Badanie pilotażowe riluzolu w porównaniu z placebo w leczeniu dzieci i młodzieży z ASD (RILISE)

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci ambulatoryjni płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 6 do 17 lat włącznie, z ekwiwalentem wieku umysłowego ≥ 18 miesięcy w dniu wizyty przesiewowej.
2. Spełnij kryteria Podręcznika diagnostyczno-statystycznego (DSM-IV) dla ASD.
3. Uzyskać wynik ≥ 4 w skali CGI-S (ang. Global Impression-Severity) klinicysty (umiarkowanie chory) podczas badania przesiewowego.

4. Jeśli już otrzymują stabilne interwencje, muszą spełniać następujące kryteria:

   1. Osoby, które już otrzymują stałe, towarzyszące leki wpływające na zachowanie, muszą przyjmować stabilną dawkę przez 1 miesiąc poprzedzający badanie przesiewowe (z wyjątkiem fluoksetyny, gdzie wymagany jest okres 6 tygodni) i nie będą planowo rozpoczynać nowych lub modyfikować trwających leków na czas studiów.
   2. Jeśli już otrzymujesz stabilne niefarmakologiczne interwencje edukacyjne, behawioralne i/lub dietetyczne, nieprzerwanie uczestnicz w ciągu ostatnich 3 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe i nie inicjuj planowo nowych lub modyfikuj trwających interwencji na czas trwania badania.
5. Mieć normalne badanie fizykalne i wyniki badań laboratoryjnych podczas badań przesiewowych. Jeśli wyniki są nieprawidłowe, badacz musi uznać je za nieistotne klinicznie.
6. Zdolność do wypełniania ocen - biegła znajomość języka angielskiego (rodzic; pacjent, jeśli mówi).
7. Zgoda na udział w badaniu neurorozwojowym prowincji Ontario (POND) i zobowiązanie do ukończenia jak największej liczby etapów fenotypowania (etapy 1, 2 i 3), komponentu genomicznego oraz zainteresowanie obrazowaniem za pomocą POND.
8. Zdolność do uzyskania pisemnej świadomej zgody od uczestnika, jeśli jest to odpowiednie dla rozwoju. Jeśli uczestnik nie ma zdolności do wyrażenia zgody, możliwości uzyskania zgody (jeśli jest to odpowiednie rozwojowo), a także pisemnej świadomej zgody od rodzica (rodziców)/opiekuna prawnego.

Kryteria wyłączenia:

1. pacjentki w ciąży; aktywnych seksualnie pacjentek stosujących nieodpowiednią kontrolę urodzeń.
2. Pacjenci z poważnym schorzeniem, które w ocenie badacza może zakłócać prowadzenie badania, zakłócać interpretację wyników badania lub zagrażać ich własnemu samopoczuciu. Pacjenci ze stwierdzonymi lub w wywiadzie nowotworami złośliwymi lub innymi poważnymi chorobami hematologicznymi, endokrynologicznymi, sercowo-naczyniowymi (w tym zaburzeniami rytmu), oddechowymi, nerkowymi, wątrobowymi lub żołądkowo-jelitowymi, z wyłączeniem łagodnych powszechnych chorób pediatrycznych w tych obszarach, które są stabilne (np. łagodna astma, zaparcia itp.).
3. Pacjenci z niestabilną padaczką (tj. napady padaczkowe występujące w ciągu ostatnich 6 miesięcy) lub u pacjentów z padaczką, którzy nie przyjmują stałych dawek leków przeciwpadaczkowych (tj. zmiany dawki w ciągu ostatnich 3 miesięcy).
4. Pacjenci z nadwrażliwością na ryluzol lub którykolwiek składnik preparatu.
5. Pacjenci z jednym lub kilkoma z następujących objawów: HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C, hemofilia (problemy z krwawieniami, niedawno przebyty uraz nosa i mózgu), nieprawidłowe ciśnienie krwi (niedociśnienie lub nadciśnienie), nadużywanie leków, zaburzenia odporności, duży epizod depresyjny lub psychoza.
6. Pacjenci nietolerujący procedur nakłucia żyły w celu pobrania krwi.
7. Pacjenci otrzymujący jednocześnie leki działające specyficznie na układ glutaminianowy (np. memantyna, d-cykloseryna) lub zmniejszają eliminację ryluzolu (np. teofilina, chinolony), mniej niż 30 dni przed wizytą przesiewową.
8. Pacjenci aktywnie uczestniczyli w innym badaniu interwencyjnym.
9. Pacjenci, którzy nie są w stanie połykać tabletek.
10. Pacjenci, u których aktywność enzymów wątrobowych wzrosła ≥ 3 razy w stosunku do normy przed rozpoczęciem badania.