Eine Pilotstudie von Riluzol im Vergleich zu Placebo bei der Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit ASS (RILISE)

Einschlusskriterien:

1. Männliche oder weibliche ambulante Patienten im Alter von 6 bis einschließlich 17 Jahren mit einem geistigen Altersäquivalent von ≥ 18 Monaten beim Screening-Besuch.
2. Erfüllen Sie die Kriterien des Diagnostic and Statistical Manual (DSM-IV) für einen ASD.
3. Haben Sie beim Screening einen Clinician's Global Impression-Severity (CGI-S) Score ≥ 4 (mäßig krank).

4. Wenn Sie bereits stabile Interventionen erhalten, müssen Sie die folgenden Kriterien erfüllen:

   1. Wenn Sie bereits stabile Begleitmedikamente erhalten, die das Verhalten beeinflussen, müssen Sie während des vorangegangenen 1 Monats vor dem Screening eine stabile Dosis einnehmen (mit Ausnahme von Fluoxetin, wo ein Zeitraum von 6 Wochen erforderlich ist) und werden nicht wahlfrei neue Medikamente einleiten oder laufende Medikamente modifizieren für die Studiendauer.
   2. Wenn Sie bereits stabile nicht-pharmakologische Schulungs-, Verhaltens- und / oder Ernährungsinterventionen erhalten, nehmen Sie während der letzten 3 Monate vor dem Screening kontinuierlich teil und leiten Sie während der Dauer der Studie nicht wahlfrei neue ein oder ändern Sie laufende Interventionen.
5. Haben Sie normale körperliche Untersuchung und Labortestergebnisse beim Screening. Bei anormalen Befunden muss/müssen der/die Befund(e) vom Prüfarzt als klinisch unbedeutend angesehen werden.
6. Fähigkeit, Beurteilungen abzuschließen – fließende Englischkenntnisse (Elternteil; Patient, falls mündlich).
7. Zustimmung zur Teilnahme an der Neuroentwicklungsstudie (POND) der Provinz Ontario und Verpflichtung, so viele Phasen wie möglich der Phänotypisierungsmaßnahmen (Phasen 1, 2 und 3), der Genomkomponente und des Interesses an der Abbildung durch POND abzuschließen.
8. Fähigkeit, eine schriftliche Einverständniserklärung des Teilnehmers einzuholen, falls dies entwicklungsbedingt angemessen ist. Wenn ein Teilnehmer nicht über die Fähigkeit zur Einwilligung verfügt, die Fähigkeit, eine Einwilligung (falls entwicklungsbedingt angemessen) einzuholen, sowie eine schriftliche Einverständniserklärung von seinen Eltern/Erziehungsberechtigten.

Ausschlusskriterien:

1. Schwangere Patientinnen; sexuell aktive Patientinnen mit unzureichender Empfängnisverhütung.
2. Patienten mit einer schwerwiegenden Erkrankung, die nach Einschätzung des Prüfarztes die Durchführung der Studie beeinträchtigen, die Interpretation der Studienergebnisse verfälschen oder ihr eigenes Wohlbefinden gefährden könnte. Patienten mit Hinweisen auf oder Vorgeschichte von bösartigen Tumoren oder signifikanten hämatologischen, endokrinen, kardiovaskulären (einschließlich Rhythmusstörungen), Atemwegs-, Nieren-, Leber- oder Magen-Darm-Erkrankungen, ausgenommen leichte häufige pädiatrische Erkrankungen in diesen Bereichen, die stabil sind (z. leichtes Asthma, Verstopfung usw.).
3. Patienten mit instabiler Epilepsie (z. Krampfanfälle innerhalb der letzten 6 Monate) oder Patienten mit Epilepsie, die keine stabilen Dosen von Antiepileptika einnehmen (z. Dosisänderungen innerhalb der letzten 3 Monate).
4. Patienten mit Überempfindlichkeit gegen Riluzol oder einen Bestandteil seiner Formulierung.
5. Patienten mit einem oder mehreren der folgenden: HIV, Hepatitis-B-Virus, Hepatitis-C-Virus, Hämophilie (Blutungsprobleme, kürzlich aufgetretene Nasen- und Hirnverletzungen), abnormaler Blutdruck (Hypotonie oder Hypertonie), Drogenmissbrauch, Immunitätsstörung, schwere depressive Episode oder Psychose.
6. Patienten, die Venenpunktionsverfahren zur Blutentnahme nicht tolerieren können.
7. Patienten, die gleichzeitig Medikamente erhalten, die speziell auf das Glutamatsystem abzielen (z. Memantin, D-Cycloserin) oder die Ausscheidung von Riluzol verringern (z. Theophyllin, Chinolone), weniger als 30 Tage vor dem Screening-Besuch.
8. Patienten, die aktiv in eine andere Interventionsstudie aufgenommen wurden.
9. Patienten, die keine Tabletten schlucken können.
10. Patienten, die vor Beginn der Studie erhöhte Leberenzyme auf das ≥ 3-fache des Normalwerts aufweisen.