Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt af Simvastatin-behandling på vaso-okklusiv smerte ved seglcellesygdom

26. oktober 2016 opdateret af: Carolyn Hoppe, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Fase 2-undersøgelse af Simvastatin-behandlingseffekter på vaso-okklusiv smerte ved seglcellesygdom

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om simvastatin er effektivt til at reducere hyppigheden og intensiteten af ​​vaso-okklusive smerteepisoder hos patienter med seglcellesygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Seglcellesygdom (SCD) er karakteriseret ved tilbagevendende vaso-okklusive episoder og en kronisk inflammatorisk tilstand, der fører til progressiv multiorganbeskadigelse. Patofysiologien af ​​SCD er relateret til endotel dysfunktion drevet hovedsageligt af nedsat nitrogenoxid (NO) homeostase og kronisk inflammation. Gennem flere mekanismer, herunder opregulering af NO, har statiner vist sig at give beskyttelse mod endotelskade, uafhængigt af deres kolesterolsænkende egenskaber.

Ved at hæmme inflammation og flere almindelige veje, der fører til vaskulær skade, kan simvastatin hjælpe med at forhindre de akutte og kroniske komplikationer af SCD. Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om vores foreløbige resultater, der viser simvastatin-associerede reduktioner i plasmamarkører for vaskulær skade, vil udmønte sig i en reduktion i vaso-okklusive smerteepisoder hos patienter med SCD. En webbaseret, smartphone-tilgængelig elektronisk smertedagbog vil blive brugt til at overvåge hyppigheden og intensiteten af ​​vaso-okklusiv smerte hos SCD-patienter behandlet med en enkelt daglig dosis simvastatin.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Seglcellesygdom (HbSS eller S/β0 thalassæmi)
  • ≥ 3 vaso-okklusive smerteepisoder i året før indskrivning
  • Alder ≥ 10 år
  • Vægt > 30 kg

Ekskluderingskriterier:

  • Kreatinkinase (CK) > UNL
  • Total kolesterol < 90 mg/dL eller triglycerider <30 mg/dL
  • Renal dysfunktion (kreatinin > 1,5 gange UNL)
  • Leverdysfunktion (ALT > 2 gange UNL)
  • Behandling med lægemidler med kendte metaboliske interaktioner med statiner inden for de seneste 30 dage
  • Vaso-okklusiv smerte, der kræver indlæggelse inden for de seneste 30 dage
  • Transfusion af røde blodlegemer inden for de seneste 30 dage
  • Graviditet/amning
  • Muskuloskeletal lidelse forbundet med et forhøjet CK-niveau
  • Tidligere eller nuværende historie med stofmisbrug (alkohol, kokain, amfetamin, heroin)
  • Kroniske smerter forårsaget af avaskulær nekrose af knoglerne (AVN) eller bensår og smerter på grund af traumer eller andre årsager end SCD.
  • Store kognitive eller neurologiske svækkelser, der kan hæmme evnen til at bruge smartphonen eller fuldføre den elektroniske smertedagbog i denne undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: simvastatin
Simvastatin (Zocor), 40 mg tablet, 40 mg oralt én gang dagligt, i 3 måneder
Medicin: Simvastatin
40 mg, oralt, én gang dagligt i 3 måneder
Andre navne:
  • Zocor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i hyppigheden af ​​vaso-okklusive smertehændelser, før og efter behandling med Simvastatin
Tidsramme: Baseline og 3 måneder
Effekten af ​​simvastatinbehandling vil blive vurderet ved at måle forskellen fra baseline i den gennemsnitlige hyppighed (og intensitet) af vaso-okklusive smertehændelser efter behandling med simvastatin. Smertefrekvens (andel af smertedage) blev defineret som antallet af rapporterede dage med seglcellesygdomsrelateret smerte divideret med antallet af afsluttede daglige smertedagbøger.
Baseline og 3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i C-reaktivt protein med høj følsomhed i plasma
Tidsramme: Baseline og 3 måneder
Gennemsnitlig forskel i plasma højfølsomhed C-reaktivt protein niveau, før og efter behandling med simvastatin
Baseline og 3 måneder
Ændring fra baseline i totalt kolesterolniveau efter behandling med simvastatin
Tidsramme: Baseline og 3 måneder
Baseline og 3 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Samarbejdspartnere

University of California, Los Angeles

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Carolyn Hoppe, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. oktober 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. oktober 2012

Først opslået (Skøn)

8. oktober 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

19. december 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. oktober 2016

Sidst verificeret

1. januar 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DDCF-ICRA-2011

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

offentliggørelse

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner