Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pediatrická hydroxymočovina fáze III klinické studie (BABY HUG) Následná observační studie II Protokol (BABY HUG)

10. srpna 2020 aktualizováno: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Studie BABY HUG Treatment Study byla navržena s cílem zjistit, zda léčba lékem hydroxyureou (také nazývaná HU) u dětí se srpkovitou anémií může zabránit poškození orgánů, zejména sleziny a ledvin. Existovala také šance, že léčba může zabránit bolestivým krizím, plicním onemocněním, mrtvici a infekci krve.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Současná observační studie Follow-Up Study (FUS) II zahrnuje zdokonalená neuropsychologická, mozková, srdeční a plicní hodnocení pro tuto velmi dobře charakterizovanou skupinu subjektů. Nadále budou shromažďována měření sleziny a ledvin a markery poškození DNA. Kromě hodnocení vývojových aspektů srpkovité anémii (SCD) a potenciální toxicity HU bude provedeno hodnocení dalších cílových orgánů u srpkovité anémii, včetně funkce plic a srdce.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

150

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20060
        • Howard University College of Medicine
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore Alfred I Coplan Pediatric Hematology Oncology Outpatient Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11203
        • Downstate Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 18 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všechny subjekty zapsané do následné studie BABY HUG I, které se zúčastnily alespoň 24 měsíců, jsou způsobilé pro následnou studii II.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Všechny subjekty zapsané do následné studie BABY HUG I, které se zúčastnily alespoň 24 měsíců, jsou způsobilé pro následnou studii II.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, které dostaly transplantaci kmenových buněk, nejsou způsobilé k registraci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Aktivní
Kompletní krevní obraz (CBC), retikulocyty, diferenciál, laktátdehydrogenáza (LDH), bilirubin a alanintransaminázy (ALT), cystatin C, dusík močoviny v krvi (BUN), kreatinin, fetální hemoglobin (HbF), počty jamek, Howell Jolly Body ( HJB) a poměr mikroalbumin:kreatinin v moči byly shromážděny při vstupu do studie, ročně a při výstupu z následné studie II. Při vstupu do studie a při ukončení studie byly odebrány vzorky variabilní rozmanitosti (VDJ) a skladovaný vzorek krve. Dodatečné testy, které zahrnují sken jater/sleziny, abdominální sonogram, testování funkce plic, zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) / magnetickou rezonanční angiografii (MRA), srdeční echokardiogram nebo neuropsychologické testy byly shromážděny jednou během studie, když bylo dítěti 10 let.
Lék: Hydroxymočovina
Rodiče a dětský lékař mohou plánovat použití nebo nepoužití hydroxymočoviny.
Pasivní
Kompletní krevní obraz (CBC), retikulocyty, diferenciál, laktátdehydrogenáza (LDH), bilirubin a alanintransaminázy (ALT), cystatin C, dusík močoviny v krvi (BUN), kreatinin, fetální hemoglobin (HbF), počty jamek, Howell Jolly Body ( HJB), variabilní diverzitní spojení (VDJ), poměr mikroalbumin:kreatinin v moči a skladovaný vzorek krve byly odebrány při vstupu do studie a při výstupu z následné studie II. V rámci klinické péče byly shromážděny další testy, které zahrnují sken jater/sleziny, sonogram břicha, testování funkce plic, MRI/MRA, srdeční echokardiogram nebo neuropsychologické testy.
Lék: Hydroxymočovina
Rodiče a dětský lékař mohou plánovat použití nebo nepoužití hydroxymočoviny.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna kvalitativní funkce sleziny oproti základnímu měření randomizované kontrolní studie – ve srovnání mezi dětmi randomizovanými na hydroxymočovinu vs. placebo
Časové okno: výchozí a když dítě dosáhlo 10 let
Změna funkce sleziny oproti výchozímu měření randomizované kontrolní studie byla jedním z primárních výsledků. Změna funkce sleziny (horší vs. méně horší) byla porovnána mezi randomizovanými léčebnými skupinami (hydroxymočovina vs. placebo). Změna funkce sleziny z výchozí hodnoty (před zahájením léčby) do věku 10 let (návštěva, když dítě dosáhlo 10 let) byla definována jako horší, pokud se změnila z normální na sníženou nebo chybějící, nebo se snížila na chybějící; a není horší, pokud se změnil ze snížené na sníženou, normální na normální, sníženou na normální, nepřítomnou na nepřítomnou nebo nepřítomnou na sníženou.
výchozí a když dítě dosáhlo 10 let
Změna kvalitativní funkce sleziny z randomizovaného kontrolního zkušebního základního měření – srovnání mezi dětmi užívajícími hydroxymočovinu vs. bez hydroxyurey při studijní návštěvě
Časové okno: výchozí a když dítě dosáhlo 10 let
Změna funkce sleziny oproti výchozímu měření randomizované kontrolní studie byla jedním z primárních výsledků. Změna funkce sleziny (horší vs. méně horší) byla porovnána mezi dětmi, o kterých bylo známo, že v době návštěvy užívaly hydroxymočovinu vs. Změna funkce sleziny z výchozí hodnoty (před zahájením léčby) do věku 10 let (návštěva, když dítě dosáhlo 10 let) byla definována jako horší, pokud se změnila z normální na sníženou nebo chybějící, nebo se snížila na chybějící; a není horší, pokud se změnil ze snížené na sníženou, normální na normální, sníženou na normální, nepřítomnou na nepřítomnou nebo nepřítomnou na sníženou.
výchozí a když dítě dosáhlo 10 let
Změna procenta jamkovitých buněk z randomizovaného kontrolního zkušebního základního měření – ve srovnání mezi dětmi randomizovanými na hydroxymočovinu vs. placebo
Časové okno: Základní a konec následné studie II (až 13 let od data randomizace)
Změna v procentu jamkovitých buněk oproti základnímu měření randomizované kontrolní studie byla jedním z primárních výsledků. Změna v procentu jamkových buněk byla porovnána mezi randomizovanými léčebnými skupinami (hydroxymočovina vs. placebo).
Základní a konec následné studie II (až 13 let od data randomizace)
Změna procenta pittových buněk z randomizovaného kontrolního zkušebního základního měření – srovnání mezi dětmi užívajícími hydroxyureu vs. bez hydroxyurey při studijní návštěvě
Časové okno: Základní a konec následné studie II (až 13 let od data randomizace)
Změna v procentu jamkových buněk oproti základnímu měření randomizované kontrolní studie byla jedním z primárních výsledků. Změna v procentu jamkovitých buněk byla porovnána mezi dětmi, o kterých bylo známo, že v době návštěvy užívaly hydroxymočovinu vs. bez hydroxymočoviny.
Základní a konec následné studie II (až 13 let od data randomizace)
Změna v těle Howell Jolly (HJB) z randomizovaného kontrolního zkušebního měření základní linie – ve srovnání mezi dětmi randomizovanými na hydroxymočovinu vs placebo
Časové okno: Základní a konec následné studie II (až 13 let od data randomizace)
Změna v Howell Jolly Body oproti základnímu měření randomizované kontrolní studie byla jedním z primárních výsledků. Změna v Howell Jolly Body byla porovnána mezi randomizovanými léčebnými skupinami (hydroxymočovina vs. placebo).
Základní a konec následné studie II (až 13 let od data randomizace)
Změna v počtu Howell Jolly Body (HJB) z randomizovaného kontrolního zkušebního měření základního měření – ve srovnání mezi dětmi užívajícími hydroxyureu vs.
Časové okno: Základní a konec následné studie II (až 13 let od data randomizace)
Změna v počtu Howell Jolly Body oproti základnímu měření randomizované kontrolní studie byla jedním z primárních výsledků. Změna v Howell-Jolly Bodies byla porovnána mezi dětmi, o kterých bylo známo, že v době návštěvy užívaly hydroxymočovinu vs.
Základní a konec následné studie II (až 13 let od data randomizace)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Spolupracovníci

National Institutes of Health (NIH)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2012

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

31. prosince 2016

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

31. prosince 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. února 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. února 2013

První zveřejněno (ODHAD)

5. února 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

20. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. září 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HHSN268201200023C

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Togo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit