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L'efficacia e la sicurezza dell'azacitidina orale più la migliore terapia di supporto rispetto al placebo e la migliore terapia di supporto nei soggetti con anemia e trombocitopenia dipendenti da trasfusione di globuli rossi (RBC) dovute al sistema di punteggio prognostico internazionale (IPSS) Sindrome mielodisplastica a basso rischio (MDS)

13 dicembre 2024 aggiornato da: Celgene

Uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco per confrontare l'efficacia e la sicurezza dell'azacitidina orale più la migliore terapia di supporto rispetto al placebo più la migliore terapia di supporto in soggetti con anemia dipendente da trasfusione di globuli rossi e trombocitopenia dovuta a mielodisplastica a basso rischio IPSS Sindromi.

Valutazione dell'efficacia e della sicurezza dell'azacitidina orale più la migliore terapia di supporto rispetto al placebo e la migliore terapia di supporto in soggetti con anemia e trombocitopenia dipendenti dalla trasfusione di globuli rossi (RBC) dovute a sindromi mielodisplastiche a basso rischio (MDS) dell'International Prognostic Scoring System (IPSS) .

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

216

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Local Institution - 131
      • Epping, VIC, Australia, 3076
        • Local Institution - 127
      • Fitzroy, Australia, 3065
        • Local Institution - 133
      • Kogarah, Australia, 2217
        • Local Institution - 135
      • Malvern, Australia, 3144
        • Local Institution - 130
      • Milton, Brisbane, Australia, 4064
        • Local Institution - 126
      • Waratah, Australia, NSW
        • Local Institution - 138
      • Woolloongabba, Australia, QLD 4102
        • Local Institution - 136
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australia, 2605
        • Local Institution - 137
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, SA 5000
        • Local Institution - 129
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Local Institution - 134
      • Frankston, Victoria, Australia, 3199
        • Local Institution - 132
  • Belgio
      • Brasschaat, Belgio, 2930
        • Local Institution - 203
      • Brugge, Belgio, 8000
        • Local Institution - 200
      • Charleroi, Belgio, 6000
        • Local Institution - 202
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Local Institution - 201
  • Brasile
      • Rio De Janeiro, Brasile, 20231-130
        • Local Institution - 153
      • Sao Paulo, Brasile, 05651-901
        • Local Institution - 151
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brasile, 60430370
        • Local Institution - 154
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasile, 81520-060
        • Local Institution - 155
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasile, 90035-903
        • Local Institution - 152
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Local Institution - 182
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Local Institution - 178
    • Ontario
      • Barrie, Ontario, Canada, LYM6M2
        • Local Institution - 183
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8V 5C2
        • Local Institution - 180
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Local Institution - 179
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Local Institution - 176
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1S6
        • Local Institution - 181
      • Montreal, Quebec, Canada, H4J 1C5
        • Local Institution - 177
  • Cechia
      • Hradec Králové, Cechia, 500 05
        • Local Institution - 230
      • Olomouc, Cechia, 77520
        • Local Institution - 229
      • Praha, Cechia, 128 08
        • Local Institution - 228
      • Praha, Cechia, 128 20
        • Local Institution - 227
    • Jihomoravský Kraj
      • Brno, Jihomoravský Kraj, Cechia, 625 00
        • Local Institution - 226
  • Corea, Repubblica di
      • Busan, Corea, Repubblica di, 614-735
        • Local Institution - 704
      • Daegu, Corea, Repubblica di, 700-721
        • Local Institution - 703
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 120-752
        • Local Institution - 702
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06591
        • Local Institution - 701
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 135-710
        • Local Institution - 700
  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca, 8000
        • Local Institution - 253
      • Odense C, Danimarca, 5000
        • Local Institution - 252
      • Roskilde, Danimarca, DK-4000
        • Local Institution - 251
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00029 HUS
        • Local Institution - 276
      • Turku, Finlandia, 20521
        • Local Institution - 277
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Local Institution - 305
      • Marseille Cedex 9, Francia, 13009
        • Local Institution - 304
      • Nantes, Francia, 44093
        • Local Institution - 301
      • Paris, Francia, 7575
        • Local Institution - 308
      • Pierre-Bénite Cedex, Francia, 69495
        • Local Institution - 307
      • Rennes Cedex, Francia, 35033
        • Local Institution - 302
      • Rouen Cedex, Francia, 76038
        • Local Institution - 303
      • Strasbourg, Francia, 67091
        • Local Institution - 306
      • Toulouse Cedex 9, Francia, 31059
        • Local Institution - 300
      • Tours, Francia, 37044
        • Local Institution - 309
  • Germania
      • Dresden, Germania, 01307
        • Local Institution - 350
      • Dresden, Germania, 01307
        • Local Institution - 361
      • Duesseldorf, Germania, 40479
        • Local Institution - 359
      • Dusseldorf, Germania, 40225
        • Local Institution - 355
      • Hamburg, Germania, D-20099
        • Local Institution - 356
      • Keil, Germania, 24105
        • Local Institution - 353
      • Leipzig, Germania, 04103
        • Local Institution - 351
      • München, Germania, 81675
        • Local Institution - 352
      • Tubingen, Germania, 72076
        • Local Institution - 357
      • Ulm, Germania, 89081
        • Local Institution - 360
  • Grecia
      • Alexandroupolis, Grecia, 68100
        • Local Institution - 851
      • Athens, Grecia, 10676
        • Local Institution - 852
      • Athens, Grecia, 115 27
        • Local Institution - 855
      • Athens, Grecia, 124 62
        • Local Institution - 850
      • Patras, Grecia, 26500
        • Local Institution - 854
    • Irakleio
      • Heraklion, Irakleio, Grecia, 71110
        • Local Institution - 853
  • Israele
      • Haifa, Israele, 31096
        • Local Institution - 453
      • Petach Tikva, Israele, 49100
        • Local Institution - 451
      • Tel Hashomer, Israele, 52621
        • Local Institution - 454
    • Tel Aviv
      • Tel-Aviv, Tel Aviv, Israele, 64239
        • Local Institution - 452
  • Italia
      • Alessandria, Italia, 15121
        • Local Institution - 482
      • Bari, Italia, 70124
        • Local Institution - 492
      • Bologna, Italia, 40138
        • Local Institution - 489
      • Cagliari, Italia, 09121
        • Local Institution - 494
      • Firenze, Italia, 50129
        • Local Institution - 486
      • Lecce, Italia, 73100
        • Local Institution - 479
      • Milan, Italia, 20089
        • Local Institution - 498
      • Milano, Italia, 20122
        • Local Institution - 488
      • Novara, Italia, 28100
        • Local Institution - 497
      • Palermo, Italia, 90146
        • Local Institution - 480
      • Pavia, Italia, 27100
        • Local Institution - 495
      • Pisa, Italia, 56126
        • Local Institution - 496
      • Reggio Calabria, Italia, 89133
        • Local Institution - 485
      • Rionero in Vulture, Italia, 85028
        • Local Institution - 484
      • Roma, Italia, 00133
        • Local Institution - 487
      • Roma, Italia, 00161
        • Local Institution - 490
      • Roma, Italia, 00168
        • Local Institution - 481
      • Terni, Italia, 05100
        • Local Institution - 499
      • Torino, Italia, 10126
        • Local Institution - 477
      • Torrette Di Ancona, Italia, 60020
        • Local Institution - 493
      • Udine, Italia, 33100
        • Local Institution - 478
      • Venezia - Mestre, Italia, 30174
        • Local Institution - 476
  • Messico
      • Huixquilucan de Degollado, Messico, 52763
        • Local Institution - 830
      • Monterrey, Messico, 64460
        • Local Institution - 828
      • Monterrey, Messico, 64710
        • Local Institution - 829
      • Tlalpan, Messico, 14080
        • Local Institution - 827
  • Norvegia
      • Førde, Norvegia, 6807
        • Local Institution - 552
      • Oslo, Norvegia, N-0027
        • Local Institution - 551
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1081 HV
        • Local Institution - 528
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • Local Institution - 527
      • Nijmegen, Olanda, 6500 HB
        • Local Institution - 526
      • Rotterdam, Olanda, 3075 EA
        • Local Institution - 529
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-168
        • Local Institution - 582
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Local Institution - 576
      • Krakow, Polonia, 31-501
        • Local Institution - 579
      • Lodz, Polonia, 93-510
        • Local Institution - 581
      • Torun, Polonia, 87-100
        • Local Institution - 580
      • Warszawa, Polonia, 02-097
        • Local Institution - 583
      • Warszawa, Polonia, 02-776
        • Local Institution - 577
      • Wroclaw, Polonia, 50-367
        • Local Institution - 578
  • Portogallo
      • Beja, Portogallo, 7801-849
        • Local Institution - 604
      • Coimbra, Portogallo, 3000-075
        • Local Institution - 600
      • Lisboa, Portogallo, 1099-023
        • Local Institution - 601
      • Lisboa, Portogallo, 1150-314
        • Local Institution - 603
      • Porto, Portogallo, 4200-072
        • Local Institution - 602
  • Regno Unito
      • Aberdeen, Regno Unito, AB25 2ZN
        • Local Institution - 687
      • Birmingham, Regno Unito, B9 5SS
        • Local Institution - 691
      • Bristol, Regno Unito, BS2 8ED
        • Local Institution - 686
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Local Institution - 689
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • Local Institution - 678
      • Harrow Middlesex, Regno Unito, HA1 3UJ
        • Local Institution - 688
      • Hull, Regno Unito, HU16 5JQ
        • Local Institution - 692
      • Leicester, Regno Unito, LE1 5WW
        • Local Institution - 677
      • Liverpool, Regno Unito, L7 8XP
        • Local Institution - 683
      • London, Regno Unito, EC1A 7BE
        • Local Institution - 676
      • London, Regno Unito, SE1 9RT
        • Local Institution - 684
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Local Institution - 679
      • Nottingham, Regno Unito, NG5 1PB
        • Local Institution - 681
      • Sutton in Ashfield, Regno Unito, NG17 4JL
        • Local Institution - 690
      • Wolverhampton, Regno Unito, WV10 0QP
        • Local Institution - 680
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Regno Unito, OX3 9DU
        • Local Institution - 685
  • Spagna
      • Badalona (Barcelona), Spagna, 8916
        • Local Institution - 626
      • Barcelona, Spagna, 08025
        • Local Institution - 635
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Local Institution - 625
      • Granada, Spagna, 18014
        • Local Institution - 636
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Local Institution - 629
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Local Institution - 634
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Local Institution - 631
      • Malaga, Spagna, 29010
        • Local Institution - 632
      • Oviedo, Spagna, 33006
        • Local Institution - 628
      • Salamanca, Spagna, 37007
        • Local Institution - 630
      • Seville, Spagna, 41013
        • Local Institution - 627
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Spagna, 1009
        • Local Institution - 633
  • Stati Uniti
    • California
      • Berkeley, California, Stati Uniti, 94704
        • Alta Bates Comprehensive Cancer Center
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
        • Tower Hematology/Oncology Medical Group and Tower Cancer Research Found
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010-301
        • City of Hope
      • Escondido, California, Stati Uniti, 92025
        • California Cancer Associates for Research and Excellence cCARE
      • Greenbrae, California, Stati Uniti, 94904-2007
        • Marin Oncology Associates
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093-0943
        • UCSD-Thornton Hospital
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • University of Southern California Norris Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
        • Local Institution - 942
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • University of Florida Health Cancer Center at Orlando Health
    • Georgia
      • Albany, Georgia, Stati Uniti, 31701
        • Phoebe Cancer Center of Phoebe Putney Memorial Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Robert H Lurie Comprehensive Cancer Center NW Univ
      • Maywood, Illinois, Stati Uniti, 60153
        • Loyola University Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160-7233
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Louisville, J.G. Brown Cancer Center
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Stati Uniti, 70006
        • Hematology And Oncology Specialists, Llc
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21231
        • Johns Hopkins Medicine
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • UMass Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39202
        • Jackson Oncology Associates PLLC
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
        • Saint Luke's Cancer Institute
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64128
        • Kansas City VA Medical Center University of Kansas Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-6805
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Weill Cornell Medical College - New York - Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • Eastern Institute of Medical Sciences
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106-5000
        • University Hospitals of Cleveland Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Local Institution - 917
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Western Pennsylvania Cancer Institute
    • Texas
      • Fort Sam Houston, Texas, Stati Uniti, 78235-8200
        • Brooke Army Medical Center Francis Street Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Local Institution - 900
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77090
        • Millennium Physicians - Oncology
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Local Institution - 924
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298-0037
        • VA Commonwealth University - Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109-4417
        • Local Institution - 904
    • Wisconsin
      • Waukesha, Wisconsin, Stati Uniti, 53188-5099
        • Waukesha Memorial Hospital
  • Svezia
      • Goeteborg, Svezia, 413 45
        • Local Institution - 653
      • Lund, Svezia, 222 41
        • Local Institution - 652
      • Stockholm, Svezia, 14186
        • Local Institution - 651
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 01250
        • Local Institution - 401
      • Antalya, Tacchino, 07100
        • Local Institution - 405
      • Istanbul, Tacchino, 34098
        • Local Institution - 403
      • Istanbul, Tacchino, 34390
        • Local Institution - 400
      • Mersin, Tacchino, 33343
        • Local Institution - 404
      • Trabzon, Tacchino, 61080
        • Local Institution - 402

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 18 anni o più
  • Avere una diagnosi documentata di MDS
  • Anemia che richiede trasfusioni di globuli rossi
  • Trombocitopenia (protratta per almeno 21 giorni) entro 14 giorni prima della randomizzazione
  • Avere un performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 0, 1 o 2
  • Deve accettare di seguire le precauzioni per la gravidanza come richiesto dal protocollo.
  • Comprendere e firmare volontariamente un documento di consenso informato prima che venga condotta qualsiasi valutazione/procedura correlata allo studio

Criteri di esclusione:

  • MDS secondario o ipoplasico o altro sottotipo con idoneità al trattamento con immunoterapia
  • Precedente trattamento con azacitidina, decitabina, altri agenti ipometilanti e lenalidomide (per lenalidomide: a meno che l'ultima dose ricevuta sia >= 8 settimane prima dell'inclusione nello studio).
  • Precedente trapianto di cellule staminali allogeniche o autologhe
  • Idoneo al trapianto di cellule staminali allogeniche o autologhe
  • Storia di malattia infiammatoria intestinale (p. es., morbo di Crohn, colite ulcerosa), malattia celiaca (cioè sprue), precedente gastrectomia o rimozione dell'intestino superiore o qualsiasi altro disturbo o difetto gastrointestinale
  • Trombocitopenia secondaria ad altre possibili cause, inclusi farmaci, disturbi congeniti, disturbi immunitari o disturbi microvascolari
  • Uso di agenti/terapie citotossiche, chemioterapiche, mirate o sperimentali, agenti stimolanti la trombopoiesi (TSA), agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA) e altri fattori di crescita ematopoietica dei globuli rossi ed entro 28 giorni prima della randomizzazione
  • Eventi avversi significativi dal punto di vista medico in corso da trattamenti precedenti, indipendentemente dal periodo di tempo
  • Uso concomitante di agenti chelanti il ​​ferro (ad eccezione dei soggetti trattati con una dose stabile o decrescente per almeno 8 settimane (56 giorni) prima della randomizzazione), corticosteroidi (ad eccezione dei soggetti trattati con una dose stabile o decrescente per ≥ 1 settimana prima della randomizzazione per condizioni mediche diverse da MDS)
  • - Storia precedente di cancro, diversa da MDS, a meno che il soggetto non sia stato libero dalla malattia per ≥ 3 anni. (carcinoma a cellule basali o squamose della pelle, carcinoma in situ della cervice, carcinoma in situ della mammella e reperto istologico incidentale di cancro alla prostata) (T1a o T1b utilizzando il sistema di stadiazione clinica tumore, linfonodi, metastasi [TNM] è permesso)
  • Cardiopatia attiva significativa nei 6 mesi precedenti
  • Infezione fungina, batterica o virale sistemica incontrollata
  • Infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o da epatite C (HCV) o evidenza di infezione attiva da virus dell'epatite B (HBV)
  • Anemia nota clinicamente significativa dovuta a carenza di ferro, vitamina B12 o folati, o anemia emolitica autoimmune o ereditaria, o sanguinamento gastrointestinale
  • Parametri anomali della coagulazione
  • Risultati anomali dei test di funzionalità epatica
  • Risultati anomali dei test di funzionalità renale
  • Ipersensibilità nota o sospetta all'azacitidina o al mannitolo
  • Qualsiasi condizione medica significativa, anomalie di laboratorio o malattia psichiatrica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Azacitidina orale
Braccio 1: compresse orali di azacitidina 300 mg al giorno (QD) + migliore terapia di supporto (BSC) nei giorni da 1 a 21 di ciascun ciclo di trattamento di 28 giorni.
Droga: Azacitidina orale
300 mg al giorno, giorni da 1 a 21 di ciascun ciclo di trattamento di 28 giorni
Altri nomi:
  • CC-486
Altro: Migliore assistenza di supporto (BSC)
Le BSC includevano e non si limitavano a globuli rossi concentrati (globuli rossi concentrati [pRBC] e sangue intero), trasfusioni di piastrine (donatore singolo o pool di donatori), terapia antibiotica, antivirale e/o antimicotica, supporto nutrizionale e fattori stimolanti le colonie di granulociti. G-CSF) per i partecipanti che hanno manifestato febbre/infezioni neutropeniche.
Comparatore placebo: Placebo
Braccio 2: compresse placebo identiche corrispondenti più la migliore terapia di supporto nei giorni da 1 a 21 di ciascun ciclo di trattamento di 28 giorni.
Altro: Migliore assistenza di supporto (BSC)
Le BSC includevano e non si limitavano a globuli rossi concentrati (globuli rossi concentrati [pRBC] e sangue intero), trasfusioni di piastrine (donatore singolo o pool di donatori), terapia antibiotica, antivirale e/o antimicotica, supporto nutrizionale e fattori stimolanti le colonie di granulociti. G-CSF) per i partecipanti che hanno manifestato febbre/infezioni neutropeniche.
Droga: Placebo
Compresse placebo identiche corrispondenti dal giorno 1 al giorno 21 di ciascun ciclo di trattamento di 28 giorni.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto l'indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi (RBC) per ≥ 56 giorni
Lasso di tempo: Ogni partecipante è stato valutato per almeno 56 giorni o più; dalla data di randomizzazione del farmaco in studio fino alla data limite dei dati del 25 gennaio 2019, circa 5 mesi.
L'indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi (tfx) è stata definita come l'assenza di qualsiasi trasfusione di globuli rossi durante qualsiasi "rolling" di 56 giorni consecutivi all'interno del periodo di trattamento. I partecipanti che non hanno ricevuto alcuna trasfusione di globuli rossi durante 56 giorni consecutivi (ovvero dal giorno 1 al giorno 56, dal giorno 2 al giorno 57) sono stati considerati come responder indipendenti dalla trasfusione di globuli rossi per 56 giorni.
Ogni partecipante è stato valutato per almeno 56 giorni o più; dalla data di randomizzazione del farmaco in studio fino alla data limite dei dati del 25 gennaio 2019, circa 5 mesi.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo per l'indipendenza dalle trasfusioni di RBC per almeno 56 giorni tra i partecipanti che hanno raggiunto l'indipendenza dalle trasfusioni di RBC per almeno 56 giorni
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione del farmaco in studio fino alla data limite dei dati del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitidina orale è stata di 5,29 mesi e di 5,36 mesi per il placebo
Il tempo all'indipendenza trasfusionale di RBC ≥ 56 giorni è stato definito come il tempo intercorso tra la randomizzazione e la data in cui è stata osservata per la prima volta l'indipendenza trasfusionale (ossia, il giorno 1 di 56 senza alcuna trasfusione di RBC).
Dalla data di randomizzazione del farmaco in studio fino alla data limite dei dati del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitidina orale è stata di 5,29 mesi e di 5,36 mesi per il placebo
Durata della riduzione delle trasfusioni di globuli rossi per i partecipanti che hanno ottenuto una riduzione delle trasfusioni di globuli rossi di almeno 4 unità di globuli rossi per almeno 8 settimane
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione del farmaco in studio fino al periodo di trattamento; fino alla data cut-off dei dati del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitidina orale è stata di 5,29 mesi e di 5,36 mesi per il placebo
Un partecipante è stato considerato come responder alla riduzione delle trasfusioni di RBC se il partecipante ha avuto una riduzione di almeno 4 unità nelle unità trasfusionali in un periodo di 56 giorni consecutivi rispetto alle unità trasfusionali al basale in 56 giorni.
Dalla data di randomizzazione del farmaco in studio fino al periodo di trattamento; fino alla data cut-off dei dati del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitidina orale è stata di 5,29 mesi e di 5,36 mesi per il placebo
Durata dell'indipendenza dalle trasfusioni di RBC tra i partecipanti che hanno raggiunto l'indipendenza dalle trasfusioni di RBC per almeno 84 giorni
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione del farmaco in studio fino al periodo di trattamento; fino alla data cut-off dei dati del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitidina orale è stata di 5,29 mesi e di 5,36 mesi per il placebo
La durata dell'indipendenza dalle trasfusioni di RBC è stata analizzata solo per i partecipanti che hanno raggiunto un'indipendenza dalle trasfusioni di RBC di ≥ 84 giorni durante il trattamento. La durata dell'indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi è stata definita come il tempo dalla data in cui l'indipendenza dalla trasfusione è stata osservata per la prima volta (giorno 1 di un periodo ≥ 84 giorni senza trasfusione) fino alla data in cui i partecipanti hanno avuto una trasfusione di globuli rossi successivamente documentata. Nel caso in cui un partecipante avesse più di un periodo di rotazione ≥84 giorni che soddisfaceva i criteri di indipendenza RBC, nell'analisi è stata utilizzata la durata con il periodo di rotazione più lungo.
Dalla data di randomizzazione del farmaco in studio fino al periodo di trattamento; fino alla data cut-off dei dati del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitidina orale è stata di 5,29 mesi e di 5,36 mesi per il placebo
Tempo per l'indipendenza dalle trasfusioni di RBC per almeno 84 giorni tra i partecipanti che hanno raggiunto l'indipendenza dalle trasfusioni di RBC per almeno 84 giorni
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione del farmaco in studio fino al periodo di trattamento; fino alla data cut-off dei dati del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitidina orale è stata di 5,29 mesi e di 5,36 mesi per il placebo
Il tempo all'indipendenza trasfusionale di RBC ≥ 84 giorni è stato definito come il tempo intercorso tra la randomizzazione e la data di inizio dell'indipendenza trasfusionale osservata per la prima volta (ossia, il giorno 1 di 84 senza trasfusioni di RBC).
Dalla data di randomizzazione del farmaco in studio fino al periodo di trattamento; fino alla data cut-off dei dati del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitidina orale è stata di 5,29 mesi e di 5,36 mesi per il placebo
Percentuale di partecipanti con una risposta di miglioramento ematologico eritroide (HI-E) secondo i criteri IWG 2006
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione del farmaco in studio fino al periodo di trattamento; fino alla data cut-off dei dati del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitidina orale è stata di 5,29 mesi e di 5,36 mesi per il placebo
Il miglioramento dell'HI-E eritroide è stato definito come un aumento dell'emoglobina ≥ 1,5 g/dL; o una riduzione delle unità di trasfusioni di globuli rossi di un numero assoluto di almeno 4 trasfusioni di globuli rossi/8 settimane rispetto al numero di trasfusioni pre-trattamento nelle 8 settimane precedenti. Nella valutazione della risposta trasfusionale di RBC sono state conteggiate solo le trasfusioni di RBC effettuate per un'emoglobina ≤ 9,0 g/dL durante il trattamento.
Dalla data di randomizzazione del farmaco in studio fino al periodo di trattamento; fino alla data cut-off dei dati del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitidina orale è stata di 5,29 mesi e di 5,36 mesi per il placebo
Percentuale di partecipanti con una risposta di miglioramento ematologico nelle piastrine (HI-P) secondo i criteri IWG del 2006
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione del farmaco in studio fino al periodo di trattamento; fino alla data cut-off dei dati del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitidina orale è stata di 5,29 mesi e di 5,36 mesi per il placebo
La risposta HI-P è stata definita secondo i criteri IWG 2006 (Cheson, 2006) e come: 1. Aumento assoluto di ≥ 30 X 10^9/L per i partecipanti^ a partire da > 20 X 10^9/L piastrine; 2. Aumento da < 20 X 10^9/L a > 20 X 10^9/L e almeno del 100%. HI-P deve essere durato almeno 8 settimane.
Dalla data di randomizzazione del farmaco in studio fino al periodo di trattamento; fino alla data cut-off dei dati del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitidina orale è stata di 5,29 mesi e di 5,36 mesi per il placebo
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto l'indipendenza dalla trasfusione piastrinica con una durata ≥ 8 settimane (56 giorni)
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione del farmaco in studio fino al periodo di trattamento; fino alla data cut-off dei dati del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitidina orale è stata di 5,29 mesi e di 5,36 mesi per il placebo
L'indipendenza dalla trasfusione piastrinica è stata definita come l'assenza di qualsiasi trasfusione piastrinica durante qualsiasi "rolling" di 56 giorni consecutivi durante il periodo di trattamento (cioè dal giorno 1 al 56, dal giorno 2 al 57, dal giorno 3 al 58, ecc.). I partecipanti sono stati considerati dipendenti dalle trasfusioni piastriniche al basale se avevano ricevuto ≥ 2 trasfusioni piastriniche durante i 56 giorni immediatamente precedenti la randomizzazione e non avevano avuto un periodo consecutivo di 28 giorni durante il quale non erano state somministrate trasfusioni piastriniche.
Dalla data di randomizzazione del farmaco in studio fino al periodo di trattamento; fino alla data cut-off dei dati del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitidina orale è stata di 5,29 mesi e di 5,36 mesi per il placebo
Tempo per l'indipendenza dalla trasfusione piastrinica
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione del farmaco in studio fino al periodo di trattamento; fino alla data cut-off dei dati del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitidina orale è stata di 5,29 mesi e di 5,36 mesi per il placebo
Il tempo per l'indipendenza dalla trasfusione piastrinica è stato definito come il tempo intercorso tra la randomizzazione e la prima data documentata di insorgenza dell'indipendenza trasfusionale (cioè, il giorno 1 di 56 senza trasfusioni piastriniche).
Dalla data di randomizzazione del farmaco in studio fino al periodo di trattamento; fino alla data cut-off dei dati del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitidina orale è stata di 5,29 mesi e di 5,36 mesi per il placebo
Percentuale di partecipanti che hanno progredito verso la leucemia mieloide acuta (AML)
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione del farmaco in studio alla fine fino alla data limite dei dati finali del 25 gennaio 2019; il tempo massimo di follow-up è stato di 67,9 mesi per l'azacitidina e di 64,8 mesi per il gruppo placebo
- Partecipanti con una diagnosi documentata di AML derivante da una precedente diagnosi documentata di MDS.
Dalla randomizzazione del farmaco in studio alla fine fino alla data limite dei dati finali del 25 gennaio 2019; il tempo massimo di follow-up è stato di 67,9 mesi per l'azacitidina e di 64,8 mesi per il gruppo placebo
Percentuale di partecipanti con eventi di sanguinamento significativi
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di IP; fino alla data limite del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitidina orale è stata di 5,29 mesi e di 5,36 mesi per il placebo
L'evento di sanguinamento clinicamente significativo è stato definito come: qualsiasi sanguinamento intracranico o retroperitoneale; sanguinamento che richiede trasfusioni di > 2 unità di sangue/emoderivati; sanguinamento associato a una diminuzione dell'emoglobina > 2 g/dL; o sanguinamento da qualsiasi sito che richieda trasfusioni di > 2 unità di sangue.
Dalla data di randomizzazione fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di IP; fino alla data limite del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitidina orale è stata di 5,29 mesi e di 5,36 mesi per il placebo
Variazione media rispetto al basale nella componente di benessere fisico della valutazione funzionale degli endpoint della terapia del cancro-anemia (FACT-An) al ciclo 6
Lasso di tempo: Dal basale al ciclo 6, giorno 1
Il questionario FACT-An è un questionario di 47 voci, specifico per il cancro, costituito da un nucleo di 27 voci che misurano 4 domini generali: benessere fisico (PWG), sociale/familiare (SWB), benessere emotivo (EWB) e benessere funzionale ( FWB) e un ulteriore questionario sull'anemia di 20 item che misura gli item associati alla fatica e 7 item non legati alla fatica. Le scale sono formattate da 1 a 4 pagine per l'autosomministrazione utilizzando una scala di valutazione Likert a 5 punti (0 = per niente; 1 = poco; 2 = abbastanza; 3 = abbastanza e 4 = molto). Inoltre, la qualità della vita correlata alla salute generale (HRQoL), il FACT-An misura l'impatto dell'affaticamento e di altri sintomi correlati all'anemia sul funzionamento del paziente e viene utilizzato per valutare l'effetto dei trattamenti in varie aree terapeutiche, tra cui le MDS. Lo strumento e le sottoscale di fatica e non fatica vengono valutate sommando i punti di tutte le domande, quindi convertendo questa somma in una scala di 100 punti; 0 indica la QOL più scarsa e 100 indica la QOL più alta.
Dal basale al ciclo 6, giorno 1
Variazione media rispetto al basale nella componente di benessere sociale della valutazione funzionale dello strumento per la terapia del cancro e l'anemia al ciclo 6
Lasso di tempo: Dal basale al ciclo 6, giorno 1
Il questionario FACT-An è un questionario di 47 voci, specifico per il cancro, costituito da un nucleo di 27 voci che misurano 4 domini generali: benessere fisico (PWG), sociale/familiare (SWB), benessere emotivo (EWB) e benessere funzionale ( FWB) e un ulteriore questionario sull'anemia di 20 item che misura gli item associati alla fatica e 7 item non legati alla fatica. Le scale sono formattate da 1 a 4 pagine per l'autosomministrazione utilizzando una scala di valutazione Likert a 5 punti (0 = per niente; 1 = poco; 2 = abbastanza; 3 = abbastanza e 4 = molto). Inoltre, la qualità della vita correlata alla salute generale (HRQoL), il FACT-An misura l'impatto dell'affaticamento e di altri sintomi correlati all'anemia sul funzionamento del paziente e viene utilizzato per valutare l'effetto dei trattamenti in varie aree terapeutiche, tra cui le MDS. Lo strumento e le sottoscale di fatica e non fatica vengono valutate sommando i punti di tutte le domande, quindi convertendo questa somma in una scala di 100 punti; 0 indica la QOL più scarsa e 100 indica la QOL più alta.
Dal basale al ciclo 6, giorno 1
