Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De werkzaamheid en veiligheid van orale azacitidine plus beste ondersteunende zorg versus placebo en beste ondersteunende zorg bij proefpersonen met rode bloedcellen (RBC) Transfusieafhankelijke anemie en trombocytopenie als gevolg van International Prognostic Scoring System (IPSS) Myelodysplastisch syndroom (MDS) met laag risico

13 december 2024 bijgewerkt door: Celgene

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van orale azacitidine plus beste ondersteunende zorg te vergelijken met placebo plus beste ondersteunende zorg bij proefpersonen met rode bloedceltransfusie-afhankelijke bloedarmoede en trombocytopenie als gevolg van IPSS Myelodysplastisch met lager risico Syndromen.

Evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van orale azacitidine plus beste ondersteunende zorg versus placebo en beste ondersteunende zorg bij personen met rode bloedcellen (RBC) transfusieafhankelijke anemie en trombocytopenie als gevolg van het International Prognostic Scoring System (IPSS) myelodysplastisch syndroom met lager risico (MDS) .

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

216

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Camperdown, Australië, 2050
        • Local Institution - 131
      • Epping, VIC, Australië, 3076
        • Local Institution - 127
      • Fitzroy, Australië, 3065
        • Local Institution - 133
      • Kogarah, Australië, 2217
        • Local Institution - 135
      • Malvern, Australië, 3144
        • Local Institution - 130
      • Milton, Brisbane, Australië, 4064
        • Local Institution - 126
      • Waratah, Australië, NSW
        • Local Institution - 138
      • Woolloongabba, Australië, QLD 4102
        • Local Institution - 136
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australië, 2605
        • Local Institution - 137
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australië, SA 5000
        • Local Institution - 129
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Local Institution - 134
      • Frankston, Victoria, Australië, 3199
        • Local Institution - 132
  • België
      • Brasschaat, België, 2930
        • Local Institution - 203
      • Brugge, België, 8000
        • Local Institution - 200
      • Charleroi, België, 6000
        • Local Institution - 202
      • Leuven, België, 3000
        • Local Institution - 201
  • Brazilië
      • Rio De Janeiro, Brazilië, 20231-130
        • Local Institution - 153
      • Sao Paulo, Brazilië, 05651-901
        • Local Institution - 151
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, Brazilië, 60430370
        • Local Institution - 154
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazilië, 81520-060
        • Local Institution - 155
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazilië, 90035-903
        • Local Institution - 152
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Local Institution - 182
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Local Institution - 178
    • Ontario
      • Barrie, Ontario, Canada, LYM6M2
        • Local Institution - 183
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8V 5C2
        • Local Institution - 180
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Local Institution - 179
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Local Institution - 176
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2W 1S6
        • Local Institution - 181
      • Montreal, Quebec, Canada, H4J 1C5
        • Local Institution - 177
  • Denemarken
      • Aarhus, Denemarken, 8000
        • Local Institution - 253
      • Odense C, Denemarken, 5000
        • Local Institution - 252
      • Roskilde, Denemarken, DK-4000
        • Local Institution - 251
  • Duitsland
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Local Institution - 350
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Local Institution - 361
      • Duesseldorf, Duitsland, 40479
        • Local Institution - 359
      • Dusseldorf, Duitsland, 40225
        • Local Institution - 355
      • Hamburg, Duitsland, D-20099
        • Local Institution - 356
      • Keil, Duitsland, 24105
        • Local Institution - 353
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • Local Institution - 351
      • München, Duitsland, 81675
        • Local Institution - 352
      • Tubingen, Duitsland, 72076
        • Local Institution - 357
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • Local Institution - 360
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00029 HUS
        • Local Institution - 276
      • Turku, Finland, 20521
        • Local Institution - 277
  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Local Institution - 305
      • Marseille Cedex 9, Frankrijk, 13009
        • Local Institution - 304
      • Nantes, Frankrijk, 44093
        • Local Institution - 301
      • Paris, Frankrijk, 7575
        • Local Institution - 308
      • Pierre-Bénite Cedex, Frankrijk, 69495
        • Local Institution - 307
      • Rennes Cedex, Frankrijk, 35033
        • Local Institution - 302
      • Rouen Cedex, Frankrijk, 76038
        • Local Institution - 303
      • Strasbourg, Frankrijk, 67091
        • Local Institution - 306
      • Toulouse Cedex 9, Frankrijk, 31059
        • Local Institution - 300
      • Tours, Frankrijk, 37044
        • Local Institution - 309
  • Griekenland
      • Alexandroupolis, Griekenland, 68100
        • Local Institution - 851
      • Athens, Griekenland, 10676
        • Local Institution - 852
      • Athens, Griekenland, 115 27
        • Local Institution - 855
      • Athens, Griekenland, 124 62
        • Local Institution - 850
      • Patras, Griekenland, 26500
        • Local Institution - 854
    • Irakleio
      • Heraklion, Irakleio, Griekenland, 71110
        • Local Institution - 853
  • Israël
      • Haifa, Israël, 31096
        • Local Institution - 453
      • Petach Tikva, Israël, 49100
        • Local Institution - 451
      • Tel Hashomer, Israël, 52621
        • Local Institution - 454
    • Tel Aviv
      • Tel-Aviv, Tel Aviv, Israël, 64239
        • Local Institution - 452
  • Italië
      • Alessandria, Italië, 15121
        • Local Institution - 482
      • Bari, Italië, 70124
        • Local Institution - 492
      • Bologna, Italië, 40138
        • Local Institution - 489
      • Cagliari, Italië, 09121
        • Local Institution - 494
      • Firenze, Italië, 50129
        • Local Institution - 486
      • Lecce, Italië, 73100
        • Local Institution - 479
      • Milan, Italië, 20089
        • Local Institution - 498
      • Milano, Italië, 20122
        • Local Institution - 488
      • Novara, Italië, 28100
        • Local Institution - 497
      • Palermo, Italië, 90146
        • Local Institution - 480
      • Pavia, Italië, 27100
        • Local Institution - 495
      • Pisa, Italië, 56126
        • Local Institution - 496
      • Reggio Calabria, Italië, 89133
        • Local Institution - 485
      • Rionero in Vulture, Italië, 85028
        • Local Institution - 484
      • Roma, Italië, 00133
        • Local Institution - 487
      • Roma, Italië, 00161
        • Local Institution - 490
      • Roma, Italië, 00168
        • Local Institution - 481
      • Terni, Italië, 05100
        • Local Institution - 499
      • Torino, Italië, 10126
        • Local Institution - 477
      • Torrette Di Ancona, Italië, 60020
        • Local Institution - 493
      • Udine, Italië, 33100
        • Local Institution - 478
      • Venezia - Mestre, Italië, 30174
        • Local Institution - 476
  • Kalkoen
      • Adana, Kalkoen, 01250
        • Local Institution - 401
      • Antalya, Kalkoen, 07100
        • Local Institution - 405
      • Istanbul, Kalkoen, 34098
        • Local Institution - 403
      • Istanbul, Kalkoen, 34390
        • Local Institution - 400
      • Mersin, Kalkoen, 33343
        • Local Institution - 404
      • Trabzon, Kalkoen, 61080
        • Local Institution - 402
  • Korea, republiek van
      • Busan, Korea, republiek van, 614-735
        • Local Institution - 704
      • Daegu, Korea, republiek van, 700-721
        • Local Institution - 703
      • Seoul, Korea, republiek van, 120-752
        • Local Institution - 702
      • Seoul, Korea, republiek van, 06591
        • Local Institution - 701
      • Seoul, Korea, republiek van, 135-710
        • Local Institution - 700
  • Mexico
      • Huixquilucan de Degollado, Mexico, 52763
        • Local Institution - 830
      • Monterrey, Mexico, 64460
        • Local Institution - 828
      • Monterrey, Mexico, 64710
        • Local Institution - 829
      • Tlalpan, Mexico, 14080
        • Local Institution - 827
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1081 HV
        • Local Institution - 528
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Local Institution - 527
      • Nijmegen, Nederland, 6500 HB
        • Local Institution - 526
      • Rotterdam, Nederland, 3075 EA
        • Local Institution - 529
  • Noorwegen
      • Førde, Noorwegen, 6807
        • Local Institution - 552
      • Oslo, Noorwegen, N-0027
        • Local Institution - 551
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-168
        • Local Institution - 582
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Local Institution - 576
      • Krakow, Polen, 31-501
        • Local Institution - 579
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Local Institution - 581
      • Torun, Polen, 87-100
        • Local Institution - 580
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • Local Institution - 583
      • Warszawa, Polen, 02-776
        • Local Institution - 577
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • Local Institution - 578
  • Portugal
      • Beja, Portugal, 7801-849
        • Local Institution - 604
      • Coimbra, Portugal, 3000-075
        • Local Institution - 600
      • Lisboa, Portugal, 1099-023
        • Local Institution - 601
      • Lisboa, Portugal, 1150-314
        • Local Institution - 603
      • Porto, Portugal, 4200-072
        • Local Institution - 602
  • Spanje
      • Badalona (Barcelona), Spanje, 8916
        • Local Institution - 626
      • Barcelona, Spanje, 08025
        • Local Institution - 635
      • Barcelona, Spanje, 8035
        • Local Institution - 625
      • Granada, Spanje, 18014
        • Local Institution - 636
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Local Institution - 629
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Local Institution - 634
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Local Institution - 631
      • Malaga, Spanje, 29010
        • Local Institution - 632
      • Oviedo, Spanje, 33006
        • Local Institution - 628
      • Salamanca, Spanje, 37007
        • Local Institution - 630
      • Seville, Spanje, 41013
        • Local Institution - 627
      • Vitoria-Gasteiz, Álava, Spanje, 1009
        • Local Institution - 633
  • Tsjechië
      • Hradec Králové, Tsjechië, 500 05
        • Local Institution - 230
      • Olomouc, Tsjechië, 77520
        • Local Institution - 229
      • Praha, Tsjechië, 128 08
        • Local Institution - 228
      • Praha, Tsjechië, 128 20
        • Local Institution - 227
    • Jihomoravský Kraj
      • Brno, Jihomoravský Kraj, Tsjechië, 625 00
        • Local Institution - 226
  • Verenigd Koninkrijk
      • Aberdeen, Verenigd Koninkrijk, AB25 2ZN
        • Local Institution - 687
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B9 5SS
        • Local Institution - 691
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS2 8ED
        • Local Institution - 686
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
        • Local Institution - 689
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
        • Local Institution - 678
      • Harrow Middlesex, Verenigd Koninkrijk, HA1 3UJ
        • Local Institution - 688
      • Hull, Verenigd Koninkrijk, HU16 5JQ
        • Local Institution - 692
      • Leicester, Verenigd Koninkrijk, LE1 5WW
        • Local Institution - 677
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L7 8XP
        • Local Institution - 683
      • London, Verenigd Koninkrijk, EC1A 7BE
        • Local Institution - 676
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
        • Local Institution - 684
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Local Institution - 679
      • Nottingham, Verenigd Koninkrijk, NG5 1PB
        • Local Institution - 681
      • Sutton in Ashfield, Verenigd Koninkrijk, NG17 4JL
        • Local Institution - 690
      • Wolverhampton, Verenigd Koninkrijk, WV10 0QP
        • Local Institution - 680
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • Local Institution - 685
  • Verenigde Staten
    • California
      • Berkeley, California, Verenigde Staten, 94704
        • Alta Bates Comprehensive Cancer Center
      • Beverly Hills, California, Verenigde Staten, 90211
        • Tower Hematology/Oncology Medical Group and Tower Cancer Research Found
      • Duarte, California, Verenigde Staten, 91010-301
        • City of Hope
      • Escondido, California, Verenigde Staten, 92025
        • California Cancer Associates for Research and Excellence cCARE
      • Greenbrae, California, Verenigde Staten, 94904-2007
        • Marin Oncology Associates
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093-0943
        • UCSD-Thornton Hospital
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • University of Southern California Norris Cancer Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06519
        • Local Institution - 942
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • University of Florida Health Cancer Center at Orlando Health
    • Georgia
      • Albany, Georgia, Verenigde Staten, 31701
        • Phoebe Cancer Center of Phoebe Putney Memorial Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • University of Illinois at Chicago
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University Of Chicago Medical Center
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Robert H Lurie Comprehensive Cancer Center NW Univ
      • Maywood, Illinois, Verenigde Staten, 60153
        • Loyola University Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160-7233
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • University of Louisville, J.G. Brown Cancer Center
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Verenigde Staten, 70006
        • Hematology And Oncology Specialists, Llc
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21231
        • Johns Hopkins Medicine
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • UMass Memorial Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39202
        • Jackson Oncology Associates PLLC
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64111
        • Saint Luke's Cancer Institute
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64128
        • Kansas City VA Medical Center University of Kansas Medical Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198-6805
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Weill Cornell Medical College - New York - Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
        • Levine Cancer Institute
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • Eastern Institute of Medical Sciences
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106-5000
        • University Hospitals of Cleveland Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97227
        • Local Institution - 917
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Western Pennsylvania Cancer Institute
    • Texas
      • Fort Sam Houston, Texas, Verenigde Staten, 78235-8200
        • Brooke Army Medical Center Francis Street Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Local Institution - 900
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77090
        • Millennium Physicians - Oncology
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Local Institution - 924
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298-0037
        • VA Commonwealth University - Massey Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109-4417
        • Local Institution - 904
    • Wisconsin
      • Waukesha, Wisconsin, Verenigde Staten, 53188-5099
        • Waukesha Memorial Hospital
  • Zweden
      • Goeteborg, Zweden, 413 45
        • Local Institution - 653
      • Lund, Zweden, 222 41
        • Local Institution - 652
      • Stockholm, Zweden, 14186
        • Local Institution - 651

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 18 jaar of ouder
  • Een gedocumenteerde diagnose van MDS hebben
  • Bloedarmoede waarvoor transfusies van rode bloedcellen nodig zijn
  • Trombocytopenie (ten minste 21 dagen aanhoudend) binnen 14 dagen voorafgaand aan randomisatie
  • Een prestatiestatus van de Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) hebben van 0, 1 of 2
  • Moet ermee instemmen om zwangerschapsvoorzorgsmaatregelen te volgen zoals vereist door het protocol.
  • Begrijp en onderteken vrijwillig een document met geïnformeerde toestemming voorafgaand aan eventuele studiegerelateerde beoordelingen/procedures die worden uitgevoerd

Uitsluitingscriteria:

  • Secundair of hypoplastisch MDS of een ander subtype dat in aanmerking komt voor behandeling met immunotherapie
  • Eerdere behandeling met azacitidine, decitabine, andere hypomethylerende middelen en lenalidomide (voor lenalidomide: tenzij de laatste ontvangen dosis >= 8 weken vóór opname in het onderzoek is).
  • Eerdere allogene of autologe stamceltransplantatie
  • Komt in aanmerking voor allogene of autologe stamceltransplantatie
  • Geschiedenis van inflammatoire darmaandoeningen (bijv. Ziekte van Crohn, colitis ulcerosa), coeliakie (dwz spruw), eerdere gastrectomie of verwijdering van de bovenste darm, of een andere gastro-intestinale aandoening of defect
  • Trombocytopenie secundair aan andere mogelijke oorzaken, waaronder medicatie(s), aangeboren aandoening(en), immuunstoornis(ken) of microvasculaire aandoening(en)
  • Gebruik van cytotoxische, chemotherapeutische, doelgerichte of experimentele middelen/therapieën, trombopoëse-stimulerende middelen (TSA's), erytropoëse-stimulerende middelen (ESA's) en andere hematopoëtische groeifactoren van rode bloedcellen, en binnen 28 dagen voorafgaand aan randomisatie
  • Aanhoudende medisch significante bijwerkingen van eerdere behandelingen, ongeacht de tijdsperiode
  • Gelijktijdig gebruik van ijzerchelaatvormers (behalve proefpersonen met een stabiele of afnemende dosis gedurende ten minste 8 weken (56 dagen) voorafgaand aan randomisatie), corticosteroïden (behalve proefpersonen met een stabiele of afnemende dosis gedurende ≥ 1 week voorafgaand aan randomisatie voor andere medische aandoeningen dan MDS)
  • Voorgeschiedenis van kanker, anders dan MDS, tenzij de proefpersoon ≥ 3 jaar vrij van de ziekte is. (Basaal- of plaveiselcelcarcinoom van de huid, carcinoom in situ van de cervix, carcinoom in situ van de borst en incidentele histologische bevinding van prostaatkanker) toegestaan)
  • Significante actieve hartziekte in de afgelopen 6 maanden
  • Ongecontroleerde systemische schimmel-, bacteriële of virale infectie
  • Bekende infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of hepatitis C (HCV), of bewijs van een actieve infectie met het hepatitis B-virus (HBV)
  • Bekende klinisch significante anemie als gevolg van ijzer-, vitamine B12- of folaatdeficiënties, of auto-immuun- of erfelijke hemolytische anemie, of gastro-intestinale bloedingen
  • Abnormale stollingsparameters
  • Abnormale leverfunctietestresultaten
  • Abnormale nierfunctietestresultaten
  • Bekende of vermoede overgevoeligheid voor azacitidine of mannitol
  • Elke significante medische aandoening, laboratoriumafwijking of psychiatrische ziekte

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Orale azacitidine
Arm 1: Orale azacitidine-tabletten 300 mg per dag (QD) + beste ondersteunende zorg (BSC) op dag 1 tot en met 21 van elke behandelingscyclus van 28 dagen.
Geneesmiddel: Orale azacitidine
300 mg per dag, dag 1 tot 21 van elke behandelingscyclus van 28 dagen
Andere namen:
  • CC-486
Ander: Beste Ondersteunende Zorg (BSC)
BSC omvatte en was niet beperkt tot verpakte RBC (verpakte rode bloedcellen [pRBC] en volbloed), bloedplaatjestransfusies (enkele donor of gepoolde donor), antibiotica, antivirale en/of antischimmeltherapie, voedingsondersteuning en granulocytkoloniestimulerende factoren ( G-CSF) voor deelnemers die neutropenische koorts/infecties hebben ervaren.
Placebo-vergelijker: Placebo
Arm 2: identiek overeenkomende placebotabletten plus beste ondersteunende zorg op dag 1 tot 21 van elke behandelingscyclus van 28 dagen.
Ander: Beste Ondersteunende Zorg (BSC)
BSC omvatte en was niet beperkt tot verpakte RBC (verpakte rode bloedcellen [pRBC] en volbloed), bloedplaatjestransfusies (enkele donor of gepoolde donor), antibiotica, antivirale en/of antischimmeltherapie, voedingsondersteuning en granulocytkoloniestimulerende factoren ( G-CSF) voor deelnemers die neutropenische koorts/infecties hebben ervaren.
Geneesmiddel: Placebo
Identiek overeenkomende placebotabletten op dag 1 tot 21 van elke behandelingscyclus van 28 dagen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat gedurende ≥ 56 dagen onafhankelijkheid van rode bloedcellen (RBC) bereikte
Tijdsspanne: Elke deelnemer werd gedurende ten minste 56 dagen of langer beoordeeld; vanaf de datum van randomisatie van het onderzoeksgeneesmiddel tot de afsluitdatum van de gegevensinzending van 25 januari 2019, ongeveer 5 maanden.
Onafhankelijkheid van RBC-transfusie (tfx) werd gedefinieerd als de afwezigheid van enige RBC-transfusie gedurende opeenvolgende "voortschrijdende" 56 dagen binnen de behandelingsperiode. Deelnemers die geen RBC-transfusie ontvingen gedurende een opeenvolgende voortschrijdende 56 dagen (d.w.z. dag 1 tot dag 56, dag 2 tot dag 57) werden beschouwd als een 56-daagse RBC-transfusie-onafhankelijke responder.
Elke deelnemer werd gedurende ten minste 56 dagen of langer beoordeeld; vanaf de datum van randomisatie van het onderzoeksgeneesmiddel tot de afsluitdatum van de gegevensinzending van 25 januari 2019, ongeveer 5 maanden.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot onafhankelijkheid van RBC-transfusie gedurende ten minste 56 dagen onder deelnemers die gedurende ten minste 56 dagen onafhankelijkheid van RBC-transfusie bereikten
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie van het onderzoeksgeneesmiddel tot de data cut-off datum van 25 januari 2019; de mediane behandelingsduur voor oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
Tijd tot RBC-transfusie-onafhankelijkheid van ≥ 56 dagen werd gedefinieerd als de tijd tussen randomisatie en de datum waarop voor het eerst transfusie-onafhankelijkheid werd waargenomen (dwz dag 1 van 56 zonder RBC-transfusies).
Vanaf de datum van randomisatie van het onderzoeksgeneesmiddel tot de data cut-off datum van 25 januari 2019; de mediane behandelingsduur voor oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
Duur van RBC-transfusiereductie voor deelnemers die RBC-transfusiereductie van ten minste 4 eenheden RBC's gedurende ten minste 8 weken hebben bereikt
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de behandelperiode; tot de afsluitdatum van de gegevensinzending van 25 januari 2019; de mediane behandelingsduur voor oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
Een deelnemer werd beschouwd als een RBC-transfusiereductie-responder als de deelnemer gedurende een opeenvolgende periode van 56 dagen ten minste 4 eenheden reductie in transfusie-eenheden had in vergelijking met de baseline transfusie-eenheden in 56 dagen.
Vanaf de datum van randomisatie van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de behandelperiode; tot de afsluitdatum van de gegevensinzending van 25 januari 2019; de mediane behandelingsduur voor oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
Duur van RBC-transfusie-onafhankelijkheid onder deelnemers die gedurende ten minste 84 dagen RBC-transfusie-onafhankelijkheid bereikten
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de behandelperiode; tot de afsluitdatum van de gegevensinzending van 25 januari 2019; de mediane behandelingsduur voor oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
De duur van RBC-transfusie-onafhankelijkheid werd alleen geanalyseerd voor deelnemers die RBC-transfusie-onafhankelijkheid van ≥ 84 dagen tijdens de behandeling bereikten. De duur van RBC-transfusie-onafhankelijkheid werd gedefinieerd als de tijd vanaf de datum waarop transfusie-onafhankelijkheid voor het eerst werd waargenomen (dag 1 van een periode van ≥ 84 dagen zonder transfusie) tot de datum waarop de deelnemers een daaropvolgende gedocumenteerde RBC-transfusie hadden. Als een deelnemer meer dan één voortschrijdende periode van ≥84 dagen had die voldeed aan de RBC-onafhankelijkheidscriteria, werd de duur met de langste voortschrijdende periode gebruikt in de analyse.
Vanaf de datum van randomisatie van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de behandelperiode; tot de afsluitdatum van de gegevensinzending van 25 januari 2019; de mediane behandelingsduur voor oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
Tijd tot RBC-transfusie-onafhankelijkheid gedurende ten minste 84 dagen onder deelnemers die RBC-transfusie-onafhankelijkheid gedurende ten minste 84 dagen bereikten
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de behandelperiode; tot de afsluitdatum van de gegevensinzending van 25 januari 2019; de mediane behandelingsduur voor oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
Tijd tot RBC-transfusie-onafhankelijkheid van ≥ 84 dagen werd gedefinieerd als de tijd tussen randomisatie en de datum waarop voor het eerst transfusie-onafhankelijkheid werd waargenomen (dwz dag 1 van 84 zonder RBC-transfusies).
Vanaf de datum van randomisatie van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de behandelperiode; tot de afsluitdatum van de gegevensinzending van 25 januari 2019; de mediane behandelingsduur voor oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
Percentage deelnemers met een erytroïde hematologische verbetering (HI-E)-respons volgens de IWG-criteria van 2006
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de behandelperiode; tot de afsluitdatum van de gegevensinzending van 25 januari 2019; de mediane behandelingsduur voor oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
Verbetering van erytroïde HI-E werd gedefinieerd als een hemoglobinetoename van ≥ 1,5 g/dl; of een vermindering van het aantal eenheden RBC-transfusies met een absoluut aantal van ten minste 4 RBC-transfusies/8 weken ten opzichte van het aantal transfusies vóór de behandeling in de voorgaande 8 weken. Alleen RBC-transfusies gegeven voor een hemoglobine van ≤ 9,0 g/dL tijdens de behandeling werden meegeteld in de RBC-transfusieresponsevaluatie.
Vanaf de datum van randomisatie van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de behandelperiode; tot de afsluitdatum van de gegevensinzending van 25 januari 2019; de mediane behandelingsduur voor oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
Percentage deelnemers met een hematologische verbeteringsrespons in bloedplaatjes (HI-P) volgens IWG-criteria uit 2006
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de behandelperiode; tot de afsluitdatum van de gegevensinzending van 25 januari 2019; de mediane behandelingsduur voor oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
HI-P-respons werd gedefinieerd volgens IWG 2006-criteria (Cheson, 2006) en als: 1. Absolute toename van ≥ 30 X 10^9/L voor deelnemers^ beginnend met > 20 X 10^9/L bloedplaatjes; 2. Verhoog van < 20 X 10^9/L naar > 20 X 10^9/L en met minimaal 100%. HI-P moet minimaal 8 weken hebben geduurd.
Vanaf de datum van randomisatie van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de behandelperiode; tot de afsluitdatum van de gegevensinzending van 25 januari 2019; de mediane behandelingsduur voor oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
Percentage deelnemers dat onafhankelijkheid van bloedplaatjestransfusie bereikte met een duur van ≥ 8 weken (56 dagen)
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de behandelperiode; tot de afsluitdatum van de gegevensinzending van 25 januari 2019; de mediane behandelingsduur voor oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
Onafhankelijkheid van bloedplaatjestransfusie werd gedefinieerd als de afwezigheid van enige bloedplaatjestransfusie tijdens opeenvolgende "voortschrijdende" 56 dagen tijdens de behandelingsperiode (dwz dag 1 tot 56, dag 2 tot 57, dag 3 tot 58, enz.). Deelnemers werden bij baseline als trombocytentransfusieafhankelijk beschouwd als ze ≥ 2 trombocytentransfusies hadden gekregen gedurende de 56 dagen onmiddellijk voorafgaand aan randomisatie en geen opeenvolgende periode van 28 dagen hadden waarin geen trombocytentransfusies werden toegediend.
Vanaf de datum van randomisatie van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de behandelperiode; tot de afsluitdatum van de gegevensinzending van 25 januari 2019; de mediane behandelingsduur voor oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
Tijd tot onafhankelijkheid van bloedplaatjestransfusie
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de behandelperiode; tot de afsluitdatum van de gegevensinzending van 25 januari 2019; de mediane behandelingsduur voor oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
Tijd tot onafhankelijkheid van bloedplaatjestransfusie werd gedefinieerd als de tijd tussen randomisatie en de eerste gedocumenteerde datum van aanvang van onafhankelijkheid van transfusie (dwz dag 1 van 56 zonder bloedplaatjestransfusies).
Vanaf de datum van randomisatie van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de behandelperiode; tot de afsluitdatum van de gegevensinzending van 25 januari 2019; de mediane behandelingsduur voor oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
Percentage deelnemers dat doorgroeide naar acute myeloïde leukemie (AML)
Tijdsspanne: Van randomisatie van studiegeneesmiddel tot het einde tot aan de definitieve data cut-off datum van 25 januari 2019; maximale follow-up tijd was 67,9 maanden voor azacitidine en 64,8 maanden voor placebogroep
Deelnemers met een gedocumenteerde diagnose van AML die voortvloeit uit een eerdere door MDS gedocumenteerde diagnose.
Van randomisatie van studiegeneesmiddel tot het einde tot aan de definitieve data cut-off datum van 25 januari 2019; maximale follow-up tijd was 67,9 maanden voor azacitidine en 64,8 maanden voor placebogroep
Percentage deelnemers met significante bloedingen
Tijdsspanne: Vanaf de randomisatiedatum tot 28 dagen na de laatste dosis IP; tot data cut-off datum van 25 januari 2019; de mediane behandelingsduur voor oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
Klinisch significante bloedingen werden gedefinieerd als: elke intracraniale of retroperitoneale bloeding; bloeding waarvoor transfusies van > 2 eenheden bloed/bloedproducten nodig zijn; bloeding geassocieerd met een hemoglobinedaling van > 2 g/dl; of bloeding op elke plaats waarvoor transfusies van > 2 eenheden bloed nodig zijn.
Vanaf de randomisatiedatum tot 28 dagen na de laatste dosis IP; tot data cut-off datum van 25 januari 2019; de mediane behandelingsduur voor oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de component lichamelijk welzijn van de eindpunten van de functionele beoordeling van kankertherapie-anemie (FACT-An) in cyclus 6
Tijdsspanne: Basislijn tot cyclus 6 Dag 1
De FACT-An-vragenlijst is een kankerspecifieke vragenlijst met 47 items die bestaat uit 27 kernitems die 4 algemene domeinen meten: fysiek welzijn (PWG), sociaal/familie (SWB), emotioneel welzijn (EWB) en functioneel welzijn ( FWB) en een aanvullende anemie-vragenlijst met 20 items die vermoeidheidsgerelateerde items en 7 niet-vermoeidheidsitems meet. De schalen zijn opgemaakt op 1 tot 4 pagina's voor zelfbeheer met behulp van een 5-punts Likert-beoordelingsschaal (0 = helemaal niet; 1 = een beetje; 2 = een beetje; 3 = nogal een beetje en 4 = heel veel). Ook de algemene gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL), de FACT-An meet de impact van vermoeidheid en andere aan bloedarmoede gerelateerde symptomen op het functioneren van de patiënt en wordt gebruikt om het effect van behandelingen op verschillende therapeutische gebieden, waaronder MDS, te beoordelen. Het instrument en de subschalen vermoeidheid en niet-vermoeidheid worden gescoord door de punten van alle vragen bij elkaar op te tellen en deze som vervolgens om te zetten in een schaal van 100 punten; 0 geeft de slechtste QOL aan en 100 geeft de hoogste QOL aan.
Basislijn tot cyclus 6 Dag 1
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de component sociaal welzijn van het instrument Functionele beoordeling van kankertherapie-anemie in cyclus 6
Tijdsspanne: Basislijn tot cyclus 6 Dag 1
De FACT-An-vragenlijst is een kankerspecifieke vragenlijst met 47 items die bestaat uit 27 kernitems die 4 algemene domeinen meten: fysiek welzijn (PWG), sociaal/familie (SWB), emotioneel welzijn (EWB) en functioneel welzijn ( FWB) en een aanvullende anemie-vragenlijst met 20 items die vermoeidheidsgerelateerde items en 7 niet-vermoeidheidsitems meet. De schalen zijn opgemaakt op 1 tot 4 pagina's voor zelfbeheer met behulp van een 5-punts Likert-beoordelingsschaal (0 = helemaal niet; 1 = een beetje; 2 = een beetje; 3 = nogal een beetje en 4 = heel veel). Ook de algemene gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL), de FACT-An meet de impact van vermoeidheid en andere aan bloedarmoede gerelateerde symptomen op het functioneren van de patiënt en wordt gebruikt om het effect van behandelingen op verschillende therapeutische gebieden, waaronder MDS, te beoordelen. Het instrument en de subschalen vermoeidheid en niet-vermoeidheid worden gescoord door de punten van alle vragen bij elkaar op te tellen en deze som vervolgens om te zetten in een schaal van 100 punten; 0 geeft de slechtste QOL aan en 100 geeft de hoogste QOL aan.
Basislijn tot cyclus 6 Dag 1
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de component emotioneel welzijn van het instrument Functionele beoordeling van kankertherapie - bloedarmoede in cyclus 6
Tijdsspanne: Basislijn tot cyclus 6 dag 1
De FACT-An-vragenlijst is een kankerspecifieke vragenlijst met 47 items die bestaat uit 27 kernitems die 4 algemene domeinen meten: fysiek welzijn (PWG), sociaal/familie (SWB), emotioneel welzijn (EWB) en functioneel welzijn ( FWB) en een aanvullende anemie-vragenlijst met 20 items die vermoeidheidsgerelateerde items en 7 niet-vermoeidheidsitems meet. De schalen zijn opgemaakt op 1 tot 4 pagina's voor zelfbeheer met behulp van een 5-punts Likert-beoordelingsschaal (0 = helemaal niet; 1 = een beetje; 2 = een beetje; 3 = nogal een beetje en 4 = heel veel). Ook de algemene gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL), de FACT-An meet de impact van vermoeidheid en andere aan bloedarmoede gerelateerde symptomen op het functioneren van de patiënt en wordt gebruikt om het effect van behandelingen op verschillende therapeutische gebieden, waaronder MDS, te beoordelen. Het instrument en de subschalen vermoeidheid en niet-vermoeidheid worden gescoord door de punten van alle vragen bij elkaar op te tellen en deze som vervolgens om te zetten in een schaal van 100 punten; 0 geeft de slechtste QOL aan en 100 geeft de hoogste QOL aan.
Basislijn tot cyclus 6 dag 1
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de functionele welzijnscomponent van het FACT-An-instrument in cyclus 6
Tijdsspanne: Basislijn tot cyclus 6 Dag 1
De FACT-An-vragenlijst is een kankerspecifieke vragenlijst met 47 items die bestaat uit 27 kernitems die 4 algemene domeinen meten: fysiek welzijn (PWG), sociaal/familie (SWB), emotioneel welzijn (EWB) en functioneel welzijn ( FWB) en een aanvullende anemie-vragenlijst met 20 items die vermoeidheidsgerelateerde items en 7 niet-vermoeidheidsitems meet. De schalen zijn opgemaakt op 1 tot 4 pagina's voor zelfbeheer met behulp van een 5-punts Likert-beoordelingsschaal (0 = helemaal niet; 1 = een beetje; 2 = een beetje; 3 = nogal een beetje en 4 = heel veel). Ook de algemene gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL), de FACT-An meet de impact van vermoeidheid en andere aan bloedarmoede gerelateerde symptomen op het functioneren van de patiënt en wordt gebruikt om het effect van behandelingen op verschillende therapeutische gebieden, waaronder MDS, te beoordelen. Het instrument en de subschalen vermoeidheid en niet-vermoeidheid worden gescoord door de punten van alle vragen bij elkaar op te tellen en deze som vervolgens om te zetten in een schaal van 100 punten; 0 geeft de slechtste QOL aan en 100 geeft de hoogste QOL aan.
Basislijn tot cyclus 6 Dag 1
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de anemie-subschaal binnen FACT-An-instrument in cyclus 6
Tijdsspanne: Basislijn tot cyclus 6 Dag 1
De FACT-An-vragenlijst is een kankerspecifieke vragenlijst met 47 items die bestaat uit 27 kernitems die 4 algemene domeinen meten: fysiek welzijn (PWG), sociaal/familie (SWB), emotioneel welzijn (EWB) en functioneel welzijn ( FWB) en een aanvullende anemie-vragenlijst met 20 items die vermoeidheidsgerelateerde items en 7 niet-vermoeidheidsitems meet. De schalen zijn opgemaakt op 1 tot 4 pagina's voor zelfbeheer met behulp van een 5-punts Likert-beoordelingsschaal (0 = helemaal niet; 1 = een beetje; 2 = een beetje; 3 = nogal een beetje en 4 = heel veel). Ook de algemene gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL), de FACT-An meet de impact van vermoeidheid en andere aan bloedarmoede gerelateerde symptomen op het functioneren van de patiënt en wordt gebruikt om het effect van behandelingen op verschillende therapeutische gebieden, waaronder MDS, te beoordelen. Het instrument en de subschalen vermoeidheid en niet-vermoeidheid worden gescoord door de punten van alle vragen bij elkaar op te tellen en deze som vervolgens om te zetten in een schaal van 100 punten; 0 geeft de slechtste QOL aan en 100 geeft de hoogste QOL aan.
Basislijn tot cyclus 6 Dag 1
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de vermoeidheidsgerelateerde subschaal binnen het FACT-An-instrument in cyclus 6
Tijdsspanne: Basislijn tot cyclus 6 Dag 1
De FACT-An-vragenlijst is een kankerspecifieke vragenlijst met 47 items die bestaat uit 27 kernitems die 4 algemene domeinen meten: fysiek welzijn (PWG), sociaal/familie (SWB), emotioneel welzijn (EWB) en functioneel welzijn ( FWB) en een aanvullende anemie-vragenlijst met 20 items die vermoeidheidsgerelateerde items en 7 niet-vermoeidheidsitems meet. De schalen zijn opgemaakt op 1 tot 4 pagina's voor zelfbeheer met behulp van een 5-punts Likert-beoordelingsschaal (0 = helemaal niet; 1 = een beetje; 2 = een beetje; 3 = nogal een beetje en 4 = heel veel). Ook de algemene gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL), de FACT-An meet de impact van vermoeidheid en andere aan bloedarmoede gerelateerde symptomen op het functioneren van de patiënt en wordt gebruikt om het effect van behandelingen op verschillende therapeutische gebieden, waaronder MDS, te beoordelen. Het instrument en de subschalen vermoeidheid en niet-vermoeidheid worden gescoord door de punten van alle vragen bij elkaar op te tellen en deze som vervolgens om te zetten in een schaal van 100 punten; 0 geeft de slechtste QOL aan en 100 geeft de hoogste QOL aan.
Basislijn tot cyclus 6 Dag 1
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in de functionele beoordeling van kankertherapie-Anemia Trial Outcome Index (FACT-An TOI) Samenvattingsschaal binnen het FACT-An-instrument in cyclus 6
Tijdsspanne: Basislijn tot cyclus 6 Dag 1
De FACT-G- en FACT-An-score worden opgeteld om de FACT-An-totaalscore te vormen. De FACT-An Trial Outcome Index (TOI) bestaat uit de optelling van een "samenvattende schaal" en omvat het fysieke welzijn (PWB; 7 items; scorebereik, 0-28), het functionele welzijn (7 items ; scorebereik, 0-28) en de anemie-subschaal bestaande uit 20 items op dezelfde vijfpuntsschaal, waarvan er 13 vermoeidheidsgerelateerde symptomen (FS) meten en zeven non-FS. Het is aangetoond dat de FACT-An TOI een gevoelige indicator is van klinische resultaten bij een aantal ziekten, waaronder MDS. De Fact-TOI-score varieert van 0 tot 136. Hogere scores op alle schalen van de Fact-An en subschalen op de FACT-TOI weerspiegelen een betere kwaliteit van leven of minder symptomen.
Basislijn tot cyclus 6 Dag 1
Percentage deelnemers met een klinisch betekenisvolle verbetering (CMI) ten opzichte van baseline op het gebied van fysiek welzijn binnen het FACT-An-instrument in cyclus 6
Tijdsspanne: Cyclus 6 Dag 1
Een klinisch relevante verbetering of verslechtering werd gedefinieerd door domeinspecifieke drempelwaarden voor verandering ten opzichte van baseline. De FACT-An-vragenlijst is een kankerspecifieke vragenlijst met 47 items die bestaat uit 27 kernitems die 4 algemene domeinen meten: fysiek welzijn, sociaal/gezin, emotioneel welzijn en functioneel welzijn en een aanvullende anemievragenlijst van 20 items die meet vermoeidheid en 7 niet-vermoeidheidsitems. De schalen zijn opgemaakt op 4 pagina's voor zelfbeheer met behulp van een 5-punts Likert-beoordelingsschaal (0 = helemaal niet; 1 = een beetje; 2 = een beetje; 3 = nogal een beetje en 4 = heel veel). Ook meet de algemene HRQoL de impact van vermoeidheid en andere aan bloedarmoede gerelateerde symptomen op het functioneren van de patiënt en wordt deze gebruikt om het effect van behandelingen op verschillende gebieden, waaronder MDS, te beoordelen. Het instrument en de subschalen vermoeidheid en niet-vermoeidheid worden gescoord door de punten van alle vragen bij elkaar op te tellen en deze som vervolgens om te zetten in een schaal van 100 punten; 0 = de slechtste QOL en 100 = de hoogste QOL.
Cyclus 6 Dag 1
Percentage deelnemers met een klinisch betekenisvolle verbetering (CMI) vanaf baseline op het gebied van sociaal welzijn binnen het FACT-An-instrument in cyclus 6
Tijdsspanne: Cyclus 6 Dag 1
Een klinisch relevante verbetering of verslechtering werd gedefinieerd door domeinspecifieke drempelwaarden voor verandering ten opzichte van baseline. De FACT-An-vragenlijst is een kankerspecifieke vragenlijst met 47 items die bestaat uit 27 kernitems die 4 algemene domeinen meten: fysiek welzijn, sociaal/gezin, emotioneel welzijn en functioneel welzijn en een aanvullende anemievragenlijst van 20 items die meet vermoeidheid en 7 niet-vermoeidheidsitems. De schalen zijn opgemaakt op 4 pagina's voor zelfbeheer met behulp van een 5-punts Likert-beoordelingsschaal (0 = helemaal niet; 1 = een beetje; 2 = een beetje; 3 = nogal een beetje en 4 = heel veel). Ook meet de algemene HRQoL de impact van vermoeidheid en andere aan bloedarmoede gerelateerde symptomen op het functioneren van de patiënt en wordt deze gebruikt om het effect van behandelingen op verschillende gebieden, waaronder MDS, te beoordelen. Het instrument en de subschalen vermoeidheid en niet-vermoeidheid worden gescoord door de punten van alle vragen bij elkaar op te tellen en deze som vervolgens om te zetten in een schaal van 100 punten; 0 = de slechtste QOL en 100 = de hoogste QOL.
Cyclus 6 Dag 1
Percentage deelnemers met een klinisch betekenisvolle verbetering (CMI) vanaf baseline op het gebied van emotioneel welzijn binnen het FACT-An-instrument in cyclus 6
Tijdsspanne: Cyclus 6 Dag 1
Een klinisch relevante verbetering of verslechtering werd gedefinieerd door domeinspecifieke drempelwaarden voor verandering ten opzichte van baseline. De FACT-An-vragenlijst is een kankerspecifieke vragenlijst met 47 items die bestaat uit 27 kernitems die 4 algemene domeinen meten: fysiek welzijn, sociaal/gezin, emotioneel welzijn en functioneel welzijn en een aanvullende anemievragenlijst van 20 items die meet vermoeidheid en 7 niet-vermoeidheidsitems. De schalen zijn opgemaakt op 4 pagina's voor zelfbeheer met behulp van een 5-punts Likert-beoordelingsschaal (0 = helemaal niet; 1 = een beetje; 2 = een beetje; 3 = nogal een beetje en 4 = heel veel). Ook meet de algemene HRQoL de impact van vermoeidheid en andere aan bloedarmoede gerelateerde symptomen op het functioneren van de patiënt en wordt deze gebruikt om het effect van behandelingen op verschillende gebieden, waaronder MDS, te beoordelen. Het instrument en de subschalen vermoeidheid en niet-vermoeidheid worden gescoord door de punten van alle vragen bij elkaar op te tellen en deze som vervolgens om te zetten in een schaal van 100 punten; 0 = de slechtste QOL en 100 = de hoogste QOL.
Cyclus 6 Dag 1
Percentage deelnemers met een klinisch betekenisvolle verbetering (CMI) vanaf baseline op het gebied van functioneel welzijn binnen het FACT-An-instrument in cyclus 6
Tijdsspanne: Cyclus 6 Dag 1
Een klinisch relevante verbetering of verslechtering werd gedefinieerd door domeinspecifieke drempelwaarden voor verandering ten opzichte van baseline. De FACT-An-vragenlijst is een kankerspecifieke vragenlijst met 47 items die bestaat uit 27 kernitems die 4 algemene domeinen meten: fysiek welzijn, sociaal/gezin, emotioneel welzijn en functioneel welzijn en een aanvullende anemievragenlijst van 20 items die meet vermoeidheid en 7 niet-vermoeidheidsitems. De schalen zijn opgemaakt op 4 pagina's voor zelfbeheer met behulp van een 5-punts Likert-beoordelingsschaal (0 = helemaal niet; 1 = een beetje; 2 = een beetje; 3 = nogal een beetje en 4 = heel veel). Ook meet de algemene HRQoL de impact van vermoeidheid en andere aan bloedarmoede gerelateerde symptomen op het functioneren van de patiënt en wordt deze gebruikt om het effect van behandelingen op verschillende gebieden, waaronder MDS, te beoordelen. Het instrument en de subschalen vermoeidheid en niet-vermoeidheid worden gescoord door de punten van alle vragen bij elkaar op te tellen en deze som vervolgens om te zetten in een schaal van 100 punten; 0 = de slechtste QOL en 100 = de hoogste QOL.
Cyclus 6 Dag 1
Percentage deelnemers met een klinisch betekenisvolle verbetering (CMI) ten opzichte van de uitgangswaarde op het subschaaldomein Anemie binnen het FACT-An-instrument in cyclus 6
Tijdsspanne: Cyclus 6 Dag 1
Een klinisch relevante verbetering of verslechtering werd gedefinieerd door domeinspecifieke drempelwaarden voor verandering ten opzichte van baseline. De FACT-An-vragenlijst is een kankerspecifieke vragenlijst met 47 items die bestaat uit 27 kernitems die 4 algemene domeinen meten: fysiek welzijn, sociaal/gezin, emotioneel welzijn en functioneel welzijn en een aanvullende anemievragenlijst van 20 items die meet vermoeidheid en 7 niet-vermoeidheidsitems. De schalen zijn opgemaakt op 4 pagina's voor zelfbeheer met behulp van een 5-punts Likert-beoordelingsschaal (0 = helemaal niet; 1 = een beetje; 2 = een beetje; 3 = nogal een beetje en 4 = heel veel). Ook meet de algemene HRQoL de impact van vermoeidheid en andere aan bloedarmoede gerelateerde symptomen op het functioneren van de patiënt en wordt deze gebruikt om het effect van behandelingen op verschillende gebieden, waaronder MDS, te beoordelen. Het instrument en de subschalen vermoeidheid en niet-vermoeidheid worden gescoord door de punten van alle vragen bij elkaar op te tellen en deze som vervolgens om te zetten in een schaal van 100 punten; 0 = de slechtste QOL en 100 = de hoogste QOL.
Cyclus 6 Dag 1
Percentage deelnemers met een klinisch betekenisvolle verbetering (CMI) ten opzichte van de uitgangswaarde in het subschaaldomein Vermoeidheidsgerelateerde symptomen binnen het FACT-An-instrument in cyclus 6
Tijdsspanne: Cyclus 6 Dag 1
Een klinisch relevante verbetering of verslechtering werd gedefinieerd door domeinspecifieke drempelwaarden voor verandering ten opzichte van baseline. De FACT-An-vragenlijst is een kankerspecifieke vragenlijst met 47 items die bestaat uit 27 kernitems die 4 algemene domeinen meten: fysiek welzijn, sociaal/gezin, emotioneel welzijn en functioneel welzijn en een aanvullende anemievragenlijst van 20 items die meet vermoeidheid en 7 niet-vermoeidheidsitems. De schalen zijn opgemaakt op 4 pagina's voor zelfbeheer met behulp van een 5-punts Likert-beoordelingsschaal (0 = helemaal niet; 1 = een beetje; 2 = een beetje; 3 = nogal een beetje en 4 = heel veel). Ook meet de algemene HRQoL de impact van vermoeidheid en andere aan bloedarmoede gerelateerde symptomen op het functioneren van de patiënt en wordt deze gebruikt om het effect van behandelingen op verschillende gebieden, waaronder MDS, te beoordelen. Het instrument en de subschalen vermoeidheid en niet-vermoeidheid worden gescoord door de punten van alle vragen bij elkaar op te tellen en deze som vervolgens om te zetten in een schaal van 100 punten; 0 = de slechtste QOL en 100 = de hoogste QOL.
Cyclus 6 Dag 1
Percentage deelnemers met een klinisch betekenisvolle verbetering (CMI) ten opzichte van de uitgangswaarde in de functionele beoordeling van kankertherapie - Anemia Trial Outcome Index Subscale Domain Within the FACT-An Instrument at Cycle 6
Tijdsspanne: Cyclus 6 Dag 1
Een klinisch relevante verbetering of verslechtering werd gedefinieerd door domeinspecifieke drempelwaarden voor verandering ten opzichte van baseline. De FACT-An-vragenlijst is een kankerspecifieke vragenlijst met 47 items die bestaat uit 27 kernitems die 4 algemene domeinen meten: fysiek welzijn, sociaal/gezin, emotioneel welzijn en functioneel welzijn en een aanvullende anemievragenlijst van 20 items die meet vermoeidheid en 7 niet-vermoeidheidsitems. De schalen zijn opgemaakt op 4 pagina's voor zelfbeheer met behulp van een 5-punts Likert-beoordelingsschaal (0 = helemaal niet; 1 = een beetje; 2 = een beetje; 3 = nogal een beetje en 4 = heel veel). Ook meet de algemene HRQoL de impact van vermoeidheid en andere aan bloedarmoede gerelateerde symptomen op het functioneren van de patiënt en wordt deze gebruikt om het effect van behandelingen op verschillende gebieden, waaronder MDS, te beoordelen. Het instrument en de subschalen vermoeidheid en niet-vermoeidheid worden gescoord door de punten van alle vragen bij elkaar op te tellen en deze som vervolgens om te zetten in een schaal van 100 punten; 0 = de slechtste QOL en 100 = de hoogste QOL.
Cyclus 6 Dag 1
Percentage deelnemers met een klinisch betekenisvolle verbetering (CMI) ten opzichte van baseline in de functionele beoordeling van kankertherapie-bloedarmoede-algemeen subschaaldomein binnen het FACT-An-instrument in cyclus 6
Tijdsspanne: Cyclus 6 Dag 1
Een klinisch relevante verbetering of verslechtering werd gedefinieerd door domeinspecifieke drempelwaarden voor verandering ten opzichte van baseline. De FACT-An-vragenlijst is een kankerspecifieke vragenlijst met 47 items die bestaat uit 27 kernitems die 4 algemene domeinen meten: fysiek welzijn, sociaal/gezin, emotioneel welzijn en functioneel welzijn en een aanvullende anemievragenlijst van 20 items die meet vermoeidheid en 7 niet-vermoeidheidsitems. De schalen zijn opgemaakt op 4 pagina's voor zelfbeheer met behulp van een 5-punts Likert-beoordelingsschaal (0 = helemaal niet; 1 = een beetje; 2 = een beetje; 3 = nogal een beetje en 4 = heel veel). Ook meet de algemene HRQoL de impact van vermoeidheid en andere aan bloedarmoede gerelateerde symptomen op het functioneren van de patiënt en wordt deze gebruikt om het effect van behandelingen op verschillende gebieden, waaronder MDS, te beoordelen. Het instrument en de subschalen vermoeidheid en niet-vermoeidheid worden gescoord door de punten van alle vragen bij elkaar op te tellen en deze som vervolgens om te zetten in een schaal van 100 punten; 0 = de slechtste QOL en 100 = de hoogste QOL.
Cyclus 6 Dag 1
Percentage deelnemers met een klinisch betekenisvolle verbetering (CMI) ten opzichte van de uitgangswaarde in de functionele beoordeling van kankertherapie Anemie-totaalscoredomein binnen het FACT-An-instrument in cyclus 6
Tijdsspanne: Cyclus 6 Dag 1
Een klinisch relevante verbetering of verslechtering werd gedefinieerd door domeinspecifieke drempelwaarden voor verandering ten opzichte van baseline. De FACT-An-vragenlijst is een kankerspecifieke vragenlijst met 47 items die bestaat uit 27 kernitems die 4 algemene domeinen meten: fysiek welzijn, sociaal/gezin, emotioneel welzijn en functioneel welzijn en een aanvullende anemievragenlijst van 20 items die meet vermoeidheid en 7 niet-vermoeidheidsitems. De schalen zijn opgemaakt op 4 pagina's voor zelfbeheer met behulp van een 5-punts Likert-beoordelingsschaal (0 = helemaal niet; 1 = een beetje; 2 = een beetje; 3 = nogal een beetje en 4 = heel veel). Ook meet de algemene HRQoL de impact van vermoeidheid en andere aan bloedarmoede gerelateerde symptomen op het functioneren van de patiënt en wordt deze gebruikt om het effect van behandelingen op verschillende gebieden, waaronder MDS, te beoordelen. Het instrument en de subschalen vermoeidheid en niet-vermoeidheid worden gescoord door de punten van alle vragen bij elkaar op te tellen en deze som vervolgens om te zetten in een schaal van 100 punten; 0 = de slechtste QOL en 100 = de hoogste QOL.
Cyclus 6 Dag 1
Percentage deelnemers met verbeterde, verslechterde of geen verandering in de Europese levenskwaliteit-vijf dimensie-drie niveaus (EQ-5D-3L) Mobiliteitsdimensiereacties in cyclus 6
Tijdsspanne: Van Baseline tot Cyclus 6 Dag 1
De EQ-5D-3L is een generieke, zelf in te vullen vragenlijst die bestaat uit 5 dimensies: mobiliteit, zelfzorg, pijn, gebruikelijke activiteiten en angst/depressie. Elke dimensie heeft 3 niveaus van ernst die overeenkomen met geen problemen, enkele problemen en extreme problemen. Het bevat ook een visuele analoge schaal die de zelf beoordeelde gezondheid van de respondent vastlegde op een verticale schaal van 0 tot 100, waarbij 100 = best denkbare gezondheidstoestand en 0 = slechtst denkbare gezondheidstoestand. De verdeling van de geobserveerde antwoorden (d.w.z. geen problemen, matige problemen, ernstige problemen en ontbrekend) van de 5 dimensies bij elk bezoek werd per arm samengevat. De noemer voor de procentuele berekening per groep was gebaseerd op het aantal van de EQ-5D-3L evalueerbare populatie bij baseline. De verdeling van verandering in responsen (d.w.z. verbeterd [met ≥1 niveau], geen verandering, verslechterd [met ≥1 niveau] en ontbrekend) ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gerapporteerd.
Van Baseline tot Cyclus 6 Dag 1
Percentage deelnemers met verbeterde, verslechterde of geen verandering in de Europese levenskwaliteit - Vijf dimensie - Drie niveaus van zelfzorgdimensie Reacties in cyclus 6
Tijdsspanne: Van Baseline tot Cyclus 6 Dag 1
De EQ-5D-3L is een generieke, zelf in te vullen vragenlijst die bestaat uit 5 dimensies: mobiliteit, zelfzorg, pijn, gebruikelijke activiteiten en angst/depressie. Elke dimensie heeft 3 niveaus van ernst die overeenkomen met geen problemen, enkele problemen en extreme problemen. Het bevat ook een visuele analoge schaal die de zelf beoordeelde gezondheid van de respondent vastlegde op een verticale schaal van 0 tot 100, waarbij 100 = best denkbare gezondheidstoestand en 0 = slechtst denkbare gezondheidstoestand. De verdeling van de geobserveerde antwoorden (d.w.z. geen problemen, matige problemen, ernstige problemen en ontbrekend) van de 5 dimensies bij elk bezoek werd per arm samengevat. De noemer voor de procentuele berekening per groep was gebaseerd op het aantal van de EQ-5D-3L evalueerbare populatie bij baseline. De verdeling van verandering in responsen (d.w.z. verbeterd [met ≥1 niveau], geen verandering, verslechterd [met ≥1 niveau] en ontbrekend) ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gerapporteerd.
Van Baseline tot Cyclus 6 Dag 1
Percentage deelnemers met verbeterde, verslechterde of geen verandering in de Europese levenskwaliteit - vijf dimensie - drie niveaus gebruikelijke activiteiten Dimensie Reacties in cyclus 6
Tijdsspanne: Van Baseline tot Cyclus 6 Dag 1
TDe EQ-5D-3L is een generieke, zelf in te vullen vragenlijst die bestaat uit 5 dimensies: mobiliteit, zelfzorg, pijn, gebruikelijke activiteiten en angst/depressie. Elke dimensie heeft 3 niveaus van ernst die overeenkomen met geen problemen, enkele problemen en extreme problemen. Het bevat ook een visuele analoge schaal die de zelf beoordeelde gezondheid van de respondent vastlegde op een verticale schaal van 0 tot 100, waarbij 100 = best denkbare gezondheidstoestand en 0 = slechtst denkbare gezondheidstoestand. De verdeling van de geobserveerde antwoorden (d.w.z. geen problemen, matige problemen, ernstige problemen en ontbrekend) van de 5 dimensies bij elk bezoek werd per arm samengevat. De noemer voor de procentuele berekening per groep was gebaseerd op het aantal van de EQ-5D-3L evalueerbare populatie bij baseline. De verdeling van verandering in responsen (d.w.z. verbeterd [met ≥1 niveau], geen verandering, verslechterd [met ≥1 niveau] en ontbrekend) ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gerapporteerd.
Van Baseline tot Cyclus 6 Dag 1
Percentage deelnemers met verbeterde, verslechterde of geen verandering in de Europese levenskwaliteit-vijf dimensie-drie niveaus in de pijn/ongemak-dimensie Reacties in cyclus 6
Tijdsspanne: Van Baseline tot Cyclus 6 Dag 1
De EQ-5D-3L is een generieke, zelf in te vullen vragenlijst die bestaat uit 5 dimensies: mobiliteit, zelfzorg, pijn, gebruikelijke activiteiten en angst/depressie. Elke dimensie heeft 3 niveaus van ernst die overeenkomen met geen problemen, enkele problemen en extreme problemen. Het bevat ook een visuele analoge schaal die de zelf beoordeelde gezondheid van de respondent vastlegde op een verticale schaal van 0 tot 100, waarbij 100 = best denkbare gezondheidstoestand en 0 = slechtst denkbare gezondheidstoestand. De verdeling van de geobserveerde antwoorden (d.w.z. geen problemen, matige problemen, ernstige problemen en ontbrekend) van de 5 dimensies bij elk bezoek werd per arm samengevat. De noemer voor de procentuele berekening per groep was gebaseerd op het aantal van de EQ-5D-3L evalueerbare populatie bij baseline. De verdeling van verandering in responsen (d.w.z. verbeterd [met ≥1 niveau], geen verandering, verslechterd [met ≥1 niveau] en ontbrekend) ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gerapporteerd.
Van Baseline tot Cyclus 6 Dag 1
Percentage deelnemers met verbeterde, verslechterde of geen verandering in de Europese levenskwaliteit - vijf dimensie - drie niveaus in de angst/depressiedimensie Reacties in cyclus 6
Tijdsspanne: Van Baseline tot Cyclus 6 Dag 1
De EQ-5D-3L is een generieke, zelf in te vullen vragenlijst die bestaat uit 5 dimensies: mobiliteit, zelfzorg, pijn, gebruikelijke activiteiten en angst/depressie. Elke dimensie heeft 3 niveaus van ernst die overeenkomen met geen problemen, enkele problemen en extreme problemen. Het bevat ook een visuele analoge schaal die de zelf beoordeelde gezondheid van de respondent vastlegde op een verticale schaal van 0 tot 100, waarbij 100 = best denkbare gezondheidstoestand en 0 = slechtst denkbare gezondheidstoestand. De verdeling van de geobserveerde antwoorden (d.w.z. geen problemen, matige problemen, ernstige problemen en ontbrekend) van de 5 dimensies bij elk bezoek werd per arm samengevat. De noemer voor de procentuele berekening per groep was gebaseerd op het aantal van de EQ-5D-3L evalueerbare populatie bij baseline. De verdeling van verandering in responsen (d.w.z. verbeterd [met ≥1 niveau], geen verandering, verslechterd [met ≥1 niveau] en ontbrekend) ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gerapporteerd.
Van Baseline tot Cyclus 6 Dag 1
Healthcare Resource Utilization (HRU): totaal aantal dagen ziekenhuisopname per totaal aantal patiëntjaren
Tijdsspanne: Vanaf de randomisatiedatum tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel; tot data cut-off datum van 25 januari 2019; mediane behandelingsduur voor oraal azacitaidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
Het aantal dagen ziekenhuisopname per totaal aantal patiëntjaren. HRU werd gedefinieerd als elk verbruik van middelen in de gezondheidszorg dat direct of indirect verband houdt met de behandeling van de patiënt.
Vanaf de randomisatiedatum tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel; tot data cut-off datum van 25 januari 2019; mediane behandelingsduur voor oraal azacitaidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
Duur van de onafhankelijkheid van RBC-transfusies onder deelnemers die ten minste 56 dagen onafhankelijkheid van RBC-transfusies bereikten
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie van het onderzoeksgeneesmiddel tot de data-cut-off-datum van 25 januari 2019
De duur van de onafhankelijkheid van RBC-transfusies werd alleen geanalyseerd voor deelnemers die tijdens de behandeling een onafhankelijkheid van RBC-transfusies van ≥ 56 dagen bereikten. De duur van de onafhankelijkheid van RBC-transfusies werd gedefinieerd als de tijd vanaf de datum waarop voor het eerst transfusie-onafhankelijkheid werd waargenomen (dag 1 van een periode van ≥ 56 dagen zonder transfusie) tot de datum waarop de deelnemers vervolgens een gedocumenteerde RBC-transfusie kregen. In het geval dat een deelnemer meer dan één voortschrijdende periode van ≥ 56 dagen had die voldeden aan de RBC-onafhankelijkheidscriteria, werd de duur met de langste voortschrijdende periode in de analyse gebruikt. Deelnemers die RBC TI tot het einde van de behandelingsperiode behielden, werden gecensureerd op de datum van stopzetting van de behandeling, overlijden of 1 dag vóór het begin van de daaropvolgende MDS-behandeling (indien van toepassing), afhankelijk van wat zich het eerst voordeed, of op de laatst beschikbare beoordelingsdatum van de deelnemer. in de database als de behandeling nog gaande was.
Vanaf de datum van randomisatie van het onderzoeksgeneesmiddel tot de data-cut-off-datum van 25 januari 2019
Percentage deelnemers dat gedurende ≥ 84 dagen onafhankelijkheid van RBC-transfusies heeft bereikt
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de behandelingsperiode; tot de afsluitdatum van de gegevensinzending van 25 januari 2019; de mediane duur van de behandeling met oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
De onafhankelijkheid van RBC-transfusies werd gedefinieerd als de afwezigheid van enige transfusie met rode bloedcellen (RBC) gedurende een opeenvolgende "doorlopende" 84 dagen binnen de behandelingsperiode. Deelnemers die gedurende een opeenvolgende periode van 84 dagen (d.w.z. dag 1 tot dag 84, dag 2 tot dag 85) geen RBC-transfusie ontvingen, werden beschouwd als een 84-daagse RBC-transfusie-onafhankelijke responder.
Vanaf de datum van randomisatie van het onderzoeksgeneesmiddel tot aan de behandelingsperiode; tot de afsluitdatum van de gegevensinzending van 25 januari 2019; de mediane duur van de behandeling met oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
Totale overleving (OS)
Tijdsspanne: Van randomisatie tot overlijden door welke oorzaak dan ook; tot maximaal ongeveer 10 jaar studie; de mediane duur van de behandeling met oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
De totale overleving werd gedefinieerd als de tijd vanaf randomisatie tot overlijden door welke oorzaak dan ook en werd berekend op basis van de randomisatiedatum en de datum van overlijden, of de datum van de laatste follow-up voor gecensureerde deelnemers. Alle proefpersonen werden gevolgd tot ze stopten (intrekking van de toestemming voor verdere gegevensverzameling of verloren voor follow-up), overlijden of sluiting van het onderzoek. Van deelnemers die stopten of nog in leven waren bij het afsluiten van het onderzoek (of op het moment van de tussentijdse analyse), werden hun OS-tijden gecensureerd op het moment van het laatste contact, indien van toepassing.
Van randomisatie tot overlijden door welke oorzaak dan ook; tot maximaal ongeveer 10 jaar studie; de mediane duur van de behandeling met oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
Percentage deelnemers met een hematologische respons volgens de IWG-criteria voor MDS uit 2006
Tijdsspanne: De respons werd elke drie cycli beoordeeld; tot de afsluitdatum van de gegevensinzending van 25 januari 2019; de mediane duur van de blootstelling aan oraal azacitidine was 86,0 dagen en 119,0 dagen voor placebo
De hematologische respons werd gedefinieerd als: • Een volledige respons (CR): <5% myeloblasten en normale rijping van alle cellijnen; Perifeer bloed (PB) toont: hemoglobine >10 g/dl, neutrofielen ≥1,0x10^9/l, bloedplaatjes ≥100x10^9/dl, blasten (0%) • Gedeeltelijke respons (PR): hetzelfde als CR-beenmerg (BM ) laat zien dat de blasten met ≥ 50% zijn afgenomen ten opzichte van de voorbehandeling, maar nog steeds > 5%; Cellulariteit en morfologie niet relevant • Beenmerg CR: BM: ≤ 5% myeloblasten en afname met ≥ 50% ten opzichte van PB vóór de behandeling • Stabiele ziekte (SD): het niet bereiken van ten minste PR, maar geen bewijs van progressie gedurende > 8 weken • Falen: overlijden tijdens behandeling of ziekteprogressie • Ziekteprogressie voor mensen met: - Minder dan 5% blasten: ≥ 50% toename van blasten tot > 5% explosies - 5%-10% explosies: ≥ 50% toename tot > 10% explosies - 10%-20% explosies: ≥ 50% toename tot > 20% explosies - 20%-30% explosies ≥ 50% toename tot > 30% blasten Een van de volgende: - ≥ 50% afname van maximale remissie/respons in granulocyten of bloedplaatjes
De respons werd elke drie cycli beoordeeld; tot de afsluitdatum van de gegevensinzending van 25 januari 2019; de mediane duur van de blootstelling aan oraal azacitidine was 86,0 dagen en 119,0 dagen voor placebo
Tijd tot progressie naar acute myeloïde leukemie (AML) onder deelnemers die naar AML evolueerden
Tijdsspanne: Van randomisatie van onderzoeksgeneesmiddel tot progressie van AML; tot maximaal ongeveer 10 jaar studie; de mediane duur van de behandeling met oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
De tijd tot AML-progressie werd gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van randomisatie tot de datum waarop de proefpersoon de progressie naar AML heeft gedocumenteerd. Voor deelnemers bij wie progressie naar AML was gedocumenteerd in het centrale MLL-laboratoriumrapport, werd de vroegste monsterverzamelingsdatum met de diagnose "s-AML voortkomend uit eerdere MDS" gebruikt als de datum voor AML-progressie.
Van randomisatie van onderzoeksgeneesmiddel tot progressie van AML; tot maximaal ongeveer 10 jaar studie; de mediane duur van de behandeling met oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
Aantal deelnemers met opkomende bijwerkingen (TEAE)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis IP tot 28 dagen na de laatste dosis IP of tot het laatste onderzoeksbezoek; maximaal ongeveer 6 maanden studie
Een TEAE werd gedefinieerd als een bijwerking die begint of verergert in intensiteit of frequentie op of na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot en met 28 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Een ernstig ongewenst voorval (SAE) is elk: • overlijden; • Levensbedreigende gebeurtenis; • Elke ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname; • Aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit of arbeidsongeschiktheid; • Aangeboren afwijking of geboorteafwijking; • Elke andere belangrijke medische gebeurtenis De onderzoeker bepaalde de relatie tussen een bijwerking en het onderzoeksgeneesmiddel op basis van de timing van de bijwerking ten opzichte van de toediening van het geneesmiddel en de vraag of andere medicijnen, therapeutische interventies of onderliggende aandoeningen al dan niet een voldoende verklaring voor de gebeurtenis konden bieden. De ernst van een bijwerking werd door de onderzoeker beoordeeld volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) (versie 4.0) van het National Cancer Institute, waarbij Graad 1 = Mild, Graad 2 = Matig, Graad 3 = Ernstig, Graad 4 = Levensgevaarlijk. bedreigend en Graad 5 = Dood.
Vanaf de eerste dosis IP tot 28 dagen na de laatste dosis IP of tot het laatste onderzoeksbezoek; maximaal ongeveer 6 maanden studie
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de functionele beoordeling van kankertherapie-anemie-algemeen (FACT-G) samenvattingsschaal binnen het FACT-An-instrument in cyclus 6
Tijdsspanne: Basislijn tot cyclus 6 Dag 1
De FACT-An is een kankerspecifieke vragenlijst met 47 items, bestaande uit een algemene kernvragenlijst met 27 items (d.w.z. de Functional Assessment of Cancer Therapy-General [FACT-G]). De FACT-G meet de 4 domeinen op een 5-puntsschaal variërend van 0 (helemaal niet) tot 4 (heel erg). De 4 domeinen zijn: • Fysiek welzijn (PWB; 7 items; scorebereik, 0-28), • Sociaal/familiewelzijn (SWB; 7 items; scorebereik, 0-28), • Emotioneel welzijn (EWB; 6 items; scorebereik, 0-24), en • Functioneel welzijn (7 items; scorebereik, 0-28). De FACT-G is een sommatie die is samengesteld uit een "samenvattende schaal" die de PWB, SWB, EWB en FWB omvat. Het FACT-G-scorebereik loopt van 0 tot 108. Voor alle samenvattende schalen, inclusief FACT-G, duidt een hogere score op een betere GKvL of een lager niveau van symptomen.
Basislijn tot cyclus 6 Dag 1
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de functionele beoordeling van kankertherapie-anemie-totale score in cyclus 6
Tijdsspanne: Basislijn tot cyclus 6 Dag 1
De FACT-G en de bloedarmoede-subschaal (AnS) worden opgeteld om de FACT-An-totaalscore te vormen, en de totaalscore varieert van 0 tot 188. De FACT-G meet de 4 domeinen op een 5-puntsschaal variërend van 0 (helemaal niet) tot 4 (heel erg). De 4 domeinen zijn: • Fysiek welzijn (PWB; 7 items; scorebereik, 0-28), • Sociaal/familiewelzijn (SWB; 7 items; scorebereik, 0-28), • Emotioneel welzijn (EWB; 6 items; scorebereik, 0-24), en • Functioneel welzijn (7 items; scorebereik, 0-28). De AnS bestaat uit 20 items op dezelfde vijfpuntsschaal, waarvan er 13 vermoeidheidsgerelateerde symptomen (FS) meten en 7 niet-FS. De AnS- en FS-scores kunnen respectievelijk variëren van 0-80 en 0-52. Voor alle domeinen en samenvattende subschalen duidt een hogere score op een betere GKvL of een lager niveau van symptomen.
Basislijn tot cyclus 6 Dag 1
Percentage deelnemers met verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in reacties op het feit-Anemie-item GP-5 - Cyclus 2 Dag 1 (C2D1)
Tijdsspanne: Van baseline tot cyclus 2 Dag 1 (C2D1)
De verdeling (frequentie en percentage) van de waargenomen reacties (d.w.z. ‘helemaal niet (0),’ ‘een beetje (1),’ ‘enigszins (2),’ ‘redelijk een beetje (3),’ ‘heel erg veel (4)," en ontbrekend) tot item GP-5 ("Ik heb last van bijwerkingen van de behandeling" in de afgelopen zeven dagen) van de FACT-An bij elk gepland bezoek, werden voor elke behandelingsgroep samengevat. De noemer voor de percentageberekening per behandelgroep was gebaseerd op het aantal FACT-An evalueerbare populaties bij aanvang. De verdeling van de verandering in reacties (verbeterd [d.w.z. veranderingsscore van 1 naar 4], geen verandering [0], verslechterd met één niveau [-1], verslechterd met ≥2 niveaus [-2 naar -4], en ontbrekend) vanaf de basislijn bij elk gepland bezoek na de basislijn werden samengevat per behandelingsgroep.
Van baseline tot cyclus 2 Dag 1 (C2D1)
Percentage deelnemers met verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in reacties op het feit-Anemie-item GP-5 - Cyclus 3 Dag 1 (C3D1)
Tijdsspanne: Van baseline tot cyclus 3 Dag 1 (C3D1)
De verdeling (frequentie en percentage) van de waargenomen reacties (d.w.z. ‘helemaal niet (0),’ ‘een beetje (1),’ ‘enigszins (2),’ ‘redelijk een beetje (3),’ ‘heel erg veel (4)," en ontbrekend) tot item GP-5 ("Ik heb last van bijwerkingen van de behandeling" in de afgelopen zeven dagen) van de FACT-An bij elk gepland bezoek, werden voor elke behandelingsgroep samengevat. De noemer voor de percentageberekening per behandelgroep was gebaseerd op het aantal FACT-An evalueerbare populaties bij aanvang. De verdeling van de verandering in reacties (verbeterd [d.w.z. veranderingsscore van 1 naar 4], geen verandering [0], verslechterd met één niveau [-1], verslechterd met ≥2 niveaus [-2 naar -4], en ontbrekend) vanaf de basislijn bij elk gepland bezoek na de basislijn werden samengevat per behandelingsgroep.
Van baseline tot cyclus 3 Dag 1 (C3D1)
Percentage deelnemers met een verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in reacties op het feit-Anemie-item GP-5 - Cyclus 4 Dag 1 (C4D1)
Tijdsspanne: Van baseline tot cyclus 4 Dag 1 (C4D1)
De verdeling (frequentie en percentage) van de waargenomen reacties (d.w.z. ‘helemaal niet (0),’ ‘een beetje (1),’ ‘enigszins (2),’ ‘redelijk een beetje (3),’ ‘heel erg veel (4)," en ontbrekend) tot item GP-5 ("Ik heb last van bijwerkingen van de behandeling" in de afgelopen zeven dagen) van de FACT-An bij elk gepland bezoek, werden voor elke behandelingsgroep samengevat. De noemer voor de percentageberekening per behandelgroep was gebaseerd op het aantal FACT-An evalueerbare populaties bij aanvang. De verdeling van de verandering in reacties (verbeterd [d.w.z. veranderingsscore van 1 naar 4], geen verandering [0], verslechterd met één niveau [-1], verslechterd met ≥2 niveaus [-2 naar -4], en ontbrekend) vanaf de basislijn bij elk gepland bezoek na de basislijn werden samengevat per behandelingsgroep.
Van baseline tot cyclus 4 Dag 1 (C4D1)
Percentage deelnemers met een verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in reacties op het feit-Anemie-item GP-5 - Cyclus 5 Dag 1 (C5D1)
Tijdsspanne: Van baseline tot cyclus 5 Dag 1 (C5D1)
De verdeling (frequentie en percentage) van de waargenomen reacties (d.w.z. ‘helemaal niet (0),’ ‘een beetje (1),’ ‘enigszins (2),’ ‘redelijk een beetje (3),’ ‘heel erg veel (4)," en ontbrekend) tot item GP-5 ("Ik heb last van bijwerkingen van de behandeling" in de afgelopen zeven dagen) van de FACT-An bij elk gepland bezoek, werden voor elke behandelingsgroep samengevat. De noemer voor de percentageberekening per behandelgroep was gebaseerd op het aantal FACT-An evalueerbare populaties bij aanvang. De verdeling van de verandering in reacties (verbeterd [d.w.z. veranderingsscore van 1 naar 4], geen verandering [0], verslechterd met één niveau [-1], verslechterd met ≥2 niveaus [-2 naar -4], en ontbrekend) vanaf de basislijn bij elk gepland bezoek na de basislijn werden samengevat per behandelingsgroep.
Van baseline tot cyclus 5 Dag 1 (C5D1)
Percentage deelnemers met een verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in reacties op het feit-Anemie-item GP-5 - Cyclus 6 Dag 1 (C6 D1)
Tijdsspanne: Van baseline tot cyclus 6 Dag 1 (C6 D1)
De verdeling (frequentie en percentage) van de waargenomen reacties (d.w.z. ‘helemaal niet (0),’ ‘een beetje (1),’ ‘enigszins (2),’ ‘redelijk een beetje (3),’ ‘heel erg veel (4)," en ontbrekend) tot item GP-5 ("Ik heb last van bijwerkingen van de behandeling" in de afgelopen zeven dagen) van de FACT-An bij elk gepland bezoek, werden voor elke behandelingsgroep samengevat. De noemer voor de percentageberekening per behandelgroep was gebaseerd op het aantal FACT-An evalueerbare populaties bij aanvang. De verdeling van de verandering in reacties (verbeterd [d.w.z. veranderingsscore van 1 naar 4], geen verandering [0], verslechterd met één niveau [-1], verslechterd met ≥2 niveaus [-2 naar -4], en ontbrekend) vanaf de basislijn bij elk gepland bezoek na de basislijn werden samengevat per behandelingsgroep.
Van baseline tot cyclus 6 Dag 1 (C6 D1)
Percentage deelnemers met verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in reacties op het feit-Anemie-item GP-5 - Cyclus 7 Dag 1 (C7D1)
Tijdsspanne: Van baseline tot cyclus 7 Dag 1 (C7D1)
De verdeling (frequentie en percentage) van de waargenomen reacties (d.w.z. ‘helemaal niet (0),’ ‘een beetje (1),’ ‘enigszins (2),’ ‘redelijk een beetje (3),’ ‘heel erg veel (4)," en ontbrekend) tot item GP-5 ("Ik heb last van bijwerkingen van de behandeling" in de afgelopen zeven dagen) van de FACT-An bij elk gepland bezoek, werden voor elke behandelingsgroep samengevat. De noemer voor de percentageberekening per behandelgroep was gebaseerd op het aantal FACT-An evalueerbare populaties bij aanvang. De verdeling van de verandering in reacties (verbeterd [d.w.z. veranderingsscore van 1 naar 4], geen verandering [0], verslechterd met één niveau [-1], verslechterd met ≥2 niveaus [-2 naar -4], en ontbrekend) vanaf de basislijn bij elk gepland bezoek na de basislijn werden samengevat per behandelingsgroep.
Van baseline tot cyclus 7 Dag 1 (C7D1)
Percentage deelnemers met een verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in reacties op het feit-Anemie-item GP-5 - Einde van de behandeling
Tijdsspanne: Van baseline tot einde van de behandeling
De verdeling (frequentie en percentage) van de waargenomen reacties (d.w.z. ‘helemaal niet (0),’ ‘een beetje (1),’ ‘enigszins (2),’ ‘redelijk een beetje (3),’ ‘heel erg veel (4)," en ontbrekend) tot item GP-5 ("Ik heb last van bijwerkingen van de behandeling" in de afgelopen zeven dagen) van de FACT-An bij elk gepland bezoek, werden voor elke behandelingsgroep samengevat. De noemer voor de percentageberekening per behandelgroep was gebaseerd op het aantal FACT-An evalueerbare populaties bij aanvang. De verdeling van de verandering in reacties (verbeterd [d.w.z. veranderingsscore van 1 naar 4], geen verandering [0], verslechterd met één niveau [-1], verslechterd met ≥2 niveaus [-2 naar -4], en ontbrekend) vanaf de basislijn bij elk gepland bezoek na de basislijn werden samengevat per behandelingsgroep.
Van baseline tot einde van de behandeling
Gebruik van gezondheidszorgmiddelen (HRU): aantal deelnemers dat in het ziekenhuis is opgenomen
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel; tot en met de afsluitdatum van de gegevensverwerking 25 januari 2019; de mediane duur van de behandeling met oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
Het aantal redenen voor ziekenhuisopnames en ziekenhuisopnames tijdens de behandelingsperiode werd gemonitord en omvat de redenen die verband houden met: bijwerkingen, protocolgestuurde procedures, transfusies, niet-protocolprocedures, electieve procedures of die verband houden met sociale, praktische of technische redenen bij afwezigheid. van AE's. HRU werd gedefinieerd als elk verbruik van gezondheidszorgmiddelen dat direct of indirect verband houdt met de behandeling van de patiënt.
Vanaf de datum van randomisatie tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel; tot en met de afsluitdatum van de gegevensverwerking 25 januari 2019; de mediane duur van de behandeling met oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
Gebruik van gezondheidszorgmiddelen (HRU): totaal aantal dagen in het ziekenhuis opgenomen vanwege welke reden dan ook
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel; tot en met de afsluitdatum van de gegevensverwerking 25 januari 2019; de mediane duur van de behandeling met oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo
Het totale aantal dagen dat om welke reden dan ook in het ziekenhuis was opgenomen tijdens de behandelingsperiode werd gecontroleerd. HRU werd gedefinieerd als elk verbruik van gezondheidszorgmiddelen dat direct of indirect verband houdt met de behandeling van de patiënt.
Vanaf de datum van randomisatie tot 28 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel; tot en met de afsluitdatum van de gegevensverwerking 25 januari 2019; de mediane duur van de behandeling met oraal azacitidine was 5,29 maanden en 5,36 maanden voor placebo

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Celgene

Onderzoekers

  • Studie directeur: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 april 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 januari 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 maart 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 maart 2012

Eerst geplaatst (Geschat)

29 maart 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 december 2024

Laatst geverifieerd

1 december 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AZA-MDS-003
  • 2012-002471-34 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren