Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten og sikkerheten til oral azacitidin pluss beste støttende behandling versus placebo og beste støttebehandling hos personer med røde blodlegemer (RBC) transfusjonsavhengig anemi og trombocytopeni på grunn av International Prognostic Scoring System (IPSS) lavrisiko myelodysplastisk syndrom (MDS)

13. desember 2024 oppdatert av: Celgene

En fase 3, multisenter, randomisert, dobbeltblind studie for å sammenligne effektiviteten og sikkerheten til Oral Azacitidine Plus beste støttende behandling versus placebo pluss beste støttebehandling hos personer med transfusjonsavhengig anemi og trombocytopeni på grunn av IPSS lavere risiko myelodysplastisk Syndromer.

Evaluering av effektiviteten og sikkerheten til oral azacitidin pluss beste støttende behandling versus placebo og beste støttebehandling hos personer med transfusjonsavhengig anemi av røde blodlegemer (RBC) og trombocytopeni på grunn av International Prognostic Scoring System (IPSS) lavere risiko myelodysplastiske syndromer (MDS) .

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

216

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Local Institution - 131
      • Epping, VIC, Australia, 3076
        • Local Institution - 127
      • Fitzroy, Australia, 3065
        • Local Institution - 133
      • Kogarah, Australia, 2217
        • Local Institution - 135
      • Malvern, Australia, 3144
        • Local Institution - 130
      • Milton, Brisbane, Australia, 4064
        • Local Institution - 126
      • Waratah, Australia, NSW
        • Local Institution - 138
      • Woolloongabba, Australia, QLD 4102
        • Local Institution - 136
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australia, 2605
        • Local Institution - 137
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, SA 5000
        • Local Institution - 129
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Local Institution - 134
      • Frankston, Victoria, Australia, 3199
        • Local Institution - 132
  • Belgia
      • Brasschaat, Belgia, 2930
        • Local Institution - 203
      • Brugge, Belgia, 8000
        • Local Institution - 200
      • Charleroi, Belgia, 6000
        • Local Institution - 202
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Local Institution - 201
  • Brasil
      • Rio De Janeiro, Brasil, 20231-130
        • Local Institution - 153
      • Sao Paulo, Brasil, 05651-901
        • Local Institution - 151
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasil, 60430370
        • Local Institution - 154
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasil, 81520-060
        • Local Institution - 155
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-903
        • Local Institution - 152
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Local Institution - 182
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Local Institution - 178
    • Ontario
      • Barrie, Ontario, Canada, LYM6M2
        • Local Institution - 183
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8V 5C2
        • Local Institution - 180
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Local Institution - 179
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Local Institution - 176
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1S6
        • Local Institution - 181
      • Montreal, Quebec, Canada, H4J 1C5
        • Local Institution - 177
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8000
        • Local Institution - 253
      • Odense C, Danmark, 5000
        • Local Institution - 252
      • Roskilde, Danmark, DK-4000
        • Local Institution - 251
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00029 HUS
        • Local Institution - 276
      • Turku, Finland, 20521
        • Local Institution - 277
  • Forente stater
    • California
      • Berkeley, California, Forente stater, 94704
        • Alta Bates Comprehensive Cancer Center
      • Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
        • Tower Hematology/Oncology Medical Group and Tower Cancer Research Found
      • Duarte, California, Forente stater, 91010-301
        • City of Hope
      • Escondido, California, Forente stater, 92025
        • California Cancer Associates for Research and Excellence cCARE
      • Greenbrae, California, Forente stater, 94904-2007
        • Marin Oncology Associates
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093-0943
        • UCSD-Thornton Hospital
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • University of Southern California Norris Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
        • Local Institution - 942
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • University of Florida Health Cancer Center at Orlando Health
    • Georgia
      • Albany, Georgia, Forente stater, 31701
        • Phoebe Cancer Center of Phoebe Putney Memorial Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Robert H Lurie Comprehensive Cancer Center NW Univ
      • Maywood, Illinois, Forente stater, 60153
        • Loyola University Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160-7233
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • University of Louisville, J.G. Brown Cancer Center
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Forente stater, 70006
        • Hematology And Oncology Specialists, Llc
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21231
        • Johns Hopkins Medicine
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • UMass Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39202
        • Jackson Oncology Associates PLLC
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64111
        • Saint Luke's Cancer Institute
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64128
        • Kansas City VA Medical Center University of Kansas Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198-6805
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Weill Cornell Medical College - New York - Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • Eastern Institute of Medical Sciences
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106-5000
        • University Hospitals of Cleveland Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97227
        • Local Institution - 917
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Western Pennsylvania Cancer Institute
    • Texas
      • Fort Sam Houston, Texas, Forente stater, 78235-8200
        • Brooke Army Medical Center Francis Street Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Local Institution - 900
      • Houston, Texas, Forente stater, 77090
        • Millennium Physicians - Oncology
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Local Institution - 924
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298-0037
        • VA Commonwealth University - Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109-4417
        • Local Institution - 904
    • Wisconsin
      • Waukesha, Wisconsin, Forente stater, 53188-5099
        • Waukesha Memorial Hospital
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Local Institution - 305
      • Marseille Cedex 9, Frankrike, 13009
        • Local Institution - 304
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Local Institution - 301
      • Paris, Frankrike, 7575
        • Local Institution - 308
      • Pierre-Bénite Cedex, Frankrike, 69495
        • Local Institution - 307
      • Rennes Cedex, Frankrike, 35033
        • Local Institution - 302
      • Rouen Cedex, Frankrike, 76038
        • Local Institution - 303
      • Strasbourg, Frankrike, 67091
        • Local Institution - 306
      • Toulouse Cedex 9, Frankrike, 31059
        • Local Institution - 300
      • Tours, Frankrike, 37044
        • Local Institution - 309
  • Hellas
      • Alexandroupolis, Hellas, 68100
        • Local Institution - 851
      • Athens, Hellas, 10676
        • Local Institution - 852
      • Athens, Hellas, 115 27
        • Local Institution - 855
      • Athens, Hellas, 124 62
        • Local Institution - 850
      • Patras, Hellas, 26500
        • Local Institution - 854
    • Irakleio
      • Heraklion, Irakleio, Hellas, 71110
        • Local Institution - 853
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Local Institution - 453
      • Petach Tikva, Israel, 49100
        • Local Institution - 451
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Local Institution - 454
    • Tel Aviv
      • Tel-Aviv, Tel Aviv, Israel, 64239
        • Local Institution - 452
  • Italia
      • Alessandria, Italia, 15121
        • Local Institution - 482
      • Bari, Italia, 70124
        • Local Institution - 492
      • Bologna, Italia, 40138
        • Local Institution - 489
      • Cagliari, Italia, 09121
        • Local Institution - 494
      • Firenze, Italia, 50129
        • Local Institution - 486
      • Lecce, Italia, 73100
        • Local Institution - 479
      • Milan, Italia, 20089
        • Local Institution - 498
      • Milano, Italia, 20122
        • Local Institution - 488
      • Novara, Italia, 28100
        • Local Institution - 497
      • Palermo, Italia, 90146
        • Local Institution - 480
      • Pavia, Italia, 27100
        • Local Institution - 495
      • Pisa, Italia, 56126
        • Local Institution - 496
      • Reggio Calabria, Italia, 89133
        • Local Institution - 485
      • Rionero in Vulture, Italia, 85028
        • Local Institution - 484
      • Roma, Italia, 00133
        • Local Institution - 487
      • Roma, Italia, 00161
        • Local Institution - 490
      • Roma, Italia, 00168
        • Local Institution - 481
      • Terni, Italia, 05100
        • Local Institution - 499
      • Torino, Italia, 10126
        • Local Institution - 477
      • Torrette Di Ancona, Italia, 60020
        • Local Institution - 493
      • Udine, Italia, 33100
        • Local Institution - 478
      • Venezia - Mestre, Italia, 30174
        • Local Institution - 476
  • Korea, Republikken
      • Busan, Korea, Republikken, 614-735
        • Local Institution - 704
      • Daegu, Korea, Republikken, 700-721
        • Local Institution - 703
      • Seoul, Korea, Republikken, 120-752
        • Local Institution - 702
      • Seoul, Korea, Republikken, 06591
        • Local Institution - 701
      • Seoul, Korea, Republikken, 135-710
        • Local Institution - 700
  • Mexico
      • Huixquilucan de Degollado, Mexico, 52763
        • Local Institution - 830
      • Monterrey, Mexico, 64460
        • Local Institution - 828
      • Monterrey, Mexico, 64710
        • Local Institution - 829
      • Tlalpan, Mexico, 14080
        • Local Institution - 827
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1081 HV
        • Local Institution - 528
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Local Institution - 527
      • Nijmegen, Nederland, 6500 HB
        • Local Institution - 526
      • Rotterdam, Nederland, 3075 EA
        • Local Institution - 529
  • Norge
      • Førde, Norge, 6807
        • Local Institution - 552
      • Oslo, Norge, N-0027
        • Local Institution - 551
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-168
        • Local Institution - 582
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Local Institution - 576
      • Krakow, Polen, 31-501
        • Local Institution - 579
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Local Institution - 581
      • Torun, Polen, 87-100
        • Local Institution - 580
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • Local Institution - 583
      • Warszawa, Polen, 02-776
        • Local Institution - 577
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • Local Institution - 578
  • Portugal
      • Beja, Portugal, 7801-849
        • Local Institution - 604
      • Coimbra, Portugal, 3000-075
        • Local Institution - 600
      • Lisboa, Portugal, 1099-023
        • Local Institution - 601
      • Lisboa, Portugal, 1150-314
        • Local Institution - 603
      • Porto, Portugal, 4200-072
        • Local Institution - 602
  • Spania
      • Badalona (Barcelona), Spania, 8916
        • Local Institution - 626
      • Barcelona, Spania, 08025
        • Local Institution - 635
      • Barcelona, Spania, 8035
        • Local Institution - 625
      • Granada, Spania, 18014
        • Local Institution - 636
      • Madrid, Spania, 28009
        • Local Institution - 629
      • Madrid, Spania, 28034
        • Local Institution - 634
      • Madrid, Spania, 28046
        • Local Institution - 631
      • Malaga, Spania, 29010
        • Local Institution - 632
      • Oviedo, Spania, 33006
        • Local Institution - 628
      • Salamanca, Spania, 37007
        • Local Institution - 630
      • Seville, Spania, 41013
        • Local Institution - 627
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Spania, 1009
        • Local Institution - 633
  • Storbritannia
      • Aberdeen, Storbritannia, AB25 2ZN
        • Local Institution - 687
      • Birmingham, Storbritannia, B9 5SS
        • Local Institution - 691
      • Bristol, Storbritannia, BS2 8ED
        • Local Institution - 686
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
        • Local Institution - 689
      • Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
        • Local Institution - 678
      • Harrow Middlesex, Storbritannia, HA1 3UJ
        • Local Institution - 688
      • Hull, Storbritannia, HU16 5JQ
        • Local Institution - 692
      • Leicester, Storbritannia, LE1 5WW
        • Local Institution - 677
      • Liverpool, Storbritannia, L7 8XP
        • Local Institution - 683
      • London, Storbritannia, EC1A 7BE
        • Local Institution - 676
      • London, Storbritannia, SE1 9RT
        • Local Institution - 684
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Local Institution - 679
      • Nottingham, Storbritannia, NG5 1PB
        • Local Institution - 681
      • Sutton in Ashfield, Storbritannia, NG17 4JL
        • Local Institution - 690
      • Wolverhampton, Storbritannia, WV10 0QP
        • Local Institution - 680
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Storbritannia, OX3 9DU
        • Local Institution - 685
  • Sverige
      • Goeteborg, Sverige, 413 45
        • Local Institution - 653
      • Lund, Sverige, 222 41
        • Local Institution - 652
      • Stockholm, Sverige, 14186
        • Local Institution - 651
  • Tsjekkia
      • Hradec Králové, Tsjekkia, 500 05
        • Local Institution - 230
      • Olomouc, Tsjekkia, 77520
        • Local Institution - 229
      • Praha, Tsjekkia, 128 08
        • Local Institution - 228
      • Praha, Tsjekkia, 128 20
        • Local Institution - 227
    • Jihomoravský Kraj
      • Brno, Jihomoravský Kraj, Tsjekkia, 625 00
        • Local Institution - 226
  • Tyrkia
      • Adana, Tyrkia, 01250
        • Local Institution - 401
      • Antalya, Tyrkia, 07100
        • Local Institution - 405
      • Istanbul, Tyrkia, 34098
        • Local Institution - 403
      • Istanbul, Tyrkia, 34390
        • Local Institution - 400
      • Mersin, Tyrkia, 33343
        • Local Institution - 404
      • Trabzon, Tyrkia, 61080
        • Local Institution - 402
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Local Institution - 350
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Local Institution - 361
      • Duesseldorf, Tyskland, 40479
        • Local Institution - 359
      • Dusseldorf, Tyskland, 40225
        • Local Institution - 355
      • Hamburg, Tyskland, D-20099
        • Local Institution - 356
      • Keil, Tyskland, 24105
        • Local Institution - 353
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Local Institution - 351
      • München, Tyskland, 81675
        • Local Institution - 352
      • Tubingen, Tyskland, 72076
        • Local Institution - 357
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Local Institution - 360

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 18 år eller eldre
  • Ha en dokumentert diagnose av MDS
  • Anemi som krever overføring av røde blodlegemer
  • Trombocytopeni (vedvarende i minst 21 dager) innen 14 dager før randomisering
  • Ha en Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus på 0, 1 eller 2
  • Må godta å følge forholdsregler for graviditet som kreves av protokollen.
  • Forstå og frivillig signere et informert samtykkedokument før eventuelle studierelaterte vurderinger/prosedyrer utføres

Ekskluderingskriterier:

  • Sekundær eller hypoplastisk MDS eller annen undertype som er kvalifisert for behandling med immunterapi
  • Tidligere behandling med azacitidin, decitabin, andre hypometylerende midler og lenalidomid (for lenalidomid: med mindre den siste dosen mottatt er >= 8 uker før inkludering i studien).
  • Tidligere allogen eller autolog stamcelletransplantasjon
  • Kvalifisert for allogen eller autolog stamcelletransplantasjon
  • Anamnese med inflammatorisk tarmsykdom (f.eks. Crohns sykdom, ulcerøs kolitt), cøliaki (dvs. sprue), tidligere gastrectomi eller fjerning av øvre tarm, eller andre gastrointestinale lidelser eller defekter
  • Trombocytopeni sekundært til andre mulige årsaker, inkludert medisin(er), medfødt(e) lidelse(r), immunforstyrrelse(r) eller mikrovaskulære lidelse(r)
  • Bruk av cytotoksiske, kjemoterapeutiske, målrettede eller undersøkelsesmidler/terapier, trombopoiesestimulerende midler (TSA), erytropoesestimulerende midler (ESA) og andre hematopoietiske vekstfaktorer for røde blodlegemer, og innen 28 dager før randomisering
  • Pågående medisinsk signifikante bivirkninger fra tidligere behandling, uavhengig av tidsperiode
  • Samtidig bruk av jernchelaterende midler, (unntatt for personer på en stabil eller redusert dose i minst 8 uker (56 dager) før randomisering), kortikosteroid (unntatt for personer på en stabil eller reduserende dose i ≥ 1 uke før randomisering for andre medisinske tilstander enn MDS)
  • Tidligere kreft i anamnesen, annet enn MDS, med mindre personen har vært fri for sykdommen i ≥ 3 år. (Basal- eller plateepitelkarsinom i huden, karsinom in situ i livmorhalsen, karsinom in situ i brystet, og tilfeldige histologiske funn av prostatakreft) (T1a eller T1b ved bruk av tumor, noder, metastase [TNM] klinisk iscenesettelsessystem er tillatt)
  • Betydelig aktiv hjertesykdom i løpet av de siste 6 månedene
  • Ukontrollert systemisk sopp-, bakterie- eller virusinfeksjon
  • Kjent humant immunsviktvirus (HIV) eller hepatitt C (HCV) infeksjon, eller bevis på aktiv hepatitt B virus (HBV) infeksjon
  • Kjent klinisk signifikant anemi på grunn av jern-, vitamin B12- eller folatmangel, eller autoimmun eller arvelig hemolytisk anemi, eller gastrointestinal blødning
  • Unormale koagulasjonsparametere
  • Unormale resultater av leverfunksjonsprøver
  • Unormale nyrefunksjonstestresultater
  • Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor azacitidin eller mannitol
  • Enhver betydelig medisinsk tilstand, laboratorieavvik eller psykiatrisk sykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Oral azacitidin
Arm 1: Orale azacitidintabletter 300 mg daglig (QD) + best supportive care (BSC) på dag 1 til og med 21 i hver 28-dagers behandlingssyklus.
Legemiddel: Oral azacitidin
300 mg daglig, dag 1 til 21 i hver 28-dagers behandlingssyklus
Andre navn:
  • CC-486
Annen: Beste støttende omsorg (BSC)
BSC inkluderte og var ikke begrenset til pakket RBC (pakkede røde blodlegemer [pRBC] og fullblod), blodplatetransfusjoner (enkeltdonor eller samlet donor), antibiotika, antiviral og/eller antifungal terapi, ernæringsstøtte og granulocyttkolonistimulerende faktorer ( G-CSF) for deltakere som opplevde nøytropen feber/infeksjoner.
Placebo komparator: Placebo
Arm 2: Identisk matchende placebotabletter pluss beste støttebehandling på dag 1 til 21 i hver 28-dagers behandlingssyklus.
Annen: Beste støttende omsorg (BSC)
BSC inkluderte og var ikke begrenset til pakket RBC (pakkede røde blodlegemer [pRBC] og fullblod), blodplatetransfusjoner (enkeltdonor eller samlet donor), antibiotika, antiviral og/eller antifungal terapi, ernæringsstøtte og granulocyttkolonistimulerende faktorer ( G-CSF) for deltakere som opplevde nøytropen feber/infeksjoner.
Legemiddel: Placebo
Identisk matchende placebotabletter på dag 1 til 21 i hver 28-dagers behandlingssyklus.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som oppnådde røde blodlegemer (RBC) transfusjonsuavhengighet i ≥ 56 dager
Tidsramme: Hver deltaker ble vurdert i minst 56 dager eller mer; fra datoen for randomisering av studiemedikamentet frem til dataskjæringsdatoen 25. januar 2019, ca. 5 måneder.
Uavhengighet av RBC-transfusjon (tfx) ble definert som fravær av noen RBC-transfusjon under noen påfølgende "rullende" 56 dager i behandlingsperioden. Deltakere som ikke mottok noen RBC-transfusjon i løpet av en påfølgende rullende 56 dager (dvs. dag 1 til dag 56, dag 2 til dag 57) ble ansett som en 56-dagers RBC-transfusjonsuavhengig responder.
Hver deltaker ble vurdert i minst 56 dager eller mer; fra datoen for randomisering av studiemedikamentet frem til dataskjæringsdatoen 25. januar 2019, ca. 5 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til RBC-transfusjonsuavhengighet i minst 56 dager blant deltakere som oppnådde RBC-transfusjonsuavhengighet i minst 56 dager
Tidsramme: Fra datoen for randomisering av studiemedikamentet til dataavskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Tid til RBC-transfusjonsuavhengighet på ≥ 56 dager ble definert som tiden mellom randomisering og datoen for transfusjonsuavhengighet ble først observert (dvs. dag 1 av 56 uten noen RBC-transfusjoner).
Fra datoen for randomisering av studiemedikamentet til dataavskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Varighet av RBC-transfusjonsreduksjon for deltakere som oppnådde RBC-transfusjonsreduksjon på minst 4 enheter RBC i minst 8 uker
Tidsramme: Fra datoen for randomisering av studiemedikamentet til behandlingsperioden; frem til dataskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
En deltaker ble betraktet som en RBC-transfusjonsreduksjon som responderer hvis deltakeren hadde minst 4 enheter reduksjon i transfusjonsenheter over en påfølgende 56 dagers periode sammenlignet med baseline transfusjonsenhetene på 56 dager.
Fra datoen for randomisering av studiemedikamentet til behandlingsperioden; frem til dataskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Varighet av RBC-transfusjonsuavhengighet blant deltakere som oppnådde RBC-transfusjonsuavhengighet i minst 84 dager
Tidsramme: Fra datoen for randomisering av studiemedikamentet til behandlingsperioden; frem til dataskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Varigheten av RBC-transfusjonsuavhengighet ble kun analysert for deltakere som oppnådde RBC-transfusjonsuavhengighet på ≥ 84 dager etter behandling. Varighet av RBC-transfusjonsuavhengighet ble definert som tiden fra datoen transfusjonsuavhengigheten først ble observert (dag 1 av en ≥ 84 dagers periode uten transfusjon) til datoen deltakerne fikk en påfølgende dokumentert RBC-transfusjon. I tilfelle en deltaker hadde mer enn én ≥84 dager rullende perioder som oppfylte RBC-uavhengighetskriteriene, ble varigheten med den lengste rullende perioden brukt i analysen.
Fra datoen for randomisering av studiemedikamentet til behandlingsperioden; frem til dataskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Tid til RBC-transfusjonsuavhengighet i minst 84 dager blant deltakere som oppnådde RBC-transfusjonsuavhengighet i minst 84 dager
Tidsramme: Fra datoen for randomisering av studiemedikamentet til behandlingsperioden; frem til dataskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Tid til RBC-transfusjonsuavhengighet på ≥ 84 dager ble definert som tiden mellom randomisering og datoen for transfusjonsuavhengighet ble først observert (dvs. dag 1 av 84 uten noen RBC-transfusjoner).
Fra datoen for randomisering av studiemedikamentet til behandlingsperioden; frem til dataskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Prosentandel av deltakere med en erytroid hematologisk forbedring (HI-E)-respons i henhold til 2006 IWG-kriterier
Tidsramme: Fra datoen for randomisering av studiemedikamentet til behandlingsperioden; frem til dataskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Erythroid HI-E forbedring ble definert som en hemoglobinøkning på ≥ 1,5 g/dL; eller en reduksjon i enheter av RBC-transfusjoner med et absolutt antall på minst 4 RBC-transfusjoner/8 uker sammenlignet med transfusjonstallet før behandling i de foregående 8 ukene. Bare RBC-transfusjoner gitt for et hemoglobin på ≤ 9,0 g/dL ved behandling ble talt i RBC-transfusjonsresponsevalueringen.
Fra datoen for randomisering av studiemedikamentet til behandlingsperioden; frem til dataskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Prosentandel av deltakere med hematologisk forbedringsrespons i blodplater (HI-P) i henhold til 2006 IWG-kriterier
Tidsramme: Fra datoen for randomisering av studiemedikamentet til behandlingsperioden; frem til dataskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
HI-P-respons ble definert i henhold til IWG 2006-kriterier (Cheson, 2006) og som: 1. Absolutt økning på ≥ 30 X 10^9/L for deltakere^ starter med > 20 X 10^9/L blodplater; 2. Øk fra < 20 X 10^9/L til > 20 X 10^9/L og med minst 100 %. HI-P må ha vart i minst 8 uker.
Fra datoen for randomisering av studiemedikamentet til behandlingsperioden; frem til dataskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Prosentandel av deltakere som oppnådde blodplatetransfusjonsuavhengighet med en varighet på ≥ 8 uker (56 dager)
Tidsramme: Fra datoen for randomisering av studiemedikamentet til behandlingsperioden; frem til dataskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Blodplatetransfusjonsuavhengighet ble definert som fravær av blodplatetransfusjon under noen påfølgende "rullende" 56 dager i løpet av behandlingsperioden, (dvs. dag 1 til 56, dag 2 til 57, dag 3 til 58, etc.). Deltakerne ble ansett som blodplatetransfusjonsavhengige ved baseline hvis de hadde mottatt ≥ 2 blodplatetransfusjoner i løpet av de 56 dagene umiddelbart før randomisering og ikke hadde noen påfølgende 28-dagers periode der ingen blodplatetransfusjoner ble administrert.
Fra datoen for randomisering av studiemedikamentet til behandlingsperioden; frem til dataskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Tid for uavhengighet av blodplatetransfusjon
Tidsramme: Fra datoen for randomisering av studiemedikamentet til behandlingsperioden; frem til dataskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Tid til blodplatetransfusjonsuavhengighet ble definert som tiden mellom randomisering og den første dokumenterte datoen for start av transfusjonsuavhengighet (dvs. dag 1 av 56 uten noen blodplatetransfusjoner).
Fra datoen for randomisering av studiemedikamentet til behandlingsperioden; frem til dataskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Prosentandel av deltakere som utviklet seg til akutt myeloid leukemi (AML)
Tidsramme: Fra randomisering av studiemedikament til slutt til endelig dataavskjæringsdato 25. januar 2019; maksimal oppfølgingstid var 67,9 måneder for azacitidin og 64,8 måneder for placebogruppen
Deltakere med en dokumentert diagnose av AML som følge av tidligere MDS dokumentert diagnose.
Fra randomisering av studiemedikament til slutt til endelig dataavskjæringsdato 25. januar 2019; maksimal oppfølgingstid var 67,9 måneder for azacitidin og 64,8 måneder for placebogruppen
Prosentandel av deltakere med betydelige blødningshendelser
Tidsramme: Fra randomiseringsdato til 28 dager etter siste dose av IP; opp til dataavskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Klinisk signifikant blødningshendelse ble definert som: enhver intrakraniell eller retroperitoneal blødning; blødning som krever transfusjoner av > 2 enheter blod/blodprodukter; blødning assosiert med en reduksjon i hemoglobin på > 2 g/dL; eller blødning fra et hvilket som helst sted som krever transfusjoner av > 2 enheter blod.
Fra randomiseringsdato til 28 dager etter siste dose av IP; opp til dataavskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Gjennomsnittlig endring fra baseline i den fysiske velværekomponenten i funksjonsvurderingen av kreftterapi-anemi (FACT-An) endepunkter ved syklus 6
Tidsramme: Grunnlinje til syklus 6 dag 1
FACT-An spørreskjemaet er et kreftspesifikt spørreskjema med 47 elementer som består av 27 kjerneelementer som måler 4 generelle domener fysisk velvære (PWG), sosial/familie (SWB), emosjonelt velvære (EWB) og funksjonell velvære ( FWB) og et ekstra 20-elements anemi-spørreskjema som måler tretthetsrelaterte elementer og 7 ikke-tretthetselementer. Skalaene er formatert på 1 til 4 sider for selvadministrasjon ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala (0 = Ikke i det hele tatt; 1 = Litt; 2 = Litt; 3 = Ganske mye og 4 = Veldig mye). I tillegg, generell helserelatert livskvalitet (HRQoL), FACT-An måler virkningen av tretthet og andre anemi-relaterte symptomer på pasientens funksjon og brukes til å vurdere effekten av behandlinger i ulike terapeutiske områder, inkludert MDS. Instrumentet og tretthets- og ikke-tretthetsunderskalaene scores ved å summere poeng fra alle spørsmål, og deretter konvertere denne summen til en 100-punkts skala; 0 angir den dårligste QOL og 100 angir den høyeste QOL.
Grunnlinje til syklus 6 dag 1
Gjennomsnittlig endring fra baseline i den sosiale velværekomponenten i funksjonsvurderingen av kreftterapi-anemi-instrumentet ved syklus 6
Tidsramme: Grunnlinje til syklus 6 dag 1
FACT-An spørreskjemaet er et kreftspesifikt spørreskjema med 47 elementer som består av 27 kjerneelementer som måler 4 generelle domener fysisk velvære (PWG), sosial/familie (SWB), emosjonelt velvære (EWB) og funksjonell velvære ( FWB) og et ekstra 20-elements anemi-spørreskjema som måler tretthetsrelaterte elementer og 7 ikke-tretthetselementer. Skalaene er formatert på 1 til 4 sider for selvadministrasjon ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala (0 = Ikke i det hele tatt; 1 = Litt; 2 = Litt; 3 = Ganske mye og 4 = Veldig mye). I tillegg, generell helserelatert livskvalitet (HRQoL), FACT-An måler virkningen av tretthet og andre anemi-relaterte symptomer på pasientens funksjon og brukes til å vurdere effekten av behandlinger i ulike terapeutiske områder, inkludert MDS. Instrumentet og tretthets- og ikke-tretthetsunderskalaene scores ved å summere poeng fra alle spørsmål, og deretter konvertere denne summen til en 100-punkts skala; 0 angir den dårligste QOL og 100 angir den høyeste QOL.
Grunnlinje til syklus 6 dag 1
Gjennomsnittlig endring fra baseline i den emosjonelle velværekomponenten i funksjonsvurderingen av kreftterapi-anemi-instrumentet ved syklus 6
Tidsramme: Grunnlinje til syklus 6 dag 1
FACT-An spørreskjemaet er et kreftspesifikt spørreskjema med 47 elementer som består av 27 kjerneelementer som måler 4 generelle domener fysisk velvære (PWG), sosial/familie (SWB), emosjonelt velvære (EWB) og funksjonell velvære ( FWB) og et ekstra 20-elements anemi-spørreskjema som måler tretthetsrelaterte elementer og 7 ikke-tretthetselementer. Skalaene er formatert på 1 til 4 sider for selvadministrasjon ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala (0 = Ikke i det hele tatt; 1 = Litt; 2 = Litt; 3 = Ganske mye og 4 = Veldig mye). I tillegg, generell helserelatert livskvalitet (HRQoL), FACT-An måler virkningen av tretthet og andre anemi-relaterte symptomer på pasientens funksjon og brukes til å vurdere effekten av behandlinger i ulike terapeutiske områder, inkludert MDS. Instrumentet og tretthets- og ikke-tretthetsunderskalaene scores ved å summere poeng fra alle spørsmål, og deretter konvertere denne summen til en 100-punkts skala; 0 angir den dårligste QOL og 100 angir den høyeste QOL.
Grunnlinje til syklus 6 dag 1
Gjennomsnittlig endring fra baseline i den funksjonelle velværekomponenten til FACT-An Instrument i syklus 6
Tidsramme: Grunnlinje til syklus 6 dag 1
FACT-An spørreskjemaet er et kreftspesifikt spørreskjema med 47 elementer som består av 27 kjerneelementer som måler 4 generelle domener fysisk velvære (PWG), sosial/familie (SWB), emosjonelt velvære (EWB) og funksjonell velvære ( FWB) og et ekstra 20-elements anemi-spørreskjema som måler tretthetsrelaterte elementer og 7 ikke-tretthetselementer. Skalaene er formatert på 1 til 4 sider for selvadministrasjon ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala (0 = Ikke i det hele tatt; 1 = Litt; 2 = Litt; 3 = Ganske mye og 4 = Veldig mye). I tillegg, generell helserelatert livskvalitet (HRQoL), FACT-An måler virkningen av tretthet og andre anemi-relaterte symptomer på pasientens funksjon og brukes til å vurdere effekten av behandlinger i ulike terapeutiske områder, inkludert MDS. Instrumentet og tretthets- og ikke-tretthetsunderskalaene scores ved å summere poeng fra alle spørsmål, og deretter konvertere denne summen til en 100-punkts skala; 0 angir den dårligste QOL og 100 angir den høyeste QOL.
Grunnlinje til syklus 6 dag 1
Gjennomsnittlig endring fra baseline i anemi-subskalaen innenfor FACT-An instrument ved syklus 6
Tidsramme: Grunnlinje til syklus 6 dag 1
FACT-An spørreskjemaet er et kreftspesifikt spørreskjema med 47 elementer som består av 27 kjerneelementer som måler 4 generelle domener fysisk velvære (PWG), sosial/familie (SWB), emosjonelt velvære (EWB) og funksjonell velvære ( FWB) og et ekstra 20-elements anemi-spørreskjema som måler tretthetsrelaterte elementer og 7 ikke-tretthetselementer. Skalaene er formatert på 1 til 4 sider for selvadministrasjon ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala (0 = Ikke i det hele tatt; 1 = Litt; 2 = Litt; 3 = Ganske mye og 4 = Veldig mye). I tillegg, generell helserelatert livskvalitet (HRQoL), FACT-An måler virkningen av tretthet og andre anemi-relaterte symptomer på pasientens funksjon og brukes til å vurdere effekten av behandlinger i ulike terapeutiske områder, inkludert MDS. Instrumentet og tretthets- og ikke-tretthetsunderskalaene scores ved å summere poeng fra alle spørsmål, og deretter konvertere denne summen til en 100-punkts skala; 0 angir den dårligste QOL og 100 angir den høyeste QOL.
Grunnlinje til syklus 6 dag 1
Gjennomsnittlig endring fra baseline i den tretthetsrelaterte underskalaen i FACT-An Instrument i syklus 6
Tidsramme: Grunnlinje til syklus 6 dag 1
FACT-An spørreskjemaet er et kreftspesifikt spørreskjema med 47 elementer som består av 27 kjerneelementer som måler 4 generelle domener fysisk velvære (PWG), sosial/familie (SWB), emosjonelt velvære (EWB) og funksjonell velvære ( FWB) og et ekstra 20-elements anemi-spørreskjema som måler tretthetsrelaterte elementer og 7 ikke-tretthetselementer. Skalaene er formatert på 1 til 4 sider for selvadministrasjon ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala (0 = Ikke i det hele tatt; 1 = Litt; 2 = Litt; 3 = Ganske mye og 4 = Veldig mye). I tillegg, generell helserelatert livskvalitet (HRQoL), FACT-An måler virkningen av tretthet og andre anemi-relaterte symptomer på pasientens funksjon og brukes til å vurdere effekten av behandlinger i ulike terapeutiske områder, inkludert MDS. Instrumentet og tretthets- og ikke-tretthetsunderskalaene scores ved å summere poeng fra alle spørsmål, og deretter konvertere denne summen til en 100-punkts skala; 0 angir den dårligste QOL og 100 angir den høyeste QOL.
Grunnlinje til syklus 6 dag 1
Gjennomsnittlig endring fra baseline i funksjonsvurderingen av utfallsindeks for kreftterapi-anemiprøve (FACT-An TOI) Sammendragsskala innenfor FACT-An Instrument ved syklus 6
Tidsramme: Grunnlinje til syklus 6 dag 1
FACT-G og FACT-An-poengsummen summeres for å danne FACT-An-totalskåren. FACT-An Trial Outcome Index (TOI) består av summeringen av en "oppsummeringsskala" og inkluderer fysisk velvære, (PWB; 7 elementer; poengområde, 0-28), funksjonelt velvære (7 elementer ; skåreområde, 0-28) og anemi-underskalaen som består av 20 elementer på samme fempunktsskala, med 13 av dem som måler utmattelsesrelaterte symptomer (FS) og syv måler ikke-FS. FACT-An TOI har vist seg å være en sensitiv indikator på kliniske utfall i en rekke sykdommer, inkludert MDS. Fact-TOI-poengsummen varierer fra 0 til 136. Høyere skårer på alle skalaer i Fact-An og underskalaer på FACT-TOI reflekterer bedre livskvalitet eller færre symptomer.
Grunnlinje til syklus 6 dag 1
Prosentandel av deltakere med en klinisk meningsfull forbedring (CMI) fra baseline på det fysiske velværedomenet innenfor FACT-An Instrument i syklus 6
Tidsramme: Syklus 6 Dag 1
En klinisk meningsfull forbedring eller forverring ble definert av domenespesifikke terskler for endring fra baseline. FACT-An-spørreskjemaet er et kreftspesifikt spørreskjema med 47 elementer som består av 27 kjerneelementer som måler 4 generelle domener fysisk velvære, sosial/familie, emosjonelt velvære og funksjonell velvære og et ekstra 20-elements anemi-spørreskjema som måler tretthet og 7 ikke-tretthetsartikler. Skalaene er formatert på 4 sider for selvadministrasjon ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala (0 = Ikke i det hele tatt; 1 = Litt; 2 = Litt; 3 = Ganske mye og 4 = Veldig mye). Generell HRQoL måler også virkningen av tretthet og andre anemi-relaterte symptomer på pasientens funksjon og brukes til å vurdere effekten av behandlinger på ulike områder, inkludert MDS. Instrumentet og tretthets- og ikke-tretthetsunderskalaene scores ved å summere poeng fra alle spørsmål, og deretter konvertere denne summen til en 100-punkts skala; 0 = den dårligste QOL og 100 = den høyeste QOL.
Syklus 6 Dag 1
Prosentandel av deltakere med en klinisk meningsfull forbedring (CMI) fra baseline på det sosiale velværedomenet innenfor FACT-An Instrument på syklus 6
Tidsramme: Syklus 6 Dag 1
En klinisk meningsfull forbedring eller forverring ble definert av domenespesifikke terskler for endring fra baseline. FACT-An-spørreskjemaet er et kreftspesifikt spørreskjema med 47 elementer som består av 27 kjerneelementer som måler 4 generelle domener fysisk velvære, sosial/familie, emosjonelt velvære og funksjonell velvære og et ekstra 20-elements anemi-spørreskjema som måler tretthet og 7 ikke-tretthetsartikler. Skalaene er formatert på 4 sider for selvadministrasjon ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala (0 = Ikke i det hele tatt; 1 = Litt; 2 = Litt; 3 = Ganske mye og 4 = Veldig mye). Generell HRQoL måler også virkningen av tretthet og andre anemi-relaterte symptomer på pasientens funksjon og brukes til å vurdere effekten av behandlinger på ulike områder, inkludert MDS. Instrumentet og tretthets- og ikke-tretthetsunderskalaene scores ved å summere poeng fra alle spørsmål, og deretter konvertere denne summen til en 100-punkts skala; 0 = den dårligste QOL og 100 = den høyeste QOL.
Syklus 6 Dag 1
Prosentandel av deltakere med en klinisk meningsfull forbedring (CMI) fra baseline på det emosjonelle velværedomenet innenfor FACT-An Instrument i syklus 6
Tidsramme: Syklus 6 Dag 1
En klinisk meningsfull forbedring eller forverring ble definert av domenespesifikke terskler for endring fra baseline. FACT-An-spørreskjemaet er et kreftspesifikt spørreskjema med 47 elementer som består av 27 kjerneelementer som måler 4 generelle domener fysisk velvære, sosial/familie, emosjonelt velvære og funksjonell velvære og et ekstra 20-elements anemi-spørreskjema som måler tretthet og 7 ikke-tretthetsartikler. Skalaene er formatert på 4 sider for selvadministrasjon ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala (0 = Ikke i det hele tatt; 1 = Litt; 2 = Litt; 3 = Ganske mye og 4 = Veldig mye). Generell HRQoL måler også virkningen av tretthet og andre anemi-relaterte symptomer på pasientens funksjon og brukes til å vurdere effekten av behandlinger på ulike områder, inkludert MDS. Instrumentet og tretthets- og ikke-tretthetsunderskalaene scores ved å summere poeng fra alle spørsmål, og deretter konvertere denne summen til en 100-punkts skala; 0 = den dårligste QOL og 100 = den høyeste QOL.
Syklus 6 Dag 1
Prosentandel av deltakere med en klinisk meningsfull forbedring (CMI) fra baseline på det funksjonelle velværedomenet innenfor FACT-An Instrument i syklus 6
Tidsramme: Syklus 6 Dag 1
En klinisk meningsfull forbedring eller forverring ble definert av domenespesifikke terskler for endring fra baseline. FACT-An-spørreskjemaet er et kreftspesifikt spørreskjema med 47 elementer som består av 27 kjerneelementer som måler 4 generelle domener fysisk velvære, sosial/familie, emosjonelt velvære og funksjonell velvære og et ekstra 20-elements anemi-spørreskjema som måler tretthet og 7 ikke-tretthetsartikler. Skalaene er formatert på 4 sider for selvadministrasjon ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala (0 = Ikke i det hele tatt; 1 = Litt; 2 = Litt; 3 = Ganske mye og 4 = Veldig mye). Generell HRQoL måler også virkningen av tretthet og andre anemi-relaterte symptomer på pasientens funksjon og brukes til å vurdere effekten av behandlinger på ulike områder, inkludert MDS. Instrumentet og tretthets- og ikke-tretthetsunderskalaene scores ved å summere poeng fra alle spørsmål, og deretter konvertere denne summen til en 100-punkts skala; 0 = den dårligste QOL og 100 = den høyeste QOL.
Syklus 6 Dag 1
Prosentandel av deltakere med en klinisk meningsfull forbedring (CMI) fra baseline på anemi-subskaladomenet innenfor FACT-An Instrument ved syklus 6
Tidsramme: Syklus 6 Dag 1
En klinisk meningsfull forbedring eller forverring ble definert av domenespesifikke terskler for endring fra baseline. FACT-An-spørreskjemaet er et kreftspesifikt spørreskjema med 47 elementer som består av 27 kjerneelementer som måler 4 generelle domener fysisk velvære, sosial/familie, emosjonelt velvære og funksjonell velvære og et ekstra 20-elements anemi-spørreskjema som måler tretthet og 7 ikke-tretthetsartikler. Skalaene er formatert på 4 sider for selvadministrasjon ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala (0 = Ikke i det hele tatt; 1 = Litt; 2 = Litt; 3 = Ganske mye og 4 = Veldig mye). Generell HRQoL måler også virkningen av tretthet og andre anemi-relaterte symptomer på pasientens funksjon og brukes til å vurdere effekten av behandlinger på ulike områder, inkludert MDS. Instrumentet og tretthets- og ikke-tretthetsunderskalaene scores ved å summere poeng fra alle spørsmål, og deretter konvertere denne summen til en 100-punkts skala; 0 = den dårligste QOL og 100 = den høyeste QOL.
Syklus 6 Dag 1
Prosentandel av deltakere med en klinisk meningsfull forbedring (CMI) fra baseline i tretthetsrelaterte symptomer underskaladomene innenfor FACT-An Instrument ved syklus 6
Tidsramme: Syklus 6 Dag 1
En klinisk meningsfull forbedring eller forverring ble definert av domenespesifikke terskler for endring fra baseline. FACT-An-spørreskjemaet er et kreftspesifikt spørreskjema med 47 elementer som består av 27 kjerneelementer som måler 4 generelle domener fysisk velvære, sosial/familie, emosjonelt velvære og funksjonell velvære og et ekstra 20-elements anemi-spørreskjema som måler tretthet og 7 ikke-tretthetsartikler. Skalaene er formatert på 4 sider for selvadministrasjon ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala (0 = Ikke i det hele tatt; 1 = Litt; 2 = Litt; 3 = Ganske mye og 4 = Veldig mye). Generell HRQoL måler også virkningen av tretthet og andre anemi-relaterte symptomer på pasientens funksjon og brukes til å vurdere effekten av behandlinger på ulike områder, inkludert MDS. Instrumentet og tretthets- og ikke-tretthetsunderskalaene scores ved å summere poeng fra alle spørsmål, og deretter konvertere denne summen til en 100-punkts skala; 0 = den dårligste QOL og 100 = den høyeste QOL.
Syklus 6 Dag 1
Prosentandel av deltakere med en klinisk meningsfull forbedring (CMI) fra baseline i funksjonsvurderingen av kreftterapi-anemi prøveresultatindeks Subskala domene innenfor FACT-An Instrument ved syklus 6
Tidsramme: Syklus 6 Dag 1
En klinisk meningsfull forbedring eller forverring ble definert av domenespesifikke terskler for endring fra baseline. FACT-An-spørreskjemaet er et kreftspesifikt spørreskjema med 47 elementer som består av 27 kjerneelementer som måler 4 generelle domener fysisk velvære, sosial/familie, emosjonelt velvære og funksjonell velvære og et ekstra 20-elements anemi-spørreskjema som måler tretthet og 7 ikke-tretthetsartikler. Skalaene er formatert på 4 sider for selvadministrasjon ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala (0 = Ikke i det hele tatt; 1 = Litt; 2 = Litt; 3 = Ganske mye og 4 = Veldig mye). Generell HRQoL måler også virkningen av tretthet og andre anemi-relaterte symptomer på pasientens funksjon og brukes til å vurdere effekten av behandlinger på ulike områder, inkludert MDS. Instrumentet og tretthets- og ikke-tretthetsunderskalaene scores ved å summere poeng fra alle spørsmål, og deretter konvertere denne summen til en 100-punkts skala; 0 = den dårligste QOL og 100 = den høyeste QOL.
Syklus 6 Dag 1
Prosentandel av deltakere med en klinisk meningsfull forbedring (CMI) fra baseline i den funksjonelle vurderingen av kreftterapi-anemi-generelt subskaladomene innenfor FACT-An Instrument ved syklus 6
Tidsramme: Syklus 6 Dag 1
En klinisk meningsfull forbedring eller forverring ble definert av domenespesifikke terskler for endring fra baseline. FACT-An-spørreskjemaet er et kreftspesifikt spørreskjema med 47 elementer som består av 27 kjerneelementer som måler 4 generelle domener fysisk velvære, sosial/familie, emosjonelt velvære og funksjonell velvære og et ekstra 20-elements anemi-spørreskjema som måler tretthet og 7 ikke-tretthetsartikler. Skalaene er formatert på 4 sider for selvadministrasjon ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala (0 = Ikke i det hele tatt; 1 = Litt; 2 = Litt; 3 = Ganske mye og 4 = Veldig mye). Generell HRQoL måler også virkningen av tretthet og andre anemi-relaterte symptomer på pasientens funksjon og brukes til å vurdere effekten av behandlinger på ulike områder, inkludert MDS. Instrumentet og tretthets- og ikke-tretthetsunderskalaene scores ved å summere poeng fra alle spørsmål, og deretter konvertere denne summen til en 100-punkts skala; 0 = den dårligste QOL og 100 = den høyeste QOL.
Syklus 6 Dag 1
Prosentandel av deltakere med en klinisk meningsfull forbedring (CMI) fra baseline i funksjonell vurdering av kreftterapi Anemi-total score-domene innenfor FACT-An Instrument ved syklus 6
Tidsramme: Syklus 6 Dag 1
En klinisk meningsfull forbedring eller forverring ble definert av domenespesifikke terskler for endring fra baseline. FACT-An-spørreskjemaet er et kreftspesifikt spørreskjema med 47 elementer som består av 27 kjerneelementer som måler 4 generelle domener fysisk velvære, sosial/familie, emosjonelt velvære og funksjonell velvære og et ekstra 20-elements anemi-spørreskjema som måler tretthet og 7 ikke-tretthetsartikler. Skalaene er formatert på 4 sider for selvadministrasjon ved hjelp av en 5-punkts Likert-skala (0 = Ikke i det hele tatt; 1 = Litt; 2 = Litt; 3 = Ganske mye og 4 = Veldig mye). Generell HRQoL måler også virkningen av tretthet og andre anemi-relaterte symptomer på pasientens funksjon og brukes til å vurdere effekten av behandlinger på ulike områder, inkludert MDS. Instrumentet og tretthets- og ikke-tretthetsunderskalaene scores ved å summere poeng fra alle spørsmål, og deretter konvertere denne summen til en 100-punkts skala; 0 = den dårligste QOL og 100 = den høyeste QOL.
Syklus 6 Dag 1
Prosentandel av deltakere med forbedret, forverret eller ingen endring i den europeiske livskvaliteten-fem dimensjon-tre nivå (EQ-5D-3L) mobilitetsdimensjonsresponser ved syklus 6
Tidsramme: Fra baseline til syklus 6 Dag 1
EQ-5D-3L er et generisk, selvadministrert spørreskjema som består av 5 dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, smerte, vanlige aktiviteter og angst/depresjon. Hver dimensjon har 3 alvorlighetsnivåer som tilsvarer ingen problemer, noen problemer og ekstreme problemer. Den inkluderer også en visuell analog skala som registrerte respondentens selvvurderte helse på en vertikal, 0-100 skala, der 100 = Best tenkelige helsetilstand og 0 = verst tenkelige helsetilstand. Fordelingen av de observerte svarene (dvs. ingen problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og manglende) av de 5 dimensjonene ved hvert besøk ble oppsummert per arm. Nevneren for prosentberegningen per gruppe var basert på antallet EQ-5D-3L evaluerbare populasjoner ved baseline. Fordelingen av endring i respons (dvs. forbedret [med ≥1 nivå], ingen endring, forverret [med ≥1 nivå] og mangler) fra baseline er rapportert.
Fra baseline til syklus 6 Dag 1
Prosentandel av deltakere med forbedret, forverret eller ingen endring i den europeiske livskvaliteten-Fem dimensjon-tre nivå av egenomsorgsdimensjonen svar på syklus 6
Tidsramme: Fra baseline til syklus 6 Dag 1
EQ-5D-3L er et generisk, selvadministrert spørreskjema som består av 5 dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, smerte, vanlige aktiviteter og angst/depresjon. Hver dimensjon har 3 alvorlighetsnivåer som tilsvarer ingen problemer, noen problemer og ekstreme problemer. Den inkluderer også en visuell analog skala som registrerte respondentens selvvurderte helse på en vertikal, 0-100 skala, der 100 = Best tenkelige helsetilstand og 0 = verst tenkelige helsetilstand. Fordelingen av de observerte svarene (dvs. ingen problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og manglende) av de 5 dimensjonene ved hvert besøk ble oppsummert per arm. Nevneren for prosentberegningen per gruppe var basert på antallet EQ-5D-3L evaluerbare populasjoner ved baseline. Fordelingen av endring i respons (dvs. forbedret [med ≥1 nivå], ingen endring, forverret [med ≥1 nivå] og mangler) fra baseline er rapportert.
Fra baseline til syklus 6 Dag 1
Prosentandel av deltakere med forbedret, forverret eller ingen endring i den europeiske livskvaliteten-Fem dimensjon-tre nivå vanlige aktiviteter Dimensjonsresponser ved syklus 6
Tidsramme: Fra baseline til syklus 6 Dag 1
EQ-5D-3L er et generisk, selvadministrert spørreskjema som består av 5 dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, smerte, vanlige aktiviteter og angst/depresjon. Hver dimensjon har 3 alvorlighetsnivåer som tilsvarer ingen problemer, noen problemer og ekstreme problemer. Den inkluderer også en visuell analog skala som registrerte respondentens selvvurderte helse på en vertikal, 0-100 skala, der 100 = Best tenkelige helsetilstand og 0 = verst tenkelige helsetilstand. Fordelingen av de observerte svarene (dvs. ingen problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og manglende) av de 5 dimensjonene ved hvert besøk ble oppsummert per arm. Nevneren for prosentberegningen per gruppe var basert på antallet EQ-5D-3L evaluerbare populasjoner ved baseline. Fordelingen av endring i respons (dvs. forbedret [med ≥1 nivå], ingen endring, forverret [med ≥1 nivå] og mangler) fra baseline er rapportert.
Fra baseline til syklus 6 Dag 1
Prosentandel av deltakere med forbedret, forverret eller ingen endring i den europeiske livskvaliteten-fem dimensjon-tre-nivå i smerte/ubehag-dimensjonens svar ved syklus 6
Tidsramme: Fra baseline til syklus 6 Dag 1
EQ-5D-3L er et generisk, selvadministrert spørreskjema som består av 5 dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, smerte, vanlige aktiviteter og angst/depresjon. Hver dimensjon har 3 alvorlighetsnivåer som tilsvarer ingen problemer, noen problemer og ekstreme problemer. Den inkluderer også en visuell analog skala som registrerte respondentens selvvurderte helse på en vertikal, 0-100 skala, der 100 = Best tenkelige helsetilstand og 0 = verst tenkelige helsetilstand. Fordelingen av de observerte svarene (dvs. ingen problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og manglende) av de 5 dimensjonene ved hvert besøk ble oppsummert per arm. Nevneren for prosentberegningen per gruppe var basert på antallet EQ-5D-3L evaluerbare populasjoner ved baseline. Fordelingen av endring i respons (dvs. forbedret [med ≥1 nivå], ingen endring, forverret [med ≥1 nivå] og mangler) fra baseline er rapportert.
Fra baseline til syklus 6 Dag 1
Prosentandel av deltakere med forbedret, forverret eller ingen endring i den europeiske livskvaliteten-fem dimensjon-tre nivå i angst-/depresjonsdimensjonen svar på syklus 6
Tidsramme: Fra baseline til syklus 6 Dag 1
EQ-5D-3L er et generisk, selvadministrert spørreskjema som består av 5 dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, smerte, vanlige aktiviteter og angst/depresjon. Hver dimensjon har 3 alvorlighetsnivåer som tilsvarer ingen problemer, noen problemer og ekstreme problemer. Den inkluderer også en visuell analog skala som registrerte respondentens selvvurderte helse på en vertikal, 0-100 skala, der 100 = Best tenkelige helsetilstand og 0 = verst tenkelige helsetilstand. Fordelingen av de observerte svarene (dvs. ingen problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og manglende) av de 5 dimensjonene ved hvert besøk ble oppsummert per arm. Nevneren for prosentberegningen per gruppe var basert på antallet EQ-5D-3L evaluerbare populasjoner ved baseline. Fordelingen av endring i respons (dvs. forbedret [med ≥1 nivå], ingen endring, forverret [med ≥1 nivå] og mangler) fra baseline er rapportert.
Fra baseline til syklus 6 Dag 1
Helseressursutnyttelse (HRU): Totalt antall dager innlagt per totalt pasient-år
Tidsramme: Fra randomiseringsdato opp til 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet; opp til dataavskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitaidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Antall dager innlagt per totale pasientår. HRU ble definert som ethvert forbruk av helseressurser direkte eller indirekte knyttet til behandlingen av pasienten.
Fra randomiseringsdato opp til 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet; opp til dataavskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitaidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Varighet av RBC-transfusjonsuavhengighet blant deltakere som oppnådde RBC-transfusjonsuavhengighet i minst 56 dager
Tidsramme: Fra datoen for randomisering av studiemedikamentet til dataavskjæringsdatoen 25. januar 2019
Varigheten av RBC-transfusjonsuavhengighet ble kun analysert for deltakere som oppnådde RBC-transfusjonsuavhengighet på ≥ 56 dager etter behandling. Varighet av RBC-transfusjonsuavhengighet ble definert som tiden fra datoen transfusjonsuavhengigheten først ble observert (dag 1 av en ≥ 56 dagers periode uten transfusjon) til datoen deltakerne hadde en påfølgende dokumentert RBC-transfusjon. I tilfelle en deltaker hadde mer enn én ≥56 dager rullende perioder som oppfylte RBC-uavhengighetskriteriene, ble varigheten med den lengste rullende perioden brukt i analysen. Deltakere som opprettholdt RBC TI til slutten av behandlingsperioden ble sensurert på datoen for seponering av behandlingen, død eller 1 dag før starten av den påfølgende MDS-behandlingen (hvis noen), avhengig av hva som skjedde først, eller deltakernes siste tilgjengelige vurderingsdato i databasen hvis behandlingen fortsatt pågikk.
Fra datoen for randomisering av studiemedikamentet til dataavskjæringsdatoen 25. januar 2019
Prosentandel av deltakere som oppnådde RBC-transfusjonsuavhengighet i ≥ 84 dager
Tidsramme: Fra datoen for randomisering av studiemedikamentet til behandlingsperioden; frem til dataskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Uavhengighet av RBC-transfusjon ble definert som fravær av transfusjon av røde blodlegemer (RBC) under noen påfølgende "rullende" 84 dager i behandlingsperioden. Deltakere som ikke mottok noen RBC-transfusjon i løpet av en påfølgende rullende 84 dager (dvs. dag 1 til dag 84, dag 2 til dag 85) ble ansett som en 84-dagers RBC-transfusjonsuavhengig responder.
Fra datoen for randomisering av studiemedikamentet til behandlingsperioden; frem til dataskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Fra randomisering til død uansett årsak; opptil maksimalt ca. 10 år på studier; median behandlingsvarighet for oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Total overlevelse ble definert som tiden fra randomisering til død uansett årsak og ble beregnet ved hjelp av randomiseringsdato og dødsdato, eller dato for siste oppfølging for sensurerte deltakere. Alle forsøkspersonene ble fulgt inntil frafall (tilbaketrekking av samtykke fra videre datainnsamling eller tapt til oppfølging), død eller studieavslutning. Deltakere som droppet ut eller var i live ved studieavslutning (eller på tidspunktet for den midlertidige analysen) fikk OS-tidene sensurert ved siste kontakt, etter behov.
Fra randomisering til død uansett årsak; opptil maksimalt ca. 10 år på studier; median behandlingsvarighet for oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Prosentandel av deltakere med hematologisk respons i henhold til 2006 IWG-kriteriene for MDS
Tidsramme: Responsen ble vurdert hver 3. syklus; opp til dataskjæringsdatoen 25. januar 2019; median varighet av eksponering for oral azacitidin var 86,0 dager og 119,0 dager for placebo
Hematologisk respons ble definert som: • En fullstendig respons (CR): <5 % myeloblaster og normal modning av alle cellelinjer; Perifert blod (PB) viser: hemoglobin >10 g/dL, nøytrofiler ≥1,0x10^9/L, blodplater ≥100x10^9/dL, blaster (0%) • Delvis respons (PR): samme som CR benmarg (BM) ) viser blaster redusert med ≥ 50 % i forhold til forbehandling, men fortsatt > 5 %; Cellularitet og morfologi ikke relevant • Marrow CR: BM: ≤ 5 % myeloblaster og reduseres med ≥ 50 % i forhold til PB før behandling • Stabil sykdom (SD): manglende oppnåelse av minst PR, men ingen bevis for progresjon i > 8 uker • Svikt: død under behandling eller sykdomsprogresjon • Sykdomsprogresjon for de med: - Mindre enn 5 % blaster: ≥ 50 % økning i eksplosjoner til > 5% eksplosjoner - 5%-10% eksplosjoner:≥ 50% økning til > 10% eksplosjoner - 10%-20% eksplosjoner:≥ 50% økning til > 20% eksplosjoner - 20%-30% eksplosjoner ≥ 50 % økning til > 30 % eksplosjoner Enhver av følgende: - ≥ 50 % reduksjon fra maksimum remisjon/respons i granulocytter eller blodplater
Responsen ble vurdert hver 3. syklus; opp til dataskjæringsdatoen 25. januar 2019; median varighet av eksponering for oral azacitidin var 86,0 dager og 119,0 dager for placebo
Tid til progresjon til akutt myeloid leukemi (AML) blant deltakere som progredierte til AML
Tidsramme: Fra randomisering av studiemedisin til progresjon av AML; opptil maksimalt ca. 10 år på studier; median behandlingsvarighet for oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Tid til AML-progresjon ble definert som tiden fra randomiseringsdatoen til datoen forsøkspersonen har dokumentert progresjon til AML. For deltakere som hadde progresjon til AML dokumentert i MLL sentral laboratorierapport, ble den tidligste prøvesamlingsdatoen med diagnosen "s-AML som oppsto fra tidligere MDS" brukt som dato for AML-progresjon.
Fra randomisering av studiemedisin til progresjon av AML; opptil maksimalt ca. 10 år på studier; median behandlingsvarighet for oral azacitidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE)
Tidsramme: Fra første dose av IP opp til 28 dager etter siste dose av IP eller til siste studiebesøk; inntil maksimalt ca. 6 måneder på studie
En TEAE ble definert som en uønsket hendelse som begynner eller forverres i intensitet på eller etter den første dosen av studiemedikamentet gjennom 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet. En alvorlig uønsket hendelse (SAE) er enhver: • Dødsfall; • Livstruende hendelse; • Enhver sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; • Vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet; • Medfødt anomali eller fødselsdefekt; • Enhver annen viktig medisinsk hendelse Utforskeren fastslo forholdet mellom en AE og å studere medikament basert på tidspunktet for AE i forhold til medikamentadministrasjon og hvorvidt andre medikamenter, terapeutiske intervensjoner eller underliggende tilstander kunne gi en tilstrekkelig forklaring på hendelsen. Alvorlighetsgraden av en AE ble evaluert av etterforskeren i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) (versjon 4.0) der grad 1 = mild, grad 2 = moderat, grad 3 = alvorlig, grad 4 = liv- truende og Grad 5 = Død.
Fra første dose av IP opp til 28 dager etter siste dose av IP eller til siste studiebesøk; inntil maksimalt ca. 6 måneder på studie
Gjennomsnittlig endring fra baseline i funksjonsvurderingen av kreftterapi-anemi-generell (FACT-G) sammendragsskala innenfor FACT-An-instrumentet ved syklus 6
Tidsramme: Grunnlinje til syklus 6 dag 1
FACT-An er et kreftspesifikt spørreskjema med 47 punkter som består av et generelt spørreskjema med 27 punkter (dvs. den funksjonelle vurderingen av kreftterapi-Generelt [FACT-G]) FACT-G måler de 4 domenene på en 5-punkts skala fra 0 (ikke i det hele tatt) til 4 (veldig mye). De 4 domenene er: • Fysisk velvære (PWB; 7 elementer; poengområde, 0-28), • Sosialt/familiens velvære (SWB; 7 elementer; poengområde, 0-28), • Emosjonelt velvære (EWB; 6 elementer; poengområde, 0-24), og • Funksjonell velvære (7 elementer; poengområde, 0-28). FACT-G er en summering sammensatt av en "oppsummeringsskala" inkludert PWB, SWB, EWB og FWB. FACT-G-poengområdet er fra 0 til 108. For alle oppsummeringsskalaer inkludert FACT-G indikerer en høyere poengsum bedre HRQoL eller lavere nivå av symptomer.
Grunnlinje til syklus 6 dag 1
Gjennomsnittlig endring fra baseline i funksjonell vurdering av kreftterapi-anemi-total poengsum ved syklus 6
Tidsramme: Grunnlinje til syklus 6 dag 1
FACT-G og anemi subscale (AnS) summeres for å danne FACT-An total poengsum og den totale poengsummen varierer fra 0 til 188. FACT-G måler de 4 domenene på en 5-punkts skala fra 0 (ikke i det hele tatt) til 4 (veldig mye). De 4 domenene er: • Fysisk velvære (PWB; 7 elementer; poengområde, 0-28), • Sosialt/familiens velvære (SWB; 7 elementer; poengområde, 0-28), • Emosjonelt velvære (EWB; 6 elementer; poengområde, 0-24), og • Funksjonell velvære (7 elementer; poengområde, 0-28). AnS består av 20 elementer på samme 5-punkts skala, med 13 av dem som måler utmattelsesrelaterte symptomer (FS) og 7 måler ikke-FS. AnS- og FS-skårene kan variere fra henholdsvis 0-80 og 0-52. For alle domener og oppsummerende underskalaer indikerer en høyere poengsum bedre HRQoL eller lavere nivå av symptomer.
Grunnlinje til syklus 6 dag 1
Prosentandel av deltakere med endring fra baseline i svar på fakta-anemi element GP-5 - syklus 2 dag 1 (C2D1)
Tidsramme: Fra baseline til syklus 2 Dag 1 (C2D1)
Fordelingen (frekvens og prosent) av de observerte svarene (dvs. «Ikke i det hele tatt (0),» «Litt (1),» «Noe (2),» «Ganske mye (3),» «Veldig mye (4)," og mangler) til punkt GP-5 ("Jeg er plaget av bivirkninger av behandlingen" de siste syv dagene) av FACT-An ved hvert planlagt besøk ble oppsummert for hver behandlingsgruppe. Nevneren for prosentberegningen per behandlingsgruppe var basert på antallet av FACT-An evaluerbar populasjon ved baseline. Fordelingen av endring i svar (forbedret [dvs. endre poengsum fra 1 til 4], ingen endring [0], forverret med ett nivå [-1], forverret med ≥2 nivåer [-2 til -4], og mangler) fra baseline ved hvert planlagte besøk etter baseline ble oppsummert etter behandlingsgruppe.
Fra baseline til syklus 2 Dag 1 (C2D1)
Prosentandel av deltakere med endring fra baseline i svar på fakta-anemi element GP-5 - syklus 3 dag 1 (C3D1)
Tidsramme: Fra baseline til syklus 3 Dag 1 (C3D1)
Fordelingen (frekvens og prosent) av de observerte svarene (dvs. «Ikke i det hele tatt (0),» «Litt (1),» «Noe (2),» «Ganske mye (3),» «Veldig mye (4)," og mangler) til punkt GP-5 ("Jeg er plaget av bivirkninger av behandlingen" de siste syv dagene) av FACT-An ved hvert planlagt besøk ble oppsummert for hver behandlingsgruppe. Nevneren for prosentberegningen per behandlingsgruppe var basert på antallet av FACT-An evaluerbar populasjon ved baseline. Fordelingen av endring i svar (forbedret [dvs. endre poengsum fra 1 til 4], ingen endring [0], forverret med ett nivå [-1], forverret med ≥2 nivåer [-2 til -4], og mangler) fra baseline ved hvert planlagte besøk etter baseline ble oppsummert etter behandlingsgruppe.
Fra baseline til syklus 3 Dag 1 (C3D1)
Prosentandel av deltakere med endring fra baseline i svar på fakta-anemi element GP-5 - syklus 4 dag 1 (C4D1)
Tidsramme: Fra baseline til syklus 4 Dag 1 (C4D1)
Fordelingen (frekvens og prosent) av de observerte svarene (dvs. «Ikke i det hele tatt (0),» «Litt (1),» «Noe (2),» «Ganske mye (3),» «Veldig mye (4)," og mangler) til punkt GP-5 ("Jeg er plaget av bivirkninger av behandlingen" de siste syv dagene) av FACT-An ved hvert planlagt besøk ble oppsummert for hver behandlingsgruppe. Nevneren for prosentberegningen per behandlingsgruppe var basert på antallet av FACT-An evaluerbar populasjon ved baseline. Fordelingen av endring i svar (forbedret [dvs. endre poengsum fra 1 til 4], ingen endring [0], forverret med ett nivå [-1], forverret med ≥2 nivåer [-2 til -4], og mangler) fra baseline ved hvert planlagte besøk etter baseline ble oppsummert etter behandlingsgruppe.
Fra baseline til syklus 4 Dag 1 (C4D1)
Prosentandel av deltakere med endring fra baseline i svar på fakta-anemi element GP-5 - syklus 5 dag 1 (C5D1)
Tidsramme: Fra grunnlinje til syklus 5 Dag 1 (C5D1)
Fordelingen (frekvens og prosent) av de observerte svarene (dvs. «Ikke i det hele tatt (0),» «Litt (1),» «Noe (2),» «Ganske mye (3),» «Veldig mye (4)," og mangler) til punkt GP-5 ("Jeg er plaget av bivirkninger av behandlingen" de siste syv dagene) av FACT-An ved hvert planlagt besøk ble oppsummert for hver behandlingsgruppe. Nevneren for prosentberegningen per behandlingsgruppe var basert på antallet av FACT-An evaluerbar populasjon ved baseline. Fordelingen av endring i svar (forbedret [dvs. endre poengsum fra 1 til 4], ingen endring [0], forverret med ett nivå [-1], forverret med ≥2 nivåer [-2 til -4], og mangler) fra baseline ved hvert planlagte besøk etter baseline ble oppsummert etter behandlingsgruppe.
Fra grunnlinje til syklus 5 Dag 1 (C5D1)
Prosentandel av deltakere med endring fra baseline i svar på fakta-anemi element GP-5 - syklus 6 dag 1 (C6 D1)
Tidsramme: Fra baseline til syklus 6 Dag 1 (C6 D1)
Fordelingen (frekvens og prosent) av de observerte svarene (dvs. «Ikke i det hele tatt (0),» «Litt (1),» «Noe (2),» «Ganske mye (3),» «Veldig mye (4)," og mangler) til punkt GP-5 ("Jeg er plaget av bivirkninger av behandlingen" de siste syv dagene) av FACT-An ved hvert planlagt besøk ble oppsummert for hver behandlingsgruppe. Nevneren for prosentberegningen per behandlingsgruppe var basert på antallet av FACT-An evaluerbar populasjon ved baseline. Fordelingen av endring i svar (forbedret [dvs. endre poengsum fra 1 til 4], ingen endring [0], forverret med ett nivå [-1], forverret med ≥2 nivåer [-2 til -4], og mangler) fra baseline ved hvert planlagte besøk etter baseline ble oppsummert etter behandlingsgruppe.
Fra baseline til syklus 6 Dag 1 (C6 D1)
Prosentandel av deltakere med endring fra baseline i svar på fakta-anemi element GP-5 - syklus 7 dag 1 (C7D1)
Tidsramme: Fra baseline til syklus 7 Dag 1 (C7D1)
Fordelingen (frekvens og prosent) av de observerte svarene (dvs. «Ikke i det hele tatt (0),» «Litt (1),» «Noe (2),» «Ganske mye (3),» «Veldig mye (4)," og mangler) til punkt GP-5 ("Jeg er plaget av bivirkninger av behandlingen" de siste syv dagene) av FACT-An ved hvert planlagt besøk ble oppsummert for hver behandlingsgruppe. Nevneren for prosentberegningen per behandlingsgruppe var basert på antallet av FACT-An evaluerbar populasjon ved baseline. Fordelingen av endring i svar (forbedret [dvs. endre poengsum fra 1 til 4], ingen endring [0], forverret med ett nivå [-1], forverret med ≥2 nivåer [-2 til -4], og mangler) fra baseline ved hvert planlagte besøk etter baseline ble oppsummert etter behandlingsgruppe.
Fra baseline til syklus 7 Dag 1 (C7D1)
Prosentandel av deltakere med endring fra baseline i svar på fakta-anemi punkt GP-5 – Slutt på behandling
Tidsramme: Fra baseline til slutt på behandling
Fordelingen (frekvens og prosent) av de observerte svarene (dvs. «Ikke i det hele tatt (0),» «Litt (1),» «Noe (2),» «Ganske mye (3),» «Veldig mye (4)," og mangler) til punkt GP-5 ("Jeg er plaget av bivirkninger av behandlingen" de siste syv dagene) av FACT-An ved hvert planlagt besøk ble oppsummert for hver behandlingsgruppe. Nevneren for prosentberegningen per behandlingsgruppe var basert på antallet av FACT-An evaluerbar populasjon ved baseline. Fordelingen av endring i svar (forbedret [dvs. endre poengsum fra 1 til 4], ingen endring [0], forverret med ett nivå [-1], forverret med ≥2 nivåer [-2 til -4], og mangler) fra baseline ved hvert planlagte besøk etter baseline ble oppsummert etter behandlingsgruppe.
Fra baseline til slutt på behandling
Helseressursutnyttelse (HRU): Antall deltakere som ble innlagt på sykehus
Tidsramme: Fra randomiseringsdato opp til 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet; opp til dataavskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitaidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Antall årsaker til sykehusinnleggelser og sykehusinnleggelser i løpet av behandlingsperioden ble overvåket og inkluderer de som er forbundet med: AE, protokolldrevne prosedyrer, transfusjoner, ikke-protokollprosedyrer, elektive prosedyrer eller de som er forbundet med sosiale, praktiske eller tekniske årsaker i fravær. av AE. HRU ble definert som ethvert forbruk av helseressurser direkte eller indirekte knyttet til behandlingen av pasienten.
Fra randomiseringsdato opp til 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet; opp til dataavskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitaidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Helseressursutnyttelse (HRU): Totalt antall dager innlagt på sykehus på grunn av en hvilken som helst grunn
Tidsramme: Fra randomiseringsdato opp til 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet; opp til dataavskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitaidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo
Det totale antallet dager innlagt på sykehus av en eller annen grunn i løpet av behandlingsperioden ble overvåket. HRU ble definert som ethvert forbruk av helseressurser direkte eller indirekte knyttet til behandlingen av pasienten.
Fra randomiseringsdato opp til 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet; opp til dataavskjæringsdatoen 25. januar 2019; median behandlingsvarighet for oral azacitaidin var 5,29 måneder og 5,36 måneder for placebo

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Celgene

Etterforskere

  • Studieleder: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. april 2013

Primær fullføring (Faktiske)

25. januar 2019

Studiet fullført (Faktiske)

21. desember 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. mars 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. mars 2012

Først lagt ut (Antatt)

29. mars 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. desember 2024

Sist bekreftet

1. desember 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AZA-MDS-003
  • 2012-002471-34 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere