Pilotní studie riluzol versus placebo v léčbě dětí a dospívajících s ASD (RILISE)

Kritéria pro zařazení:

1. Ambulantní pacienti muži nebo ženy ve věku 6-17 let včetně, s ekvivalentem mentálního věku ≥ 18 měsíců při screeningové návštěvě.
2. Splňte kritéria diagnostického a statistického manuálu (DSM-IV) pro ASD.
3. Mít při screeningu klinické skóre globálního dojmu-závažnosti (CGI-S) ≥ 4 (středně nemocný).

4. Pokud již dostáváte stabilní intervence, musí splňovat následující kritéria:

   1. Pokud již dostáváte stabilní souběžnou medikaci ovlivňující chování, musíte být na stabilní dávce během předchozího 1 měsíce před screeningem (s výjimkou fluoxetinu, kde je zapotřebí období 6 týdnů) a nebude elektivně zahajovat nové nebo modifikovat probíhající léky. na dobu studia.
   2. Pokud již dostáváte stabilní nefarmakologické vzdělávací, behaviorální a/nebo dietní intervence, zúčastněte se kontinuálně během předchozích 3 měsíců před screeningem a po dobu trvání studie dobrovolně nezahajujte nové nebo neupravujte probíhající intervence.
5. Při screeningu absolvujte normální fyzikální vyšetření a výsledky laboratorních testů. Pokud jsou abnormální, musí být nález(y) zkoušejícím považován za klinicky nevýznamný.
6. Schopnost dokončit hodnocení - plynulost v angličtině (rodič; pacient, je-li verbální).
7. Souhlas s účastí ve studii Province of Ontario Neurodevelopmental (POND) a závazek dokončit co nejvíce fází fenotypových opatření (1., 2. a 3. fáze), složky genomiky a zájem o zobrazení prostřednictvím POND.
8. Schopnost získat písemný informovaný souhlas od účastníka, je-li to vývojově vhodné. Pokud účastník nemá schopnost souhlasit, schopnost získat souhlas (pokud je to vývojově vhodné), stejně jako písemný informovaný souhlas od svého rodiče (rodičů)/zákonného zástupce.

Kritéria vyloučení:

1. Těhotné pacientky; sexuálně aktivní pacientky s nedostatečnou antikoncepcí.
2. Pacienti se závažným zdravotním stavem, který by na základě úsudku zkoušejícího mohl narušit provádění studie, zmást interpretaci výsledků studie nebo ohrozit jejich vlastní pohodu. Pacienti s prokázanou nebo anamnézou malignity nebo jakýmkoli významným hematologickým, endokrinním, kardiovaskulárním (včetně jakékoli poruchy rytmu), respiračním, ledvinovým, jaterním nebo gastrointestinálním onemocněním, s výjimkou mírných běžných dětských onemocnění v těchto oblastech, které jsou stabilní (např. mírné astma, zácpa atd.).
3. Pacienti s nestabilní epilepsií (tj. záchvaty vyskytující se během posledních 6 měsíců) nebo pacienti s epilepsií, kteří nedostávají stabilní dávky antiepileptických léků (tj. změny dávky během posledních 3 měsíců).
4. Pacienti s přecitlivělostí na riluzol nebo kteroukoli složku jeho lékové formy.
5. Pacienti s jedním nebo více z následujících onemocnění: HIV, virus hepatitidy B, virus hepatitidy C, hemofilie (problémy s krvácením, nedávná poranění nosu a mozku), abnormální krevní tlak (hypotenze nebo hypertenze), zneužívání drog, porucha imunity, epizoda velké deprese nebo psychóza.
6. Pacienti neschopní tolerovat postupy venepunkce pro odběr krve.
7. Pacienti užívající souběžně léky, které se specificky zaměřují na glutamátový systém (např. memantin, d-cykloserin) nebo snižují vylučování riluzolu (např. theofylin, chinolony), méně než 30 dnů před screeningovou návštěvou.
8. Pacienti aktivně zařazeni do jiné intervenční studie.
9. Pacienti, kteří nejsou schopni polykat pilulky.
10. Pacienti, kteří mají zvýšené jaterní enzymy ≥ 3krát oproti normálnímu množství před zahájením studie.