Пилотное исследование рилузола по сравнению с плацебо при лечении детей и подростков с РАС (RILISE)

Критерии включения:

1. Амбулаторные пациенты мужского или женского пола в возрасте от 6 до 17 лет включительно с психическим возрастом, эквивалентным ≥ 18 месяцев на скрининговом визите.
2. Соответствовать критериям Руководства по диагностике и статистике (DSM-IV) для РАС.
3. Иметь оценку общего клинического впечатления-тяжести (CGI-S) ≥ 4 (средней степени тяжести) при скрининге.

4. Если уже получают стабильные вмешательства должны соответствовать следующим критериям:

   1. Если вы уже получаете стабильные сопутствующие лекарства, влияющие на поведение, вы должны принимать стабильную дозу в течение предшествующего 1 месяца до скрининга (за исключением флуоксетина, для которого требуется период в 6 недель), и не будет выборочно начинать новые или изменять текущие лекарства. на срок обучения.
   2. Если вы уже получаете стабильные немедикаментозные образовательные, поведенческие и/или диетические вмешательства, продолжайте участвовать в течение предшествующих 3 месяцев до скрининга и не инициируйте новые или модифицируйте текущие вмешательства на время исследования.
5. Иметь нормальные результаты физического осмотра и лабораторных анализов при скрининге. В случае отклонения от нормы исследователь должен расценивать результат(ы) как клинически незначимый.
6. Способность выполнять тесты - свободное владение английским языком (родитель; пациент, если устно).
7. Согласие на участие в исследовании нейроразвития провинции Онтарио (POND) и обязательство пройти как можно больше этапов мер по фенотипированию (этапы 1, 2 и 3), компонента геномики и заинтересованности в получении изображения с помощью POND.
8. Возможность получить письменное информированное согласие от участника, если это соответствует уровню развития. Если участник не имеет возможности давать согласие, возможности получить согласие (если это соответствует уровню развития), а также письменное информированное согласие от своего родителя (родителей) / законного опекуна.

Критерий исключения:

1. Беременные пациентки; сексуально активные женщины-пациенты, получающие неадекватные противозачаточные средства.
2. Пациенты с серьезным заболеванием, которое, по мнению исследователя, может помешать проведению исследования, исказить интерпретацию результатов исследования или поставить под угрозу их собственное благополучие. Пациенты с признаками или историей злокачественных новообразований или любыми значительными гематологическими, эндокринными, сердечно-сосудистыми (включая любое нарушение ритма), респираторными, почечными, печеночными или желудочно-кишечными заболеваниями, за исключением легких распространенных детских заболеваний в этих областях, которые являются стабильными (например, легкая астма, запоры и др.).
3. Пациенты с нестабильной эпилепсией (т. приступы, возникшие в течение последних 6 месяцев), или пациенты с эпилепсией, которые не получают стабильных доз противоэпилептических препаратов (т. изменения дозы в течение последних 3 месяцев).
4. Пациенты с повышенной чувствительностью к рилузолу или любым компонентам его состава.
5. Пациенты с одним или несколькими из следующих симптомов: ВИЧ, вирус гепатита В, вирус гепатита С, гемофилия (кровотечения, недавние травмы носа и головного мозга), аномальное кровяное давление (гипотония или гипертония), злоупотребление наркотиками, нарушение иммунитета, большой депрессивный эпизод или психоз.
6. Пациенты, которые не могут переносить процедуры венепункции для забора крови.
7. Пациенты, получающие сопутствующие препараты, специально воздействующие на глутаматную систему (например, мемантин, d-циклосерин) или снижают элиминацию рилузола (например, теофиллин, хинолоны) менее чем за 30 дней до скринингового визита.
8. Пациенты активно участвовали в другом интервенционном исследовании.
9. Пациенты, которые не могут глотать таблетки.
10. Пациенты с повышенным уровнем ферментов печени в ≥ 3 раз выше нормы до начала исследования.