Účinek léčby simvastatinem na vazookluzivní bolest u srpkovité anémie
Fáze 2 studie účinků léčby simvastatinem na vazookluzivní bolest u srpkovité anémie
Přehled studie
Detailní popis
Srpkovitá anémie (SCD) je charakterizována opakujícími se vazookluzivními epizodami a chronickým zánětlivým stavem vedoucím k progresivnímu multiorgánovému poškození. Patofyziologie SCD souvisí s endoteliální dysfunkcí způsobenou z velké části poruchou homeostázy oxidu dusnatého (NO) a chronickým zánětem. Prostřednictvím mnoha mechanismů, včetně upregulace NO, bylo prokázáno, že statiny poskytují ochranu před poškozením endotelu, nezávisle na jejich vlastnostech snižujících hladinu cholesterolu.
Inhibicí zánětu a několika běžných cest vedoucích k poškození cév může simvastatin pomoci předcházet akutním a chronickým komplikacím SCD. Cílem této studie je zjistit, zda se naše předběžné výsledky ukazující snížení plazmatických markerů vaskulárního poškození spojené se simvastatinem promítnou do snížení epizod vazookluzivní bolesti u pacientů s SCD. K monitorování frekvence a intenzity vazookluzivní bolesti u pacientů s SCD léčených jednou denní dávkou simvastatinu bude použit webový elektronický deník bolesti dostupný pomocí smartphonu.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
California
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Srpkovitá anémie (HbSS nebo S/β0 talasémie)
- ≥ 3 epizody vazookluzivní bolesti v roce před zařazením
- Věk ≥ 10 let
- Hmotnost > 30 kg
Kritéria vyloučení:
- Kreatinkináza (CK) > UNL
- Celkový cholesterol < 90 mg/dl nebo triglyceridy < 30 mg/dl
- Renální dysfunkce (kreatinin > 1,5násobek UNL)
- Jaterní dysfunkce (ALT > 2-násobek UNL)
- Léčba léky se známými metabolickými interakcemi se statiny během posledních 30 dnů
- Vasookluzivní bolest vyžadující hospitalizaci během posledních 30 dnů
- Transfuze červených krvinek během posledních 30 dnů
- Těhotenství/kojení
- Muskuloskeletální porucha spojená se zvýšenou hladinou CK
- Minulá nebo současná historie zneužívání návykových látek (alkohol, kokain, amfetaminy, heroin)
- Chronická bolest způsobená avaskulární nekrózou kosti (AVN) nebo bércové vředy a bolest způsobená traumatem nebo jinými příčinami než SCD.
- Závažné kognitivní nebo neurologické poruchy, které mohou v této studii bránit schopnosti používat chytrý telefon nebo vyplnit elektronický deník bolesti
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: simvastatin
Simvastatin (Zocor), 40 mg tableta, 40 mg perorálně jednou denně, po dobu 3 měsíců
|
40 mg perorálně jednou denně po dobu 3 měsíců
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna frekvence příhod vazookluzivní bolesti před a po léčbě simvastatinem
Časové okno: Výchozí stav a 3 měsíce
|
Účinek léčby simvastatinem bude hodnocen měřením rozdílu od výchozí hodnoty v průměrné frekvenci (a intenzitě) příhod vazookluzivní bolesti po léčbě simvastatinem.
Míra bolesti (podíl dní bolesti) byla definována jako počet dní hlášených s bolestí související s srpkovitou anémií dělený počtem vyplněných denních deníků bolesti.
|
Výchozí stav a 3 měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna vysoce citlivého C-reaktivního proteinu v plazmě
Časové okno: Výchozí stav a 3 měsíce
|
Průměrný rozdíl v hladině vysoce citlivého C-reaktivního proteinu v plazmě před a po léčbě simvastatinem
|
Výchozí stav a 3 měsíce
|
|
Změna hladiny celkového cholesterolu od výchozí hodnoty po léčbě simvastatinem
Časové okno: Výchozí stav a 3 měsíce
|
Výchozí stav a 3 měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Carolyn Hoppe, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Hematologická onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Anémie
- Anémie, hemolytická, vrozená
- Anémie, hemolytika
- Hemoglobinopatie
- Anémie, srpkovitá anémie
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Antimetabolity
- Anticholesteremická činidla
- Hypolipidemická činidla
- Látky regulující lipidy
- Inhibitory hydroxymethylglutaryl-CoA reduktázy
- Simvastatin
Další identifikační čísla studie
- DDCF-ICRA-2011
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .