Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten og sikkerheden af ​​oral azacitidin Plus bedste støttende behandling versus placebo og bedste støttende behandling hos forsøgspersoner med røde blodlegemer (RBC) transfusionsafhængig anæmi og trombocytopeni på grund af det internationale prognostiske scoresystem (IPSS) lavrisiko myelodysplastisk syndrom (MDS)

24. januar 2024 opdateret af: Celgene

En fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblind undersøgelse for at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af ​​oral azacitidin Plus bedste støttende behandling versus placebo plus bedste støttende behandling hos forsøgspersoner med transfusionsafhængig anæmi af røde blodlegemer og trombocytopeni på grund af IPSS lavere-risiko myelodysplastik Syndromer.

Evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​oral azacitidin plus bedste støttende behandling versus placebo og bedste støttende behandling hos personer med røde blodlegemer (RBC) transfusionsafhængig anæmi og trombocytopeni på grund af International Prognostic Scoring System (IPSS) lavere risiko for myelodysplastiske syndromer (MDS) .

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

216

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Camperdown, Australien, 2050
        • Local Institution - 131
      • Epping, VIC, Australien, 3076
        • Local Institution - 127
      • Fitzroy, Australien, 3065
        • Local Institution - 133
      • Kogarah, Australien, 2217
        • Local Institution - 135
      • Malvern, Australien, 3144
        • Local Institution - 130
      • Milton, Brisbane, Australien, 4064
        • Local Institution - 126
      • Waratah, Australien, NSW
        • Local Institution - 138
      • Woolloongabba, Australien, QLD 4102
        • Local Institution - 136
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australien, 2605
        • Local Institution - 137
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, SA 5000
        • Local Institution - 129
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Local Institution - 134
      • Frankston, Victoria, Australien, 3199
        • Local Institution - 132
  • Belgien
      • Brasschaat, Belgien, 2930
        • Local Institution - 203
      • Brugge, Belgien, 8000
        • Local Institution - 200
      • Charleroi, Belgien, 6000
        • Local Institution - 202
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Local Institution - 201
  • Brasilien
      • Rio De Janeiro, Brasilien, 20231-130
        • Local Institution - 153
      • Sao Paulo, Brasilien, 05651-901
        • Local Institution - 151
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasilien, 60430370
        • Local Institution - 154
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 81520-060
        • Local Institution - 155
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Local Institution - 152
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Local Institution - 182
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Local Institution - 178
    • Ontario
      • Barrie, Ontario, Canada, LYM6M2
        • Local Institution - 183
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8V 5C2
        • Local Institution - 180
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Local Institution - 179
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Local Institution - 176
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1S6
        • Local Institution - 181
      • Montreal, Quebec, Canada, H4J 1C5
        • Local Institution - 177
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8000
        • Local Institution - 253
      • Odense C, Danmark, 5000
        • Local Institution - 252
      • Roskilde, Danmark, DK-4000
        • Local Institution - 251
  • Det Forenede Kongerige
      • Aberdeen, Det Forenede Kongerige, AB25 2ZN
        • Local Institution - 687
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B9 5SS
        • Local Institution - 691
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8ED
        • Local Institution - 686
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Local Institution - 689
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Local Institution - 678
      • Harrow Middlesex, Det Forenede Kongerige, HA1 3UJ
        • Local Institution - 688
      • Hull, Det Forenede Kongerige, HU16 5JQ
        • Local Institution - 692
      • Leicester, Det Forenede Kongerige, LE1 5WW
        • Local Institution - 677
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L7 8XP
        • Local Institution - 683
      • London, Det Forenede Kongerige, EC1A 7BE
        • Local Institution - 676
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 9RT
        • Local Institution - 684
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Local Institution - 679
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige, NG5 1PB
        • Local Institution - 681
      • Sutton in Ashfield, Det Forenede Kongerige, NG17 4JL
        • Local Institution - 690
      • Wolverhampton, Det Forenede Kongerige, WV10 0QP
        • Local Institution - 680
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Local Institution - 685
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00029 HUS
        • Local Institution - 276
      • Turku, Finland, 20521
        • Local Institution - 277
  • Forenede Stater
    • California
      • Berkeley, California, Forenede Stater, 94704
        • Alta Bates Comprehensive Cancer Center
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
        • Tower Hematology/Oncology Medical Group and Tower Cancer Research Found
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010-301
        • City of Hope
      • Escondido, California, Forenede Stater, 92025
        • California Cancer Associates for Research and Excellence cCARE
      • Greenbrae, California, Forenede Stater, 94904-2007
        • Marin Oncology Associates
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093-0943
        • UCSD-Thornton Hospital
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • University of Southern California Norris Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Yale Cancer Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • University of Florida Health Cancer Center at Orlando Health
    • Georgia
      • Albany, Georgia, Forenede Stater, 31701
        • Phoebe Cancer Center of Phoebe Putney Memorial Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Robert H Lurie Comprehensive Cancer Center NW Univ
      • Maywood, Illinois, Forenede Stater, 60153
        • Loyola University Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160-7233
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville, J.G. Brown Cancer Center
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Forenede Stater, 70006
        • Hematology And Oncology Specialists, Llc
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21231
        • Johns Hopkins Medicine
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • UMass Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39202
        • Jackson Oncology Associates PLLC
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64111
        • Saint Luke's Cancer Institute
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64128
        • Kansas City VA Medical Center University of Kansas Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198-6805
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Cornell Medical College - New York - Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Eastern Institute of Medical Sciences
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106-5000
        • University Hospitals of Cleveland Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97227
        • Kaiser Permanente Northwest Oncology Hematology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Western Pennsylvania Cancer Institute
    • Texas
      • Fort Sam Houston, Texas, Forenede Stater, 78235-8200
        • Brooke Army Medical Center Francis Street Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Michael Debakey VA Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Local Institution - 900
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77090
        • Millennium Physicians - Oncology
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298-0037
        • VA Commonwealth University - Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109-4417
        • Fred Hutchinson Cancer Center
    • Wisconsin
      • Waukesha, Wisconsin, Forenede Stater, 53188-5099
        • Waukesha Memorial Hospital
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Local Institution - 305
      • Marseille Cedex 9, Frankrig, 13009
        • Local Institution - 304
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Local Institution - 301
      • Paris, Frankrig, 7575
        • Local Institution - 308
      • Pierre-Bénite Cedex, Frankrig, 69495
        • Local Institution - 307
      • Rennes Cedex, Frankrig, 35033
        • Local Institution - 302
      • Rouen Cedex, Frankrig, 76038
        • Local Institution - 303
      • Strasbourg, Frankrig, 67091
        • Local Institution - 306
      • Toulouse Cedex 9, Frankrig, 31059
        • Local Institution - 300
      • Tours, Frankrig, 37044
        • Local Institution - 309
  • Grækenland
      • Alexandroupolis, Grækenland, 68100
        • Local Institution - 851
      • Athens, Grækenland, 10676
        • Local Institution - 852
      • Athens, Grækenland, 115 27
        • Local Institution - 855
      • Athens, Grækenland, 124 62
        • Local Institution - 850
      • Patras, Grækenland, 26500
        • Local Institution - 854
    • Irakleio
      • Heraklion, Irakleio, Grækenland, 71110
        • Local Institution - 853
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1081 HV
        • Local Institution - 528
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Local Institution - 527
      • Nijmegen, Holland, 6500 HB
        • Local Institution - 526
      • Rotterdam, Holland, 3075 EA
        • Local Institution - 529
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Local Institution - 453
      • Petach Tikva, Israel, 49100
        • Local Institution - 451
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Local Institution - 454
    • Tel Aviv
      • Tel-Aviv, Tel Aviv, Israel, 64239
        • Local Institution - 452
  • Italien
      • Alessandria, Italien, 15121
        • Local Institution - 482
      • Bari, Italien, 70124
        • Local Institution - 492
      • Bologna, Italien, 40138
        • Local Institution - 489
      • Cagliari, Italien, 09121
        • Local Institution - 494
      • Firenze, Italien, 50129
        • Local Institution - 486
      • Lecce, Italien, 73100
        • Local Institution - 479
      • Milan, Italien, 20089
        • Local Institution - 498
      • Milano, Italien, 20122
        • Local Institution - 488
      • Novara, Italien, 28100
        • Local Institution - 497
      • Palermo, Italien, 90146
        • Local Institution - 480
      • Pavia, Italien, 27100
        • Local Institution - 495
      • Pisa, Italien, 56126
        • Local Institution - 496
      • Reggio Calabria, Italien, 89133
        • Local Institution - 485
      • Rionero in Vulture, Italien, 85028
        • Local Institution - 484
      • Roma, Italien, 00133
        • Local Institution - 487
      • Roma, Italien, 00161
        • Local Institution - 490
      • Roma, Italien, 00168
        • Local Institution - 481
      • Terni, Italien, 05100
        • Local Institution - 499
      • Torino, Italien, 10126
        • Local Institution - 477
      • Torrette Di Ancona, Italien, 60020
        • Local Institution - 493
      • Udine, Italien, 33100
        • Local Institution - 478
      • Venezia - Mestre, Italien, 30174
        • Local Institution - 476
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 01250
        • Local Institution - 401
      • Antalya, Kalkun, 07100
        • Local Institution - 405
      • Istanbul, Kalkun, 34098
        • Local Institution - 403
      • Istanbul, Kalkun, 34390
        • Local Institution - 400
      • Mersin, Kalkun, 33343
        • Local Institution - 404
      • Trabzon, Kalkun, 61080
        • Local Institution - 402
  • Korea, Republikken
      • Busan, Korea, Republikken, 614-735
        • Local Institution - 704
      • Daegu, Korea, Republikken, 700-721
        • Local Institution - 703
      • Seoul, Korea, Republikken, 120-752
        • Local Institution - 702
      • Seoul, Korea, Republikken, 06591
        • Local Institution - 701
      • Seoul, Korea, Republikken, 135-710
        • Local Institution - 700
  • Mexico
      • Huixquilucan de Degollado, Mexico, 52763
        • Local Institution - 830
      • Monterrey, Mexico, 64460
        • Local Institution - 828
      • Monterrey, Mexico, 64710
        • Local Institution - 829
      • Tlalpan, Mexico, 14080
        • Local Institution - 827
  • Norge
      • Førde, Norge, 6807
        • Local Institution - 552
      • Oslo, Norge, N-0027
        • Local Institution - 551
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-168
        • Local Institution - 582
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Local Institution - 576
      • Krakow, Polen, 31-501
        • Local Institution - 579
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Local Institution - 581
      • Torun, Polen, 87-100
        • Local Institution - 580
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • Local Institution - 583
      • Warszawa, Polen, 02-776
        • Local Institution - 577
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • Local Institution - 578
  • Portugal
      • Beja, Portugal, 7801-849
        • Local Institution - 604
      • Coimbra, Portugal, 3000-075
        • Local Institution - 600
      • Lisboa, Portugal, 1099-023
        • Local Institution - 601
      • Lisboa, Portugal, 1150-314
        • Local Institution - 603
      • Porto, Portugal, 4200-072
        • Local Institution - 602
  • Spanien
      • Badalona (Barcelona), Spanien, 8916
        • Local Institution - 626
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Local Institution - 635
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Local Institution - 625
      • Granada, Spanien, 18014
        • Local Institution - 636
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Local Institution - 629
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Local Institution - 634
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Local Institution - 631
      • Malaga, Spanien, 29010
        • Local Institution - 632
      • Oviedo, Spanien, 33006
        • Local Institution - 628
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Local Institution - 630
      • Seville, Spanien, 41013
        • Local Institution - 627
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Spanien, 1009
        • Local Institution - 633
  • Sverige
      • Goeteborg, Sverige, 413 45
        • Local Institution - 653
      • Lund, Sverige, 222 41
        • Local Institution - 652
      • Stockholm, Sverige, 14186
        • Local Institution - 651
  • Tjekkiet
      • Hradec Králové, Tjekkiet, 500 05
        • Local Institution - 230
      • Olomouc, Tjekkiet, 77520
        • Local Institution - 229
      • Praha, Tjekkiet, 128 08
        • Local Institution - 228
      • Praha, Tjekkiet, 128 20
        • Local Institution - 227
    • Jihomoravský Kraj
      • Brno, Jihomoravský Kraj, Tjekkiet, 625 00
        • Local Institution - 226
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Local Institution - 350
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Local Institution - 361
      • Duesseldorf, Tyskland, 40479
        • Local Institution - 359
      • Dusseldorf, Tyskland, 40225
        • Local Institution - 355
      • Hamburg, Tyskland, D-20099
        • Local Institution - 356
      • Keil, Tyskland, 24105
        • Local Institution - 353
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Local Institution - 351
      • München, Tyskland, 81675
        • Local Institution - 352
      • Tubingen, Tyskland, 72076
        • Local Institution - 357
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Local Institution - 360

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 18 år eller ældre
  • Har en dokumenteret diagnose af MDS
  • Anæmi, der kræver transfusion af røde blodlegemer
  • Trombocytopeni (vedvarende i mindst 21 dage) inden for 14 dage før randomisering
  • Har en Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på 0, 1 eller 2
  • Skal acceptere at følge graviditetsforholdsregler som krævet af protokollen.
  • Forstå og frivilligt underskrive et informeret samtykkedokument, før eventuelle undersøgelsesrelaterede vurderinger/procedurer udføres

Ekskluderingskriterier:

  • Sekundær eller hypoplastisk MDS eller anden undertype med berettigelse til behandling med immunterapi
  • Tidligere behandling med azacitidin, decitabin, andre hypomethylerende midler og lenalidomid (for lenalidomid: medmindre den sidste modtagne dosis er >= 8 uger før optagelse i undersøgelsen).
  • Forudgående allogen eller autolog stamcelletransplantation
  • Berettiget til allogen eller autolog stamcelletransplantation
  • Anamnese med inflammatorisk tarmsygdom (f.eks. Crohns sygdom, colitis ulcerosa), cøliaki (dvs. sprue), tidligere gastrectomi eller fjernelse af øvre tarm, eller enhver anden mave-tarmsygdom eller defekt
  • Trombocytopeni sekundært til andre mulige årsager, herunder medicin(er), medfødt(e) lidelse(r), immunforstyrrelse(r) eller mikrovaskulære lidelse(r)
  • Brug af cytotoksiske, kemoterapeutiske, målrettede eller undersøgelsesmidler/terapier, trombopoiese-stimulerende midler (TSA'er), erytropoiese-stimulerende midler (ESA'er) og andre hæmatopoietiske vækstfaktorer for røde blodlegemer og inden for 28 dage før randomisering
  • Igangværende medicinsk signifikante bivirkninger fra tidligere behandling, uanset tidsperioden
  • Samtidig brug af jernchelaterende midler (undtagen for forsøgspersoner på en stabil eller faldende dosis i mindst 8 uger (56 dage) før randomisering), kortikosteroid (undtagen for forsøgspersoner på en stabil eller faldende dosis i ≥ 1 uge før randomisering for andre medicinske tilstande end MDS)
  • Tidligere kræftsygdomme, bortset fra MDS, medmindre forsøgspersonen har været fri for sygdommen i ≥ 3 år. (Basal- eller pladecellekarcinom i huden, carcinom in situ i livmoderhalsen, carcinom in situ i brystet og tilfældige histologiske fund af prostatacancer) (T1a eller T1b ved hjælp af tumor, noder, metastase [TNM] klinisk iscenesættelsessystem er tilladt)
  • Betydelig aktiv hjertesygdom inden for de seneste 6 måneder
  • Ukontrolleret systemisk svampe-, bakterie- eller virusinfektion
  • Kendt Human Immundefekt Virus (HIV) eller Hepatitis C (HCV) infektion eller tegn på aktiv Hepatitis B Virus (HBV) infektion
  • Kendt klinisk signifikant anæmi på grund af jern-, vitamin B12- eller folatmangel eller autoimmun eller arvelig hæmolytisk anæmi eller gastrointestinal blødning
  • Unormale koagulationsparametre
  • Unormale leverfunktionstestresultater
  • Unormale nyrefunktionstestresultater
  • Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for azacitidin eller mannitol
  • Enhver væsentlig medicinsk tilstand, laboratorieabnormitet eller psykiatrisk sygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Oral azacitidin
Arm 1: Orale azacitidintabletter 300 mg daglig (QD) + bedste støttende behandling (BSC) på dag 1 til 21 i hver 28-dages behandlingscyklus.
Medicin: Oral azacitidin
300 mg dagligt, dag 1 til 21 i hver 28-dages behandlingscyklus
Andre navne:
  • CC-486
Andet: Bedste støttende pleje (BSC)
BSC inkluderede og var ikke begrænset til pakket RBC (pakkede røde blodlegemer [pRBC] og fuldblod), blodpladetransfusioner (enkelt donor eller poolet donor), antibiotika, antiviral og/eller antifungal behandling, ernæringsmæssig støtte og granulocytkolonistimulerende faktorer ( G-CSF) for deltagere, der oplevede neutropen feber/infektioner.
Placebo komparator: Placebo
Arm 2: Identisk matchende placebotabletter plus bedste understøttende behandling på dag 1 til 21 i hver 28-dages behandlingscyklus.
Andet: Bedste støttende pleje (BSC)
BSC inkluderede og var ikke begrænset til pakket RBC (pakkede røde blodlegemer [pRBC] og fuldblod), blodpladetransfusioner (enkelt donor eller poolet donor), antibiotika, antiviral og/eller antifungal behandling, ernæringsmæssig støtte og granulocytkolonistimulerende faktorer ( G-CSF) for deltagere, der oplevede neutropen feber/infektioner.
Medicin: Placebo
Identisk matchende placebotabletter på dag 1 til 21 i hver 28-dages behandlingscyklus.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der opnåede røde blodlegemer (RBC) transfusionsuafhængighed i ≥ 56 dage
Tidsramme: Hver deltager blev vurderet i mindst 56 dage eller mere; fra datoen for randomisering af studielægemidlet op til data cut-off datoen 25. januar 2019, cirka 5 måneder.
RBC-transfusions-uafhængighed (tfx) blev defineret som fraværet af nogen RBC-transfusion under enhver på hinanden følgende "rullende" 56 dage inden for behandlingsperioden. Deltagere, der ikke modtog nogen RBC-transfusion i løbet af en på hinanden følgende 56 dage (dvs. dag 1 til dag 56, dag 2 til dag 57), blev betragtet som en 56-dages RBC-transfusionsuafhængig responder.
Hver deltager blev vurderet i mindst 56 dage eller mere; fra datoen for randomisering af studielægemidlet op til data cut-off datoen 25. januar 2019, cirka 5 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Varighed af RBC-transfusionsuafhængighed blandt deltagere, der opnåede RBC-transfusionsuafhængighed i mindst 56 dage
Tidsramme: Fra datoen for randomisering af undersøgelseslægemidlet op til data cut-off datoen 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Varigheden af ​​RBC-transfusionsuafhængighed blev kun analyseret for deltagere, der opnåede RBC-transfusionsuafhængighed på ≥ 56 dage efter behandling. Varigheden af ​​RBC-transfusionsuafhængighed blev defineret som tiden fra datoen, hvor transfusionsuafhængigheden først observeres (dag 1 i en ≥ 56 dages periode uden transfusion) indtil den dato, hvor deltagerne havde en efterfølgende dokumenteret RBC-transfusion. I tilfælde af at en deltager havde mere end én ≥56 dages rullende perioder, som opfyldte RBC-uafhængighedskriterierne, blev varigheden med den længste rullende periode brugt i analysen. Deltagere, der opretholdt RBC TI til slutningen af ​​behandlingsperioden, blev censureret på datoen for behandlingens afbrydelse, død eller 1 dag før starten af ​​den efterfølgende MDS-behandling (hvis nogen), alt efter hvad der skete først, eller deltagerens seneste tilgængelige vurderingsdato i databasen, hvis behandlingen stadig var i gang.
Fra datoen for randomisering af undersøgelseslægemidlet op til data cut-off datoen 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Tid til RBC-transfusionsuafhængighed i mindst 56 dage blandt deltagere, der opnåede RBC-transfusionsuafhængighed i mindst 56 dage
Tidsramme: Fra datoen for randomisering af undersøgelseslægemidlet op til data cut-off datoen 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Tid til RBC-transfusionsuafhængighed på ≥ 56 dage blev defineret som tiden mellem randomisering og datoen for start af transfusionsuafhængighed blev først observeret (dvs. dag 1 af 56 uden nogen RBC-transfusioner).
Fra datoen for randomisering af undersøgelseslægemidlet op til data cut-off datoen 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Varighed af RBC-transfusionsreduktion for deltagere, der opnåede RBC-transfusionsreduktion på mindst 4 enheder RBC'er i mindst 8 uger
Tidsramme: Fra datoen for randomisering af undersøgelseslægemidlet op til behandlingsperioden; op til dataskæringsdatoen den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
En deltager blev betragtet som en RBC-transfusionsreducerende responder, hvis deltageren havde mindst 4 enheder reduktion i transfusionsenheder over en på hinanden følgende 56 dages periode sammenlignet med baseline-transfusionsenhederne på 56 dage.
Fra datoen for randomisering af undersøgelseslægemidlet op til behandlingsperioden; op til dataskæringsdatoen den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Procentdel af deltagere, der opnåede transfusionsuafhængighed af røde blodlegemer i ≥ 84 dage
Tidsramme: Fra datoen for randomisering af undersøgelseslægemidlet op til behandlingsperioden; op til dataskæringsdatoen den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
RBC-transfusionsuafhængighed blev defineret som fraværet af nogen RBC-transfusion under nogen på hinanden følgende "rullende" 84 dage inden for behandlingsperioden. Deltagere, der ikke modtog nogen RBC-transfusion i løbet af en på hinanden følgende 84 dage (dvs. dag 1 til dag 84, dag 2 til dag 85), blev betragtet som en 84-dages RBC-transfusionsuafhængig responder.
Fra datoen for randomisering af undersøgelseslægemidlet op til behandlingsperioden; op til dataskæringsdatoen den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Varighed af RBC-transfusionsuafhængighed blandt deltagere, der opnåede RBC-transfusionsuafhængighed i mindst 84 dage
Tidsramme: Fra datoen for randomisering af undersøgelseslægemidlet op til behandlingsperioden; op til dataskæringsdatoen den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Varigheden af ​​RBC-transfusionsuafhængighed blev kun analyseret for deltagere, der opnåede RBC-transfusionsuafhængighed på ≥ 84 dage efter behandling. Varigheden af ​​RBC-transfusionsuafhængighed blev defineret som tiden fra datoen, hvor transfusionsuafhængigheden først observeres (dag 1 i en ≥ 84 dages periode uden en transfusion) indtil den dato, hvor deltagerne havde en efterfølgende dokumenteret RBC-transfusion. Hvis en deltager havde mere end én ≥84 dages rullende perioder, som opfyldte RBC-uafhængighedskriterierne, blev varigheden med den længste rullende periode brugt i analysen.
Fra datoen for randomisering af undersøgelseslægemidlet op til behandlingsperioden; op til dataskæringsdatoen den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Tid til RBC-transfusionsuafhængighed i mindst 84 dage blandt deltagere, der opnåede RBC-transfusionsuafhængighed i mindst 84 dage
Tidsramme: Fra datoen for randomisering af undersøgelseslægemidlet op til behandlingsperioden; op til dataskæringsdatoen den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Tid til RBC-transfusionsuafhængighed på ≥ 84 dage blev defineret som tiden mellem randomisering og datoen for start af transfusionsuafhængighed blev først observeret (dvs. dag 1 af 84 uden nogen RBC-transfusioner).
Fra datoen for randomisering af undersøgelseslægemidlet op til behandlingsperioden; op til dataskæringsdatoen den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Procentdel af deltagere med en erythroid hæmatologisk forbedring (HI-E) respons ifølge 2006 IWG-kriterier
Tidsramme: Fra datoen for randomisering af undersøgelseslægemidlet op til behandlingsperioden; op til dataskæringsdatoen den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Erythroid HI-E forbedring blev defineret som en hæmoglobinstigning på ≥ 1,5 g/dL; eller en reduktion i enheder af RBC-transfusioner med et absolut antal på mindst 4 RBC-transfusioner/8 uger sammenlignet med forbehandlingstransfusionstallet i de foregående 8 uger. Kun RBC-transfusioner givet for et hæmoglobin på ≤ 9,0 g/dL ved behandling blev talt i RBC-transfusionsresponsevalueringen.
Fra datoen for randomisering af undersøgelseslægemidlet op til behandlingsperioden; op til dataskæringsdatoen den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Procentdel af deltagere med en hæmatologisk forbedringsrespons i blodplader (HI-P) i henhold til 2006 IWG-kriterier
Tidsramme: Fra datoen for randomisering af undersøgelseslægemidlet op til behandlingsperioden; op til dataskæringsdatoen den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
HI-P-respons blev defineret i henhold til IWG 2006-kriterier (Cheson, 2006) og som: 1. Absolut stigning på ≥ 30 X 10^9/L for deltagere^ startende med > 20 X 10^9/L blodplader; 2. Forøg fra < 20 X 10^9/L til > 20 X 10^9/L og med mindst 100 %. HI-P skal have varet mindst 8 uger.
Fra datoen for randomisering af undersøgelseslægemidlet op til behandlingsperioden; op til dataskæringsdatoen den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Procentdel af deltagere, der opnåede blodpladetransfusionsuafhængighed med en varighed på ≥ 8 uger (56 dage)
Tidsramme: Fra datoen for randomisering af undersøgelseslægemidlet op til behandlingsperioden; op til dataskæringsdatoen den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Blodpladetransfusionsuafhængighed blev defineret som fraværet af nogen blodpladetransfusion under nogen på hinanden følgende "rullende" 56 dage i løbet af behandlingsperioden (dvs. dag 1 til 56, dag 2 til 57, dag 3 til 58 osv.). Deltagerne blev betragtet som trombocyttransfusionsafhængige ved baseline, hvis de havde modtaget ≥ 2 blodpladetransfusioner i løbet af de 56 dage umiddelbart forud for randomisering og ikke havde nogen på hinanden følgende 28-dages periode, hvor der ikke blev givet blodpladetransfusioner.
Fra datoen for randomisering af undersøgelseslægemidlet op til behandlingsperioden; op til dataskæringsdatoen den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Tid til uafhængighed af blodpladetransfusion
Tidsramme: Fra datoen for randomisering af undersøgelseslægemidlet op til behandlingsperioden; op til dataskæringsdatoen den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Tid til blodpladetransfusionsuafhængighed blev defineret som tiden mellem randomisering og den første dokumenterede dato for påbegyndelse af transfusionsuafhængighed (dvs. dag 1 af 56 uden blodpladetransfusioner).
Fra datoen for randomisering af undersøgelseslægemidlet op til behandlingsperioden; op til dataskæringsdatoen den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Kaplan-Meier skøn over samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Fra randomisering til død af enhver årsag; op til data cut-off af datoen 25. januar 2019; maksimal opfølgningstid for alle deltagere var 67,9 måneder for den orale azacitidin-arm og 64,8 måneder for placebo-armen
Samlet overlevelse blev defineret som tiden fra randomisering til død uanset årsag og blev beregnet ved hjælp af randomiseringsdato og dødsdato eller dato for sidste opfølgning for censurerede deltagere. Alle forsøgspersoner blev fulgt indtil frafald (tilbagetrækning af samtykke fra yderligere dataindsamling eller tabt til opfølgning), død eller studielukning. Deltagere, der droppede ud eller var i live ved undersøgelsens afslutning (eller på tidspunktet for den foreløbige analyse), fik deres OS-tider censureret på tidspunktet for sidste kontakt, alt efter hvad der var relevant. Samlet overlevelse blev vurderet som en foreløbig analyse på tidspunktet for den primære analyse.
Fra randomisering til død af enhver årsag; op til data cut-off af datoen 25. januar 2019; maksimal opfølgningstid for alle deltagere var 67,9 måneder for den orale azacitidin-arm og 64,8 måneder for placebo-armen
Procentdel af deltagere med en hæmatologisk respons i henhold til 2006 IWG-kriterierne for MDS
Tidsramme: Respons blev vurderet hver 3. cyklus; op til dataskæringsdatoen den 25. januar 2019; median varighed af eksponering for oral azacitidin var 86,0 dage og 119,0 dage for placebo

