Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt av Simvastatin-behandling på vaso-okklusiv smerte ved sigdcellesykdom

26. oktober 2016 oppdatert av: Carolyn Hoppe, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Fase 2-studie av Simvastatin-behandlingseffekter på vaso-okklusiv smerte ved sigdcellesykdom

Formålet med denne studien er å finne ut om simvastatin er effektivt for å redusere frekvensen og intensiteten av vaso-okklusive smerteepisoder hos pasienter med sigdcellesykdom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Sigdcellesykdom (SCD) er preget av tilbakevendende vaso-okklusive episoder og en kronisk inflammatorisk tilstand som fører til progressiv multiorganskade. Patofysiologien til SCD er relatert til endotelial dysfunksjon drevet hovedsakelig av nedsatt nitrogenoksid (NO) homeostase og kronisk betennelse. Gjennom flere mekanismer, inkludert oppregulering av NO, har statiner vist seg å gi beskyttelse mot endotelskade, uavhengig av deres kolesterolsenkende egenskaper.

Ved å hemme betennelse og flere vanlige veier som fører til vaskulær skade, kan simvastatin bidra til å forhindre akutte og kroniske komplikasjoner av SCD. Målet med denne studien er å finne ut om våre foreløpige resultater som viser simvastatin-assosierte reduksjoner i plasmamarkører for vaskulær skade vil oversettes til en reduksjon i vaso-okklusive smerteepisoder hos pasienter med SCD. En nettbasert, smarttelefontilgjengelig elektronisk smertedagbok vil bli brukt til å overvåke frekvens og intensitet av vaso-okklusiv smerte hos SCD-pasienter behandlet med en enkelt daglig dose simvastatin.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Sigdcellesykdom (HbSS eller S/β0 talassemi)
  • ≥ 3 vaso-okklusive smerteepisoder i året før påmelding
  • Alder ≥ 10 år
  • Vekt > 30 kg

Ekskluderingskriterier:

  • Kreatinkinase (CK) > UNL
  • Totalkolesterol < 90 mg/dL, eller triglyserider <30 mg/dL
  • Nyredysfunksjon (kreatinin > 1,5 ganger UNL)
  • Leverdysfunksjon (ALT > 2 ganger UNL)
  • Behandling med legemidler som har kjent metabolske interaksjoner med statiner i løpet av de siste 30 dagene
  • Vaso-okklusiv smerte som krever sykehusinnleggelse innen de siste 30 dagene
  • Transfusjon av røde blodlegemer i løpet av de siste 30 dagene
  • Graviditet/amming
  • Muskel- og skjelettlidelser assosiert med forhøyet CK-nivå
  • Tidligere eller nåværende historie med rusmisbruk (alkohol, kokain, amfetamin, heroin)
  • Kronisk smerte forårsaket av avaskulær nekrose av bein (AVN) eller leggsår, og smerter på grunn av traumer eller andre årsaker enn SCD.
  • Store kognitive eller nevrologiske svekkelser som kan hemme evnen til å bruke smarttelefonen eller fullføre den elektroniske smertedagboken i denne studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: simvastatin
Simvastatin (Zocor), 40 mg tablett, 40 mg oralt en gang daglig, i 3 måneder
Legemiddel: Simvastatin
40 mg, oralt, en gang daglig i 3 måneder
Andre navn:
  • Zocor

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i hyppigheten av vaso-okklusive smertehendelser, før og etter behandling med Simvastatin
Tidsramme: Baseline og 3 måneder
Effekten av simvastatinbehandling vil bli vurdert ved å måle forskjellen fra baseline i gjennomsnittlig frekvens (og intensitet) av vaso-okklusive smertehendelser, etter behandling med simvastatin. Smertefrekvens (andel av smertedager) ble definert som antall dager rapportert med sigdcellesykdomsrelatert smerte delt på antall fullførte daglige smertedagbøker.
Baseline og 3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i C-reaktivt protein med høy følsomhet i plasma
Tidsramme: Baseline og 3 måneder
Gjennomsnittlig forskjell i plasma høysensitivitet C-reaktivt proteinnivå, før og etter behandling med simvastatin
Baseline og 3 måneder
Endring fra baseline i totalt kolesterolnivå etter behandling med simvastatin
Tidsramme: Baseline og 3 måneder
Baseline og 3 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Samarbeidspartnere

University of California, Los Angeles

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Carolyn Hoppe, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. oktober 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. oktober 2012

Først lagt ut (Anslag)

8. oktober 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

19. desember 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. oktober 2016

Sist bekreftet

1. januar 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DDCF-ICRA-2011

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

utgivelse

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere