Efecto del tratamiento con simvastatina sobre el dolor vasooclusivo en la enfermedad de células falciformes
Estudio de fase 2 de los efectos del tratamiento con simvastatina sobre el dolor vasooclusivo en la enfermedad de células falciformes
Descripción general del estudio
Descripción detallada
La enfermedad de células falciformes (ECF) se caracteriza por episodios vaso-oclusivos recurrentes y un estado inflamatorio crónico que conduce a una lesión multiorgánica progresiva. La fisiopatología de la SCD está relacionada con la disfunción endotelial impulsada en gran medida por la alteración de la homeostasis del óxido nítrico (NO) y la inflamación crónica. A través de múltiples mecanismos, incluida la regulación positiva de NO, se ha demostrado que las estatinas confieren protección contra la lesión endotelial, independientemente de sus propiedades para reducir el colesterol.
Al inhibir la inflamación y varias vías comunes que conducen al daño vascular, la simvastatina puede ayudar a prevenir las complicaciones agudas y crónicas de la SCD. El objetivo de este estudio es determinar si nuestros resultados preliminares que muestran reducciones asociadas con la simvastatina en los marcadores plasmáticos de lesión vascular se traducirán en una reducción de los episodios de dolor vasooclusivo en pacientes con SCD. Se utilizará un diario electrónico del dolor basado en la web y accesible desde un teléfono inteligente para controlar la frecuencia y la intensidad del dolor vasooclusivo en pacientes con SCD tratados con una dosis única diaria de simvastatina.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Enfermedad de células falciformes (HbSS o S/β0 talasemia)
- ≥ 3 episodios de dolor vasooclusivo en el año anterior a la inscripción
- Edad ≥ 10 años
- Peso > 30 kg
Criterio de exclusión:
- Creatina quinasa (CK) > UNL
- Colesterol total < 90 mg/dL o triglicéridos < 30 mg/dL
- Disfunción renal (Creatinina > 1,5 veces UNL)
- Disfunción hepática (ALT > 2 veces UNL)
- Tratamiento con medicamentos que tienen interacciones metabólicas conocidas con estatinas en los últimos 30 días
- Dolor vaso-oclusivo que requiere hospitalización en los últimos 30 días
- Transfusión de glóbulos rojos en los últimos 30 días
- Embarazo/lactancia
- Trastorno musculoesquelético asociado con un nivel elevado de CK
- Antecedentes pasados o presentes de abuso de sustancias (alcohol, cocaína, anfetaminas, heroína)
- Dolor crónico causado por necrosis avascular del hueso (NAV) o úlceras en las piernas, y dolor debido a traumatismos o causas distintas de la MSC.
- Deficiencias cognitivas o neurológicas importantes que pueden dificultar la capacidad de usar el teléfono inteligente o completar el diario electrónico del dolor en este estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: simvastatina
Simvastatin (Zocor), tableta de 40 mg, 40 mg por vía oral una vez al día, durante 3 meses
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40 mg, por vía oral, una vez al día durante 3 meses
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la frecuencia de eventos de dolor vaso-oclusivo, antes y después del tratamiento con simvastatina
Periodo de tiempo: Línea base y 3 meses
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El efecto del tratamiento con simvastatina se evaluará midiendo la diferencia desde el inicio en la frecuencia media (e intensidad) de los eventos de dolor vasooclusivo, después del tratamiento con simvastatina.
La tasa de dolor (proporción de días de dolor) se definió como el número de días informados con dolor relacionado con la enfermedad de células falciformes dividido por el número de diarios de dolor diarios completados.
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Línea base y 3 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la proteína C reactiva de alta sensibilidad plasmática
Periodo de tiempo: Línea base y 3 meses
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Diferencia media en el nivel de proteína C reactiva de alta sensibilidad en plasma, antes y después del tratamiento con simvastatina
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Línea base y 3 meses
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Cambio desde el inicio en el nivel de colesterol total después del tratamiento con simvastatina
Periodo de tiempo: Línea base y 3 meses
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Línea base y 3 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Carolyn Hoppe, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Anemia de células falciformes
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Antimetabolitos
- Agentes Anticolesterolémicos
- Agentes hipolipidémicos
- Agentes reguladores de lípidos
- Inhibidores de la hidroximetilglutaril-CoA reductasa
- Simvastatina
Otros números de identificación del estudio
- DDCF-ICRA-2011
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Descripción del plan IPD
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