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La eficacia y seguridad de la azacitidina oral más la mejor atención de apoyo versus placebo y la mejor atención de apoyo en sujetos con anemia dependiente de transfusiones de glóbulos rojos (RBC) y trombocitopenia debido al síndrome mielodisplásico de bajo riesgo (MDS) del sistema internacional de puntuación de pronóstico (IPSS)

13 de diciembre de 2024 actualizado por: Celgene

Un estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego para comparar la eficacia y la seguridad de la azacitidina oral más la mejor atención de apoyo versus placebo más la mejor atención de apoyo en sujetos con anemia dependiente de transfusiones de glóbulos rojos y trombocitopenia debido a IPSS Mielodisplásico de bajo riesgo Síndromes.

Evaluación de la eficacia y seguridad de la azacitidina oral más la mejor atención de apoyo versus placebo y la mejor atención de apoyo en sujetos con anemia dependiente de transfusiones de glóbulos rojos (RBC) y trombocitopenia debido a síndromes mielodisplásicos (MDS) de menor riesgo del Sistema Internacional de Puntuación de Pronóstico (IPSS) .

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

216

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Dresden, Alemania, 01307
        • Local Institution - 350
      • Dresden, Alemania, 01307
        • Local Institution - 361
      • Duesseldorf, Alemania, 40479
        • Local Institution - 359
      • Dusseldorf, Alemania, 40225
        • Local Institution - 355
      • Hamburg, Alemania, D-20099
        • Local Institution - 356
      • Keil, Alemania, 24105
        • Local Institution - 353
      • Leipzig, Alemania, 04103
        • Local Institution - 351
      • München, Alemania, 81675
        • Local Institution - 352
      • Tubingen, Alemania, 72076
        • Local Institution - 357
      • Ulm, Alemania, 89081
        • Local Institution - 360
  • Australia
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Local Institution - 131
      • Epping, VIC, Australia, 3076
        • Local Institution - 127
      • Fitzroy, Australia, 3065
        • Local Institution - 133
      • Kogarah, Australia, 2217
        • Local Institution - 135
      • Malvern, Australia, 3144
        • Local Institution - 130
      • Milton, Brisbane, Australia, 4064
        • Local Institution - 126
      • Waratah, Australia, NSW
        • Local Institution - 138
      • Woolloongabba, Australia, QLD 4102
        • Local Institution - 136
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australia, 2605
        • Local Institution - 137
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, SA 5000
        • Local Institution - 129
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Local Institution - 134
      • Frankston, Victoria, Australia, 3199
        • Local Institution - 132
  • Brasil
      • Rio De Janeiro, Brasil, 20231-130
        • Local Institution - 153
      • Sao Paulo, Brasil, 05651-901
        • Local Institution - 151
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasil, 60430370
        • Local Institution - 154
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasil, 81520-060
        • Local Institution - 155
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-903
        • Local Institution - 152
  • Bélgica
      • Brasschaat, Bélgica, 2930
        • Local Institution - 203
      • Brugge, Bélgica, 8000
        • Local Institution - 200
      • Charleroi, Bélgica, 6000
        • Local Institution - 202
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Local Institution - 201
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • Local Institution - 182
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 1M9
        • Local Institution - 178
    • Ontario
      • Barrie, Ontario, Canadá, LYM6M2
        • Local Institution - 183
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8V 5C2
        • Local Institution - 180
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
        • Local Institution - 179
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
        • Local Institution - 176
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2W 1S6
        • Local Institution - 181
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4J 1C5
        • Local Institution - 177
  • Chequia
      • Hradec Králové, Chequia, 500 05
        • Local Institution - 230
      • Olomouc, Chequia, 77520
        • Local Institution - 229
      • Praha, Chequia, 128 08
        • Local Institution - 228
      • Praha, Chequia, 128 20
        • Local Institution - 227
    • Jihomoravský Kraj
      • Brno, Jihomoravský Kraj, Chequia, 625 00
        • Local Institution - 226
  • Corea, república de
      • Busan, Corea, república de, 614-735
        • Local Institution - 704
      • Daegu, Corea, república de, 700-721
        • Local Institution - 703
      • Seoul, Corea, república de, 120-752
        • Local Institution - 702
      • Seoul, Corea, república de, 06591
        • Local Institution - 701
      • Seoul, Corea, república de, 135-710
        • Local Institution - 700
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca, 8000
        • Local Institution - 253
      • Odense C, Dinamarca, 5000
        • Local Institution - 252
      • Roskilde, Dinamarca, DK-4000
        • Local Institution - 251
  • España
      • Badalona (Barcelona), España, 8916
        • Local Institution - 626
      • Barcelona, España, 08025
        • Local Institution - 635
      • Barcelona, España, 8035
        • Local Institution - 625
      • Granada, España, 18014
        • Local Institution - 636
      • Madrid, España, 28009
        • Local Institution - 629
      • Madrid, España, 28034
        • Local Institution - 634
      • Madrid, España, 28046
        • Local Institution - 631
      • Malaga, España, 29010
        • Local Institution - 632
      • Oviedo, España, 33006
        • Local Institution - 628
      • Salamanca, España, 37007
        • Local Institution - 630
      • Seville, España, 41013
        • Local Institution - 627
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, España, 1009
        • Local Institution - 633
  • Estados Unidos
    • California
      • Berkeley, California, Estados Unidos, 94704
        • Alta Bates Comprehensive Cancer Center
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
        • Tower Hematology/Oncology Medical Group and Tower Cancer Research Found
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010-301
        • City of Hope
      • Escondido, California, Estados Unidos, 92025
        • California Cancer Associates for Research and Excellence cCARE
      • Greenbrae, California, Estados Unidos, 94904-2007
        • Marin Oncology Associates
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093-0943
        • UCSD-Thornton Hospital
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • University of Southern California Norris Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
        • Local Institution - 942
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • University of Florida Health Cancer Center at Orlando Health
    • Georgia
      • Albany, Georgia, Estados Unidos, 31701
        • Phoebe Cancer Center of Phoebe Putney Memorial Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Robert H Lurie Comprehensive Cancer Center NW Univ
      • Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
        • Loyola University Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160-7233
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville, J.G. Brown Cancer Center
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Estados Unidos, 70006
        • Hematology And Oncology Specialists, Llc
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21231
        • Johns Hopkins Medicine
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • UMass Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39202
        • Jackson Oncology Associates PLLC
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
        • Saint Luke's Cancer Institute
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64128
        • Kansas City VA Medical Center University of Kansas Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-6805
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Weill Cornell Medical College - New York - Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Eastern Institute of Medical Sciences
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106-5000
        • University Hospitals of Cleveland Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97227
        • Local Institution - 917
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Western Pennsylvania Cancer Institute
    • Texas
      • Fort Sam Houston, Texas, Estados Unidos, 78235-8200
        • Brooke Army Medical Center Francis Street Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Local Institution - 900
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77090
        • Millennium Physicians - Oncology
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Local Institution - 924
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298-0037
        • VA Commonwealth University - Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109-4417
        • Local Institution - 904
    • Wisconsin
      • Waukesha, Wisconsin, Estados Unidos, 53188-5099
        • Waukesha Memorial Hospital
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00029 HUS
        • Local Institution - 276
      • Turku, Finlandia, 20521
        • Local Institution - 277
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Local Institution - 305
      • Marseille Cedex 9, Francia, 13009
        • Local Institution - 304
      • Nantes, Francia, 44093
        • Local Institution - 301
      • Paris, Francia, 7575
        • Local Institution - 308
      • Pierre-Bénite Cedex, Francia, 69495
        • Local Institution - 307
      • Rennes Cedex, Francia, 35033
        • Local Institution - 302
      • Rouen Cedex, Francia, 76038
        • Local Institution - 303
      • Strasbourg, Francia, 67091
        • Local Institution - 306
      • Toulouse Cedex 9, Francia, 31059
        • Local Institution - 300
      • Tours, Francia, 37044
        • Local Institution - 309
  • Grecia
      • Alexandroupolis, Grecia, 68100
        • Local Institution - 851
      • Athens, Grecia, 10676
        • Local Institution - 852
      • Athens, Grecia, 115 27
        • Local Institution - 855
      • Athens, Grecia, 124 62
        • Local Institution - 850
      • Patras, Grecia, 26500
        • Local Institution - 854
    • Irakleio
      • Heraklion, Irakleio, Grecia, 71110
        • Local Institution - 853
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Local Institution - 453
      • Petach Tikva, Israel, 49100
        • Local Institution - 451
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Local Institution - 454
    • Tel Aviv
      • Tel-Aviv, Tel Aviv, Israel, 64239
        • Local Institution - 452
  • Italia
      • Alessandria, Italia, 15121
        • Local Institution - 482
      • Bari, Italia, 70124
        • Local Institution - 492
      • Bologna, Italia, 40138
        • Local Institution - 489
      • Cagliari, Italia, 09121
        • Local Institution - 494
      • Firenze, Italia, 50129
        • Local Institution - 486
      • Lecce, Italia, 73100
        • Local Institution - 479
      • Milan, Italia, 20089
        • Local Institution - 498
      • Milano, Italia, 20122
        • Local Institution - 488
      • Novara, Italia, 28100
        • Local Institution - 497
      • Palermo, Italia, 90146
        • Local Institution - 480
      • Pavia, Italia, 27100
        • Local Institution - 495
      • Pisa, Italia, 56126
        • Local Institution - 496
      • Reggio Calabria, Italia, 89133
        • Local Institution - 485
      • Rionero in Vulture, Italia, 85028
        • Local Institution - 484
      • Roma, Italia, 00133
        • Local Institution - 487
      • Roma, Italia, 00161
        • Local Institution - 490
      • Roma, Italia, 00168
        • Local Institution - 481
      • Terni, Italia, 05100
        • Local Institution - 499
      • Torino, Italia, 10126
        • Local Institution - 477
      • Torrette Di Ancona, Italia, 60020
        • Local Institution - 493
      • Udine, Italia, 33100
        • Local Institution - 478
      • Venezia - Mestre, Italia, 30174
        • Local Institution - 476
  • México
      • Huixquilucan de Degollado, México, 52763
        • Local Institution - 830
      • Monterrey, México, 64460
        • Local Institution - 828
      • Monterrey, México, 64710
        • Local Institution - 829
      • Tlalpan, México, 14080
        • Local Institution - 827
  • Noruega
      • Førde, Noruega, 6807
        • Local Institution - 552
      • Oslo, Noruega, N-0027
        • Local Institution - 551
  • Pavo
      • Adana, Pavo, 01250
        • Local Institution - 401
      • Antalya, Pavo, 07100
        • Local Institution - 405
      • Istanbul, Pavo, 34098
        • Local Institution - 403
      • Istanbul, Pavo, 34390
        • Local Institution - 400
      • Mersin, Pavo, 33343
        • Local Institution - 404
      • Trabzon, Pavo, 61080
        • Local Institution - 402
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1081 HV
        • Local Institution - 528
      • Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
        • Local Institution - 527
      • Nijmegen, Países Bajos, 6500 HB
        • Local Institution - 526
      • Rotterdam, Países Bajos, 3075 EA
        • Local Institution - 529
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-168
        • Local Institution - 582
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Local Institution - 576
      • Krakow, Polonia, 31-501
        • Local Institution - 579
      • Lodz, Polonia, 93-510
        • Local Institution - 581
      • Torun, Polonia, 87-100
        • Local Institution - 580
      • Warszawa, Polonia, 02-097
        • Local Institution - 583
      • Warszawa, Polonia, 02-776
        • Local Institution - 577
      • Wroclaw, Polonia, 50-367
        • Local Institution - 578
  • Portugal
      • Beja, Portugal, 7801-849
        • Local Institution - 604
      • Coimbra, Portugal, 3000-075
        • Local Institution - 600
      • Lisboa, Portugal, 1099-023
        • Local Institution - 601
      • Lisboa, Portugal, 1150-314
        • Local Institution - 603
      • Porto, Portugal, 4200-072
        • Local Institution - 602
  • Reino Unido
      • Aberdeen, Reino Unido, AB25 2ZN
        • Local Institution - 687
      • Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
        • Local Institution - 691
      • Bristol, Reino Unido, BS2 8ED
        • Local Institution - 686
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Local Institution - 689
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • Local Institution - 678
      • Harrow Middlesex, Reino Unido, HA1 3UJ
        • Local Institution - 688
      • Hull, Reino Unido, HU16 5JQ
        • Local Institution - 692
      • Leicester, Reino Unido, LE1 5WW
        • Local Institution - 677
      • Liverpool, Reino Unido, L7 8XP
        • Local Institution - 683
      • London, Reino Unido, EC1A 7BE
        • Local Institution - 676
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Local Institution - 684
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Local Institution - 679
      • Nottingham, Reino Unido, NG5 1PB
        • Local Institution - 681
      • Sutton in Ashfield, Reino Unido, NG17 4JL
        • Local Institution - 690
      • Wolverhampton, Reino Unido, WV10 0QP
        • Local Institution - 680
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Reino Unido, OX3 9DU
        • Local Institution - 685
  • Suecia
      • Goeteborg, Suecia, 413 45
        • Local Institution - 653
      • Lund, Suecia, 222 41
        • Local Institution - 652
      • Stockholm, Suecia, 14186
        • Local Institution - 651

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 18 años o más
  • Tener un diagnóstico documentado de MDS
  • Anemia que requiere transfusiones de glóbulos rojos
  • Trombocitopenia (mantenida durante al menos 21 días) dentro de los 14 días anteriores a la aleatorización
  • Tener un estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) de 0, 1 o 2
  • Debe estar de acuerdo en seguir las precauciones de embarazo según lo requiera el protocolo.
  • Comprender y firmar voluntariamente un documento de consentimiento informado antes de que se lleve a cabo cualquier evaluación/procedimiento relacionado con el estudio.

Criterio de exclusión:

  • MDS secundario o hipoplásico u otro subtipo con elegibilidad para tratamiento con inmunoterapia
  • Tratamiento previo con azacitidina, decitabina, otros agentes hipometilantes y lenalidomida (para lenalidomida: a menos que la última dosis recibida sea >= 8 semanas antes de la inclusión en el estudio).
  • Trasplante alogénico o autólogo previo de células madre
  • Elegible para trasplante alogénico o autólogo de células madre
  • Antecedentes de enfermedad inflamatoria intestinal (p. ej., enfermedad de Crohn, colitis ulcerosa), enfermedad celíaca (es decir, sprue), gastrectomía previa o extirpación del intestino superior, o cualquier otro trastorno o defecto gastrointestinal
  • Trombocitopenia secundaria a otras causas posibles, incluidos medicamentos, trastornos congénitos, trastornos inmunitarios o trastornos microvasculares
  • Uso de agentes/terapias citotóxicas, quimioterapéuticas, dirigidas o en investigación, agentes estimulantes de la trombopoyesis (TSA), agentes estimulantes de la eritropoyesis (ESA) y otros factores de crecimiento hematopoyético de glóbulos rojos, y dentro de los 28 días anteriores a la aleatorización
  • Eventos adversos continuos médicamente significativos del tratamiento anterior, independientemente del período de tiempo
  • Uso simultáneo de agentes quelantes de hierro (excepto para sujetos con una dosis estable o decreciente durante al menos 8 semanas (56 días) antes de la aleatorización), corticosteroides (excepto para sujetos con una dosis estable o decreciente durante ≥ 1 semana antes de la aleatorización para afecciones médicas que no sean SMD)
  • Antecedentes previos de cáncer, distintos de SMD, a menos que el sujeto haya estado libre de la enfermedad durante ≥ 3 años. (Carcinoma de piel de células basales o escamosas, carcinoma in situ de cuello uterino, carcinoma in situ de mama y hallazgo histológico incidental de cáncer de próstata) (T1a o T1b usando el sistema de estadificación clínica de tumor, ganglios linfáticos y metástasis [TNM] es permitió)
  • Enfermedad cardíaca activa significativa en los últimos 6 meses
  • Infección fúngica, bacteriana o viral sistémica no controlada
  • Infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o hepatitis C (VHC), o evidencia de infección activa por el virus de la hepatitis B (VHB)
  • Anemia clínicamente significativa conocida debido a deficiencias de hierro, vitamina B12 o folato, o anemia hemolítica hereditaria o autoinmune, o sangrado gastrointestinal
  • Parámetros de coagulación anormales
  • Resultados anormales de las pruebas de función hepática
  • Resultados anormales de las pruebas de función renal
  • Hipersensibilidad conocida o sospechada a azacitidina o manitol
  • Cualquier condición médica significativa, anormalidad de laboratorio o enfermedad psiquiátrica

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Azacitidina oral
Brazo 1: Tabletas orales de azacitidina 300 mg diarios (QD) + mejor atención de apoyo (BSC) en los días 1 a 21 de cada ciclo de tratamiento de 28 días.
Droga: Azacitidina oral
300 mg diarios, días 1 a 21 de cada ciclo de tratamiento de 28 días
Otros nombres:
  • CC-486
Otro: Mejor atención de apoyo (BSC)
El BSC incluyó y no se limitó a concentrados de glóbulos rojos (empaquetados de glóbulos rojos [pRBC] y sangre total), transfusiones de plaquetas (donante único o donante combinado), terapia con antibióticos, antivirales y/o antifúngicos, apoyo nutricional y factores estimulantes de colonias de granulocitos ( G-CSF) para participantes que experimentaron fiebre neutropénica/infecciones.
Comparador de placebos: Placebo
Grupo 2: comprimidos de placebo idénticos más la mejor atención de apoyo en los días 1 a 21 de cada ciclo de tratamiento de 28 días.
Otro: Mejor atención de apoyo (BSC)
El BSC incluyó y no se limitó a concentrados de glóbulos rojos (empaquetados de glóbulos rojos [pRBC] y sangre total), transfusiones de plaquetas (donante único o donante combinado), terapia con antibióticos, antivirales y/o antifúngicos, apoyo nutricional y factores estimulantes de colonias de granulocitos ( G-CSF) para participantes que experimentaron fiebre neutropénica/infecciones.
Droga: Placebo
Comprimidos de placebo idénticos en los días 1 a 21 de cada ciclo de tratamiento de 28 días.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que lograron la independencia de la transfusión de glóbulos rojos (RBC) durante ≥ 56 días
Periodo de tiempo: Cada participante fue evaluado durante al menos 56 días o más; desde la fecha de aleatorización del fármaco del estudio hasta la fecha de corte de datos del 25 de enero de 2019, aproximadamente 5 meses.
La independencia de la transfusión de glóbulos rojos (tfx) se definió como la ausencia de cualquier transfusión de glóbulos rojos durante los 56 días consecutivos "móviles" dentro del período de tratamiento. Los participantes que no recibieron ninguna transfusión de glóbulos rojos durante 56 días continuos consecutivos (es decir, del día 1 al día 56, del día 2 al día 57) se consideraron respondedores independientes a la transfusión de glóbulos rojos durante 56 días.
Cada participante fue evaluado durante al menos 56 días o más; desde la fecha de aleatorización del fármaco del estudio hasta la fecha de corte de datos del 25 de enero de 2019, aproximadamente 5 meses.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta la independencia de la transfusión de glóbulos rojos durante al menos 56 días entre los participantes que lograron la independencia de la transfusión de glóbulos rojos durante al menos 56 días
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización del fármaco del estudio hasta la fecha de corte de datos del 25 de enero de 2019; la mediana de duración del tratamiento con azacitidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses para el placebo
El tiempo hasta la independencia de la transfusión de glóbulos rojos de ≥ 56 días se definió como el tiempo entre la aleatorización y la fecha en que se observó por primera vez la independencia de la transfusión (es decir, el día 1 de 56 sin transfusiones de glóbulos rojos).
Desde la fecha de aleatorización del fármaco del estudio hasta la fecha de corte de datos del 25 de enero de 2019; la mediana de duración del tratamiento con azacitidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses para el placebo
Duración de la reducción de la transfusión de glóbulos rojos para los participantes que lograron una reducción de la transfusión de glóbulos rojos de al menos 4 unidades de glóbulos rojos durante al menos 8 semanas
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización del fármaco del estudio hasta el período de tratamiento; hasta la fecha de corte de datos del 25 de enero de 2019; la mediana de duración del tratamiento con azacitidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses para el placebo
Se consideró que un participante respondió a la reducción de transfusiones de glóbulos rojos si el participante tuvo una reducción de al menos 4 unidades en las unidades de transfusión durante cualquier período consecutivo de 56 días en comparación con las unidades de transfusión de referencia en 56 días.
Desde la fecha de aleatorización del fármaco del estudio hasta el período de tratamiento; hasta la fecha de corte de datos del 25 de enero de 2019; la mediana de duración del tratamiento con azacitidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses para el placebo
Duración de la independencia de la transfusión de glóbulos rojos entre los participantes que lograron la independencia de la transfusión de glóbulos rojos durante al menos 84 días
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización del fármaco del estudio hasta el período de tratamiento; hasta la fecha de corte de datos del 25 de enero de 2019; la mediana de duración del tratamiento con azacitidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses para el placebo
La duración de la independencia de la transfusión de glóbulos rojos se analizó solo para los participantes que lograron una independencia de la transfusión de glóbulos rojos de ≥ 84 días de tratamiento. La duración de la independencia de la transfusión de glóbulos rojos se definió como el tiempo desde la fecha en que se observa por primera vez la independencia de la transfusión (día 1 de un período de ≥ 84 días sin transfusión) hasta la fecha en que los participantes recibieron una transfusión de glóbulos rojos documentada posteriormente. En caso de que un participante tuviera más de un período móvil de ≥84 días que cumpliera con los criterios de independencia de RBC, se utilizó en el análisis la duración con el período móvil más largo.
Desde la fecha de aleatorización del fármaco del estudio hasta el período de tratamiento; hasta la fecha de corte de datos del 25 de enero de 2019; la mediana de duración del tratamiento con azacitidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses para el placebo
Tiempo hasta la independencia de la transfusión de glóbulos rojos durante al menos 84 días entre los participantes que lograron la independencia de la transfusión de glóbulos rojos durante al menos 84 días
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización del fármaco del estudio hasta el período de tratamiento; hasta la fecha de corte de datos del 25 de enero de 2019; la mediana de duración del tratamiento con azacitidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses para el placebo
El tiempo hasta la independencia de la transfusión de glóbulos rojos de ≥ 84 días se definió como el tiempo entre la aleatorización y la fecha en que se observó por primera vez la independencia de la transfusión (es decir, el día 1 de 84 sin transfusiones de glóbulos rojos).
Desde la fecha de aleatorización del fármaco del estudio hasta el período de tratamiento; hasta la fecha de corte de datos del 25 de enero de 2019; la mediana de duración del tratamiento con azacitidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses para el placebo
Porcentaje de participantes con una respuesta de mejoría hematológica eritroide (HI-E) según los criterios del IWG de 2006
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización del fármaco del estudio hasta el período de tratamiento; hasta la fecha de corte de datos del 25 de enero de 2019; la mediana de duración del tratamiento con azacitidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses para el placebo
La mejora de HI-E eritroide se definió como un aumento de hemoglobina de ≥ 1,5 g/dL; o una reducción en las unidades de transfusiones de glóbulos rojos en un número absoluto de al menos 4 transfusiones de glóbulos rojos/8 semanas en comparación con el número de transfusiones previas al tratamiento en las 8 semanas anteriores. Solo las transfusiones de glóbulos rojos administradas para una hemoglobina de ≤ 9,0 g/dl durante el tratamiento se contaron en la evaluación de la respuesta a la transfusión de glóbulos rojos.
Desde la fecha de aleatorización del fármaco del estudio hasta el período de tratamiento; hasta la fecha de corte de datos del 25 de enero de 2019; la mediana de duración del tratamiento con azacitidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses para el placebo
Porcentaje de participantes con una respuesta de mejora hematológica en plaquetas (HI-P) según los criterios del IWG de 2006
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización del fármaco del estudio hasta el período de tratamiento; hasta la fecha de corte de datos del 25 de enero de 2019; la mediana de duración del tratamiento con azacitidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses para el placebo
La respuesta de HI-P se definió según los criterios de IWG 2006 (Cheson, 2006) y como: 1. Aumento absoluto de ≥ 30 X 10^9/L para los participantes^ comenzando con > 20 X 10^9/L de plaquetas; 2. Incrementar de < 20 X 10^9/L a > 20 X 10^9/L y en al menos un 100 %. HI-P debe haber durado al menos 8 semanas.
Desde la fecha de aleatorización del fármaco del estudio hasta el período de tratamiento; hasta la fecha de corte de datos del 25 de enero de 2019; la mediana de duración del tratamiento con azacitidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses para el placebo
Porcentaje de participantes que lograron la independencia de la transfusión de plaquetas con una duración de ≥ 8 semanas (56 días)
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización del fármaco del estudio hasta el período de tratamiento; hasta la fecha de corte de datos del 25 de enero de 2019; la mediana de duración del tratamiento con azacitidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses para el placebo
La independencia de la transfusión de plaquetas se definió como la ausencia de cualquier transfusión de plaquetas durante cualquier período de 56 días consecutivos durante el período de tratamiento (es decir, día 1 a 56, día 2 a 57, día 3 a 58, etc.). Los participantes se consideraron dependientes de transfusiones de plaquetas al inicio del estudio si habían recibido ≥ 2 transfusiones de plaquetas durante los 56 días inmediatamente anteriores a la aleatorización y no tenían un período de 28 días consecutivos durante los cuales no se administraron transfusiones de plaquetas.
