Un estudio piloto de riluzol versus placebo en el tratamiento de niños y adolescentes con TEA (RILISE)

Criterios de inclusión:

1. Pacientes ambulatorios masculinos o femeninos de 6 a 17 años inclusive, con una edad mental equivalente a ≥ 18 meses en la visita de selección.
2. Cumplir con los criterios del Manual de Diagnóstico y Estadística (DSM-IV) para un ASD.
3. Tener una puntuación de Gravedad de impresión global del médico (CGI-S) ≥ 4 (moderadamente enfermo) en la selección.

4. Si ya recibe intervenciones estables debe cumplir con los siguientes criterios:

   1. Si ya recibe medicamentos concomitantes estables que afectan el comportamiento, debe estar en una dosis estable durante el mes anterior a la selección (con la excepción de fluoxetina, donde se necesita un período de 6 semanas), y no iniciará de forma electiva medicamentos nuevos ni modificará medicamentos en curso. para la duración del estudio.
   2. Si ya recibe intervenciones educativas, conductuales y/o dietéticas no farmacológicas estables, tenga una participación continua durante los 3 meses anteriores a la selección y no inicie de forma electiva intervenciones nuevas ni modifique intervenciones en curso durante la duración del estudio.
5. Tener un examen físico y resultados de pruebas de laboratorio normales en la selección. Si es anormal, el investigador debe considerar que los hallazgos son clínicamente insignificantes.
6. Capacidad para completar evaluaciones: fluidez en inglés (padre; paciente, si es verbal).
7. Consentimiento para participar en el estudio de neurodesarrollo de la provincia de Ontario (POND) y compromiso de completar tantas etapas como sea posible de las medidas de fenotipado (etapas 1, 2 y 3), componente genómico e interés en obtener imágenes a través de POND.
8. Capacidad para obtener el consentimiento informado por escrito del participante, si es apropiado para el desarrollo. Si un participante no tiene la capacidad de dar su consentimiento, la capacidad de obtener el asentimiento (si es apropiado para el desarrollo), así como el consentimiento informado por escrito de sus padres/tutores legales.

Criterio de exclusión:

1. Pacientes mujeres embarazadas; Pacientes mujeres sexualmente activas con control de la natalidad inadecuado.
2. Pacientes con una afección médica grave que, según el criterio del investigador, podría interferir con la realización del estudio, confundir la interpretación de los resultados del estudio o poner en peligro su propio bienestar. Pacientes con evidencia o antecedentes de malignidad o cualquier enfermedad hematológica, endocrina, cardiovascular (incluido cualquier trastorno del ritmo), respiratoria, renal, hepática o gastrointestinal significativa, sin incluir enfermedades pediátricas comunes leves en estas áreas que son estables (p. asma leve, estreñimiento, etc.).
3. Pacientes con epilepsia inestable (es decir, convulsiones ocurridas en los últimos 6 meses), o pacientes con epilepsia que no están tomando dosis estables de medicamentos antiepilépticos (es decir, cambios de dosis en los últimos 3 meses).
4. Pacientes con hipersensibilidad al riluzol o a cualquiera de los componentes de su formulación.
5. Pacientes con uno o más de los siguientes: VIH, virus de la hepatitis B, virus de la hepatitis C, hemofilia (problemas de sangrado, lesiones recientes en la nariz y el cerebro), presión arterial anormal (hipotensión o hipertensión), abuso de drogas, trastorno inmunitario, episodio depresivo mayor o psicosis.
6. Pacientes que no pueden tolerar los procedimientos de venopunción para la toma de muestras de sangre.
7. Pacientes que reciben medicamentos concomitantes que se dirigen específicamente al sistema de glutamato (p. memantina, d-cicloserina), o disminuir la eliminación de riluzol (p. teofilina, quinolonas), menos de 30 días antes de la visita de selección.
8. Pacientes inscritos activamente en otro estudio de intervención.
9. Pacientes que no pueden tragar pastillas.
10. Pacientes que tienen enzimas hepáticas elevadas ≥ 3 veces la cantidad normal antes de que comience el estudio.