Hæmatologisk respons blev defineret som:

  • En komplet respons (CR): 10 g/dL, neutrofiler ≥1,0x10^9/L, blodplader ≥100x10^9/dL, blaster (0 %)
  • Delvis respons (PR): samme som CR-knoglemarv (BM) viser blaster faldet med ≥ 50 % i forhold til før-behandling, men stadig > 5 %; Cellularitet og morfologi er ikke relevant
  • Marrow CR: BM: ≤ 5 % myeloblaster og fald med ≥ 50 % i forhold til PB før behandling
  • Stabil sygdom (SD): manglende opnåelse af mindst PR, men ingen tegn på progression i > 8 uger
  • Fejl: død under behandling eller sygdomsprogression

  • Sygdomsprogression for dem med:

    • Mindre end 5 % sprængninger: ≥ 50 % stigning i sprængninger til > 5 % sprængninger
    • 5%-10% eksplosioner:≥ 50% stigning til > 10% blasts
    • 10 %-20 % eksplosioner: ≥ 50 % stigning til > 20 % blasts
    • 20%-30% sprængninger ≥ 50% stigning til > 30% sprængninger

Enhver af følgende:

  • ≥ 50 % fald fra maksimal remission/respons i granulocytter eller blodplader
Respons blev vurderet hver 3. cyklus; op til dataskæringsdatoen den 25. januar 2019; median varighed af eksponering for oral azacitidin var 86,0 dage og 119,0 dage for placebo
Procentdel af deltagere, der udviklede sig til akut myeloid leukæmi (AML)
Tidsramme: Fra randomisering af undersøgelseslægemidlet til slutdatoen til den endelige data cut-off dato 25. januar 2019; maksimal opfølgningstid var 67,9 måneder for azacitidin og 64,8 måneder for placebogruppen
Deltagere med en dokumenteret diagnose af AML som følge af tidligere MDS dokumenteret diagnose.
Fra randomisering af undersøgelseslægemidlet til slutdatoen til den endelige data cut-off dato 25. januar 2019; maksimal opfølgningstid var 67,9 måneder for azacitidin og 64,8 måneder for placebogruppen
Tid til progression til akut myeloid leukæmi (AML) blandt deltagere, der udviklede sig til AML
Tidsramme: Fra randomisering af studielægemiddel til progression af AML; op til den endelige data cut-off dato den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Tid til AML-progression blev defineret som tiden fra datoen for randomisering til den dato, hvor forsøgspersonen har dokumenteret progression til AML. For deltagere, der havde progression til AML dokumenteret i MLL-central laboratorierapport, blev den tidligste prøveindsamlingsdato med diagnosen "s-AML hidrørende fra tidligere MDS" brugt som dato for AML-progression.
Fra randomisering af studielægemiddel til progression af AML; op til den endelige data cut-off dato den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Procentdel af deltagere med betydelige blødningshændelser
Tidsramme: Fra dato for randomisering indtil 28 dage efter den sidste dosis af IP; op til skæringsdatoen for data den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Klinisk signifikant blødningshændelse blev defineret som: enhver intrakraniel eller retroperitoneal blødning; blødning, der kræver transfusion af > 2 enheder blod/blodprodukter; blødning forbundet med et fald i hæmoglobin på > 2 g/dL; eller blødning fra et hvilket som helst sted, der kræver transfusion af > 2 enheder blod.
Fra dato for randomisering indtil 28 dage efter den sidste dosis af IP; op til skæringsdatoen for data den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE)
Tidsramme: Fra første dosis af IP op til 28 dage efter den sidste dosis af IP; op til dataskæringsdatoen 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitaidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo

En TEAE blev defineret som en uønsket hændelse, der begynder eller forværres i intensiteten af ​​frekvensen på eller efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet gennem 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

En alvorlig bivirkning (SAE) er enhver:

  • Død;
  • Livstruende begivenhed;
  • Enhver indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse;
  • Vedvarende eller betydelig handicap eller inhabilitet;
  • Medfødt anomali eller fødselsdefekt;
  • Enhver anden vigtig medicinsk hændelse Investigatoren fastslog forholdet mellem en AE og undersøgelse af lægemiddel baseret på timingen af ​​AE i forhold til lægemiddeladministration, og hvorvidt andre lægemidler, terapeutiske indgreb eller underliggende tilstande kunne give en tilstrækkelig forklaring på hændelsen. Sværhedsgraden af ​​en AE blev evalueret af investigator i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) (version 4.0), hvor grad 1 = let, grad 2 = moderat, grad 3 = alvorlig, grad 4 = liv- truende og Grad 5 = Død.
Fra første dosis af IP op til 28 dage efter den sidste dosis af IP; op til dataskæringsdatoen 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitaidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Gennemsnitlig ændring fra baseline i den fysiske velværekomponent i den funktionelle vurdering af kræftterapi-anæmi (FACT-An) endepunkter ved cyklus 6
Tidsramme: Baseline til cyklus 6 Dag 1
FACT-An spørgeskemaet er et kræftspecifikt spørgeskema med 47 punkter, der består af 27 kernepunkter, der måler 4 generelle domæner fysisk velvære (PWG), social/familie (SWB), følelsesmæssigt velvære (EWB) og Funktionelt velvære ( FWB) og et yderligere 20-emne anæmi-spørgeskema, der måler træthedsrelaterede emner og 7 ikke-træthedsartikler. Skalaerne er formateret på 1 til 4 sider til selvadministration ved hjælp af en 5-punkts Likert-vurderingsskala (0 = Slet ikke; 1 = En lille smule; 2 = Noget; 3 = Ganske lidt og 4 = Meget). Også generel sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL), FACT-An måler virkningen af ​​træthed og andre anæmi-relaterede symptomer på patientens funktion og bruges til at vurdere effekten af ​​behandlinger inden for forskellige terapeutiske områder, herunder MDS. Instrumentet og underskalaerne for træthed og ikke-træthed scores ved at summere point fra alle spørgsmål og derefter konvertere denne sum til en 100-punkts skala; 0 angiver den dårligste QOL og 100 angiver den højeste QOL.
Baseline til cyklus 6 Dag 1
Gennemsnitlig ændring fra baseline i den sociale velværekomponent i den funktionelle vurdering af kræftterapi-anæmi-instrumentet i cyklus 6
Tidsramme: Baseline til cyklus 6 Dag 1
FACT-An spørgeskemaet er et kræftspecifikt spørgeskema med 47 punkter, der består af 27 kernepunkter, der måler 4 generelle domæner fysisk velvære (PWG), social/familie (SWB), følelsesmæssigt velvære (EWB) og Funktionelt velvære ( FWB) og et yderligere 20-emne anæmi-spørgeskema, der måler træthedsrelaterede emner og 7 ikke-træthedsartikler. Skalaerne er formateret på 1 til 4 sider til selvadministration ved hjælp af en 5-punkts Likert-vurderingsskala (0 = Slet ikke; 1 = En lille smule; 2 = Noget; 3 = Ganske lidt og 4 = Meget). Også generel sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL), FACT-An måler virkningen af ​​træthed og andre anæmi-relaterede symptomer på patientens funktion og bruges til at vurdere effekten af ​​behandlinger inden for forskellige terapeutiske områder, herunder MDS. Instrumentet og underskalaerne for træthed og ikke-træthed scores ved at summere point fra alle spørgsmål og derefter konvertere denne sum til en 100-punkts skala; 0 angiver den dårligste QOL og 100 angiver den højeste QOL.
Baseline til cyklus 6 Dag 1
Gennemsnitlig ændring fra baseline i den følelsesmæssige velværekomponent i den funktionelle vurdering af kræftterapi-anæmiinstrumentet i cyklus 6
Tidsramme: Baseline til cyklus 6 Dag 1
FACT-An spørgeskemaet er et kræftspecifikt spørgeskema med 47 punkter, der består af 27 kernepunkter, der måler 4 generelle domæner fysisk velvære (PWG), social/familie (SWB), følelsesmæssigt velvære (EWB) og Funktionelt velvære ( FWB) og et yderligere 20-emne anæmi-spørgeskema, der måler træthedsrelaterede emner og 7 ikke-træthedsartikler. Skalaerne er formateret på 1 til 4 sider til selvadministration ved hjælp af en 5-punkts Likert-vurderingsskala (0 = Slet ikke; 1 = En lille smule; 2 = Noget; 3 = Ganske lidt og 4 = Meget). Også generel sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL), FACT-An måler virkningen af ​​træthed og andre anæmi-relaterede symptomer på patientens funktion og bruges til at vurdere effekten af ​​behandlinger inden for forskellige terapeutiske områder, herunder MDS. Instrumentet og underskalaerne for træthed og ikke-træthed scores ved at summere point fra alle spørgsmål og derefter konvertere denne sum til en 100-punkts skala; 0 angiver den dårligste QOL og 100 angiver den højeste QOL.
Baseline til cyklus 6 Dag 1
Gennemsnitlig ændring fra baseline i den funktionelle velværekomponent i FACT-An-instrumentet i cyklus 6
Tidsramme: Baseline til cyklus 6 Dag 1
FACT-An spørgeskemaet er et kræftspecifikt spørgeskema med 47 punkter, der består af 27 kernepunkter, der måler 4 generelle domæner fysisk velvære (PWG), social/familie (SWB), følelsesmæssigt velvære (EWB) og Funktionelt velvære ( FWB) og et yderligere 20-emne anæmi-spørgeskema, der måler træthedsrelaterede emner og 7 ikke-træthedsartikler. Skalaerne er formateret på 1 til 4 sider til selvadministration ved hjælp af en 5-punkts Likert-vurderingsskala (0 = Slet ikke; 1 = En lille smule; 2 = Noget; 3 = Ganske lidt og 4 = Meget). Også generel sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL), FACT-An måler virkningen af ​​træthed og andre anæmi-relaterede symptomer på patientens funktion og bruges til at vurdere effekten af ​​behandlinger inden for forskellige terapeutiske områder, herunder MDS. Instrumentet og underskalaerne for træthed og ikke-træthed scores ved at summere point fra alle spørgsmål og derefter konvertere denne sum til en 100-punkts skala; 0 angiver den dårligste QOL og 100 angiver den højeste QOL.
Baseline til cyklus 6 Dag 1
Gennemsnitlig ændring fra baseline i anæmi-subskalaen inden for FACT-An instrument i cyklus 6
Tidsramme: Baseline til cyklus 6 Dag 1
FACT-An spørgeskemaet er et kræftspecifikt spørgeskema med 47 punkter, der består af 27 kernepunkter, der måler 4 generelle domæner fysisk velvære (PWG), social/familie (SWB), følelsesmæssigt velvære (EWB) og Funktionelt velvære ( FWB) og et yderligere 20-emne anæmi-spørgeskema, der måler træthedsrelaterede emner og 7 ikke-træthedsartikler. Skalaerne er formateret på 1 til 4 sider til selvadministration ved hjælp af en 5-punkts Likert-vurderingsskala (0 = Slet ikke; 1 = En lille smule; 2 = Noget; 3 = Ganske lidt og 4 = Meget). Også generel sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL), FACT-An måler virkningen af ​​træthed og andre anæmi-relaterede symptomer på patientens funktion og bruges til at vurdere effekten af ​​behandlinger inden for forskellige terapeutiske områder, herunder MDS. Instrumentet og underskalaerne for træthed og ikke-træthed scores ved at summere point fra alle spørgsmål og derefter konvertere denne sum til en 100-punkts skala; 0 angiver den dårligste QOL og 100 angiver den højeste QOL.
Baseline til cyklus 6 Dag 1
Gennemsnitlig ændring fra baseline i den træthedsrelaterede underskala inden for FACT-An instrumentet i cyklus 6
Tidsramme: Baseline til cyklus 6 Dag 1
FACT-An spørgeskemaet er et kræftspecifikt spørgeskema med 47 punkter, der består af 27 kernepunkter, der måler 4 generelle domæner fysisk velvære (PWG), social/familie (SWB), følelsesmæssigt velvære (EWB) og Funktionelt velvære ( FWB) og et yderligere 20-emne anæmi-spørgeskema, der måler træthedsrelaterede emner og 7 ikke-træthedsartikler. Skalaerne er formateret på 1 til 4 sider til selvadministration ved hjælp af en 5-punkts Likert-vurderingsskala (0 = Slet ikke; 1 = En lille smule; 2 = Noget; 3 = Ganske lidt og 4 = Meget). Også generel sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL), FACT-An måler virkningen af ​​træthed og andre anæmi-relaterede symptomer på patientens funktion og bruges til at vurdere effekten af ​​behandlinger inden for forskellige terapeutiske områder, herunder MDS. Instrumentet og underskalaerne for træthed og ikke-træthed scores ved at summere point fra alle spørgsmål og derefter konvertere denne sum til en 100-punkts skala; 0 angiver den dårligste QOL og 100 angiver den højeste QOL.
Baseline til cyklus 6 Dag 1
Gennemsnitlig ændring fra baseline i den funktionelle vurdering af udfaldsindeks for kræftterapi-anæmiforsøg (FACT-An TOI) Sammenfatningsskala inden for FACT-An-instrumentet i cyklus 6
Tidsramme: Baseline til cyklus 6 Dag 1
FACT-G og FACT-An-scoren summeres for at danne FACT-An-totalscoren. FACT-An Trial Outcome Index (TOI) består af summeringen af ​​en "sammenfattende skala" og inkluderer fysisk velvære, (PWB; 7 elementer; scoreområde, 0-28), det funktionelle velvære (7 elementer ; scoreområde, 0-28) og Anæmi-underskalaen bestående af 20 punkter på den samme fempunktsskala, hvor 13 af dem måler træthedsrelaterede symptomer (FS) og syv måler ikke-FS. FACT-An TOI har vist sig at være en følsom indikator for kliniske resultater i en række sygdomme, herunder MDS. Fact-TOI-scoren varierer fra 0 til 136. Højere score på alle skalaer af Fact-An og subskalaer på FACT-TOI afspejler bedre livskvalitet eller færre symptomer.
Baseline til cyklus 6 Dag 1
Gennemsnitlig ændring fra baseline i den funktionelle vurdering af kræftterapi-anæmi-generel (FACT-G) sammenfattende skala inden for FACT-An-instrumentet i cyklus 6
Tidsramme: Baseline til cyklus 6 Dag 1

FACT-An er et kræftspecifikt spørgeskema med 47 punkter, der består af et kernespørgeskema med 27 punkter (dvs. den funktionelle vurdering af kræftterapi-Generelt [FACT-G]) FACT-G måler de 4 domæner på en 5-punkts skala fra 0 (slet ikke) til 4 (meget meget). De 4 domæner er:

  • Fysisk velvære (PWB; 7 elementer; scoreområde, 0-28),
  • Socialt/familiens velvære (SWB; 7 elementer; scoreinterval, 0-28),
  • Følelsesmæssigt velvære (EWB; 6 elementer; scoreområde, 0-24), og
  • Funktionelt velvære (7 genstande; scoreområde, 0-28). FACT-G er en summering sammensat af en "sammenfattende skala" inklusive PWB, SWB, EWB og FWB. FACT-G-scoreområdet er fra 0 til 108. For alle oversigtsskalaer inklusive FACT-G indikerer en højere score bedre HRQoL eller lavere niveau af symptomer.
Baseline til cyklus 6 Dag 1
Gennemsnitlig ændring fra baseline i den funktionelle vurdering af kræftterapi-anæmi-totalscore ved cyklus 6
Tidsramme: Baseline til cyklus 6 Dag 1

FACT-G og anæmi subskalaen (AnS) summeres til at danne FACT-An totalscore, og den samlede score varierer fra 0 til 188. FACT-G måler de 4 domæner på en 5-punkts skala fra 0 (slet ikke) til 4 (meget). De 4 domæner er:

  • Fysisk velvære (PWB; 7 elementer; scoreområde, 0-28),
  • Socialt/familiens velvære (SWB; 7 elementer; scoreinterval, 0-28),
  • Følelsesmæssigt velvære (EWB; 6 elementer; scoreområde, 0-24), og
  • Funktionelt velvære (7 genstande; scoreområde, 0-28). AnS består af 20 punkter på den samme 5-punkts skala, hvor 13 af dem måler træthedsrelaterede symptomer (FS) og 7 måler ikke-FS. AnS- og FS-scorerne kan variere fra henholdsvis 0-80 og 0-52. For alle domæner og opsummerende underskalaer indikerer en højere score bedre HRQoL eller lavere niveau af symptomer.
Baseline til cyklus 6 Dag 1
Procentdel af deltagere med en klinisk meningsfuld forbedring (CMI) fra baseline på det fysiske velværedomæne inden for FACT-An Instrument i cyklus 6
Tidsramme: Cyklus 6 Dag 1
En klinisk meningsfuld forbedring eller forværring blev defineret af domænespecifikke tærskler for ændring fra baseline. FACT-An spørgeskemaet er et kræftspecifikt spørgeskema med 47 punkter, der består af en kerne af 27 punkter, der måler 4 generelle domæner fysisk velvære, socialt/familie, følelsesmæssigt velvære og funktionelt velvære og et yderligere 20 punkters anæmisspørgeskema, der måler træthed og 7 ikke-træthedsartikler. Skalaerne er formateret på 4 sider til selvadministration ved hjælp af en 5-punkts Likert-vurderingsskala (0 = Slet ikke; 1 = En lille smule; 2 = Noget; 3 = Ganske lidt og 4 = Rigtig meget). Desuden måler generel HRQoL virkningen af ​​træthed og andre anæmi-relaterede symptomer på patientens funktion og bruges til at vurdere effekten af ​​behandlinger på forskellige områder, herunder MDS. Instrumentet og underskalaerne for træthed og ikke-træthed scores ved at summere point fra alle spørgsmål og derefter konvertere denne sum til en 100-punkts skala; 0 = den dårligste QOL og 100 = den højeste QOL.
Cyklus 6 Dag 1
Procentdel af deltagere med en klinisk meningsfuld forbedring (CMI) fra baseline på det sociale velværedomæne inden for FACT-An Instrument i cyklus 6
Tidsramme: Cyklus 6 Dag 1
En klinisk meningsfuld forbedring eller forværring blev defineret af domænespecifikke tærskler for ændring fra baseline. FACT-An spørgeskemaet er et kræftspecifikt spørgeskema med 47 punkter, der består af en kerne af 27 punkter, der måler 4 generelle domæner fysisk velvære, socialt/familie, følelsesmæssigt velvære og funktionelt velvære og et yderligere 20 punkters anæmisspørgeskema, der måler træthed og 7 ikke-træthedsartikler. Skalaerne er formateret på 4 sider til selvadministration ved hjælp af en 5-punkts Likert-vurderingsskala (0 = Slet ikke; 1 = En lille smule; 2 = Noget; 3 = Ganske lidt og 4 = Rigtig meget). Desuden måler generel HRQoL virkningen af ​​træthed og andre anæmi-relaterede symptomer på patientens funktion og bruges til at vurdere effekten af ​​behandlinger på forskellige områder, herunder MDS. Instrumentet og underskalaerne for træthed og ikke-træthed scores ved at summere point fra alle spørgsmål og derefter konvertere denne sum til en 100-punkts skala; 0 = den dårligste QOL og 100 = den højeste QOL.
Cyklus 6 Dag 1
Procentdel af deltagere med en klinisk meningsfuld forbedring (CMI) fra baseline på det følelsesmæssige velværedomæne inden for FACT-An Instrument i cyklus 6
Tidsramme: Cyklus 6 Dag 1
En klinisk meningsfuld forbedring eller forværring blev defineret af domænespecifikke tærskler for ændring fra baseline. FACT-An spørgeskemaet er et kræftspecifikt spørgeskema med 47 punkter, der består af en kerne af 27 punkter, der måler 4 generelle domæner fysisk velvære, socialt/familie, følelsesmæssigt velvære og funktionelt velvære og et yderligere 20 punkters anæmisspørgeskema, der måler træthed og 7 ikke-træthedsartikler. Skalaerne er formateret på 4 sider til selvadministration ved hjælp af en 5-punkts Likert-vurderingsskala (0 = Slet ikke; 1 = En lille smule; 2 = Noget; 3 = Ganske lidt og 4 = Rigtig meget). Desuden måler generel HRQoL virkningen af ​​træthed og andre anæmi-relaterede symptomer på patientens funktion og bruges til at vurdere effekten af ​​behandlinger på forskellige områder, herunder MDS. Instrumentet og underskalaerne for træthed og ikke-træthed scores ved at summere point fra alle spørgsmål og derefter konvertere denne sum til en 100-punkts skala; 0 = den dårligste QOL og 100 = den højeste QOL.
Cyklus 6 Dag 1
Procentdel af deltagere med en klinisk meningsfuld forbedring (CMI) fra baseline på det funktionelle velværedomæne inden for FACT-An Instrument i cyklus 6
Tidsramme: Cyklus 6 Dag 1
En klinisk meningsfuld forbedring eller forværring blev defineret af domænespecifikke tærskler for ændring fra baseline. FACT-An spørgeskemaet er et kræftspecifikt spørgeskema med 47 punkter, der består af en kerne af 27 punkter, der måler 4 generelle domæner fysisk velvære, socialt/familie, følelsesmæssigt velvære og funktionelt velvære og et yderligere 20 punkters anæmisspørgeskema, der måler træthed og 7 ikke-træthedsartikler. Skalaerne er formateret på 4 sider til selvadministration ved hjælp af en 5-punkts Likert-vurderingsskala (0 = Slet ikke; 1 = En lille smule; 2 = Noget; 3 = Ganske lidt og 4 = Rigtig meget). Desuden måler generel HRQoL virkningen af ​​træthed og andre anæmi-relaterede symptomer på patientens funktion og bruges til at vurdere effekten af ​​behandlinger på forskellige områder, herunder MDS. Instrumentet og underskalaerne for træthed og ikke-træthed scores ved at summere point fra alle spørgsmål og derefter konvertere denne sum til en 100-punkts skala; 0 = den dårligste QOL og 100 = den højeste QOL.
Cyklus 6 Dag 1
Procentdel af deltagere med en klinisk meningsfuld forbedring (CMI) fra baseline på anæmissubskaladomænet inden for FACT-An-instrumentet i cyklus 6
Tidsramme: Cyklus 6 Dag 1
En klinisk meningsfuld forbedring eller forværring blev defineret af domænespecifikke tærskler for ændring fra baseline. FACT-An spørgeskemaet er et kræftspecifikt spørgeskema med 47 punkter, der består af en kerne af 27 punkter, der måler 4 generelle domæner fysisk velvære, socialt/familie, følelsesmæssigt velvære og funktionelt velvære og et yderligere 20 punkters anæmisspørgeskema, der måler træthed og 7 ikke-træthedsartikler. Skalaerne er formateret på 4 sider til selvadministration ved hjælp af en 5-punkts Likert-vurderingsskala (0 = Slet ikke; 1 = En lille smule; 2 = Noget; 3 = Ganske lidt og 4 = Rigtig meget). Desuden måler generel HRQoL virkningen af ​​træthed og andre anæmi-relaterede symptomer på patientens funktion og bruges til at vurdere effekten af ​​behandlinger på forskellige områder, herunder MDS. Instrumentet og underskalaerne for træthed og ikke-træthed scores ved at summere point fra alle spørgsmål og derefter konvertere denne sum til en 100-punkts skala; 0 = den dårligste QOL og 100 = den højeste QOL.
Cyklus 6 Dag 1
Procentdel af deltagere med en klinisk meningsfuld forbedring (CMI) fra baseline i de træthedsrelaterede symptomers subskaladomæne inden for FACT-An Instrument i cyklus 6
Tidsramme: Cyklus 6 Dag 1
En klinisk meningsfuld forbedring eller forværring blev defineret af domænespecifikke tærskler for ændring fra baseline. FACT-An spørgeskemaet er et kræftspecifikt spørgeskema med 47 punkter, der består af en kerne af 27 punkter, der måler 4 generelle domæner fysisk velvære, socialt/familie, følelsesmæssigt velvære og funktionelt velvære og et yderligere 20 punkters anæmisspørgeskema, der måler træthed og 7 ikke-træthedsartikler. Skalaerne er formateret på 4 sider til selvadministration ved hjælp af en 5-punkts Likert-vurderingsskala (0 = Slet ikke; 1 = En lille smule; 2 = Noget; 3 = Ganske lidt og 4 = Rigtig meget). Desuden måler generel HRQoL virkningen af ​​træthed og andre anæmi-relaterede symptomer på patientens funktion og bruges til at vurdere effekten af ​​behandlinger på forskellige områder, herunder MDS. Instrumentet og underskalaerne for træthed og ikke-træthed scores ved at summere point fra alle spørgsmål og derefter konvertere denne sum til en 100-punkts skala; 0 = den dårligste QOL og 100 = den højeste QOL.
Cyklus 6 Dag 1
Procentdel af deltagere med en klinisk meningsfuld forbedring (CMI) fra baseline i den funktionelle vurdering af kræftterapi-anæmi-forsøgsresultatindeks Subskaladomæne inden for FACT-An-instrumentet i cyklus 6
Tidsramme: Cyklus 6 Dag 1
En klinisk meningsfuld forbedring eller forværring blev defineret af domænespecifikke tærskler for ændring fra baseline. FACT-An spørgeskemaet er et kræftspecifikt spørgeskema med 47 punkter, der består af en kerne af 27 punkter, der måler 4 generelle domæner fysisk velvære, socialt/familie, følelsesmæssigt velvære og funktionelt velvære og et yderligere 20 punkters anæmisspørgeskema, der måler træthed og 7 ikke-træthedsartikler. Skalaerne er formateret på 4 sider til selvadministration ved hjælp af en 5-punkts Likert-vurderingsskala (0 = Slet ikke; 1 = En lille smule; 2 = Noget; 3 = Ganske lidt og 4 = Rigtig meget). Desuden måler generel HRQoL virkningen af ​​træthed og andre anæmi-relaterede symptomer på patientens funktion og bruges til at vurdere effekten af ​​behandlinger på forskellige områder, herunder MDS. Instrumentet og underskalaerne for træthed og ikke-træthed scores ved at summere point fra alle spørgsmål og derefter konvertere denne sum til en 100-punkts skala; 0 = den dårligste QOL og 100 = den højeste QOL.
Cyklus 6 Dag 1
Procentdel af deltagere med en klinisk meningsfuld forbedring (CMI) fra baseline i den funktionelle vurdering af kræftterapi-anæmi-generelt subskaladomæne inden for FACT-An-instrumentet i cyklus 6
Tidsramme: Cyklus 6 Dag 1
En klinisk meningsfuld forbedring eller forværring blev defineret af domænespecifikke tærskler for ændring fra baseline. FACT-An spørgeskemaet er et kræftspecifikt spørgeskema med 47 punkter, der består af en kerne af 27 punkter, der måler 4 generelle domæner fysisk velvære, socialt/familie, følelsesmæssigt velvære og funktionelt velvære og et yderligere 20 punkters anæmisspørgeskema, der måler træthed og 7 ikke-træthedsartikler. Skalaerne er formateret på 4 sider til selvadministration ved hjælp af en 5-punkts Likert-vurderingsskala (0 = Slet ikke; 1 = En lille smule; 2 = Noget; 3 = Ganske lidt og 4 = Rigtig meget). Desuden måler generel HRQoL virkningen af ​​træthed og andre anæmi-relaterede symptomer på patientens funktion og bruges til at vurdere effekten af ​​behandlinger på forskellige områder, herunder MDS. Instrumentet og underskalaerne for træthed og ikke-træthed scores ved at summere point fra alle spørgsmål og derefter konvertere denne sum til en 100-punkts skala; 0 = den dårligste QOL og 100 = den højeste QOL.
Cyklus 6 Dag 1
Procentdel af deltagere med en klinisk meningsfuld forbedring (CMI) fra baseline i den funktionelle vurdering af kræftterapi Anæmi-total score-domæne inden for FACT-An instrument i cyklus 6
Tidsramme: Cyklus 6 Dag 1
En klinisk meningsfuld forbedring eller forværring blev defineret af domænespecifikke tærskler for ændring fra baseline. FACT-An spørgeskemaet er et kræftspecifikt spørgeskema med 47 punkter, der består af en kerne af 27 punkter, der måler 4 generelle domæner fysisk velvære, socialt/familie, følelsesmæssigt velvære og funktionelt velvære og et yderligere 20 punkters anæmisspørgeskema, der måler træthed og 7 ikke-træthedsartikler. Skalaerne er formateret på 4 sider til selvadministration ved hjælp af en 5-punkts Likert-vurderingsskala (0 = Slet ikke; 1 = En lille smule; 2 = Noget; 3 = Ganske lidt og 4 = Rigtig meget). Desuden måler generel HRQoL virkningen af ​​træthed og andre anæmi-relaterede symptomer på patientens funktion og bruges til at vurdere effekten af ​​behandlinger på forskellige områder, herunder MDS. Instrumentet og underskalaerne for træthed og ikke-træthed scores ved at summere point fra alle spørgsmål og derefter konvertere denne sum til en 100-punkts skala; 0 = den dårligste QOL og 100 = den højeste QOL.
Cyklus 6 Dag 1
Procentdel af deltagere med ændring fra baseline i svar på fakta-anæmi GP-5
Tidsramme: Fra baseline til cyklus 2 Dag 1 (C2D1)
Fordelingen (hyppighed og procentdel) af de observerede svar (dvs. "Slet ikke (0)," "En lille smule (1)," "Lidt (2)," "Ganske lidt (3)," "Meget meget (4)," og mangler) til punkt GP-5 ("Jeg er generet af bivirkninger af behandlingen" i de sidste syv dage) i FACT-An ved hvert planlagt besøg blev opsummeret for hver behandlingsgruppe. Nævneren for procentberegningen pr. behandlingsgruppe var baseret på antallet af den FACT-An evaluerbare population ved baseline. Fordelingen af ​​ændring i svar (forbedret [dvs. ændre score fra 1 til 4], ingen ændring [0], forværret med et niveau [-1], forværret med ≥2 niveauer [-2 til -4] og mangler) fra baseline ved hvert post-baseline planlagt besøg blev opsummeret efter behandlingsgruppe.
Fra baseline til cyklus 2 Dag 1 (C2D1)
Procentdel af deltagere med ændring fra baseline i svar på fakta-anæmi GP-5
Tidsramme: Fra baseline til cyklus 3 Dag 1 (C3D1)
Fordelingen (hyppighed og procentdel) af de observerede svar (dvs. "Slet ikke (0)," "En lille smule (1)," "Lidt (2)," "Ganske lidt (3)," "Meget meget (4)," og mangler) til punkt GP-5 ("Jeg er generet af bivirkninger af behandlingen" i de sidste syv dage) i FACT-An ved hvert planlagt besøg blev opsummeret for hver behandlingsgruppe. Nævneren for procentberegningen pr. behandlingsgruppe var baseret på antallet af den FACT-An evaluerbare population ved baseline. Fordelingen af ​​ændring i svar (forbedret [dvs. ændre score fra 1 til 4], ingen ændring [0], forværret med et niveau [-1], forværret med ≥2 niveauer [-2 til -4] og mangler) fra baseline ved hvert post-baseline planlagt besøg blev opsummeret efter behandlingsgruppe.
Fra baseline til cyklus 3 Dag 1 (C3D1)
Procentdel af deltagere med ændring fra baseline i svar på fakta-anæmi GP-5
Tidsramme: Fra baseline til cyklus 4 Dag 1 (C4D1)
Fordelingen (hyppighed og procentdel) af de observerede svar (dvs. "Slet ikke (0)," "En lille smule (1)," "Lidt (2)," "Ganske lidt (3)," "Meget meget (4)," og mangler) til punkt GP-5 ("Jeg er generet af bivirkninger af behandlingen" i de sidste syv dage) i FACT-An ved hvert planlagt besøg blev opsummeret for hver behandlingsgruppe. Nævneren for procentberegningen pr. behandlingsgruppe var baseret på antallet af den FACT-An evaluerbare population ved baseline. Fordelingen af ​​ændring i svar (forbedret [dvs. ændre score fra 1 til 4], ingen ændring [0], forværret med et niveau [-1], forværret med ≥2 niveauer [-2 til -4] og mangler) fra baseline ved hvert post-baseline planlagt besøg blev opsummeret efter behandlingsgruppe.
Fra baseline til cyklus 4 Dag 1 (C4D1)
Procentdel af deltagere med ændring fra baseline i svar på fakta-anæmi GP-5
Tidsramme: Fra baseline til cyklus 5 Dag 1 (C5D1)
Fordelingen (hyppighed og procentdel) af de observerede svar (dvs. "Slet ikke (0)," "En lille smule (1)," "Lidt (2)," "Ganske lidt (3)," "Meget meget (4)," og mangler) til punkt GP-5 ("Jeg er generet af bivirkninger af behandlingen" i de sidste syv dage) i FACT-An ved hvert planlagt besøg blev opsummeret for hver behandlingsgruppe. Nævneren for procentberegningen pr. behandlingsgruppe var baseret på antallet af den FACT-An evaluerbare population ved baseline. Fordelingen af ​​ændring i svar (forbedret [dvs. ændre score fra 1 til 4], ingen ændring [0], forværret med et niveau [-1], forværret med ≥2 niveauer [-2 til -4] og mangler) fra baseline ved hvert post-baseline planlagt besøg blev opsummeret efter behandlingsgruppe.
Fra baseline til cyklus 5 Dag 1 (C5D1)
Procentdel af deltagere med ændring fra baseline i svar på fakta-anæmi GP-5
Tidsramme: Fra baseline til cyklus 6 Dag 1 (C6 D1)
Fordelingen (hyppighed og procentdel) af de observerede svar (dvs. "Slet ikke (0)," "En lille smule (1)," "Lidt (2)," "Ganske lidt (3)," "Meget meget (4)," og mangler) til punkt GP-5 ("Jeg er generet af bivirkninger af behandlingen" i de sidste syv dage) i FACT-An ved hvert planlagt besøg blev opsummeret for hver behandlingsgruppe. Nævneren for procentberegningen pr. behandlingsgruppe var baseret på antallet af den FACT-An evaluerbare population ved baseline. Fordelingen af ​​ændring i svar (forbedret [dvs. ændre score fra 1 til 4], ingen ændring [0], forværret med et niveau [-1], forværret med ≥2 niveauer [-2 til -4] og mangler) fra baseline ved hvert post-baseline planlagt besøg blev opsummeret efter behandlingsgruppe.
Fra baseline til cyklus 6 Dag 1 (C6 D1)
Procentdel af deltagere med ændring fra baseline i svar på fakta-anæmi GP-5
Tidsramme: Fra baseline til cyklus 7 Dag 1 (C7D1)
Fordelingen (hyppighed og procentdel) af de observerede svar (dvs. "Slet ikke (0)," "En lille smule (1)," "Lidt (2)," "Ganske lidt (3)," "Meget meget (4)," og mangler) til punkt GP-5 ("Jeg er generet af bivirkninger af behandlingen" i de sidste syv dage) i FACT-An ved hvert planlagt besøg blev opsummeret for hver behandlingsgruppe. Nævneren for procentberegningen pr. behandlingsgruppe var baseret på antallet af den FACT-An evaluerbare population ved baseline. Fordelingen af ​​ændring i svar (forbedret [dvs. ændre score fra 1 til 4], ingen ændring [0], forværret med et niveau [-1], forværret med ≥2 niveauer [-2 til -4] og mangler) fra baseline ved hvert post-baseline planlagt besøg blev opsummeret efter behandlingsgruppe.
Fra baseline til cyklus 7 Dag 1 (C7D1)
Procentdel af deltagere med ændring fra baseline i svar på fakta-anæmi GP-5
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af behandling
Fordelingen (hyppighed og procentdel) af de observerede svar (dvs. "Slet ikke (0)," "En lille smule (1)," "Lidt (2)," "Ganske lidt (3)," "Meget meget (4)," og mangler) til punkt GP-5 ("Jeg er generet af bivirkninger af behandlingen" i de sidste syv dage) i FACT-An ved hvert planlagt besøg blev opsummeret for hver behandlingsgruppe. Nævneren for procentberegningen pr. behandlingsgruppe var baseret på antallet af den FACT-An evaluerbare population ved baseline. Fordelingen af ​​ændring i svar (forbedret [dvs. ændre score fra 1 til 4], ingen ændring [0], forværret med et niveau [-1], forværret med ≥2 niveauer [-2 til -4] og mangler) fra baseline ved hvert post-baseline planlagt besøg blev opsummeret efter behandlingsgruppe.
Fra baseline til afslutning af behandling
Procentdel af deltagere med forbedret, forværret eller ingen ændring i den europæiske livskvalitet-fem dimension-tre niveau (EQ-5D-3L) mobilitetsdimension svar på cyklus 6
Tidsramme: Fra baseline til cyklus 6 Dag 1
EQ-5D-3L er et generisk, selvadministreret spørgeskema, der består af 5 dimensioner: mobilitet, egenomsorg, smerte, sædvanlige aktiviteter og angst/depression. Hver dimension har 3 sværhedsgrader svarende til ingen problemer, nogle problemer og ekstreme problemer. Den inkluderer også en visuel analog skala, der registrerede respondentens selvvurderede helbred på en lodret, 0-100 skala, hvor 100 = Bedst tænkelige helbredstilstand og 0 = værst tænkelige helbredstilstand. Fordelingen af ​​de observerede svar (dvs. ingen problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og manglende) af de 5 dimensioner ved hvert besøg blev opsummeret pr. arm. Nævneren for procentberegningen pr. gruppe var baseret på antallet af den EQ-5D-3L evaluerbare population ved baseline. Fordelingen af ​​ændringer i responser (dvs. forbedret [med ≥1 niveau], ingen ændring, forværret [med ≥1 niveau] og manglende) fra baseline er rapporteret.
Fra baseline til cyklus 6 Dag 1
Procentdel af deltagere med forbedret, forværret eller ingen ændring i den europæiske livskvalitet - fem dimensioner - tre niveauer af egenomsorgsdimensionens reaktioner i cyklus 6
Tidsramme: Fra baseline til cyklus 6 Dag 1
EQ-5D-3L er et generisk, selvadministreret spørgeskema, der består af 5 dimensioner: mobilitet, egenomsorg, smerte, sædvanlige aktiviteter og angst/depression. Hver dimension har 3 sværhedsgrader svarende til ingen problemer, nogle problemer og ekstreme problemer. Den inkluderer også en visuel analog skala, der registrerede respondentens selvvurderede helbred på en lodret, 0-100 skala, hvor 100 = Bedst tænkelige helbredstilstand og 0 = værst tænkelige helbredstilstand. Fordelingen af ​​de observerede svar (dvs. ingen problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og manglende) af de 5 dimensioner ved hvert besøg blev opsummeret pr. arm. Nævneren for procentberegningen pr. gruppe var baseret på antallet af den EQ-5D-3L evaluerbare population ved baseline. Fordelingen af ​​ændringer i responser (dvs. forbedret [med ≥1 niveau], ingen ændring, forværret [med ≥1 niveau] og manglende) fra baseline er rapporteret.
Fra baseline til cyklus 6 Dag 1
Procentdel af deltagere med forbedret, forværret eller ingen ændring i den europæiske livskvalitet-fem dimension-tre niveau sædvanlige aktiviteter Dimension svar på cyklus 6
Tidsramme: Fra baseline til cyklus 6 Dag 1
EQ-5D-3L er et generisk, selvadministreret spørgeskema, der består af 5 dimensioner: mobilitet, egenomsorg, smerte, sædvanlige aktiviteter og angst/depression. Hver dimension har 3 sværhedsgrader svarende til ingen problemer, nogle problemer og ekstreme problemer. Den inkluderer også en visuel analog skala, der registrerede respondentens selvvurderede helbred på en lodret, 0-100 skala, hvor 100 = Bedst tænkelige helbredstilstand og 0 = værst tænkelige helbredstilstand. Fordelingen af ​​de observerede svar (dvs. ingen problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og manglende) af de 5 dimensioner ved hvert besøg blev opsummeret pr. arm. Nævneren for procentberegningen pr. gruppe var baseret på antallet af den EQ-5D-3L evaluerbare population ved baseline. Fordelingen af ​​ændringer i responser (dvs. forbedret [med ≥1 niveau], ingen ændring, forværret [med ≥1 niveau] og manglende) fra baseline er rapporteret.
Fra baseline til cyklus 6 Dag 1
Procentdel af deltagere med forbedret, forværret eller ingen ændring i den europæiske livskvalitet-fem dimension-tre niveau i smerte-/ubehag-dimensionens reaktioner i cyklus 6
Tidsramme: Fra baseline til cyklus 6 Dag 1
EQ-5D-3L er et generisk, selvadministreret spørgeskema, der består af 5 dimensioner: mobilitet, egenomsorg, smerte, sædvanlige aktiviteter og angst/depression. Hver dimension har 3 sværhedsgrader svarende til ingen problemer, nogle problemer og ekstreme problemer. Den inkluderer også en visuel analog skala, der registrerede respondentens selvvurderede helbred på en lodret, 0-100 skala, hvor 100 = Bedst tænkelige helbredstilstand og 0 = værst tænkelige helbredstilstand. Fordelingen af ​​de observerede svar (dvs. ingen problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og manglende) af de 5 dimensioner ved hvert besøg blev opsummeret pr. arm. Nævneren for procentberegningen pr. gruppe var baseret på antallet af den EQ-5D-3L evaluerbare population ved baseline. Fordelingen af ​​ændringer i responser (dvs. forbedret [med ≥1 niveau], ingen ændring, forværret [med ≥1 niveau] og manglende) fra baseline er rapporteret.
Fra baseline til cyklus 6 Dag 1
Procentdel af deltagere med forbedret, forværret eller ingen ændring i den europæiske livskvalitet-fem dimension-tre niveau i angst/depression dimension svar på cyklus 6
Tidsramme: Fra baseline til cyklus 6 Dag 1
EQ-5D-3L er et generisk, selvadministreret spørgeskema, der består af 5 dimensioner: mobilitet, egenomsorg, smerte, sædvanlige aktiviteter og angst/depression. Hver dimension har 3 sværhedsgrader svarende til ingen problemer, nogle problemer og ekstreme problemer. Den inkluderer også en visuel analog skala, der registrerede respondentens selvvurderede helbred på en lodret, 0-100 skala, hvor 100 = Bedst tænkelige helbredstilstand og 0 = værst tænkelige helbredstilstand. Fordelingen af ​​de observerede svar (dvs. ingen problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og manglende) af de 5 dimensioner ved hvert besøg blev opsummeret pr. arm. Nævneren for procentberegningen pr. gruppe var baseret på antallet af den EQ-5D-3L evaluerbare population ved baseline. Fordelingen af ​​ændringer i responser (dvs. forbedret [med ≥1 niveau], ingen ændring, forværret [med ≥1 niveau] og manglende) fra baseline er rapporteret.
Fra baseline til cyklus 6 Dag 1
Sundhedsressourceudnyttelse (HRU): Antal deltagere, der blev indlagt i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Fra randomiseringsdatoen op til 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet; op til skæringsdatoen for data den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitaidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Antallet af årsager til indlæggelser og hospitalsindlæggelser i behandlingsperioden blev overvåget og inkluderer dem, der er forbundet med: AE'er, protokoldrevne procedurer, transfusioner, ikke-protokolprocedurer, elektive procedurer eller dem, der er forbundet med sociale, praktiske eller tekniske årsager i fravær af AE'er. HRU blev defineret som ethvert forbrug af sundhedsressourcer direkte eller indirekte relateret til behandlingen af ​​patienten.
Fra randomiseringsdatoen op til 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet; op til skæringsdatoen for data den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitaidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Udnyttelse af sundhedsressourcer (HRU): Samlet antal dage indlagt på hospitalet af en hvilken som helst årsag i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Fra randomiseringsdatoen op til 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet; op til skæringsdatoen for data den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitaidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Det samlede antal dage indlagt på grund af en hvilken som helst årsag i behandlingsperioden blev overvåget. HRU blev defineret som ethvert forbrug af sundhedsressourcer direkte eller indirekte relateret til behandlingen af ​​patienten.
Fra randomiseringsdatoen op til 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet; op til skæringsdatoen for data den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitaidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Sundhedsressourceudnyttelse (HRU): Samlet antal indlagte dage pr. patient-år i alt
Tidsramme: Fra randomiseringsdatoen op til 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet; op til skæringsdatoen for data den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitaidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Antallet af indlagte dage pr. samlede patientår. HRU blev defineret som ethvert forbrug af sundhedsressourcer direkte eller indirekte relateret til behandlingen af ​​patienten.
Fra randomiseringsdatoen op til 28 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet; op til skæringsdatoen for data den 25. januar 2019; median varighed af behandling med oral azacitaidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Celgene

Efterforskere

  • Studieleder: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. april 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. januar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

21. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. marts 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. marts 2012

Først opslået (Anslået)

29. marts 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

26. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AZA-MDS-003
  • 2012-002471-34 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastisk syndrom

Kliniske forsøg med Oral azacitidin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner