úroveň [-1], zhoršené o ≥2 úrovně [-2 až -4] a chybějící) od výchozí hodnoty při každé plánované návštěvě po základní linii byly shrnuty podle léčebných skupin.
Od základní linie k cyklu 6, den 1 (C6 D1)
Procento účastníků se změnou oproti výchozímu stavu v reakcích na položku Fakt-anémie GP-5 – cyklus 7, den 1 (C7D1)
Časové okno: Od základní linie k cyklu 7, den 1 (C7D1)
Distribuce (frekvence a procento) pozorovaných odpovědí (tj. „Vůbec ne (0), „Trochu (1), „Poněkud (2), „Docela málo (3), „Velmi hodně (4)," a chybí) k položce GP-5 ("Obtěžují mě vedlejší účinky léčby" v posledních sedmi dnech) FACT-An při každé plánované návštěvě byly shrnuty pro každou léčebnou skupinu. Jmenovatel pro výpočet procent na léčebnou skupinu byl založen na počtu hodnotitelné populace FACT-An na začátku. Distribuce změn v odpovědích (zlepšené [tj. skóre změny z 1 na 4], žádná změna [0], zhoršené o jednu úroveň [-1], zhoršené o ≥2 úrovně [-2 až -4] a chybějící) od výchozí hodnoty při každé plánované návštěvě po základní linii byly shrnuty podle léčebných skupin.
Od základní linie k cyklu 7, den 1 (C7D1)
Procento účastníků se změnou oproti výchozímu stavu v reakcích na fakt-anémie GP-5 – konec léčby
Časové okno: Od základní linie do konce léčby
Distribuce (frekvence a procento) pozorovaných odpovědí (tj. „Vůbec ne (0), „Trochu (1), „Poněkud (2), „Docela málo (3), „Velmi hodně (4)," a chybí) k položce GP-5 ("Obtěžují mě vedlejší účinky léčby" v posledních sedmi dnech) FACT-An při každé plánované návštěvě byly shrnuty pro každou léčebnou skupinu. Jmenovatel pro výpočet procent na léčebnou skupinu byl založen na počtu hodnotitelné populace FACT-An na začátku. Distribuce změn v odpovědích (zlepšené [tj. skóre změny z 1 na 4], žádná změna [0], zhoršené o jednu úroveň [-1], zhoršené o ≥2 úrovně [-2 až -4] a chybějící) od výchozí hodnoty při každé plánované návštěvě po základní linii byly shrnuty podle léčebných skupin.
Od základní linie do konce léčby
Využití zdrojů zdravotní péče (HRU): Počet účastníků, kteří byli hospitalizováni
Časové okno: Od data randomizace do 28 dnů po poslední dávce studovaného léku; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitaidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Byl sledován počet důvodů hospitalizací a přijetí do nemocnice během léčebného období a zahrnovaly ty, které souvisely s: AE, procedurami řízenými protokoly, transfuzemi, neprotokolovými procedurami, elektivními procedurami nebo důvody souvisejícími se sociálními, praktickými nebo technickými důvody v nepřítomnosti AE. HRU byla definována jako jakákoli spotřeba zdravotnických prostředků přímo nebo nepřímo související s léčbou pacienta.
Od data randomizace do 28 dnů po poslední dávce studovaného léku; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitaidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Využití zdrojů zdravotní péče (HRU): Celkový počet dní hospitalizace z jakéhokoli důvodu
Časové okno: Od data randomizace do 28 dnů po poslední dávce studovaného léku; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitaidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba
Byl sledován celkový počet dnů hospitalizace z jakéhokoli důvodu během léčebného období. HRU byla definována jako jakákoli spotřeba zdravotnických prostředků přímo nebo nepřímo související s léčbou pacienta.
Od data randomizace do 28 dnů po poslední dávce studovaného léku; do data uzávěrky dat 25. ledna 2019; medián trvání léčby perorálním azacitaidinem byl 5,29 měsíce a 5,36 měsíce u placeba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Celgene

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. dubna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

25. ledna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

21. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. března 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. března 2012

První zveřejněno (Odhadovaný)

29. března 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. prosince 2024

Naposledy ověřeno

1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AZA-MDS-003
  • 2012-002471-34 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit