Estudo Clínico de Fase III de Hidroxiureia Pediátrica (BABY HUG) Acompanhamento do Estudo Observacional II Protocolo (BABY HUG)
10 de agosto de 2020 atualizado por: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
O Estudo de Tratamento BABY HUG foi desenvolvido para verificar se o tratamento com a droga hidroxiureia (também chamada de HU) em crianças com doença falciforme poderia prevenir danos aos órgãos, especialmente no baço e nos rins.
Também havia uma chance de que o tratamento pudesse prevenir crises dolorosas, doenças pulmonares, derrames e infecções sanguíneas.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O estudo observacional atual, Follow-Up Study ((FUS) II) inclui avaliações neuropsicológicas, cerebrais, cardíacas e pulmonares aprimoradas para esta coorte de indivíduos muito bem caracterizada.
Medidas da função renal e do baço e marcadores de dano ao DNA continuarão a ser coletados.
A avaliação de outros órgãos-alvo na doença falciforme, incluindo a função pulmonar e cardíaca, será realizada além da avaliação dos aspectos do desenvolvimento da doença falciforme (DF) e da potencial toxicidade da HU.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
150
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20060
- Howard University College of Medicine
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center Center for Cancer and Blood Disorders
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami School of Medicine
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Emory University School of Medicine
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Johns Hopkins University School of Medicine
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21215
- Sinai Hospital of Baltimore Alfred I Coplan Pediatric Hematology Oncology Outpatient Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
- University of Mississippi Medical Center
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New York
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Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
- Downstate Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 18 anos (ADULTO, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Todos os indivíduos inscritos no Estudo de Acompanhamento I do BABY HUG que participaram por pelo menos 24 meses são elegíveis para o Estudo de Acompanhamento II.
Descrição
Critério de inclusão:
- Todos os indivíduos inscritos no Estudo de Acompanhamento I do BABY HUG que participaram por pelo menos 24 meses são elegíveis para o Estudo de Acompanhamento II
Critério de exclusão:
- Indivíduos que receberam um transplante de células-tronco não são elegíveis para inscrição
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Ativo
Hemograma completo (CBCs), reticulócitos, diferencial, lactato desidrogenase (LDH), bilirrubina e alanina transaminases (ALTs), cistatina C, nitrogênio ureico no sangue (BUN), creatinina, hemoglobina fetal (HbF), contagens de poços, Howell Jolly Body ( HJB) e a proporção de microalbumina:creatinina na urina foram coletados na entrada do estudo, anualmente, e na saída do Estudo de Acompanhamento II.
Variable-diversity-joining (VDJ) e uma amostra de sangue armazenada foram coletadas na entrada e na saída do estudo.
Testes adicionais que incluem varredura do fígado/baço, ultrassonografia abdominal, teste de função pulmonar, ressonância magnética (MRI) / angiografia por ressonância magnética (ARM), ecocardiograma cardíaco ou testes neuropsicológicos foram coletados uma vez durante o estudo quando a criança tinha 10 anos de idade.
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Os pais e o médico da criança podem planejar o uso ou não da hidroxiureia.
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Passiva
Hemograma completo (CBCs), reticulócitos, diferencial, lactato desidrogenase (LDH), bilirrubina e alanina transaminases (ALTs), cistatina C, nitrogênio ureico no sangue (BUN), creatinina, hemoglobina fetal (HbF), contagens de poços, Howell Jolly Body ( HJB), junção de diversidade variável (VDJ), proporção de microalbumina:creatinina na urina e uma amostra de sangue armazenada foram coletados na entrada do estudo e na saída do Estudo de Acompanhamento II.
Testes adicionais que incluem varredura do fígado/baço, ultrassonografia abdominal, testes de função pulmonar, ressonância magnética/ARM, ecocardiograma cardíaco ou testes de neuropsicologia foram coletados como parte do atendimento clínico.
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Os pais e o médico da criança podem planejar o uso ou não da hidroxiureia.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na função qualitativa do baço a partir da medição da linha de base do estudo de controle randomizado - comparada entre crianças randomizadas para hidroxiureia versus placebo
Prazo: linha de base e quando a criança completou 10 anos
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A alteração na função esplênica da medição inicial do estudo de controle randomizado foi um dos resultados primários.
A mudança na função esplênica (pior vs não pior) foi comparada entre os grupos de tratamento randomizados (hidroxiureia vs placebo).
A alteração da função esplênica desde o início (antes do início do tratamento) até a idade de 10 anos (uma visita quando a criança completou 10 anos) foi definida como pior se mudou de normal para diminuída ou ausente, ou diminuída para ausente; e não pior se mudou de diminuído para diminuído, normal para normal, diminuído para normal, ausente para ausente ou ausente para diminuído.
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linha de base e quando a criança completou 10 anos
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Alteração na função qualitativa do baço a partir da medição da linha de base do estudo de controle randomizado - Comparado entre crianças com hidroxiureia versus sem hidroxiureia na visita do estudo
Prazo: linha de base e quando a criança completou 10 anos
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A alteração na função esplênica da medição inicial do estudo de controle randomizado foi um dos resultados primários.
A mudança na função esplênica (pior vs não pior) foi comparada entre crianças que sabidamente estavam em uso de hidroxiureia vs. sem hidroxiureia no momento da visita.
A alteração da função esplênica desde o início (antes do início do tratamento) até a idade de 10 anos (uma visita quando a criança completou 10 anos) foi definida como pior se mudou de normal para diminuída ou ausente, ou diminuída para ausente; e não pior se mudou de diminuído para diminuído, normal para normal, diminuído para normal, ausente para ausente ou ausente para diminuído.
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linha de base e quando a criança completou 10 anos
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Alteração na porcentagem de células com caroço a partir da medição da linha de base do estudo de controle randomizado - comparada entre crianças randomizadas para hidroxiureia vs placebo
Prazo: Linha de base e final do estudo de acompanhamento II (até 13 anos a partir da data de randomização)
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A alteração na porcentagem de células sem caroço da medição inicial do estudo de controle randomizado foi um dos resultados primários.
A mudança na porcentagem de células sem caroço foi comparada entre os grupos de tratamento randomizados (hidroxiureia vs placebo).
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Linha de base e final do estudo de acompanhamento II (até 13 anos a partir da data de randomização)
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Alteração na porcentagem de células com caroço a partir da medição da linha de base do estudo de controle randomizado - Comparado entre crianças com hidroxiureia versus sem hidroxiureia na visita do estudo
Prazo: Linha de base e final do estudo de acompanhamento II (até 13 anos a partir da data de randomização)
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A mudança na porcentagem de células sem caroço da medição inicial do estudo de controle randomizado foi um dos resultados primários.
A mudança na porcentagem de células sem caroço foi comparada entre crianças que sabidamente estavam tomando hidroxiureia vs. sem hidroxiureia no momento da visita.
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Linha de base e final do estudo de acompanhamento II (até 13 anos a partir da data de randomização)
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Alteração no Howell Jolly Body (HJB) a partir da medição da linha de base do estudo de controle randomizado - comparada entre crianças randomizadas para hidroxiureia vs placebo
Prazo: Linha de base e final do estudo de acompanhamento II (até 13 anos a partir da data de randomização)
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A mudança no Howell Jolly Body da medição inicial do estudo de controle randomizado foi um dos resultados primários.
A mudança no Howell Jolly Body foi comparada entre os grupos de tratamento randomizados (hidroxiureia vs placebo).
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Linha de base e final do estudo de acompanhamento II (até 13 anos a partir da data de randomização)
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Alteração na contagem de Howell Jolly Body (HJB) a partir da medição da linha de base do estudo de controle randomizado - Comparado entre crianças em uso de hidroxiureia versus sem uso de hidroxiureia
Prazo: Linha de base e final do estudo de acompanhamento II (até 13 anos a partir da data de randomização)
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A mudança na contagem de corpos de Howell Jolly da medição inicial do estudo de controle randomizado foi um dos resultados primários.
A alteração nos corpos de Howell-Jolly foi comparada entre crianças que estavam em uso de hidroxiureia versus sem hidroxiureia no momento da visita.
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Linha de base e final do estudo de acompanhamento II (até 13 anos a partir da data de randomização)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de outubro de 2012
Conclusão Primária (REAL)
31 de dezembro de 2016
Conclusão do estudo (REAL)
31 de dezembro de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de fevereiro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de fevereiro de 2013
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
5 de fevereiro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
20 de agosto de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de agosto de 2020
Última verificação
1 de setembro de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Anemia Falciforme
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores da Síntese de Ácido Nucleico
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Antifalciformes
- Hidroxiureia
Outros números de identificação do estudo
- HHSN268201200023C
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