Uno studio pilota di riluzolo rispetto al placebo nel trattamento di bambini e adolescenti con ASD (RILISE)

Criterio di inclusione:

1. Pazienti ambulatoriali di sesso maschile o femminile di età compresa tra 6 e 17 anni, con un'età mentale equivalente ≥ 18 mesi alla visita di Screening.
2. Soddisfare i criteri del Manuale diagnostico e statistico (DSM-IV) per un ASD.
3. Avere un punteggio CGI-S (Global Impression-Severity) di un medico ≥ 4 (moderatamente malato) allo screening.

4. Se già beneficiario di interventi stabili deve soddisfare i seguenti criteri:

   1. Se già riceve farmaci concomitanti stabili che incidono sul comportamento, deve assumere una dose stabile durante il mese precedente lo screening (ad eccezione della fluoxetina, dove è necessario un periodo di 6 settimane) e non avvierà elettivamente nuovi o modificherà i farmaci in corso per la durata dello studio.
   2. Se stai già ricevendo interventi educativi, comportamentali e/o dietetici stabili non farmacologici, avere una partecipazione continua durante i 3 mesi precedenti lo screening e non avviare elettivamente nuovi o modificare interventi in corso per la durata dello studio.
5. Avere un normale esame fisico e risultati dei test di laboratorio allo Screening. Se anormali, i risultati devono essere considerati clinicamente insignificanti dallo sperimentatore.
6. Capacità di completare le valutazioni - fluidità in inglese (genitore; paziente, se verbale).
7. Consenso a partecipare allo studio sul neurosviluppo della provincia dell'Ontario (POND) e impegno a completare il maggior numero possibile di fasi delle misure di fenotipizzazione (fasi 1, 2 e 3), componente genomica e interesse a ricevere immagini tramite POND.
8. Capacità di ottenere il consenso informato scritto dal partecipante, se appropriato dal punto di vista dello sviluppo. Se un partecipante non ha la capacità di acconsentire, la capacità di ottenere il consenso (se appropriato per lo sviluppo), nonché il consenso informato scritto dei genitori/tutori legali.

Criteri di esclusione:

1. Pazienti donne in gravidanza; pazienti di sesso femminile sessualmente attive sotto controllo delle nascite inadeguato.
2. Pazienti con una grave condizione medica che, in base al giudizio dello sperimentatore, potrebbe interferire con la conduzione dello studio, confondere l'interpretazione dei risultati dello studio o mettere in pericolo il proprio benessere. Pazienti con evidenza o anamnesi di malignità o qualsiasi significativa malattia ematologica, endocrina, cardiovascolare (inclusa qualsiasi disturbo del ritmo), respiratoria, renale, epatica o gastrointestinale, escluse le malattie pediatriche comuni lievi in ​​queste aree che sono stabili (ad es. asma lieve, costipazione, ecc.).
3. Pazienti con epilessia instabile (es. convulsioni verificatesi negli ultimi 6 mesi), o pazienti con epilessia che non assumono dosi stabili di farmaci antiepilettici (ad es. modifiche della dose negli ultimi 3 mesi).
4. Pazienti con ipersensibilità al riluzolo oa qualsiasi componente della sua formulazione.
5. Pazienti con uno o più dei seguenti: HIV, virus dell'epatite B, virus dell'epatite C, emofilia (problemi di sanguinamento, lesioni recenti al naso e al cervello), pressione sanguigna anormale (ipotensione o ipertensione), abuso di droghe, disturbi immunitari, episodio depressivo maggiore o psicosi.
6. Pazienti incapaci di tollerare le procedure di prelievo venoso per il prelievo di sangue.
7. Pazienti che assumono farmaci concomitanti mirati specificamente al sistema del glutammato (ad es. memantina, d-cicloserina) o ridurre l'eliminazione del riluzolo (ad es. teofillina, chinoloni), meno di 30 giorni prima della visita di screening.
8. Pazienti arruolati attivamente in un altro studio di intervento.
9. Pazienti che non sono in grado di deglutire le pillole.
10. Pazienti che hanno enzimi epatici elevati ≥ 3 volte la quantità normale prima dell'inizio dello studio.