Efeito do tratamento com sinvastatina na dor vaso-oclusiva na doença falciforme
Estudo de Fase 2 dos Efeitos do Tratamento com Sinvastatina na Dor Vaso-oclusiva na Doença Falciforme
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
A doença falciforme (DF) é caracterizada por episódios vaso-oclusivos recorrentes e um estado inflamatório crônico que leva à lesão progressiva de múltiplos órgãos. A fisiopatologia da MSC está relacionada à disfunção endotelial impulsionada em grande parte pela homeostase prejudicada do óxido nítrico (NO) e inflamação crônica. Através de múltiplos mecanismos, incluindo regulação positiva de NO, as estatinas demonstraram conferir proteção contra lesão endotelial, independentemente de suas propriedades de redução do colesterol.
Ao inibir a inflamação e várias vias comuns que levam ao dano vascular, a sinvastatina pode ajudar a prevenir as complicações agudas e crônicas da MSC. O objetivo deste estudo é determinar se nossos resultados preliminares mostrando reduções associadas à sinvastatina nos marcadores plasmáticos de lesão vascular se traduzirão em uma redução nos episódios de dor vaso-oclusiva em pacientes com anemia falciforme. Um diário de dor eletrônico acessível por smartphone baseado na web será usado para monitorar a frequência e a intensidade da dor vaso-oclusiva em pacientes com anemia falciforme tratados com uma única dose diária de sinvastatina.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital and Research Center Oakland
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Doença falciforme (HbSS ou talassemia S/β0)
- ≥ 3 episódios de dor vaso-oclusiva no ano anterior à inscrição
- Idade ≥ 10 anos
- Peso > 30 kg
Critério de exclusão:
- Creatina quinase (CK) > UNL
- Colesterol total < 90 mg/dL ou triglicerídeos < 30 mg/dL
- Disfunção renal (Creatinina > 1,5 vezes UNL)
- Disfunção hepática (ALT > 2 vezes UNL)
- Tratamento com medicamentos com interações metabólicas conhecidas com estatinas nos últimos 30 dias
- Dor vaso-oclusiva requerendo hospitalização nos últimos 30 dias
- Transfusão de glóbulos vermelhos nos últimos 30 dias
- Gravidez/lactação
- Distúrbio musculoesquelético associado a um nível elevado de CK
- História passada ou atual de abuso de substâncias (álcool, cocaína, anfetaminas, heroína)
- Dor crônica causada por necrose avascular do osso (AVN) ou úlceras de perna e dor devido a trauma ou outras causas que não MSC.
- Grandes deficiências cognitivas ou neurológicas que podem dificultar a capacidade de usar o smartphone ou preencher o diário eletrônico de dor neste estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: sinvastatina
Sinvastatina (Zocor), comprimido de 40 mg, 40 mg por via oral uma vez ao dia, por 3 meses
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40 mg, por via oral, uma vez ao dia por 3 meses
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na frequência de eventos de dor vaso-oclusiva, antes e depois do tratamento com sinvastatina
Prazo: Linha de base e 3 meses
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O efeito do tratamento com sinvastatina será avaliado medindo a diferença da linha de base na frequência média (e intensidade) de eventos de dor vaso-oclusiva, após o tratamento com sinvastatina.
A taxa de dor (proporção de dias de dor) foi definida como o número de dias relatados com dor relacionada à doença falciforme dividido pelo número de diários diários de dor concluídos.
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Linha de base e 3 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração na proteína C-reativa de alta sensibilidade plasmática
Prazo: Linha de base e 3 meses
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Diferença média no nível plasmático de proteína C reativa de alta sensibilidade, antes e depois do tratamento com sinvastatina
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Linha de base e 3 meses
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Mudança da linha de base no nível de colesterol total após o tratamento com sinvastatina
Prazo: Linha de base e 3 meses
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Linha de base e 3 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Carolyn Hoppe, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Anemia Falciforme
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Antimetabólitos
- Agentes Anticolesterêmicos
- Agentes Hipolipidêmicos
- Agentes Reguladores Lipídicos
- Inibidores da hidroximetilglutaril-CoA redutase
- Sinvastatina
Outros números de identificação do estudo
- DDCF-ICRA-2011
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
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