Desde la fecha de aleatorización del fármaco del estudio hasta el período de tratamiento; hasta la fecha de corte de datos del 25 de enero de 2019; la mediana de duración del tratamiento con azacitidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses para el placebo
Tiempo hasta la independencia de la transfusión de plaquetas
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización del fármaco del estudio hasta el período de tratamiento; hasta la fecha de corte de datos del 25 de enero de 2019; la mediana de duración del tratamiento con azacitidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses para el placebo
El tiempo hasta la independencia de la transfusión de plaquetas se definió como el tiempo entre la aleatorización y la primera fecha documentada de inicio de la independencia de la transfusión (es decir, el día 1 de 56 sin transfusiones de plaquetas).
Desde la fecha de aleatorización del fármaco del estudio hasta el período de tratamiento; hasta la fecha de corte de datos del 25 de enero de 2019; la mediana de duración del tratamiento con azacitidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses para el placebo
Porcentaje de participantes que progresaron a leucemia mieloide aguda (AML)
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización del fármaco del estudio hasta el final hasta la fecha de corte final de datos del 25 de enero de 2019; el tiempo máximo de seguimiento fue de 67,9 meses para azacitidina y 64,8 meses para el grupo de placebo
Participantes con un diagnóstico documentado de AML derivado de un diagnóstico documentado previo de SMD.
Desde la aleatorización del fármaco del estudio hasta el final hasta la fecha de corte final de datos del 25 de enero de 2019; el tiempo máximo de seguimiento fue de 67,9 meses para azacitidina y 64,8 meses para el grupo de placebo
Porcentaje de participantes con eventos hemorrágicos significativos
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización hasta 28 días después de la última dosis de IP; hasta la fecha de corte de datos del 25 de enero de 2019; la mediana de duración del tratamiento con azacitidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses para el placebo
El evento hemorrágico clínicamente significativo se definió como: cualquier hemorragia intracraneal o retroperitoneal; sangrado que requiere transfusiones de > 2 unidades de sangre/productos sanguíneos; sangrado asociado con una disminución de la hemoglobina de > 2 g/dl; o sangrado de cualquier sitio que requiera transfusiones de > 2 unidades de sangre.
Desde la fecha de aleatorización hasta 28 días después de la última dosis de IP; hasta la fecha de corte de datos del 25 de enero de 2019; la mediana de duración del tratamiento con azacitidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses para el placebo
Cambio medio desde el inicio en el componente de bienestar físico de los puntos finales de la evaluación funcional de la terapia contra el cáncer-anemia (FACT-An) en el ciclo 6
Periodo de tiempo: Línea de base al Ciclo 6 Día 1
El cuestionario FACT-An es un cuestionario específico para el cáncer de 47 ítems que consta de 27 ítems básicos que miden 4 dominios generales bienestar físico (PWG), social/familiar (SWB), bienestar emocional (EWB) y bienestar funcional ( FWB) y un cuestionario de anemia adicional de 20 ítems que mide los ítems asociados a la fatiga y 7 ítems que no son fatiga. Las escalas tienen un formato de 1 a 4 páginas para autoadministración utilizando una escala de calificación Likert de 5 puntos (0 = nada; 1 = un poco; 2 = algo; 3 = bastante y 4 = mucho). Además, la calidad de vida relacionada con la salud general (HRQoL), el FACT-An mide el impacto de la fatiga y otros síntomas relacionados con la anemia en el funcionamiento del paciente y se utiliza para evaluar el efecto de los tratamientos en diversas áreas terapéuticas, incluidos los SMD. El instrumento y las subescalas de fatiga y no fatiga se califican sumando los puntos de todas las preguntas y luego convirtiendo esta suma a una escala de 100 puntos; 0 indica la calidad de vida más pobre y 100 indica la calidad de vida más alta.
Línea de base al Ciclo 6 Día 1
Cambio medio desde el inicio en el componente de bienestar social del instrumento de evaluación funcional de la terapia del cáncer-anemia en el ciclo 6
Periodo de tiempo: Línea de base al Ciclo 6 Día 1
El cuestionario FACT-An es un cuestionario específico para el cáncer de 47 ítems que consta de 27 ítems básicos que miden 4 dominios generales bienestar físico (PWG), social/familiar (SWB), bienestar emocional (EWB) y bienestar funcional ( FWB) y un cuestionario de anemia adicional de 20 ítems que mide los ítems asociados a la fatiga y 7 ítems que no son fatiga. Las escalas tienen un formato de 1 a 4 páginas para autoadministración utilizando una escala de calificación Likert de 5 puntos (0 = nada; 1 = un poco; 2 = algo; 3 = bastante y 4 = mucho). Además, la calidad de vida relacionada con la salud general (HRQoL), el FACT-An mide el impacto de la fatiga y otros síntomas relacionados con la anemia en el funcionamiento del paciente y se utiliza para evaluar el efecto de los tratamientos en diversas áreas terapéuticas, incluidos los SMD. El instrumento y las subescalas de fatiga y no fatiga se califican sumando los puntos de todas las preguntas y luego convirtiendo esta suma a una escala de 100 puntos; 0 indica la calidad de vida más pobre y 100 indica la calidad de vida más alta.
Línea de base al Ciclo 6 Día 1
Cambio medio desde el inicio en el componente de bienestar emocional del instrumento de evaluación funcional de la terapia del cáncer-anemia en el ciclo 6
Periodo de tiempo: Línea de base al Ciclo 6 Día 1
El cuestionario FACT-An es un cuestionario específico para el cáncer de 47 ítems que consta de 27 ítems básicos que miden 4 dominios generales bienestar físico (PWG), social/familiar (SWB), bienestar emocional (EWB) y bienestar funcional ( FWB) y un cuestionario de anemia adicional de 20 ítems que mide los ítems asociados a la fatiga y 7 ítems que no son fatiga. Las escalas tienen un formato de 1 a 4 páginas para autoadministración utilizando una escala de calificación Likert de 5 puntos (0 = nada; 1 = un poco; 2 = algo; 3 = bastante y 4 = mucho). Además, la calidad de vida relacionada con la salud general (HRQoL), el FACT-An mide el impacto de la fatiga y otros síntomas relacionados con la anemia en el funcionamiento del paciente y se utiliza para evaluar el efecto de los tratamientos en diversas áreas terapéuticas, incluidos los SMD. El instrumento y las subescalas de fatiga y no fatiga se califican sumando los puntos de todas las preguntas y luego convirtiendo esta suma a una escala de 100 puntos; 0 indica la calidad de vida más pobre y 100 indica la calidad de vida más alta.
Línea de base al Ciclo 6 Día 1
Cambio medio desde el inicio en el componente de bienestar funcional del instrumento FACT-An en el ciclo 6
Periodo de tiempo: Línea de base al Ciclo 6 Día 1
El cuestionario FACT-An es un cuestionario específico para el cáncer de 47 ítems que consta de 27 ítems básicos que miden 4 dominios generales bienestar físico (PWG), social/familiar (SWB), bienestar emocional (EWB) y bienestar funcional ( FWB) y un cuestionario de anemia adicional de 20 ítems que mide los ítems asociados a la fatiga y 7 ítems que no son fatiga. Las escalas tienen un formato de 1 a 4 páginas para autoadministración utilizando una escala de calificación Likert de 5 puntos (0 = nada; 1 = un poco; 2 = algo; 3 = bastante y 4 = mucho). Además, la calidad de vida relacionada con la salud general (HRQoL), el FACT-An mide el impacto de la fatiga y otros síntomas relacionados con la anemia en el funcionamiento del paciente y se utiliza para evaluar el efecto de los tratamientos en diversas áreas terapéuticas, incluidos los SMD. El instrumento y las subescalas de fatiga y no fatiga se califican sumando los puntos de todas las preguntas y luego convirtiendo esta suma a una escala de 100 puntos; 0 indica la calidad de vida más pobre y 100 indica la calidad de vida más alta.
Línea de base al Ciclo 6 Día 1
Cambio medio desde el inicio en la subescala de anemia dentro del instrumento FACT-An en el ciclo 6
Periodo de tiempo: Línea de base al Ciclo 6 Día 1
El cuestionario FACT-An es un cuestionario específico para el cáncer de 47 ítems que consta de 27 ítems básicos que miden 4 dominios generales bienestar físico (PWG), social/familiar (SWB), bienestar emocional (EWB) y bienestar funcional ( FWB) y un cuestionario de anemia adicional de 20 ítems que mide los ítems asociados a la fatiga y 7 ítems que no son fatiga. Las escalas tienen un formato de 1 a 4 páginas para autoadministración utilizando una escala de calificación Likert de 5 puntos (0 = nada; 1 = un poco; 2 = algo; 3 = bastante y 4 = mucho). Además, la calidad de vida relacionada con la salud general (HRQoL), el FACT-An mide el impacto de la fatiga y otros síntomas relacionados con la anemia en el funcionamiento del paciente y se utiliza para evaluar el efecto de los tratamientos en diversas áreas terapéuticas, incluidos los SMD. El instrumento y las subescalas de fatiga y no fatiga se califican sumando los puntos de todas las preguntas y luego convirtiendo esta suma a una escala de 100 puntos; 0 indica la calidad de vida más pobre y 100 indica la calidad de vida más alta.
Línea de base al Ciclo 6 Día 1
Cambio medio desde el inicio en la subescala relacionada con la fatiga dentro del instrumento FACT-An en el ciclo 6
Periodo de tiempo: Línea de base al Ciclo 6 Día 1
El cuestionario FACT-An es un cuestionario específico para el cáncer de 47 ítems que consta de 27 ítems básicos que miden 4 dominios generales bienestar físico (PWG), social/familiar (SWB), bienestar emocional (EWB) y bienestar funcional ( FWB) y un cuestionario de anemia adicional de 20 ítems que mide los ítems asociados a la fatiga y 7 ítems que no son fatiga. Las escalas tienen un formato de 1 a 4 páginas para autoadministración utilizando una escala de calificación Likert de 5 puntos (0 = nada; 1 = un poco; 2 = algo; 3 = bastante y 4 = mucho). Además, la calidad de vida relacionada con la salud general (HRQoL), el FACT-An mide el impacto de la fatiga y otros síntomas relacionados con la anemia en el funcionamiento del paciente y se utiliza para evaluar el efecto de los tratamientos en diversas áreas terapéuticas, incluidos los SMD. El instrumento y las subescalas de fatiga y no fatiga se califican sumando los puntos de todas las preguntas y luego convirtiendo esta suma a una escala de 100 puntos; 0 indica la calidad de vida más pobre y 100 indica la calidad de vida más alta.
Línea de base al Ciclo 6 Día 1
Cambio medio desde el inicio en la evaluación funcional de la escala de resumen del índice de resultados del ensayo de anemia y terapia del cáncer (FACT-An TOI) dentro del instrumento FACT-An en el ciclo 6
Periodo de tiempo: Línea de base al Ciclo 6 Día 1
La puntuación FACT-G y FACT-An se suman para formar la puntuación total FACT-An. El FACT-An Trial Outcome Index (TOI) consiste en la suma de una "escala de resumen" e incluye el Bienestar Físico (PWB; 7 ítems; rango de puntuación, 0-28), el Bienestar Funcional (7 ítems ; rango de puntaje, 0-28) y la subescala Anemia que consta de 20 ítems en la misma escala de cinco puntos, con 13 de ellos midiendo síntomas relacionados con la fatiga (FS) y siete midiendo no FS. Se ha demostrado que el FACT-An TOI es un indicador sensible de los resultados clínicos en una serie de enfermedades, incluido el síndrome mielodisplásico. La puntuación de Fact-TOI varía de 0 a 136. Las puntuaciones más altas en todas las escalas del Fact-An y las subescalas del FACT-TOI reflejan una mejor calidad de vida o menos síntomas.
Línea de base al Ciclo 6 Día 1
Porcentaje de participantes con una mejora clínicamente significativa (CMI) desde el inicio en el dominio de bienestar físico dentro del instrumento FACT-An en el ciclo 6
Periodo de tiempo: Ciclo 6 Día 1
Una mejora o deterioro clínicamente significativo se definió mediante umbrales de cambio específicos del dominio desde el inicio. El cuestionario FACT-An es un cuestionario específico para el cáncer de 47 ítems que consta de 27 ítems básicos que miden 4 dominios generales bienestar físico, social/familiar, bienestar emocional y bienestar funcional y un cuestionario adicional de anemia de 20 ítems que mide fatiga y 7 ítems que no son fatiga. Las escalas están formateadas en 4 páginas para autoadministración utilizando una escala de calificación Likert de 5 puntos (0 = nada; 1 = un poco; 2 = algo; 3 = bastante y 4 = mucho). Además, la HRQoL general mide el impacto de la fatiga y otros síntomas relacionados con la anemia en el funcionamiento del paciente y se utiliza para evaluar el efecto de los tratamientos en diversas áreas, incluidos los SMD. El instrumento y las subescalas de fatiga y no fatiga se califican sumando los puntos de todas las preguntas y luego convirtiendo esta suma a una escala de 100 puntos; 0 = la calidad de vida más pobre y 100 = la calidad de vida más alta.
Ciclo 6 Día 1
Porcentaje de participantes con una mejora clínicamente significativa (CMI) desde el inicio en el dominio de bienestar social dentro del instrumento FACT-An en el ciclo 6
Periodo de tiempo: Ciclo 6 Día 1
Una mejora o deterioro clínicamente significativo se definió mediante umbrales de cambio específicos del dominio desde el inicio. El cuestionario FACT-An es un cuestionario específico para el cáncer de 47 ítems que consta de 27 ítems básicos que miden 4 dominios generales bienestar físico, social/familiar, bienestar emocional y bienestar funcional y un cuestionario adicional de anemia de 20 ítems que mide fatiga y 7 ítems que no son fatiga. Las escalas están formateadas en 4 páginas para autoadministración utilizando una escala de calificación Likert de 5 puntos (0 = nada; 1 = un poco; 2 = algo; 3 = bastante y 4 = mucho). Además, la HRQoL general mide el impacto de la fatiga y otros síntomas relacionados con la anemia en el funcionamiento del paciente y se utiliza para evaluar el efecto de los tratamientos en diversas áreas, incluidos los SMD. El instrumento y las subescalas de fatiga y no fatiga se califican sumando los puntos de todas las preguntas y luego convirtiendo esta suma a una escala de 100 puntos; 0 = la calidad de vida más pobre y 100 = la calidad de vida más alta.
Ciclo 6 Día 1
Porcentaje de participantes con una mejora clínicamente significativa (CMI) desde el inicio en el dominio de bienestar emocional dentro del instrumento FACT-An en el ciclo 6
Periodo de tiempo: Ciclo 6 Día 1
Una mejora o deterioro clínicamente significativo se definió mediante umbrales de cambio específicos del dominio desde el inicio. El cuestionario FACT-An es un cuestionario específico para el cáncer de 47 ítems que consta de 27 ítems básicos que miden 4 dominios generales bienestar físico, social/familiar, bienestar emocional y bienestar funcional y un cuestionario adicional de anemia de 20 ítems que mide fatiga y 7 ítems que no son fatiga. Las escalas están formateadas en 4 páginas para autoadministración utilizando una escala de calificación Likert de 5 puntos (0 = nada; 1 = un poco; 2 = algo; 3 = bastante y 4 = mucho). Además, la HRQoL general mide el impacto de la fatiga y otros síntomas relacionados con la anemia en el funcionamiento del paciente y se utiliza para evaluar el efecto de los tratamientos en diversas áreas, incluidos los SMD. El instrumento y las subescalas de fatiga y no fatiga se califican sumando los puntos de todas las preguntas y luego convirtiendo esta suma a una escala de 100 puntos; 0 = la calidad de vida más pobre y 100 = la calidad de vida más alta.
Ciclo 6 Día 1
Porcentaje de participantes con una mejora clínicamente significativa (CMI) desde el inicio en el dominio de bienestar funcional dentro del instrumento FACT-An en el ciclo 6
Periodo de tiempo: Ciclo 6 Día 1
Una mejora o deterioro clínicamente significativo se definió mediante umbrales de cambio específicos del dominio desde el inicio. El cuestionario FACT-An es un cuestionario específico para el cáncer de 47 ítems que consta de 27 ítems básicos que miden 4 dominios generales bienestar físico, social/familiar, bienestar emocional y bienestar funcional y un cuestionario adicional de anemia de 20 ítems que mide fatiga y 7 ítems que no son fatiga. Las escalas están formateadas en 4 páginas para autoadministración utilizando una escala de calificación Likert de 5 puntos (0 = nada; 1 = un poco; 2 = algo; 3 = bastante y 4 = mucho). Además, la HRQoL general mide el impacto de la fatiga y otros síntomas relacionados con la anemia en el funcionamiento del paciente y se utiliza para evaluar el efecto de los tratamientos en diversas áreas, incluidos los SMD. El instrumento y las subescalas de fatiga y no fatiga se califican sumando los puntos de todas las preguntas y luego convirtiendo esta suma a una escala de 100 puntos; 0 = la calidad de vida más pobre y 100 = la calidad de vida más alta.
Ciclo 6 Día 1
Porcentaje de participantes con una mejora clínicamente significativa (CMI) desde el inicio en el dominio de la subescala de anemia dentro del instrumento FACT-An en el ciclo 6
Periodo de tiempo: Ciclo 6 Día 1
Una mejora o deterioro clínicamente significativo se definió mediante umbrales de cambio específicos del dominio desde el inicio. El cuestionario FACT-An es un cuestionario específico para el cáncer de 47 ítems que consta de 27 ítems básicos que miden 4 dominios generales bienestar físico, social/familiar, bienestar emocional y bienestar funcional y un cuestionario adicional de anemia de 20 ítems que mide fatiga y 7 ítems que no son fatiga. Las escalas están formateadas en 4 páginas para autoadministración utilizando una escala de calificación Likert de 5 puntos (0 = nada; 1 = un poco; 2 = algo; 3 = bastante y 4 = mucho). Además, la HRQoL general mide el impacto de la fatiga y otros síntomas relacionados con la anemia en el funcionamiento del paciente y se utiliza para evaluar el efecto de los tratamientos en diversas áreas, incluidos los SMD. El instrumento y las subescalas de fatiga y no fatiga se califican sumando los puntos de todas las preguntas y luego convirtiendo esta suma a una escala de 100 puntos; 0 = la calidad de vida más pobre y 100 = la calidad de vida más alta.
Ciclo 6 Día 1
Porcentaje de participantes con una mejora clínicamente significativa (CMI) desde el inicio en el dominio de la subescala de síntomas relacionados con la fatiga dentro del instrumento FACT-An en el ciclo 6
Periodo de tiempo: Ciclo 6 Día 1
Una mejora o deterioro clínicamente significativo se definió mediante umbrales de cambio específicos del dominio desde el inicio. El cuestionario FACT-An es un cuestionario específico para el cáncer de 47 ítems que consta de 27 ítems básicos que miden 4 dominios generales bienestar físico, social/familiar, bienestar emocional y bienestar funcional y un cuestionario adicional de anemia de 20 ítems que mide fatiga y 7 ítems que no son fatiga. Las escalas están formateadas en 4 páginas para autoadministración utilizando una escala de calificación Likert de 5 puntos (0 = nada; 1 = un poco; 2 = algo; 3 = bastante y 4 = mucho). Además, la HRQoL general mide el impacto de la fatiga y otros síntomas relacionados con la anemia en el funcionamiento del paciente y se utiliza para evaluar el efecto de los tratamientos en diversas áreas, incluidos los SMD. El instrumento y las subescalas de fatiga y no fatiga se califican sumando los puntos de todas las preguntas y luego convirtiendo esta suma a una escala de 100 puntos; 0 = la calidad de vida más pobre y 100 = la calidad de vida más alta.
Ciclo 6 Día 1
Porcentaje de participantes con una mejora clínicamente significativa (CMI) desde el inicio en la evaluación funcional del dominio de la subescala del índice de resultados del ensayo de anemia-terapia del cáncer dentro del instrumento FACT-An en el ciclo 6
Periodo de tiempo: Ciclo 6 Día 1
Una mejora o deterioro clínicamente significativo se definió mediante umbrales de cambio específicos del dominio desde el inicio. El cuestionario FACT-An es un cuestionario específico para el cáncer de 47 ítems que consta de 27 ítems básicos que miden 4 dominios generales bienestar físico, social/familiar, bienestar emocional y bienestar funcional y un cuestionario adicional de anemia de 20 ítems que mide fatiga y 7 ítems que no son fatiga. Las escalas están formateadas en 4 páginas para autoadministración utilizando una escala de calificación Likert de 5 puntos (0 = nada; 1 = un poco; 2 = algo; 3 = bastante y 4 = mucho). Además, la HRQoL general mide el impacto de la fatiga y otros síntomas relacionados con la anemia en el funcionamiento del paciente y se utiliza para evaluar el efecto de los tratamientos en diversas áreas, incluidos los SMD. El instrumento y las subescalas de fatiga y no fatiga se califican sumando los puntos de todas las preguntas y luego convirtiendo esta suma a una escala de 100 puntos; 0 = la calidad de vida más pobre y 100 = la calidad de vida más alta.
Ciclo 6 Día 1
Porcentaje de participantes con una mejora clínicamente significativa (CMI) desde el inicio en la evaluación funcional del dominio de la subescala general de la terapia del cáncer-anemia dentro del instrumento FACT-An en el ciclo 6
Periodo de tiempo: Ciclo 6 Día 1
Una mejora o deterioro clínicamente significativo se definió mediante umbrales de cambio específicos del dominio desde el inicio. El cuestionario FACT-An es un cuestionario específico para el cáncer de 47 ítems que consta de 27 ítems básicos que miden 4 dominios generales bienestar físico, social/familiar, bienestar emocional y bienestar funcional y un cuestionario adicional de anemia de 20 ítems que mide fatiga y 7 ítems que no son fatiga. Las escalas están formateadas en 4 páginas para autoadministración utilizando una escala de calificación Likert de 5 puntos (0 = nada; 1 = un poco; 2 = algo; 3 = bastante y 4 = mucho). Además, la HRQoL general mide el impacto de la fatiga y otros síntomas relacionados con la anemia en el funcionamiento del paciente y se utiliza para evaluar el efecto de los tratamientos en diversas áreas, incluidos los SMD. El instrumento y las subescalas de fatiga y no fatiga se califican sumando los puntos de todas las preguntas y luego convirtiendo esta suma a una escala de 100 puntos; 0 = la calidad de vida más pobre y 100 = la calidad de vida más alta.
Ciclo 6 Día 1
Porcentaje de participantes con una mejora clínicamente significativa (CMI) desde el inicio en la evaluación funcional de la terapia del cáncer Anemia-Dominio de puntaje total dentro del instrumento FACT-An en el ciclo 6
Periodo de tiempo: Ciclo 6 Día 1
Una mejora o deterioro clínicamente significativo se definió mediante umbrales de cambio específicos del dominio desde el inicio. El cuestionario FACT-An es un cuestionario específico para el cáncer de 47 ítems que consta de 27 ítems básicos que miden 4 dominios generales bienestar físico, social/familiar, bienestar emocional y bienestar funcional y un cuestionario adicional de anemia de 20 ítems que mide fatiga y 7 ítems que no son fatiga. Las escalas están formateadas en 4 páginas para autoadministración utilizando una escala de calificación Likert de 5 puntos (0 = nada; 1 = un poco; 2 = algo; 3 = bastante y 4 = mucho). Además, la HRQoL general mide el impacto de la fatiga y otros síntomas relacionados con la anemia en el funcionamiento del paciente y se utiliza para evaluar el efecto de los tratamientos en diversas áreas, incluidos los SMD. El instrumento y las subescalas de fatiga y no fatiga se califican sumando los puntos de todas las preguntas y luego convirtiendo esta suma a una escala de 100 puntos; 0 = la calidad de vida más pobre y 100 = la calidad de vida más alta.
Ciclo 6 Día 1
Porcentaje de participantes con mejora, empeoramiento o ningún cambio en la calidad de vida europea: cinco dimensiones, tres niveles (EQ-5D-3L) Respuestas a la dimensión de movilidad en el ciclo 6
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el ciclo 6, día 1
El EQ-5D-3L es un cuestionario genérico autoadministrado que consta de 5 dimensiones: movilidad, autocuidado, dolor, actividades habituales y ansiedad/depresión. Cada dimensión tiene 3 niveles de severidad correspondientes a ningún problema, algunos problemas y problemas extremos. También incluye una escala analógica visual que registró la salud autoevaluada del encuestado en una escala vertical de 0 a 100, donde 100 = el mejor estado de salud imaginable y 0 = el peor estado de salud imaginable. La distribución de las respuestas observadas (es decir, sin problemas, problemas moderados, problemas graves y faltantes) de las 5 dimensiones en cada visita se resumió por brazo. El denominador para el cálculo del porcentaje por grupo se basó en el número de la población evaluable EQ-5D-3L al inicio del estudio. Se informa la distribución del cambio en las respuestas (es decir, mejorado [en ≥1 nivel], sin cambio, empeorado [en ≥1 nivel] y faltante) desde el inicio.
Desde el inicio hasta el ciclo 6, día 1
Porcentaje de participantes con mejora, empeoramiento o ningún cambio en la calidad de vida europea, cinco dimensiones, tres niveles de respuesta a la dimensión de autocuidado en el ciclo 6
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el ciclo 6, día 1
El EQ-5D-3L es un cuestionario genérico autoadministrado que consta de 5 dimensiones: movilidad, autocuidado, dolor, actividades habituales y ansiedad/depresión. Cada dimensión tiene 3 niveles de severidad correspondientes a ningún problema, algunos problemas y problemas extremos. También incluye una escala analógica visual que registró la salud autoevaluada del encuestado en una escala vertical de 0 a 100, donde 100 = el mejor estado de salud imaginable y 0 = el peor estado de salud imaginable. La distribución de las respuestas observadas (es decir, sin problemas, problemas moderados, problemas graves y faltantes) de las 5 dimensiones en cada visita se resumió por brazo. El denominador para el cálculo del porcentaje por grupo se basó en el número de la población evaluable EQ-5D-3L al inicio del estudio. Se informa la distribución del cambio en las respuestas (es decir, mejorado [en ≥1 nivel], sin cambio, empeorado [en ≥1 nivel] y faltante) desde el inicio.
Desde el inicio hasta el ciclo 6, día 1
Porcentaje de participantes con mejora, empeoramiento o ningún cambio en la calidad de vida europea - Dimensión cinco - Nivel tres Dimensión de actividades habituales Respuestas en el ciclo 6
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el ciclo 6, día 1
El EQ-5D-3L es un cuestionario genérico autoadministrado que consta de 5 dimensiones: movilidad, autocuidado, dolor, actividades habituales y ansiedad/depresión. Cada dimensión tiene 3 niveles de severidad correspondientes a ningún problema, algunos problemas y problemas extremos. También incluye una escala analógica visual que registró la salud autoevaluada del encuestado en una escala vertical de 0 a 100, donde 100 = el mejor estado de salud imaginable y 0 = el peor estado de salud imaginable. La distribución de las respuestas observadas (es decir, sin problemas, problemas moderados, problemas graves y faltantes) de las 5 dimensiones en cada visita se resumió por brazo. El denominador para el cálculo del porcentaje por grupo se basó en el número de la población evaluable EQ-5D-3L al inicio del estudio. Se informa la distribución del cambio en las respuestas (es decir, mejorado [en ≥1 nivel], sin cambio, empeorado [en ≥1 nivel] y faltante) desde el inicio.
Desde el inicio hasta el ciclo 6, día 1
Porcentaje de participantes con mejora, empeoramiento o ningún cambio en la calidad de vida europea, cinco dimensiones, nivel tres en las respuestas de la dimensión de dolor/malestar en el ciclo 6
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el ciclo 6, día 1
El EQ-5D-3L es un cuestionario genérico autoadministrado que consta de 5 dimensiones: movilidad, autocuidado, dolor, actividades habituales y ansiedad/depresión. Cada dimensión tiene 3 niveles de severidad correspondientes a ningún problema, algunos problemas y problemas extremos. También incluye una escala analógica visual que registró la salud autoevaluada del encuestado en una escala vertical de 0 a 100, donde 100 = el mejor estado de salud imaginable y 0 = el peor estado de salud imaginable. La distribución de las respuestas observadas (es decir, sin problemas, problemas moderados, problemas graves y faltantes) de las 5 dimensiones en cada visita se resumió por brazo. El denominador para el cálculo del porcentaje por grupo se basó en el número de la población evaluable EQ-5D-3L al inicio del estudio. Se informa la distribución del cambio en las respuestas (es decir, mejorado [en ≥1 nivel], sin cambio, empeorado [en ≥1 nivel] y faltante) desde el inicio.
Desde el inicio hasta el ciclo 6, día 1
Porcentaje de participantes con mejora, empeoramiento o ningún cambio en la calidad de vida europea, cinco dimensiones, nivel tres en las respuestas de la dimensión de ansiedad/depresión en el ciclo 6
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el ciclo 6, día 1
El EQ-5D-3L es un cuestionario genérico autoadministrado que consta de 5 dimensiones: movilidad, autocuidado, dolor, actividades habituales y ansiedad/depresión. Cada dimensión tiene 3 niveles de severidad correspondientes a ningún problema, algunos problemas y problemas extremos. También incluye una escala analógica visual que registró la salud autoevaluada del encuestado en una escala vertical de 0 a 100, donde 100 = el mejor estado de salud imaginable y 0 = el peor estado de salud imaginable. La distribución de las respuestas observadas (es decir, sin problemas, problemas moderados, problemas graves y faltantes) de las 5 dimensiones en cada visita se resumió por brazo. El denominador para el cálculo del porcentaje por grupo se basó en el número de la población evaluable EQ-5D-3L al inicio del estudio. Se informa la distribución del cambio en las respuestas (es decir, mejorado [en ≥1 nivel], sin cambio, empeorado [en ≥1 nivel] y faltante) desde el inicio.
Desde el inicio hasta el ciclo 6, día 1
Utilización de recursos de atención médica (HRU): número total de días hospitalizados por año-paciente total
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio; hasta la fecha de corte de datos del 25 de enero de 2019; la mediana de duración del tratamiento con azacitaidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses para el placebo
El número de días hospitalizados por año paciente total. Se definió HRU como cualquier consumo de recursos sanitarios relacionado directa o indirectamente con el tratamiento del paciente.
Desde la fecha de aleatorización hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio; hasta la fecha de corte de datos del 25 de enero de 2019; la mediana de duración del tratamiento con azacitaidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses para el placebo
Duración de la independencia de la transfusión de glóbulos rojos entre los participantes que lograron la independencia de la transfusión de glóbulos rojos durante al menos 56 días
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización del fármaco del estudio hasta la fecha límite de datos del 25 de enero de 2019
La duración de la independencia de la transfusión de glóbulos rojos se analizó solo para los participantes que lograron una independencia de la transfusión de glóbulos rojos de ≥ 56 días durante el tratamiento. La duración de la independencia de la transfusión de glóbulos rojos se definió como el tiempo desde la fecha en que se observó por primera vez la independencia de la transfusión (día 1 de un período ≥ 56 días sin transfusión) hasta la fecha en que los participantes recibieron una transfusión de glóbulos rojos documentada posteriormente. En el caso de que un participante tuviera más de un período continuo de ≥56 días que cumpliera con los criterios de independencia de los glóbulos rojos, en el análisis se utilizó la duración con el período continuo más largo. Los participantes que mantuvieron RBC TI hasta el final del período de tratamiento fueron censurados en la fecha de interrupción del tratamiento, muerte o 1 día antes del inicio del tratamiento posterior con MDS (si corresponde), lo que ocurrió primero, o en la última fecha de evaluación disponible de los participantes. en la base de datos si el tratamiento aún estaba en curso.
Desde la fecha de aleatorización del fármaco del estudio hasta la fecha límite de datos del 25 de enero de 2019
Porcentaje de participantes que lograron la independencia de la transfusión de glóbulos rojos durante ≥ 84 días
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización del fármaco del estudio hasta el período de tratamiento; hasta la fecha de corte de datos del 25 de enero de 2019; La mediana de duración del tratamiento con azacitidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses con placebo.
La independencia de la transfusión de glóbulos rojos se definió como la ausencia de cualquier transfusión de glóbulos rojos (RBC) durante cualquier período consecutivo de 84 días dentro del período de tratamiento. Los participantes que no recibieron ninguna transfusión de glóbulos rojos durante 84 días consecutivos (es decir, del día 1 al día 84, del día 2 al día 85) se consideraron respondedores independientes a la transfusión de glóbulos rojos de 84 días.
Desde la fecha de aleatorización del fármaco del estudio hasta el período de tratamiento; hasta la fecha de corte de datos del 25 de enero de 2019; La mediana de duración del tratamiento con azacitidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses con placebo.
Supervivencia general (SG)
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización hasta la muerte por cualquier causa; hasta un máximo de aproximadamente 10 años de estudio; La mediana de duración del tratamiento con azacitidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses con placebo.
La supervivencia general se definió como el tiempo desde la aleatorización hasta la muerte por cualquier causa y se calculó utilizando la fecha de aleatorización y la fecha de muerte, o la fecha del último seguimiento para los participantes censurados. Todos los sujetos fueron seguidos hasta el abandono (retirada del consentimiento para una recopilación adicional de datos o pérdida del seguimiento), muerte o cierre del estudio. A los participantes que abandonaron o que estaban vivos al cierre del estudio (o en el momento del análisis intermedio) se les censuraron sus tiempos de SG en el momento del último contacto, según correspondiera.
Desde la aleatorización hasta la muerte por cualquier causa; hasta un máximo de aproximadamente 10 años de estudio; La mediana de duración del tratamiento con azacitidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses con placebo.
Porcentaje de participantes con una respuesta hematológica según los criterios del IWG de 2006 para SMD
Periodo de tiempo: La respuesta se evaluó cada 3 ciclos; hasta la fecha límite de datos del 25 de enero de 2019; La duración media de la exposición a azacitidina oral fue de 86,0 días y de 119,0 días para el placebo.
La respuesta hematológica se definió como: • Una respuesta completa (RC): <5% de mieloblastos y maduración normal de todas las líneas celulares; La sangre periférica (PB) muestra: hemoglobina >10 g/dL, neutrófilos ≥1,0x10^9/L, plaquetas ≥100x10^9/dL, blastos (0%) • Respuesta parcial (PR): igual que la médula ósea CR (BM) ) muestra una disminución de las explosiones en ≥ 50 % con respecto al tratamiento previo, pero aún > 5 %; Celularidad y morfología no relevantes • RC de médula ósea: BM: ≤ 5 % de mieloblastos y disminución ≥ 50 % respecto a la PB previa al tratamiento • Enfermedad estable (SD): no se logró al menos PR, pero no hay evidencia de progresión durante > 8 semanas • Fracaso: muerte durante el tratamiento o progresión de la enfermedad • Progresión de la enfermedad para aquellos con: - Menos del 5 % de blastos: ≥ 50 % de aumento de blastos a > 5 % de blastos - 5%-10% de explosiones: ≥ 50% de aumento a > 10% de explosiones - 10%-20% de explosiones: ≥ 50% de aumento a > 20% de explosiones - 20%-30% de explosiones ≥ 50% de aumento a > 30% de explosiones Cualquiera de los siguientes: - Disminución ≥ 50% desde la remisión/respuesta máxima en granulocitos o plaquetas
La respuesta se evaluó cada 3 ciclos; hasta la fecha límite de datos del 25 de enero de 2019; La duración media de la exposición a azacitidina oral fue de 86,0 días y de 119,0 días para el placebo.
Tiempo hasta la progresión a la leucemia mieloide aguda (AML) entre los participantes que progresaron a la AML
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización del fármaco del estudio hasta la progresión de la leucemia mieloide aguda; hasta un máximo de aproximadamente 10 años de estudio; La mediana de duración del tratamiento con azacitidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses con placebo.
El tiempo hasta la progresión de la AML se definió como el tiempo desde la fecha de aleatorización hasta la fecha en que el sujeto documentó la progresión a la AML. Para los participantes cuya progresión a AML estaba documentada en el informe del laboratorio central de MLL, se utilizó la fecha de recolección de muestra más temprana con el diagnóstico de "s-AML que surge de MDS previo" como fecha de progresión de AML.
Desde la aleatorización del fármaco del estudio hasta la progresión de la leucemia mieloide aguda; hasta un máximo de aproximadamente 10 años de estudio; La mediana de duración del tratamiento con azacitidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses con placebo.
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis de IP hasta 28 días después de la última dosis de IP o hasta la última visita del estudio; hasta un máximo de aproximadamente 6 meses de estudio
Un TEAE se definió como un evento adverso que comienza o empeora en intensidad o frecuencia en o después de la primera dosis del fármaco del estudio hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio. Un evento adverso grave (SAE) es cualquier: • Muerte; • Evento que amenaza la vida; • Cualquier hospitalización o prolongación de una hospitalización existente; • Discapacidad o incapacidad persistente o significativa; • Anomalía congénita o defecto de nacimiento; • Cualquier otro evento médico importante. El investigador determinó la relación de un EA con el fármaco del estudio basándose en el momento del EA en relación con la administración del fármaco y si otros fármacos, intervenciones terapéuticas o condiciones subyacentes podrían proporcionar una explicación suficiente para el evento. El investigador evaluó la gravedad de un EA de acuerdo con los Criterios de terminología común para eventos adversos (NCI CTCAE) del Instituto Nacional del Cáncer (Versión 4.0), donde Grado 1 = Leve, Grado 2 = Moderado, Grado 3 = Grave, Grado 4 = Vida- amenazante y Grado 5 = Muerte.
Desde la primera dosis de IP hasta 28 días después de la última dosis de IP o hasta la última visita del estudio; hasta un máximo de aproximadamente 6 meses de estudio
Cambio medio desde el inicio en la escala de resumen de evaluación funcional de la terapia contra el cáncer-anemia general (FACT-G) dentro del instrumento FACT-An en el ciclo 6
Periodo de tiempo: Línea base al ciclo 6 Día 1
El FACT-An es un cuestionario específico para el cáncer de 47 ítems que consta de un cuestionario general básico de 27 ítems (es decir, la Evaluación funcional de la terapia contra el cáncer general [FACT-G]). El FACT-G mide los 4 dominios en un Escala de 5 puntos que va desde 0 (nada) a 4 (mucho). Los 4 dominios son: • Bienestar físico (PWB; 7 ítems; rango de puntuación, 0-28), • Bienestar social/familiar (SWB; 7 ítems; rango de puntuación, 0-28), • Bienestar emocional (EWB; 6 ítems; rango de puntuación, 0-24), y • Bienestar funcional (7 ítems; rango de puntuación, 0-28). El FACT-G es una suma compuesta por una "escala resumida" que incluye PWB, SWB, EWB y FWB. El rango de puntuación FACT-G es de 0 a 108. Para todas las escalas de resumen, incluida FACT-G, una puntuación más alta indica una mejor CVRS o un nivel más bajo de síntomas.
Línea base al ciclo 6 Día 1
Cambio medio desde el inicio en la evaluación funcional de la terapia contra el cáncer-Anemia-Puntuación total en el ciclo 6
Periodo de tiempo: Línea base al ciclo 6 Día 1
El FACT-G y la subescala de anemia (AnS) se suman para formar la puntuación total FACT-An y la puntuación total oscila entre 0 y 188. El FACT-G mide los 4 dominios en una escala de 5 puntos que va desde 0 (nada) a 4 (mucho). Los 4 dominios son: • Bienestar físico (PWB; 7 ítems; rango de puntuación, 0-28), • Bienestar social/familiar (SWB; 7 ítems; rango de puntuación, 0-28), • Bienestar emocional (EWB; 6 ítems; rango de puntuación, 0-24), y • Bienestar funcional (7 ítems; rango de puntuación, 0-28). La AnS consta de 20 ítems en la misma escala de 5 puntos, 13 de ellos miden síntomas relacionados con la fatiga (FS) y 7 miden síntomas no relacionados con la fatiga. Las puntuaciones AnS y FS pueden oscilar entre 0-80 y 0-52, respectivamente. Para todos los dominios y subescalas resumidas, una puntuación más alta indica una mejor CVRS o un nivel más bajo de síntomas.
