Um estudo piloto de riluzol versus placebo no tratamento de crianças e adolescentes com TEA (RILISE)

Critério de inclusão:

1. Pacientes ambulatoriais do sexo masculino ou feminino de 6 a 17 anos de idade, inclusive, com idade mental equivalente ≥ 18 meses na consulta de triagem.
2. Atende aos critérios do Manual de Diagnóstico e Estatística (DSM-IV) para um TEA.
3. Ter uma pontuação de Gravidade de Impressão Global do Clínico (CGI-S) ≥ 4 (moderadamente doente) na triagem.

4. Se já estiver recebendo intervenções estáveis, deve atender aos seguintes critérios:

   1. Se já estiver recebendo medicamentos concomitantes estáveis ​​que afetam o comportamento, deve estar em uma dose estável durante o 1 mês anterior à triagem (com exceção da fluoxetina, onde é necessário um período de 6 semanas) e não iniciará eletivamente novos medicamentos ou modificará os medicamentos em uso para duração do estudo.
   2. Se já estiver recebendo intervenções educacionais, comportamentais e/ou dietéticas não farmacológicas estáveis, tenha participação contínua durante os 3 meses anteriores à triagem e não inicie eletivamente novas ou modifique intervenções em andamento durante o estudo.
5. Ter exame físico normal e resultados de testes laboratoriais na Triagem. Se anormal, o(s) achado(s) deve(m) ser considerado(s) clinicamente insignificante(s) pelo Investigador.
6. Capacidade de completar avaliações - fluência em inglês (pais; paciente, se verbal).
7. Consentimento em participar do estudo de Neurodesenvolvimento da Província de Ontário (POND) e compromisso de concluir o maior número possível de etapas das medidas de fenotipagem (estágios 1, 2 e 3), componente genômico e interesse em obter imagens por meio do POND.
8. Capacidade de obter o consentimento informado por escrito do participante, se apropriado para o desenvolvimento. Se um participante não tiver capacidade para consentir, capacidade para obter consentimento (se for apropriado para o desenvolvimento), bem como consentimento informado por escrito de seus pais/responsável legal.

Critério de exclusão:

1. Pacientes grávidas; pacientes do sexo feminino sexualmente ativas em controle de natalidade inadequado.
2. Pacientes com uma condição médica séria que, com base no julgamento do Investigador, possa interferir na condução do estudo, confundir a interpretação dos resultados do estudo ou colocar em risco seu próprio bem-estar. Pacientes com evidência ou histórico de malignidade ou qualquer doença significativa hematológica, endócrina, cardiovascular (incluindo qualquer distúrbio do ritmo), respiratória, renal, hepática ou gastrointestinal, não incluindo doenças pediátricas comuns leves nessas áreas que são estáveis ​​(por exemplo, asma leve, constipação, etc.).
3. Doentes com epilepsia instável (i.e. convulsões ocorrendo nos últimos 6 meses), ou pacientes com epilepsia que não estão em doses estáveis ​​de medicamentos antiepilépticos (ou seja, alterações de dose nos últimos 3 meses).
4. Pacientes com hipersensibilidade ao riluzol ou a qualquer componente de sua formulação.
5. Pacientes com um ou mais dos seguintes: HIV, vírus da hepatite B, vírus da hepatite C, hemofilia (problemas de sangramento, lesões recentes no nariz e no cérebro), pressão arterial anormal (hipotensão ou hipertensão), abuso de drogas, distúrbio imunológico, episódio depressivo maior ou psicose.
6. Pacientes incapazes de tolerar procedimentos de punção venosa para coleta de sangue.
7. Pacientes recebendo medicamentos concomitantes que visam especificamente o sistema glutamato (por exemplo, memantina, d-cicloserina) ou diminuir a eliminação do riluzol (p. teofilina, quinolonas), menos de 30 dias antes da visita de triagem.
8. Pacientes inscritos ativamente em outro estudo de intervenção.
9. Pacientes que não conseguem engolir comprimidos.
10. Pacientes com enzimas hepáticas elevadas ≥ 3 vezes a quantidade normal antes do início do estudo.