Variazione media rispetto al basale nella componente relativa al benessere emotivo della valutazione funzionale dello strumento per la terapia del cancro e l'anemia al ciclo 6
Lasso di tempo: Dal basale al ciclo 6, giorno 1
Il questionario FACT-An è un questionario di 47 voci, specifico per il cancro, costituito da un nucleo di 27 voci che misurano 4 domini generali: benessere fisico (PWG), sociale/familiare (SWB), benessere emotivo (EWB) e benessere funzionale ( FWB) e un ulteriore questionario sull'anemia di 20 item che misura gli item associati alla fatica e 7 item non legati alla fatica. Le scale sono formattate da 1 a 4 pagine per l'autosomministrazione utilizzando una scala di valutazione Likert a 5 punti (0 = per niente; 1 = poco; 2 = abbastanza; 3 = abbastanza e 4 = molto). Inoltre, la qualità della vita correlata alla salute generale (HRQoL), il FACT-An misura l'impatto dell'affaticamento e di altri sintomi correlati all'anemia sul funzionamento del paziente e viene utilizzato per valutare l'effetto dei trattamenti in varie aree terapeutiche, tra cui le MDS. Lo strumento e le sottoscale di fatica e non fatica vengono valutate sommando i punti di tutte le domande, quindi convertendo questa somma in una scala di 100 punti; 0 indica la QOL più scarsa e 100 indica la QOL più alta.
Dal basale al ciclo 6, giorno 1
Variazione media rispetto al basale nella componente di benessere funzionale dello strumento FACT-An al ciclo 6
Lasso di tempo: Dal basale al ciclo 6, giorno 1
Il questionario FACT-An è un questionario di 47 voci, specifico per il cancro, costituito da un nucleo di 27 voci che misurano 4 domini generali: benessere fisico (PWG), sociale/familiare (SWB), benessere emotivo (EWB) e benessere funzionale ( FWB) e un ulteriore questionario sull'anemia di 20 item che misura gli item associati alla fatica e 7 item non legati alla fatica. Le scale sono formattate da 1 a 4 pagine per l'autosomministrazione utilizzando una scala di valutazione Likert a 5 punti (0 = per niente; 1 = poco; 2 = abbastanza; 3 = abbastanza e 4 = molto). Inoltre, la qualità della vita correlata alla salute generale (HRQoL), il FACT-An misura l'impatto dell'affaticamento e di altri sintomi correlati all'anemia sul funzionamento del paziente e viene utilizzato per valutare l'effetto dei trattamenti in varie aree terapeutiche, tra cui le MDS. Lo strumento e le sottoscale di fatica e non fatica vengono valutate sommando i punti di tutte le domande, quindi convertendo questa somma in una scala di 100 punti; 0 indica la QOL più scarsa e 100 indica la QOL più alta.
Dal basale al ciclo 6, giorno 1
Variazione media rispetto al basale nella sottoscala dell'anemia all'interno dello strumento FACT-An al ciclo 6
Lasso di tempo: Dal basale al ciclo 6, giorno 1
Il questionario FACT-An è un questionario di 47 voci, specifico per il cancro, costituito da un nucleo di 27 voci che misurano 4 domini generali: benessere fisico (PWG), sociale/familiare (SWB), benessere emotivo (EWB) e benessere funzionale ( FWB) e un ulteriore questionario sull'anemia di 20 item che misura gli item associati alla fatica e 7 item non legati alla fatica. Le scale sono formattate da 1 a 4 pagine per l'autosomministrazione utilizzando una scala di valutazione Likert a 5 punti (0 = per niente; 1 = poco; 2 = abbastanza; 3 = abbastanza e 4 = molto). Inoltre, la qualità della vita correlata alla salute generale (HRQoL), il FACT-An misura l'impatto dell'affaticamento e di altri sintomi correlati all'anemia sul funzionamento del paziente e viene utilizzato per valutare l'effetto dei trattamenti in varie aree terapeutiche, tra cui le MDS. Lo strumento e le sottoscale di fatica e non fatica vengono valutate sommando i punti di tutte le domande, quindi convertendo questa somma in una scala di 100 punti; 0 indica la QOL più scarsa e 100 indica la QOL più alta.
Dal basale al ciclo 6, giorno 1
Variazione media rispetto al basale nella sottoscala correlata alla fatica all'interno dello strumento FACT-An al ciclo 6
Lasso di tempo: Dal basale al ciclo 6, giorno 1
Il questionario FACT-An è un questionario di 47 voci, specifico per il cancro, costituito da un nucleo di 27 voci che misurano 4 domini generali: benessere fisico (PWG), sociale/familiare (SWB), benessere emotivo (EWB) e benessere funzionale ( FWB) e un ulteriore questionario sull'anemia di 20 item che misura gli item associati alla fatica e 7 item non legati alla fatica. Le scale sono formattate da 1 a 4 pagine per l'autosomministrazione utilizzando una scala di valutazione Likert a 5 punti (0 = per niente; 1 = poco; 2 = abbastanza; 3 = abbastanza e 4 = molto). Inoltre, la qualità della vita correlata alla salute generale (HRQoL), il FACT-An misura l'impatto dell'affaticamento e di altri sintomi correlati all'anemia sul funzionamento del paziente e viene utilizzato per valutare l'effetto dei trattamenti in varie aree terapeutiche, tra cui le MDS. Lo strumento e le sottoscale di fatica e non fatica vengono valutate sommando i punti di tutte le domande, quindi convertendo questa somma in una scala di 100 punti; 0 indica la QOL più scarsa e 100 indica la QOL più alta.
Dal basale al ciclo 6, giorno 1
Variazione media rispetto al basale nella valutazione funzionale dell'indice di esito della sperimentazione sulla terapia del cancro-anemia (FACT-An TOI) Scala riepilogativa all'interno dello strumento FACT-An al ciclo 6
Lasso di tempo: Dal basale al ciclo 6, giorno 1
I punteggi FACT-G e FACT-An vengono sommati per formare il punteggio totale FACT-An. Il FACT-An Trial Outcome Index (TOI) consiste nella sommatoria di una "scala riassuntiva" e include il Benessere Fisico, (PWB; 7 item; range di punteggio, 0-28), il Benessere Funzionale (7 item ; intervallo di punteggio, 0-28) e la sottoscala Anemia composta da 20 item sulla stessa scala a cinque punti, di cui 13 misurano i sintomi correlati alla fatica (FS) e sette misurano i sintomi non-FS. Il FACT-An TOI ha dimostrato di essere un indicatore sensibile degli esiti clinici in una serie di malattie tra cui MDS. Il punteggio Fact-TOI va da 0 a 136. Punteggi più alti su tutte le scale del Fact-An e sottoscale sul FACT-TOI riflettono una migliore qualità della vita o meno sintomi.
Dal basale al ciclo 6, giorno 1
Percentuale di partecipanti con un miglioramento clinicamente significativo (CMI) rispetto al basale nel dominio del benessere fisico all'interno dello strumento FACT-An al ciclo 6
Lasso di tempo: Ciclo 6 Giorno 1
Un miglioramento o deterioramento clinicamente significativo è stato definito da soglie di variazione specifiche del dominio rispetto al basale. Il questionario FACT-An è un questionario specifico per il cancro di 47 voci composto da un nucleo di 27 voci che misurano 4 domini generali di benessere fisico, sociale/famigliare, benessere emotivo e benessere funzionale e un questionario aggiuntivo di 20 voci sull'anemia che misura fatica e 7 articoli non fatica. Le scale sono formattate su 4 pagine per l'autosomministrazione utilizzando una scala di valutazione Likert a 5 punti (0 = per niente; 1 = poco; 2 = abbastanza; 3 = abbastanza e 4 = molto). Inoltre, l'HRQoL generale misura l'impatto dell'affaticamento e di altri sintomi correlati all'anemia sul funzionamento del paziente e viene utilizzato per valutare l'effetto dei trattamenti in varie aree, tra cui le MDS. Lo strumento e le sottoscale di fatica e non fatica vengono valutate sommando i punti di tutte le domande, quindi convertendo questa somma in una scala di 100 punti; 0 = la qualità della vita più bassa e 100 = la qualità della vita più alta.
Ciclo 6 Giorno 1
Percentuale di partecipanti con un miglioramento clinicamente significativo (CMI) rispetto al basale nel dominio del benessere sociale all'interno dello strumento FACT-An al ciclo 6
Lasso di tempo: Ciclo 6 Giorno 1
Un miglioramento o deterioramento clinicamente significativo è stato definito da soglie di variazione specifiche del dominio rispetto al basale. Il questionario FACT-An è un questionario specifico per il cancro di 47 voci composto da un nucleo di 27 voci che misurano 4 domini generali di benessere fisico, sociale/famigliare, benessere emotivo e benessere funzionale e un questionario aggiuntivo di 20 voci sull'anemia che misura fatica e 7 articoli non fatica. Le scale sono formattate su 4 pagine per l'autosomministrazione utilizzando una scala di valutazione Likert a 5 punti (0 = per niente; 1 = poco; 2 = abbastanza; 3 = abbastanza e 4 = molto). Inoltre, l'HRQoL generale misura l'impatto dell'affaticamento e di altri sintomi correlati all'anemia sul funzionamento del paziente e viene utilizzato per valutare l'effetto dei trattamenti in varie aree, tra cui le MDS. Lo strumento e le sottoscale di fatica e non fatica vengono valutate sommando i punti di tutte le domande, quindi convertendo questa somma in una scala di 100 punti; 0 = la qualità della vita più bassa e 100 = la qualità della vita più alta.
Ciclo 6 Giorno 1
Percentuale di partecipanti con un miglioramento clinicamente significativo (CMI) rispetto al basale nel dominio del benessere emotivo all'interno dello strumento FACT-An al ciclo 6
Lasso di tempo: Ciclo 6 Giorno 1
Un miglioramento o deterioramento clinicamente significativo è stato definito da soglie di variazione specifiche del dominio rispetto al basale. Il questionario FACT-An è un questionario specifico per il cancro di 47 voci composto da un nucleo di 27 voci che misurano 4 domini generali di benessere fisico, sociale/famigliare, benessere emotivo e benessere funzionale e un questionario aggiuntivo di 20 voci sull'anemia che misura fatica e 7 articoli non fatica. Le scale sono formattate su 4 pagine per l'autosomministrazione utilizzando una scala di valutazione Likert a 5 punti (0 = per niente; 1 = poco; 2 = abbastanza; 3 = abbastanza e 4 = molto). Inoltre, l'HRQoL generale misura l'impatto dell'affaticamento e di altri sintomi correlati all'anemia sul funzionamento del paziente e viene utilizzato per valutare l'effetto dei trattamenti in varie aree, tra cui le MDS. Lo strumento e le sottoscale di fatica e non fatica vengono valutate sommando i punti di tutte le domande, quindi convertendo questa somma in una scala di 100 punti; 0 = la qualità della vita più bassa e 100 = la qualità della vita più alta.
Ciclo 6 Giorno 1
Percentuale di partecipanti con un miglioramento clinicamente significativo (CMI) rispetto al basale nel dominio del benessere funzionale all'interno dello strumento FACT-An al ciclo 6
Lasso di tempo: Ciclo 6 Giorno 1
Un miglioramento o deterioramento clinicamente significativo è stato definito da soglie di variazione specifiche del dominio rispetto al basale. Il questionario FACT-An è un questionario specifico per il cancro di 47 voci composto da un nucleo di 27 voci che misurano 4 domini generali di benessere fisico, sociale/famigliare, benessere emotivo e benessere funzionale e un questionario aggiuntivo di 20 voci sull'anemia che misura fatica e 7 articoli non fatica. Le scale sono formattate su 4 pagine per l'autosomministrazione utilizzando una scala di valutazione Likert a 5 punti (0 = per niente; 1 = poco; 2 = abbastanza; 3 = abbastanza e 4 = molto). Inoltre, l'HRQoL generale misura l'impatto dell'affaticamento e di altri sintomi correlati all'anemia sul funzionamento del paziente e viene utilizzato per valutare l'effetto dei trattamenti in varie aree, tra cui le MDS. Lo strumento e le sottoscale di fatica e non fatica vengono valutate sommando i punti di tutte le domande, quindi convertendo questa somma in una scala di 100 punti; 0 = la qualità della vita più bassa e 100 = la qualità della vita più alta.
Ciclo 6 Giorno 1
Percentuale di partecipanti con un miglioramento clinicamente significativo (CMI) rispetto al basale nel dominio della sottoscala dell'anemia all'interno dello strumento FACT-An al ciclo 6
Lasso di tempo: Ciclo 6 Giorno 1
Un miglioramento o deterioramento clinicamente significativo è stato definito da soglie di variazione specifiche del dominio rispetto al basale. Il questionario FACT-An è un questionario specifico per il cancro di 47 voci composto da un nucleo di 27 voci che misurano 4 domini generali di benessere fisico, sociale/famigliare, benessere emotivo e benessere funzionale e un questionario aggiuntivo di 20 voci sull'anemia che misura fatica e 7 articoli non fatica. Le scale sono formattate su 4 pagine per l'autosomministrazione utilizzando una scala di valutazione Likert a 5 punti (0 = per niente; 1 = poco; 2 = abbastanza; 3 = abbastanza e 4 = molto). Inoltre, l'HRQoL generale misura l'impatto dell'affaticamento e di altri sintomi correlati all'anemia sul funzionamento del paziente e viene utilizzato per valutare l'effetto dei trattamenti in varie aree, tra cui le MDS. Lo strumento e le sottoscale di fatica e non fatica vengono valutate sommando i punti di tutte le domande, quindi convertendo questa somma in una scala di 100 punti; 0 = la qualità della vita più bassa e 100 = la qualità della vita più alta.
Ciclo 6 Giorno 1
Percentuale di partecipanti con un miglioramento clinicamente significativo (CMI) rispetto al basale nel dominio della sottoscala dei sintomi correlati alla fatica all'interno dello strumento FACT-An al ciclo 6
Lasso di tempo: Ciclo 6 Giorno 1
Un miglioramento o deterioramento clinicamente significativo è stato definito da soglie di variazione specifiche del dominio rispetto al basale. Il questionario FACT-An è un questionario specifico per il cancro di 47 voci composto da un nucleo di 27 voci che misurano 4 domini generali di benessere fisico, sociale/famigliare, benessere emotivo e benessere funzionale e un questionario aggiuntivo di 20 voci sull'anemia che misura fatica e 7 articoli non fatica. Le scale sono formattate su 4 pagine per l'autosomministrazione utilizzando una scala di valutazione Likert a 5 punti (0 = per niente; 1 = poco; 2 = abbastanza; 3 = abbastanza e 4 = molto). Inoltre, l'HRQoL generale misura l'impatto dell'affaticamento e di altri sintomi correlati all'anemia sul funzionamento del paziente e viene utilizzato per valutare l'effetto dei trattamenti in varie aree, tra cui le MDS. Lo strumento e le sottoscale di fatica e non fatica vengono valutate sommando i punti di tutte le domande, quindi convertendo questa somma in una scala di 100 punti; 0 = la qualità della vita più bassa e 100 = la qualità della vita più alta.
Ciclo 6 Giorno 1
Percentuale di partecipanti con un miglioramento clinicamente significativo (CMI) rispetto al basale nella valutazione funzionale del dominio della sottoscala dell'indice dei risultati della terapia contro il cancro e dell'anemia all'interno dello strumento FACT-An al ciclo 6
Lasso di tempo: Ciclo 6 Giorno 1
Un miglioramento o deterioramento clinicamente significativo è stato definito da soglie di variazione specifiche del dominio rispetto al basale. Il questionario FACT-An è un questionario specifico per il cancro di 47 voci composto da un nucleo di 27 voci che misurano 4 domini generali di benessere fisico, sociale/famigliare, benessere emotivo e benessere funzionale e un questionario aggiuntivo di 20 voci sull'anemia che misura fatica e 7 articoli non fatica. Le scale sono formattate su 4 pagine per l'autosomministrazione utilizzando una scala di valutazione Likert a 5 punti (0 = per niente; 1 = poco; 2 = abbastanza; 3 = abbastanza e 4 = molto). Inoltre, l'HRQoL generale misura l'impatto dell'affaticamento e di altri sintomi correlati all'anemia sul funzionamento del paziente e viene utilizzato per valutare l'effetto dei trattamenti in varie aree, tra cui le MDS. Lo strumento e le sottoscale di fatica e non fatica vengono valutate sommando i punti di tutte le domande, quindi convertendo questa somma in una scala di 100 punti; 0 = la qualità della vita più bassa e 100 = la qualità della vita più alta.
Ciclo 6 Giorno 1
Percentuale di partecipanti con un miglioramento clinicamente significativo (CMI) rispetto al basale nella valutazione funzionale del dominio della sottoscala generale Terapia del cancro-Anemia all'interno dello strumento FACT-An al ciclo 6
Lasso di tempo: Ciclo 6 Giorno 1
Un miglioramento o deterioramento clinicamente significativo è stato definito da soglie di variazione specifiche del dominio rispetto al basale. Il questionario FACT-An è un questionario specifico per il cancro di 47 voci composto da un nucleo di 27 voci che misurano 4 domini generali di benessere fisico, sociale/famigliare, benessere emotivo e benessere funzionale e un questionario aggiuntivo di 20 voci sull'anemia che misura fatica e 7 articoli non fatica. Le scale sono formattate su 4 pagine per l'autosomministrazione utilizzando una scala di valutazione Likert a 5 punti (0 = per niente; 1 = poco; 2 = abbastanza; 3 = abbastanza e 4 = molto). Inoltre, l'HRQoL generale misura l'impatto dell'affaticamento e di altri sintomi correlati all'anemia sul funzionamento del paziente e viene utilizzato per valutare l'effetto dei trattamenti in varie aree, tra cui le MDS. Lo strumento e le sottoscale di fatica e non fatica vengono valutate sommando i punti di tutte le domande, quindi convertendo questa somma in una scala di 100 punti; 0 = la qualità della vita più bassa e 100 = la qualità della vita più alta.
Ciclo 6 Giorno 1
Percentuale di partecipanti con un miglioramento clinicamente significativo (CMI) rispetto al basale nella valutazione funzionale della terapia del cancro Dominio del punteggio totale dell'anemia all'interno dello strumento FACT-An al ciclo 6
Lasso di tempo: Ciclo 6 Giorno 1
Un miglioramento o deterioramento clinicamente significativo è stato definito da soglie di variazione specifiche del dominio rispetto al basale. Il questionario FACT-An è un questionario specifico per il cancro di 47 voci composto da un nucleo di 27 voci che misurano 4 domini generali di benessere fisico, sociale/famigliare, benessere emotivo e benessere funzionale e un questionario aggiuntivo di 20 voci sull'anemia che misura fatica e 7 articoli non fatica. Le scale sono formattate su 4 pagine per l'autosomministrazione utilizzando una scala di valutazione Likert a 5 punti (0 = per niente; 1 = poco; 2 = abbastanza; 3 = abbastanza e 4 = molto). Inoltre, l'HRQoL generale misura l'impatto dell'affaticamento e di altri sintomi correlati all'anemia sul funzionamento del paziente e viene utilizzato per valutare l'effetto dei trattamenti in varie aree, tra cui le MDS. Lo strumento e le sottoscale di fatica e non fatica vengono valutate sommando i punti di tutte le domande, quindi convertendo questa somma in una scala di 100 punti; 0 = la qualità della vita più bassa e 100 = la qualità della vita più alta.
Ciclo 6 Giorno 1
Percentuale di partecipanti con miglioramento, peggioramento o nessun cambiamento nella qualità della vita europea - Cinque dimensioni - Risposte alla dimensione della mobilità di tre livelli (EQ-5D-3L) al ciclo 6
Lasso di tempo: Dal basale al ciclo 6, giorno 1
L'EQ-5D-3L è un questionario generico autosomministrato che consiste in 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, dolore, attività abituali e ansia/depressione. Ogni dimensione ha 3 livelli di gravità corrispondenti a nessun problema, alcuni problemi e problemi estremi. Include anche una scala analogica visiva che ha registrato la salute auto-valutata del rispondente su una scala verticale da 0 a 100, dove 100 = miglior stato di salute immaginabile e 0 = peggior stato di salute immaginabile. La distribuzione delle risposte osservate (vale a dire, nessun problema, problemi moderati, problemi gravi e mancanza) delle 5 dimensioni ad ogni visita è stata riassunta per braccio. Il denominatore per il calcolo della percentuale per gruppo era basato sul numero della popolazione valutabile EQ-5D-3L al basale. Viene riportata la distribuzione del cambiamento nelle risposte (vale a dire, migliorato [di ≥1 livello], nessun cambiamento, peggiorato [di ≥1 livello] e mancante) rispetto al basale.
Dal basale al ciclo 6, giorno 1
Percentuale di partecipanti con miglioramento, peggioramento o nessun cambiamento nella qualità della vita in Europa - Cinque dimensioni - Tre livelli di risposta alla dimensione della cura di sé al ciclo 6
Lasso di tempo: Dal basale al ciclo 6, giorno 1
L'EQ-5D-3L è un questionario generico autosomministrato che consiste in 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, dolore, attività abituali e ansia/depressione. Ogni dimensione ha 3 livelli di gravità corrispondenti a nessun problema, alcuni problemi e problemi estremi. Include anche una scala analogica visiva che ha registrato la salute auto-valutata del rispondente su una scala verticale da 0 a 100, dove 100 = miglior stato di salute immaginabile e 0 = peggior stato di salute immaginabile. La distribuzione delle risposte osservate (vale a dire, nessun problema, problemi moderati, problemi gravi e mancanza) delle 5 dimensioni ad ogni visita è stata riassunta per braccio. Il denominatore per il calcolo della percentuale per gruppo era basato sul numero della popolazione valutabile EQ-5D-3L al basale. Viene riportata la distribuzione del cambiamento nelle risposte (vale a dire, migliorato [di ≥1 livello], nessun cambiamento, peggiorato [di ≥1 livello] e mancante) rispetto al basale.
Dal basale al ciclo 6, giorno 1
Percentuale di partecipanti con miglioramento, peggioramento o nessun cambiamento nella qualità della vita in Europa - Dimensione cinque dimensioni - Attività abituali di tre livelli Risposte al ciclo 6
Lasso di tempo: Dal basale al ciclo 6, giorno 1
L'EQ-5D-3L è un questionario generico autosomministrato che consiste in 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, dolore, attività abituali e ansia/depressione. Ogni dimensione ha 3 livelli di gravità corrispondenti a nessun problema, alcuni problemi e problemi estremi. Include anche una scala analogica visiva che ha registrato la salute auto-valutata del rispondente su una scala verticale da 0 a 100, dove 100 = miglior stato di salute immaginabile e 0 = peggior stato di salute immaginabile. La distribuzione delle risposte osservate (vale a dire, nessun problema, problemi moderati, problemi gravi e mancanza) delle 5 dimensioni ad ogni visita è stata riassunta per braccio. Il denominatore per il calcolo della percentuale per gruppo era basato sul numero della popolazione valutabile EQ-5D-3L al basale. Viene riportata la distribuzione del cambiamento nelle risposte (vale a dire, migliorato [di ≥1 livello], nessun cambiamento, peggiorato [di ≥1 livello] e mancante) rispetto al basale.
Dal basale al ciclo 6, giorno 1
Percentuale di partecipanti con miglioramento, peggioramento o nessun cambiamento nella qualità della vita europea - Cinque dimensioni - Tre livelli nelle risposte alla dimensione dolore/disagio al ciclo 6
Lasso di tempo: Dal basale al ciclo 6, giorno 1
L'EQ-5D-3L è un questionario generico autosomministrato che consiste in 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, dolore, attività abituali e ansia/depressione. Ogni dimensione ha 3 livelli di gravità corrispondenti a nessun problema, alcuni problemi e problemi estremi. Include anche una scala analogica visiva che ha registrato la salute auto-valutata del rispondente su una scala verticale da 0 a 100, dove 100 = miglior stato di salute immaginabile e 0 = peggior stato di salute immaginabile. La distribuzione delle risposte osservate (vale a dire, nessun problema, problemi moderati, problemi gravi e mancanza) delle 5 dimensioni ad ogni visita è stata riassunta per braccio. Il denominatore per il calcolo della percentuale per gruppo era basato sul numero della popolazione valutabile EQ-5D-3L al basale. Viene riportata la distribuzione del cambiamento nelle risposte (vale a dire, migliorato [di ≥1 livello], nessun cambiamento, peggiorato [di ≥1 livello] e mancante) rispetto al basale.
Dal basale al ciclo 6, giorno 1
Percentuale di partecipanti con miglioramento, peggioramento o nessun cambiamento nella qualità della vita europea - Cinque dimensioni - Livello tre nelle risposte della dimensione ansia/depressione al ciclo 6
Lasso di tempo: Dal basale al ciclo 6, giorno 1
L'EQ-5D-3L è un questionario generico autosomministrato che consiste in 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, dolore, attività abituali e ansia/depressione. Ogni dimensione ha 3 livelli di gravità corrispondenti a nessun problema, alcuni problemi e problemi estremi. Include anche una scala analogica visiva che ha registrato la salute auto-valutata del rispondente su una scala verticale da 0 a 100, dove 100 = miglior stato di salute immaginabile e 0 = peggior stato di salute immaginabile. La distribuzione delle risposte osservate (vale a dire, nessun problema, problemi moderati, problemi gravi e mancanza) delle 5 dimensioni ad ogni visita è stata riassunta per braccio. Il denominatore per il calcolo della percentuale per gruppo era basato sul numero della popolazione valutabile EQ-5D-3L al basale. Viene riportata la distribuzione del cambiamento nelle risposte (vale a dire, migliorato [di ≥1 livello], nessun cambiamento, peggiorato [di ≥1 livello] e mancante) rispetto al basale.
Dal basale al ciclo 6, giorno 1
Utilizzo delle risorse sanitarie (HRU): numero totale di giorni di ricovero per anni-paziente totali
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio; fino alla data limite del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitaidina orale è stata di 5,29 mesi e di 5,36 mesi per il placebo
Il numero di giorni ricoverati in ospedale per il totale degli anni paziente. L'HRU è stato definito come qualsiasi consumo di risorse sanitarie direttamente o indirettamente correlato al trattamento del paziente.
Dalla data di randomizzazione fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio; fino alla data limite del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitaidina orale è stata di 5,29 mesi e di 5,36 mesi per il placebo
Durata dell'indipendenza dalla trasfusione di RBC tra i partecipanti che hanno raggiunto l'indipendenza dalla trasfusione di RBC per almeno 56 giorni
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione del farmaco in studio fino alla data limite dei dati del 25 gennaio 2019
La durata dell'indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi è stata analizzata solo per i partecipanti che hanno raggiunto un'indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi ≥ 56 giorni durante il trattamento. La durata dell'indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi è stata definita come il tempo dalla data in cui viene osservata per la prima volta l'indipendenza dalle trasfusioni (giorno 1 di un periodo ≥ 56 giorni senza trasfusione) fino alla data in cui i partecipanti hanno ricevuto una trasfusione di globuli rossi successivamente documentata. Nel caso in cui un partecipante avesse avuto più di un periodo mobile di ≥56 giorni che soddisfaceva i criteri di indipendenza RBC, nell'analisi è stata utilizzata la durata con il periodo mobile più lungo. I partecipanti che hanno mantenuto la TI RBC fino alla fine del periodo di trattamento sono stati censurati alla data di interruzione del trattamento, alla morte o 1 giorno prima dell'inizio del successivo trattamento per MDS (se presente), a seconda di quale evento si è verificato per primo, o all'ultima data di valutazione disponibile dei partecipanti. nel database se il trattamento era ancora in corso.
Dalla data di randomizzazione del farmaco in studio fino alla data limite dei dati del 25 gennaio 2019
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto l'indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi per ≥ 84 giorni
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione del farmaco in studio fino al periodo di trattamento; fino alla data di cut-off dei dati del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitidina orale è stata di 5,29 mesi e 5,36 mesi per il placebo
L'indipendenza dalla trasfusione di globuli rossi è stata definita come l'assenza di qualsiasi trasfusione di globuli rossi (RBC) durante qualsiasi 84 giorni consecutivi "a rotazione" nel periodo di trattamento. I partecipanti che non hanno ricevuto alcuna trasfusione di RBC durante 84 giorni consecutivi consecutivi (vale a dire, dal giorno 1 al giorno 84, dal giorno 2 al giorno 85) sono stati considerati come rispondenti indipendenti alla trasfusione di RBC per 84 giorni.
Dalla data di randomizzazione del farmaco in studio fino al periodo di trattamento; fino alla data di cut-off dei dati del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitidina orale è stata di 5,29 mesi e 5,36 mesi per il placebo
Sopravvivenza complessiva (OS)
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione fino alla morte per qualsiasi causa; fino ad un massimo di circa 10 anni di studio; la durata mediana del trattamento con azacitidina orale è stata di 5,29 mesi e 5,36 mesi per il placebo
La sopravvivenza globale è stata definita come il tempo dalla randomizzazione alla morte per qualsiasi causa ed è stata calcolata utilizzando la data di randomizzazione e la data di morte o la data dell'ultimo follow-up per i partecipanti censurati. Tutti i soggetti sono stati seguiti fino all'abbandono (ritiro del consenso da un'ulteriore raccolta di dati o perdita al follow-up), morte o chiusura dello studio. I tempi di OS dei partecipanti che hanno abbandonato o che erano vivi alla chiusura dello studio (o al momento dell'analisi ad interim) sono stati censurati al momento dell'ultimo contatto, a seconda dei casi.
Dalla randomizzazione fino alla morte per qualsiasi causa; fino ad un massimo di circa 10 anni di studio; la durata mediana del trattamento con azacitidina orale è stata di 5,29 mesi e 5,36 mesi per il placebo
Percentuale di partecipanti con una risposta ematologica secondo i criteri IWG del 2006 per le MDS
Lasso di tempo: La risposta è stata valutata ogni 3 cicli; fino alla data limite dei dati del 25 gennaio 2019; la durata mediana dell'esposizione all'azacitidina orale è stata di 86,0 giorni e 119,0 giorni per il placebo
La risposta ematologica è stata definita come: • Una risposta completa (CR): <5% di mieloblasti e maturazione normale di tutte le linee cellulari; Il sangue periferico (PB) mostra: emoglobina >10 g/dL, neutrofili ≥1,0x10^9/L, piastrine ≥100x10^9/dL, blasti (0%) • Risposta parziale (PR): come il midollo osseo CR (BM ) mostra che le esplosioni sono diminuite di ≥ 50% rispetto al pretrattamento ma ancora > 5%; Cellularità e morfologia non rilevanti • CR midollare: midollo osseo: ≤ 5% mieloblasti e diminuzione ≥ 50% rispetto al PB pre-trattamento • Malattia stabile (SD): mancato raggiungimento di almeno PR, ma nessuna evidenza di progressione per > 8 settimane • Fallimento: morte durante il trattamento o progressione della malattia • Progressione della malattia per i soggetti con: - Meno del 5% di esplosioni: aumento delle esplosioni da ≥ 50% a > 5% di esplosioni - 5%-10% esplosione: aumento ≥ 50% a > 10% esplosione - 10%-20% esplosione: aumento ≥ 50% a > 20% esplosione - 20%-30% esplosione aumento ≥ 50% a > 30% esplosione Qualsiasi dei seguenti: - diminuzione ≥ 50% rispetto alla remissione/risposta massima dei granulociti o delle piastrine
La risposta è stata valutata ogni 3 cicli; fino alla data limite dei dati del 25 gennaio 2019; la durata mediana dell'esposizione all'azacitidina orale è stata di 86,0 giorni e 119,0 giorni per il placebo
Tempo alla progressione verso la leucemia mieloide acuta (LMA) tra i partecipanti che hanno progredito verso la leucemia mieloide acuta (LMA)
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione del farmaco in studio alla progressione della leucemia mieloide acuta; fino ad un massimo di circa 10 anni di studio; la durata mediana del trattamento con azacitidina orale è stata di 5,29 mesi e 5,36 mesi per il placebo
Il tempo alla progressione della LMA è stato definito come il tempo dalla data di randomizzazione fino alla data in cui il soggetto ha documentato la progressione verso la LMA. Per i partecipanti la cui progressione verso l'AML è stata documentata nel rapporto del laboratorio centrale MLL, la prima data di raccolta del campione con la diagnosi di "s-AML derivante da precedente MDS" è stata utilizzata come data della progressione dell'AML.
Dalla randomizzazione del farmaco in studio alla progressione della leucemia mieloide acuta; fino ad un massimo di circa 10 anni di studio; la durata mediana del trattamento con azacitidina orale è stata di 5,29 mesi e 5,36 mesi per il placebo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose di IP fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di IP o fino all'ultima visita di studio; fino ad un massimo di circa 6 mesi di studio
Un TEAE è stato definito come un evento avverso che inizia o peggiora in intensità di frequenza durante o dopo la prima dose del farmaco in studio fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Un evento avverso grave (SAE) è qualsiasi: • Morte; • Evento pericoloso per la vita; • Eventuale ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero in corso; • Disabilità o incapacità persistente o significativa; • Anomalia congenita o difetto congenito; • Qualsiasi altro evento medico importante Lo sperimentatore ha determinato la relazione tra un evento avverso e il farmaco in studio in base alla tempistica dell'evento avverso rispetto alla somministrazione del farmaco e se altri farmaci, interventi terapeutici o condizioni sottostanti potrebbero o meno fornire una spiegazione sufficiente per l'evento. La gravità di un evento avverso è stata valutata dallo sperimentatore secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) (Versione 4.0) del National Cancer Institute, dove Grado 1 = Lieve, Grado 2 = Moderato, Grado 3 = Grave, Grado 4 = Life- minaccioso e Grado 5 = Morte.
Dalla prima dose di IP fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di IP o fino all'ultima visita di studio; fino ad un massimo di circa 6 mesi di studio
Variazione media rispetto al basale nella scala riassuntiva di valutazione funzionale della terapia del cancro-anemia generale (FACT-G) all'interno dello strumento FACT-An al ciclo 6
Lasso di tempo: Dal basale al Ciclo 6 Giorno 1
Il FACT-An è un questionario specifico per il cancro di 47 voci, costituito da un questionario generale principale di 27 voci (ovvero, la valutazione funzionale della terapia generale del cancro [FACT-G]). Il FACT-G misura i 4 domini su un Scala a 5 punti che va da 0 (per niente) a 4 (moltissimo). I 4 domini sono: • Benessere fisico (PWB; 7 elementi; intervallo di punteggio, 0-28), • Benessere sociale/familiare (SWB; 7 elementi; intervallo di punteggio, 0-28), • Benessere emotivo (EWB; 6 item; intervallo di punteggio, 0-24) e • Benessere funzionale (7 item; intervallo di punteggio, 0-28). Il FACT-G è una sommatoria composta da una "scala riassuntiva" che comprende PWB, SWB, EWB e FWB. L'intervallo del punteggio FACT-G va da 0 a 108. Per tutte le scale riassuntive, incluso FACT-G, un punteggio più alto indica una migliore HRQoL o un livello più basso di sintomi.
Dal basale al Ciclo 6 Giorno 1
Variazione media rispetto al basale nella valutazione funzionale del punteggio totale sulla terapia antitumorale-anemia al ciclo 6
Lasso di tempo: Dal basale al Ciclo 6 Giorno 1
Il FACT-G e la sottoscala dell'anemia (AnS) vengono sommati per formare il punteggio totale FACT-An e il punteggio totale varia da 0 a 188. Il FACT-G misura i 4 domini su una scala a 5 punti che va da 0 (per niente) a 4 (molto). I 4 domini sono: • Benessere fisico (PWB; 7 elementi; intervallo di punteggio, 0-28), • Benessere sociale/familiare (SWB; 7 elementi; intervallo di punteggio, 0-28), • Benessere emotivo (EWB; 6 item; intervallo di punteggio, 0-24) e • Benessere funzionale (7 item; intervallo di punteggio, 0-28). L’AnS è composto da 20 item sulla stessa scala a 5 punti, di cui 13 che misurano i sintomi legati alla fatica (FS) e 7 che misurano i sintomi non-FS. I punteggi AnS e FS possono variare rispettivamente da 0-80 e 0-52. Per tutti i domini e le sottoscale riassuntive, un punteggio più alto indica una migliore HRQoL o un livello più basso di sintomi.
Dal basale al Ciclo 6 Giorno 1
Percentuale di partecipanti con variazione rispetto al basale nelle risposte all'item Anemia di fatto GP-5 - Ciclo 2 Giorno 1 (C2D1)
Lasso di tempo: Dal basale al ciclo 2, giorno 1 (C2D1)
La distribuzione (frequenza e percentuale) delle risposte osservate (ad esempio, "Per niente (0)", "Un po' (1)", "Un po' (2)", "Abbastanza (3)", "Molto molto (4)" e mancante) alla voce GP-5 ("Sono infastidito dagli effetti collaterali del trattamento" negli ultimi sette giorni) del FACT-An ad ogni visita programmata sono stati riepilogati per ciascun gruppo di trattamento. Il denominatore per il calcolo della percentuale per gruppo di trattamento era basato sul numero della popolazione valutabile FACT-An al basale. La distribuzione del cambiamento nelle risposte (migliorata [cioè, cambiamento del punteggio da 1 a 4], nessun cambiamento [0], peggiorata di un livello [-1], peggiorata di ≥2 livelli [da -2 a -4] e mancante) dal basale a ciascuna visita programmata post-basale sono stati riepilogati per gruppo di trattamento.
Dal basale al ciclo 2, giorno 1 (C2D1)
Percentuale di partecipanti con variazione rispetto al basale nelle risposte all'item Anemia di fatto GP-5 - Ciclo 3 Giorno 1 (C3D1)
Lasso di tempo: Dal basale al ciclo 3 giorno 1 (C3D1)
La distribuzione (frequenza e percentuale) delle risposte osservate (ad esempio, "Per niente (0)", "Un po' (1)", "Un po' (2)", "Abbastanza (3)", "Molto molto (4)" e mancante) alla voce GP-5 ("Sono infastidito dagli effetti collaterali del trattamento" negli ultimi sette giorni) del FACT-An ad ogni visita programmata sono stati riepilogati per ciascun gruppo di trattamento. Il denominatore per il calcolo della percentuale per gruppo di trattamento era basato sul numero della popolazione valutabile FACT-An al basale. La distribuzione del cambiamento nelle risposte (migliorata [cioè, cambiamento del punteggio da 1 a 4], nessun cambiamento [0], peggiorata di un livello [-1], peggiorata di ≥2 livelli [da -2 a -4] e mancante) dal basale a ciascuna visita programmata post-basale sono stati riepilogati per gruppo di trattamento.
Dal basale al ciclo 3 giorno 1 (C3D1)
Percentuale di partecipanti con variazione rispetto al basale nelle risposte all'item Anemia di fatto GP-5 - Ciclo 4 Giorno 1 (C4D1)
Lasso di tempo: Dal basale al Ciclo 4 Giorno 1 (C4D1)
La distribuzione (frequenza e percentuale) delle risposte osservate (ad esempio, "Per niente (0)", "Un po' (1)", "Un po' (2)", "Abbastanza (3)", "Molto molto (4)" e mancante) alla voce GP-5 ("Sono infastidito dagli effetti collaterali del trattamento" negli ultimi sette giorni) del FACT-An ad ogni visita programmata sono stati riepilogati per ciascun gruppo di trattamento. Il denominatore per il calcolo della percentuale per gruppo di trattamento era basato sul numero della popolazione valutabile FACT-An al basale. La distribuzione del cambiamento nelle risposte (migliorata [cioè, cambiamento del punteggio da 1 a 4], nessun cambiamento [0], peggiorata di un livello [-1], peggiorata di ≥2 livelli [da -2 a -4] e mancante) dal basale a ciascuna visita programmata post-basale sono stati riepilogati per gruppo di trattamento.
Dal basale al Ciclo 4 Giorno 1 (C4D1)
Percentuale di partecipanti con variazione rispetto al basale nelle risposte all'item Anemia di fatto GP-5 - Ciclo 5 Giorno 1 (C5D1)
Lasso di tempo: Dal basale al ciclo 5 giorno 1 (C5D1)
La distribuzione (frequenza e percentuale) delle risposte osservate (ad esempio, "Per niente (0)", "Un po' (1)", "Un po' (2)", "Abbastanza (3)", "Molto molto (4)" e mancante) alla voce GP-5 ("Sono infastidito dagli effetti collaterali del trattamento" negli ultimi sette giorni) del FACT-An ad ogni visita programmata sono stati riepilogati per ciascun gruppo di trattamento. Il denominatore per il calcolo della percentuale per gruppo di trattamento era basato sul numero della popolazione valutabile FACT-An al basale. La distribuzione del cambiamento nelle risposte (migliorata [cioè, cambiamento del punteggio da 1 a 4], nessun cambiamento [0], peggiorata di un livello [-1], peggiorata di ≥2 livelli [da -2 a -4] e mancante) dal basale a ciascuna visita programmata post-basale sono stati riepilogati per gruppo di trattamento.
Dal basale al ciclo 5 giorno 1 (C5D1)
Percentuale di partecipanti con variazione rispetto al basale nelle risposte all'item Anemia di fatto GP-5 - Ciclo 6 Giorno 1 (C6 D1)
Lasso di tempo: Dal basale al Ciclo 6 Giorno 1 (C6 D1)
La distribuzione (frequenza e percentuale) delle risposte osservate (ad esempio, "Per niente (0)", "Un po' (1)", "Un po' (2)", "Abbastanza (3)", "Molto molto (4)" e mancante) alla voce GP-5 ("Sono infastidito dagli effetti collaterali del trattamento" negli ultimi sette giorni) del FACT-An ad ogni visita programmata sono stati riepilogati per ciascun gruppo di trattamento. Il denominatore per il calcolo della percentuale per gruppo di trattamento era basato sul numero della popolazione valutabile FACT-An al basale. La distribuzione del cambiamento nelle risposte (migliorata [cioè, cambiamento del punteggio da 1 a 4], nessun cambiamento [0], peggiorata di un livello [-1], peggiorata di ≥2 livelli [da -2 a -4] e mancante) dal basale a ciascuna visita programmata post-basale sono stati riepilogati per gruppo di trattamento.
Dal basale al Ciclo 6 Giorno 1 (C6 D1)
Percentuale di partecipanti con variazione rispetto al basale nelle risposte all'item Anemia di fatto GP-5 - Ciclo 7 Giorno 1 (C7D1)
Lasso di tempo: Dal basale al ciclo 7 giorno 1 (C7D1)
La distribuzione (frequenza e percentuale) delle risposte osservate (ad esempio, "Per niente (0)", "Un po' (1)", "Un po' (2)", "Abbastanza (3)", "Molto molto (4)" e mancante) alla voce GP-5 ("Sono infastidito dagli effetti collaterali del trattamento" negli ultimi sette giorni) del FACT-An ad ogni visita programmata sono stati riepilogati per ciascun gruppo di trattamento. Il denominatore per il calcolo della percentuale per gruppo di trattamento era basato sul numero della popolazione valutabile FACT-An al basale. La distribuzione del cambiamento nelle risposte (migliorata [cioè, cambiamento del punteggio da 1 a 4], nessun cambiamento [0], peggiorata di un livello [-1], peggiorata di ≥2 livelli [da -2 a -4] e mancante) dal basale a ciascuna visita programmata post-basale sono stati riepilogati per gruppo di trattamento.
Dal basale al ciclo 7 giorno 1 (C7D1)
Percentuale di partecipanti con cambiamento rispetto al basale nelle risposte all'elemento Anemia di fatto GP-5 - Fine del trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del trattamento
La distribuzione (frequenza e percentuale) delle risposte osservate (ad esempio, "Per niente (0)", "Un po' (1)", "Un po' (2)", "Abbastanza (3)", "Molto molto (4)" e mancante) alla voce GP-5 ("Sono infastidito dagli effetti collaterali del trattamento" negli ultimi sette giorni) del FACT-An ad ogni visita programmata sono stati riepilogati per ciascun gruppo di trattamento. Il denominatore per il calcolo della percentuale per gruppo di trattamento era basato sul numero della popolazione valutabile FACT-An al basale. La distribuzione del cambiamento nelle risposte (migliorata [cioè, cambiamento del punteggio da 1 a 4], nessun cambiamento [0], peggiorata di un livello [-1], peggiorata di ≥2 livelli [da -2 a -4] e mancante) dal basale a ciascuna visita programmata post-basale sono stati riepilogati per gruppo di trattamento.
Dal basale alla fine del trattamento
Utilizzo delle risorse sanitarie (HRU): numero di partecipanti ricoverati in ospedale
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio; fino alla data di aggiornamento dei dati del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitaidina orale è stata di 5,29 mesi e 5,36 mesi per il placebo
È stato monitorato il numero di motivi di ricoveri e ricoveri ospedalieri durante il periodo di trattamento e comprende quelli associati a: EA, procedure guidate da protocollo, trasfusioni, procedure non protocolli, procedure elettive o quelli associati a ragioni sociali, pratiche o tecniche in assenza degli AE. L’HRU è stato definito come qualsiasi consumo di risorse sanitarie direttamente o indirettamente correlato al trattamento del paziente.
Dalla data di randomizzazione fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio; fino alla data di aggiornamento dei dati del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitaidina orale è stata di 5,29 mesi e 5,36 mesi per il placebo
Utilizzo delle risorse sanitarie (HRU): numero totale di giorni di ricovero ospedaliero per qualsiasi motivo
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio; fino alla data di aggiornamento dei dati del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitaidina orale è stata di 5,29 mesi e 5,36 mesi per il placebo
È stato monitorato il numero totale dei giorni di ricovero ospedaliero per qualsiasi motivo durante il periodo di trattamento. L’HRU è stato definito come qualsiasi consumo di risorse sanitarie direttamente o indirettamente correlato al trattamento del paziente.
Dalla data di randomizzazione fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio; fino alla data di aggiornamento dei dati del 25 gennaio 2019; la durata mediana del trattamento con azacitaidina orale è stata di 5,29 mesi e 5,36 mesi per il placebo

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Celgene

Investigatori

  • Direttore dello studio: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 aprile 2013

Completamento primario (Effettivo)

25 gennaio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

21 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 marzo 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 marzo 2012

Primo Inserito (Stimato)

29 marzo 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 dicembre 2024

Ultimo verificato

1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AZA-MDS-003
  • 2012-002471-34 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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