En pilotstudie av Riluzole versus placebo i behandling av barn og unge med ASD (RILISE)

Inklusjonskriterier:

1. Mannlige eller kvinnelige polikliniske pasienter 6-17 år inklusive, med en mental alder tilsvarende ≥ 18 måneder ved screeningbesøk.
2. Møt Diagnostic and Statistical Manual (DSM-IV) kriterier for en ASD.
3. Ha en klinikers Global Impression-Severity (CGI-S) score ≥ 4 (moderat syk) ved screening.

4. Hvis du allerede mottar stabile intervensjoner, må følgende kriterier oppfylles:

   1. Hvis du allerede mottar stabile samtidige medisiner som påvirker atferden, må de ha en stabil dose i løpet av den foregående 1 måneden før screening (med unntak av fluoksetin, hvor en periode på 6 uker er nødvendig), og vil ikke starte elektivt med nye eller modifisere pågående medisiner for studietiden.
   2. Hvis du allerede mottar stabile ikke-farmakologiske pedagogiske, atferdsmessige og/eller kostholdsintervensjoner, ha kontinuerlig deltakelse i løpet av de foregående 3 månedene før screening, og ikke initier nye eller endre pågående intervensjoner i løpet av studien.
5. Ha normal fysisk undersøkelse og laboratorietestresultater ved Screening. Hvis unormalt, må funnene anses som klinisk ubetydelige av etterforskeren.
6. Evne til å fullføre vurderinger - flytende engelsk (foreldre; pasient, hvis verbal).
7. Samtykke til å delta i provinsen Ontario Neurodevelopmental (POND) studie og forpliktelse til å fullføre så mange stadier som mulig av fenotypingstiltakene (trinn 1, 2 og 3), genomikkkomponent og interesse for å bli avbildet gjennom POND.
8. Evne til å innhente skriftlig informert samtykke fra deltakeren, dersom utviklingsmessig hensiktsmessig. Hvis en deltaker ikke har kapasitet til å samtykke, evne til å innhente samtykke (hvis utviklingsmessig hensiktsmessig), samt skriftlig informert samtykke fra sine foreldre/foresatte.

Ekskluderingskriterier:

1. Gravide kvinnelige pasienter; seksuelt aktive kvinnelige pasienter på utilstrekkelig prevensjon.
2. Pasienter med en alvorlig medisinsk tilstand som, basert på etterforskerens vurdering, kan forstyrre gjennomføringen av studien, forvirre tolkningen av studieresultatene eller sette deres eget velvære i fare. Pasienter med bevis eller historie med malignitet eller noen signifikant hematologisk, endokrin, kardiovaskulær (inkludert enhver rytmeforstyrrelse), respiratorisk, nyre-, lever- eller gastrointestinal sykdom, ikke inkludert milde vanlige pediatriske sykdommer i disse områdene som er stabile (f.eks. mild astma, forstoppelse, etc.).
3. Pasienter med ustabil epilepsi (dvs. anfall som har forekommet i løpet av de siste 6 månedene), eller pasienter med epilepsi som ikke er på stabile doser av antiepileptiske medisiner (dvs. doseendringer i løpet av de siste 3 månedene).
4. Pasienter med overfølsomhet overfor riluzol eller noen komponenter i formuleringen.
5. Pasienter med ett eller flere av følgende: HIV, Hepatitt B-virus, Hepatitt C-virus, hemofili (blødningsproblemer, nylige nese- og hjerneskader), unormalt blodtrykk (hypotensjon eller hypertensjon), narkotikamisbruk, immunforstyrrelse, alvorlig depressiv episode eller psykose.
6. Pasienter som ikke kan tolerere venepunkturprosedyrer for blodprøvetaking.
7. Pasienter som samtidig får medisiner som spesifikt retter seg mot glutamatsystemet (f. memantin, d-cykloserin), eller redusere eliminasjonen av riluzol (f.eks. teofyllin, kinoloner), mindre enn 30 dager før screeningbesøket.
8. Pasienter ble aktivt registrert i en annen intervensjonsstudie.
9. Pasienter som ikke klarer å svelge piller.
10. Pasienter som har forhøyede leverenzymer ≥ 3 ganger den normale mengden før studien starter.