Línea base al ciclo 6 Día 1
Porcentaje de participantes con cambios desde el inicio en las respuestas al ítem GP-5 sobre anemia: ciclo 2, día 1 (C2D1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el ciclo 2, día 1 (C2D1)
La distribución (frecuencia y porcentaje) de las respuestas observadas (es decir, "Para nada (0)", "Un poco (1)", "Un poco (2)", "Bastante (3)", "Mucho". mucho (4)", y faltante) al ítem GP-5 ("Me molestan los efectos secundarios del tratamiento" en los últimos siete días) del FACT-An en cada visita programada, se resumieron para cada grupo de tratamiento. El denominador para el cálculo del porcentaje por grupo de tratamiento se basó en el número de población evaluable de FACT-An al inicio del estudio. La distribución del cambio en las respuestas (mejorada [es decir, puntuación de cambio de 1 a 4], sin cambios [0], empeorada en un nivel [-1], empeorada en ≥2 niveles [-2 a -4] y faltante) desde el inicio en cada visita programada posterior al inicio se resumieron por grupo de tratamiento.
Desde el inicio hasta el ciclo 2, día 1 (C2D1)
Porcentaje de participantes con cambios desde el inicio en las respuestas al ítem GP-5 sobre anemia - Ciclo 3, día 1 (C3D1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el ciclo 3, día 1 (C3D1)
La distribución (frecuencia y porcentaje) de las respuestas observadas (es decir, "Para nada (0)", "Un poco (1)", "Un poco (2)", "Bastante (3)", "Mucho". mucho (4)", y faltante) al ítem GP-5 ("Me molestan los efectos secundarios del tratamiento" en los últimos siete días) del FACT-An en cada visita programada, se resumieron para cada grupo de tratamiento. El denominador para el cálculo del porcentaje por grupo de tratamiento se basó en el número de población evaluable de FACT-An al inicio del estudio. La distribución del cambio en las respuestas (mejorada [es decir, puntuación de cambio de 1 a 4], sin cambios [0], empeorada en un nivel [-1], empeorada en ≥2 niveles [-2 a -4] y faltante) desde el inicio en cada visita programada posterior al inicio se resumieron por grupo de tratamiento.
Desde el inicio hasta el ciclo 3, día 1 (C3D1)
Porcentaje de participantes con cambios desde el inicio en las respuestas al ítem GP-5 sobre anemia - Ciclo 4, día 1 (C4D1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el ciclo 4, día 1 (C4D1)
La distribución (frecuencia y porcentaje) de las respuestas observadas (es decir, "Para nada (0)", "Un poco (1)", "Un poco (2)", "Bastante (3)", "Mucho". mucho (4)", y faltante) al ítem GP-5 ("Me molestan los efectos secundarios del tratamiento" en los últimos siete días) del FACT-An en cada visita programada, se resumieron para cada grupo de tratamiento. El denominador para el cálculo del porcentaje por grupo de tratamiento se basó en el número de población evaluable de FACT-An al inicio del estudio. La distribución del cambio en las respuestas (mejorada [es decir, puntuación de cambio de 1 a 4], sin cambios [0], empeorada en un nivel [-1], empeorada en ≥2 niveles [-2 a -4] y faltante) desde el inicio en cada visita programada posterior al inicio se resumieron por grupo de tratamiento.
Desde el inicio hasta el ciclo 4, día 1 (C4D1)
Porcentaje de participantes con cambios desde el inicio en las respuestas al ítem GP-5 sobre anemia - Ciclo 5, día 1 (C5D1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el ciclo 5, día 1 (C5D1)
La distribución (frecuencia y porcentaje) de las respuestas observadas (es decir, "Para nada (0)", "Un poco (1)", "Un poco (2)", "Bastante (3)", "Mucho". mucho (4)", y faltante) al ítem GP-5 ("Me molestan los efectos secundarios del tratamiento" en los últimos siete días) del FACT-An en cada visita programada, se resumieron para cada grupo de tratamiento. El denominador para el cálculo del porcentaje por grupo de tratamiento se basó en el número de población evaluable de FACT-An al inicio del estudio. La distribución del cambio en las respuestas (mejorada [es decir, puntuación de cambio de 1 a 4], sin cambios [0], empeorada en un nivel [-1], empeorada en ≥2 niveles [-2 a -4] y faltante) desde el inicio en cada visita programada posterior al inicio se resumieron por grupo de tratamiento.
Desde el inicio hasta el ciclo 5, día 1 (C5D1)
Porcentaje de participantes con cambios desde el inicio en las respuestas al ítem GP-5 sobre anemia: ciclo 6, día 1 (C6 D1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el ciclo 6, día 1 (C6 D1)
La distribución (frecuencia y porcentaje) de las respuestas observadas (es decir, "Para nada (0)", "Un poco (1)", "Un poco (2)", "Bastante (3)", "Mucho". mucho (4)", y faltante) al ítem GP-5 ("Me molestan los efectos secundarios del tratamiento" en los últimos siete días) del FACT-An en cada visita programada, se resumieron para cada grupo de tratamiento. El denominador para el cálculo del porcentaje por grupo de tratamiento se basó en el número de población evaluable de FACT-An al inicio del estudio. La distribución del cambio en las respuestas (mejorada [es decir, puntuación de cambio de 1 a 4], sin cambios [0], empeorada en un nivel [-1], empeorada en ≥2 niveles [-2 a -4] y faltante) desde el inicio en cada visita programada posterior al inicio se resumieron por grupo de tratamiento.
Desde el inicio hasta el ciclo 6, día 1 (C6 D1)
Porcentaje de participantes con cambios desde el inicio en las respuestas al ítem GP-5 sobre anemia - Ciclo 7, día 1 (C7D1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el ciclo 7, día 1 (C7D1)
La distribución (frecuencia y porcentaje) de las respuestas observadas (es decir, "Para nada (0)", "Un poco (1)", "Un poco (2)", "Bastante (3)", "Mucho". mucho (4)", y faltante) al ítem GP-5 ("Me molestan los efectos secundarios del tratamiento" en los últimos siete días) del FACT-An en cada visita programada, se resumieron para cada grupo de tratamiento. El denominador para el cálculo del porcentaje por grupo de tratamiento se basó en el número de población evaluable de FACT-An al inicio del estudio. La distribución del cambio en las respuestas (mejorada [es decir, puntuación de cambio de 1 a 4], sin cambios [0], empeorada en un nivel [-1], empeorada en ≥2 niveles [-2 a -4] y faltante) desde el inicio en cada visita programada posterior al inicio se resumieron por grupo de tratamiento.
Desde el inicio hasta el ciclo 7, día 1 (C7D1)
Porcentaje de participantes con cambios desde el inicio en las respuestas al ítem GP-5 sobre anemia: Fin del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento
La distribución (frecuencia y porcentaje) de las respuestas observadas (es decir, "Para nada (0)", "Un poco (1)", "Un poco (2)", "Bastante (3)", "Mucho". mucho (4)", y faltante) al ítem GP-5 ("Me molestan los efectos secundarios del tratamiento" en los últimos siete días) del FACT-An en cada visita programada, se resumieron para cada grupo de tratamiento. El denominador para el cálculo del porcentaje por grupo de tratamiento se basó en el número de población evaluable de FACT-An al inicio del estudio. La distribución del cambio en las respuestas (mejorada [es decir, puntuación de cambio de 1 a 4], sin cambios [0], empeorada en un nivel [-1], empeorada en ≥2 niveles [-2 a -4] y faltante) desde el inicio en cada visita programada posterior al inicio se resumieron por grupo de tratamiento.
Desde el inicio hasta el final del tratamiento
Utilización de recursos sanitarios (HRU): número de participantes que fueron hospitalizados
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio; hasta la fecha límite de datos del 25 de enero de 2019; La mediana de duración del tratamiento con azacitaidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses con placebo.
Se monitoreó el número de motivos de hospitalizaciones e ingresos hospitalarios durante el período de tratamiento e incluyen aquellos asociados con: EA, procedimientos impulsados ​​por protocolos, transfusiones, procedimientos no protocolizados, procedimientos electivos o aquellos asociados con razones sociales, prácticas o técnicas en su ausencia. de EA. Se definió HRU como cualquier consumo de recursos sanitarios relacionados directa o indirectamente con el tratamiento del paciente.
Desde la fecha de aleatorización hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio; hasta la fecha límite de datos del 25 de enero de 2019; La mediana de duración del tratamiento con azacitaidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses con placebo.
Utilización de recursos sanitarios (HRU): número total de días de hospitalización por cualquier motivo
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio; hasta la fecha límite de datos del 25 de enero de 2019; La mediana de duración del tratamiento con azacitaidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses con placebo.
Se monitorizó el número total de días hospitalizados por cualquier motivo durante el período de tratamiento. Se definió HRU como cualquier consumo de recursos sanitarios relacionados directa o indirectamente con el tratamiento del paciente.
Desde la fecha de aleatorización hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio; hasta la fecha límite de datos del 25 de enero de 2019; La mediana de duración del tratamiento con azacitaidina oral fue de 5,29 meses y de 5,36 meses con placebo.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Investigadores

  • Director de estudio: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de abril de 2013

Finalización primaria (Actual)

25 de enero de 2019

Finalización del estudio (Actual)

21 de diciembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de marzo de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de marzo de 2012

Publicado por primera vez (Estimado)

29 de marzo de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de diciembre de 2024

Última verificación

1 de diciembre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AZA-MDS-003
  • 2012-002471-34 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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