Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne fazy III hydroksymocznika u dzieci (BABY HUG) Obserwacja drugiego badania obserwacyjnego Protokół (BABY HUG)

10 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Badanie BABY HUG zostało zaprojektowane w celu sprawdzenia, czy leczenie lekiem hydroksymocznikiem (zwanym także HU) u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową może zapobiegać uszkodzeniom narządów, zwłaszcza śledziony i nerek. Istniała również szansa, że ​​leczenie może zapobiegać bolesnym kryzysom, chorobom płuc, udarom i infekcjom krwi.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Bieżące badanie obserwacyjne, Follow-Up Study ((FUS) II, obejmuje ulepszone oceny neuropsychologiczne, mózgu, serca i płuc dla tej bardzo dobrze scharakteryzowanej kohorty pacjentów. Nadal będą zbierane miary funkcji śledziony i nerek oraz markery uszkodzeń DNA. Ocena innych narządów docelowych w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, w tym czynności płuc i serca, zostanie przeprowadzona oprócz oceny aspektów rozwojowych niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) i potencjalnej toksyczności HU.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

150

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20060
        • Howard University College of Medicine
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore Alfred I Coplan Pediatric Hematology Oncology Outpatient Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11203
        • Downstate Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Wszyscy uczestnicy badania uzupełniającego BABY HUG I, którzy uczestniczyli w nim przez co najmniej 24 miesiące, kwalifikują się do udziału w badaniu uzupełniającym II.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wszyscy pacjenci zapisani do badania uzupełniającego BABY HUG I, którzy uczestniczyli w nim przez co najmniej 24 miesiące, kwalifikują się do badania uzupełniającego II

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy otrzymali przeszczep komórek macierzystych, nie kwalifikują się do rejestracji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Aktywny
Pełną morfologię krwi (CBC), retikulocyty, różnicowanie, dehydrogenazę mleczanową (LDH), transaminazy bilirubiny i alaniny (ALT), cystatynę C, azot mocznikowy we krwi (BUN), kreatyninę, hemoglobinę płodową (HbF), liczbę pestek, Howell Jolly Body ( HJB) i stosunek mikroalbuminy do kreatyniny w moczu zbierano na początku badania, co roku i przy wyjściu z II badania uzupełniającego. Łączenie zmiennej różnorodności (VDJ) i przechowywana próbka krwi zostały zebrane przy wejściu do badania i wyjściu z badania. Dodatkowe badania, które obejmowały scyntygrafię wątroby/śledziony, USG jamy brzusznej, badania czynnościowe płuc, obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI)/angiografię rezonansu magnetycznego (MRA), echokardiogram serca lub badania neuropsychologiczne przeprowadzono raz podczas badania, gdy dziecko miało 10 lat.
Lek: Hydroksymocznik
Rodzice i lekarz dziecka mogą planować stosowanie lub nie stosowanie hydroksymocznika.
Bierny
Pełna morfologia krwi (CBC), retikulocyty, różnicowanie, dehydrogenaza mleczanowa (LDH), transaminazy bilirubiny i alaniny (ALT), cystatyna C, azot mocznikowy we krwi (BUN), kreatynina, hemoglobina płodowa (HbF), liczba pestek, Howell Jolly Body ( HJB), połączenie zmiennej różnorodności (VDJ), stosunek mikroalbuminy do kreatyniny w moczu i przechowywaną próbkę krwi pobrano na początku badania i przy wyjściu z badania uzupełniającego II. Dodatkowe badania, które obejmowały scyntygrafię wątroby/śledziony, ultrasonografię jamy brzusznej, badania czynnościowe płuc, MRI/MRA, echokardiogram serca lub badania neuropsychologiczne, zostały zebrane w ramach opieki klinicznej.
Lek: Hydroksymocznik
Rodzice i lekarz dziecka mogą planować stosowanie lub nie stosowanie hydroksymocznika.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana jakościowej czynności śledziony w porównaniu z pomiarem wyjściowym w randomizowanej próbie kontrolnej — porównanie między dziećmi zrandomizowanymi do grup otrzymujących hydroksymocznik i placebo
Ramy czasowe: linii podstawowej i kiedy dziecko skończyło 10 lat
Zmiana funkcji śledziony w porównaniu z pomiarem wyjściowym w randomizowanej próbie kontrolnej była jednym z głównych wyników. Zmianę funkcji śledziony (gorsza vs niegorsza) porównano między randomizowanymi grupami terapeutycznymi (hydroksymocznik vs placebo). Zmiana funkcji śledziony od stanu wyjściowego (przed rozpoczęciem leczenia) do wieku 10 lat (wizyta, gdy dziecko skończyło 10 lat) była określana jako gorsza, jeśli zmieniała się z prawidłowej na zmniejszoną lub nieobecną lub zmniejszoną na nieobecną; i nie gorzej, jeśli zmienił się ze zmniejszonego na zmniejszony, normalny na normalny, zmniejszony na normalny, nieobecny na nieobecny lub nieobecny na zmniejszony.
linii podstawowej i kiedy dziecko skończyło 10 lat
Zmiana jakościowej czynności śledziony w pomiarze linii bazowej z randomizowanej próby kontrolnej — porównanie między dziećmi przyjmującymi hydroksymocznik a nie hydroksymocznikiem podczas wizyty studyjnej
Ramy czasowe: linii podstawowej i kiedy dziecko skończyło 10 lat
Zmiana funkcji śledziony w porównaniu z pomiarem wyjściowym w randomizowanej próbie kontrolnej była jednym z głównych wyników. Porównano zmianę funkcji śledziony (gorsza vs niegorsza) między dziećmi, o których wiadomo, że przyjmowały hydroksymocznik i nie przyjmowały hydroksymocznika w czasie wizyty. Zmiana funkcji śledziony od stanu wyjściowego (przed rozpoczęciem leczenia) do wieku 10 lat (wizyta, gdy dziecko skończyło 10 lat) była określana jako gorsza, jeśli zmieniała się z prawidłowej na zmniejszoną lub nieobecną lub zmniejszoną na nieobecną; i nie gorzej, jeśli zmienił się ze zmniejszonego na zmniejszony, normalny na normalny, zmniejszony na normalny, nieobecny na nieobecny lub nieobecny na zmniejszony.
linii podstawowej i kiedy dziecko skończyło 10 lat
Zmiana odsetka komórek z pestkami w pomiarze wyjściowym w randomizowanej próbie kontrolnej — porównanie między dziećmi zrandomizowanymi do grup otrzymujących hydroksymocznik i placebo
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i zakończenie badania kontrolnego II (do 13 lat od daty randomizacji)
Zmiana odsetka komórek z pestkami z randomizowanego badania kontrolnego była jednym z głównych wyników. Zmianę odsetka komórek z pestkami porównano między randomizowanymi grupami leczenia (hydroksymocznik vs placebo).
Wartość wyjściowa i zakończenie badania kontrolnego II (do 13 lat od daty randomizacji)
Zmiana odsetka komórek drylowanych w pomiarze wyjściowym z randomizowanej próby kontrolnej — porównanie między dziećmi przyjmującymi hydroksymocznik i niestosującymi hydroksymocznika podczas wizyty studyjnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i zakończenie badania kontrolnego II (do 13 lat od daty randomizacji)
Zmiana odsetka komórek z pestkami w porównaniu z pomiarem wyjściowym z randomizowanej próby kontrolnej była jednym z głównych wyników. Zmianę odsetka komórek jamistych porównano między dziećmi, o których wiadomo, że przyjmowały hydroksymocznik i nie przyjmowały hydroksymocznika w czasie wizyty.
Wartość wyjściowa i zakończenie badania kontrolnego II (do 13 lat od daty randomizacji)
Zmiana w Howell Jolly Body (HJB) w pomiarze wyjściowym z randomizowanej próby kontrolnej — porównanie między dziećmi zrandomizowanymi do grup otrzymujących hydroksymocznik i placebo
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i zakończenie badania kontrolnego II (do 13 lat od daty randomizacji)
Zmiana w Howell Jolly Body w porównaniu z pomiarem wyjściowym w randomizowanej próbie kontrolnej była jednym z głównych wyników. Zmianę w Howell Jolly Body porównano między randomizowanymi grupami terapeutycznymi (hydroksymocznik vs placebo).
Wartość wyjściowa i zakończenie badania kontrolnego II (do 13 lat od daty randomizacji)
Zmiana liczby Howell Jolly Body (HJB) na podstawie pomiaru linii bazowej w randomizowanej próbie kontrolnej — porównanie między dziećmi stosującymi hydroksymocznik a nie hydroksymocznikiem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i zakończenie badania kontrolnego II (do 13 lat od daty randomizacji)
Zmiana liczby ciał Howell Jolly w porównaniu z pomiarem wyjściowym w randomizowanej próbie kontrolnej była jednym z głównych wyników. Porównano zmianę w ciałach Howell-Jolly między dziećmi, o których wiadomo, że przyjmowały hydroksymocznik i nie przyjmowały hydroksymocznika w czasie wizyty.
Wartość wyjściowa i zakończenie badania kontrolnego II (do 13 lat od daty randomizacji)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Współpracownicy

National Institutes of Health (NIH)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2012

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

31 grudnia 2016

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

31 grudnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 lutego 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 lutego 2013

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

5 lutego 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

20 sierpnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 września 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HHSN268201200023C

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Hydroksymocznik

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Iran

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj