Een pilootstudie van Riluzol versus Placebo bij de behandeling van kinderen en adolescenten met ASS (RILISE)

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke of vrouwelijke poliklinische patiënten van 6 tot en met 17 jaar, met een mentale leeftijdsequivalent van ≥ 18 maanden bij het screeningsbezoek.
2. Voldoen aan diagnostische en statistische handleiding (DSM-IV) criteria voor een ASS.
3. Een Clinician's Global Impression-Severity (CGI-S)-score ≥ 4 (matig ziek) hebben bij de screening.

4. Als reeds ontvangen stabiele interventies moeten voldoen aan de volgende criteria:

   1. Als u al stabiele gelijktijdige medicatie krijgt die het gedrag beïnvloedt, moet u een stabiele dosis hebben gedurende de voorafgaande 1 maand voorafgaand aan de screening (met uitzondering van fluoxetine, waarvoor een periode van 6 weken nodig is), en zal niet naar keuze nieuwe medicatie starten of lopende medicatie wijzigen voor studieduur.
   2. Als u al stabiele niet-farmacologische educatieve, gedrags- en/of dieetinterventies krijgt, moet u gedurende de voorafgaande 3 maanden voorafgaand aan de screening continu deelnemen en niet vrijwillig nieuwe interventies starten of lopende interventies wijzigen voor de duur van het onderzoek.
5. Heb normaal lichamelijk onderzoek en laboratoriumtestresultaten bij Screening. Indien abnormaal, moet(en) de bevinding(en) door de onderzoeker als klinisch onbeduidend worden beschouwd.
6. Mogelijkheid om beoordelingen te voltooien - vloeiend Engels (ouder; patiënt, indien verbaal).
7. Toestemming om deel te nemen aan de Neurodevelopmental (POND)-studie van de provincie Ontario en toezegging om zoveel mogelijk stadia van de fenotyperingsmaatregelen (stadia 1, 2 en 3), genomics-component en interesse in beeldvorming via POND te voltooien.
8. Mogelijkheid om schriftelijke geïnformeerde toestemming van de deelnemer te verkrijgen, indien passend bij de ontwikkeling. Als een deelnemer niet in staat is om toestemming te geven, het vermogen om instemming te verkrijgen (indien passend bij de ontwikkeling), evenals schriftelijke geïnformeerde toestemming van hun ouder(s)/wettelijke voogd.

Uitsluitingscriteria:

1. Zwangere vrouwelijke patiënten; seksueel actieve vrouwelijke patiënten met ontoereikende anticonceptie.
2. Patiënten met een ernstige medische aandoening die, op basis van het oordeel van de onderzoeker, de uitvoering van het onderzoek kan verstoren, de interpretatie van de onderzoeksresultaten kan verwarren of hun eigen welzijn in gevaar kan brengen. Patiënten met bewezen of voorgeschiedenis van maligniteit of een significante hematologische, endocriene, cardiovasculaire (inclusief elke ritmestoornis), respiratoire, nier-, lever- of gastro-intestinale ziekte, met uitzondering van milde, veelvoorkomende pediatrische ziekten in deze gebieden die stabiel zijn (bijv. milde astma, obstipatie, enz.).
3. Patiënten met instabiele epilepsie (d.w.z. epileptische aanvallen die in de afgelopen 6 maanden zijn opgetreden), of patiënten met epilepsie die geen stabiele doses anti-epileptica gebruiken (d.w.z. dosisveranderingen in de afgelopen 3 maanden).
4. Patiënten met overgevoeligheid voor riluzol of voor één van de bestanddelen van de formulering.
5. Patiënten met een of meer van de volgende: hiv, hepatitis B-virus, hepatitis C-virus, hemofilie (bloedingsproblemen, recent neus- en hersenletsel), abnormale bloeddruk (hypotensie of hypertensie), drugsmisbruik, immuniteitsstoornis, ernstige depressieve episode of psychose.
6. Patiënten die venapunctieprocedures voor bloedafname niet kunnen verdragen.
7. Patiënten die gelijktijdig medicijnen krijgen die specifiek gericht zijn op het glutamaatsysteem (bijv. memantine, d-cycloserine), of de eliminatie van riluzol verminderen (bijv. theofylline, chinolonen), minder dan 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek.
8. Patiënten namen actief deel aan een andere interventiestudie.
9. Patiënten die geen pillen kunnen slikken.
10. Patiënten met verhoogde leverenzymen ≥ 3 keer de normale hoeveelheid voordat het onderzoek begint.