Une étude pilote du riluzole par rapport au placebo dans le traitement des enfants et des adolescents atteints de TSA (RILISE)

Critère d'intégration:

1. Patients ambulatoires masculins ou féminins âgés de 6 à 17 ans inclus, avec un âge mental équivalent ≥ 18 mois lors de la visite de dépistage.
2. Répondre aux critères du Manuel diagnostique et statistique (DSM-IV) pour un TSA.
3. Avoir un score de gravité d'impression globale du clinicien (CGI-S) ≥ 4 (modérément malade) lors du dépistage.

4. Si vous recevez déjà des interventions stables, vous devez répondre aux critères suivants :

   1. Si vous recevez déjà des médicaments concomitants stables affectant le comportement, vous devez prendre une dose stable au cours du mois précédant le dépistage (à l'exception de la fluoxétine, où une période de 6 semaines est nécessaire), et n'initierez pas de manière élective de nouveaux médicaments ou ne modifierez pas les médicaments en cours pour la durée des études.
   2. Si vous recevez déjà des interventions éducatives, comportementales et / ou diététiques non pharmacologiques stables, avoir une participation continue au cours des 3 mois précédant le dépistage, et ne pas initier de manière élective de nouvelles interventions ou modifier des interventions en cours pendant la durée de l'étude.
5. Avoir des résultats d'examen physique et de laboratoire normaux lors du dépistage. S'ils sont anormaux, les résultats doivent être jugés cliniquement insignifiants par l'investigateur.
6. Capacité à effectuer des évaluations - maîtrise de l'anglais (parent ; patient, si verbal).
7. Consentement à participer à l'étude sur le développement neurologique de la province de l'Ontario (POND) et engagement à compléter autant d'étapes que possible des mesures de phénotypage (étapes 1, 2 et 3), composante génomique et intérêt à être imagé par POND.
8. Capacité d'obtenir un consentement éclairé écrit du participant, si cela est approprié au stade de développement. Si un participant n'a pas la capacité de consentir, la capacité d'obtenir l'assentiment (si approprié au stade de développement), ainsi que le consentement éclairé écrit de son ou ses parents/tuteur légal.

Critère d'exclusion:

1. Patientes enceintes ; les patientes sexuellement actives sur le contrôle des naissances inadéquat.
2. Patients présentant une condition médicale grave qui, selon le jugement de l'investigateur, pourrait interférer avec la conduite de l'étude, confondre l'interprétation des résultats de l'étude ou mettre en danger leur propre bien-être. Patients présentant des signes ou des antécédents de malignité ou toute maladie hématologique, endocrinienne, cardiovasculaire (y compris tout trouble du rythme), respiratoire, rénale, hépatique ou gastro-intestinale significative, à l'exclusion des maladies pédiatriques courantes bénignes dans ces domaines qui sont stables (par ex. asthme léger, constipation, etc.).
3. Les patients atteints d'épilepsie instable (c'est-à-dire épileptiques survenant au cours des 6 derniers mois), ou les patients épileptiques qui ne reçoivent pas de doses stables de médicaments antiépileptiques (c.-à-d. changement de dose au cours des 3 derniers mois).
4. Patients présentant une hypersensibilité au riluzole ou à l'un des composants de sa formulation.
5. Patients présentant un ou plusieurs des éléments suivants : VIH, virus de l'hépatite B, virus de l'hépatite C, hémophilie (problèmes de saignement, lésions nasales et cérébrales récentes), tension artérielle anormale (hypotension ou hypertension), toxicomanie, trouble immunitaire, épisode dépressif majeur ou psychose.
6. Patients incapables de tolérer les procédures de ponction veineuse pour le prélèvement sanguin.
7. Les patients recevant des médicaments concomitants ciblant spécifiquement le système glutamate (par ex. mémantine, d-cyclosérine), ou diminuer l'élimination du riluzole (par ex. théophylline, quinolones), moins de 30 jours avant la visite de dépistage.
8. Patients activement inscrits à une autre étude d'intervention.
9. Patients incapables d'avaler des pilules.
10. Les patients qui ont des enzymes hépatiques élevées ≥ 3 fois la quantité normale avant le début de l'étude.