小児ヒドロキシ尿素第 III 相臨床試験 (BABY HUG) フォローアップ観察研究 II プロトコル (BABY HUG)
2020年8月10日 更新者：National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
BABY HUG治療研究は、鎌状赤血球症の子供の薬物ヒドロキシ尿素（HUとも呼ばれる）による治療が、特に脾臓と腎臓の臓器損傷を防ぐことができるかどうかを確認するために設計されました.
また、治療によって痛みを伴う危機、肺疾患、脳卒中、血液感染症を予防できる可能性もありました。
調査の概要
詳細な説明
現在の観察試験であるフォローアップ研究 ((FUS) II には、この非常によく特徴付けられた被験者コホートの強化された神経心理学的、脳、心臓、および肺の評価が含まれています。
脾臓および腎機能の測定値と DNA 損傷のマーカーは引き続き収集されます。
鎌状赤血球症 (SCD) の発生的側面および潜在的な HU 毒性の評価に加えて、肺および心機能を含む鎌状赤血球症の他の標的器官の評価が行われます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
150
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、アメリカ、20060
- Howard University College of Medicine
-
Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center Center for Cancer and Blood Disorders
-
-
Florida
-
Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami School of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
- Emory University School of Medicine
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Johns Hopkins University School of Medicine
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21215
- Sinai Hospital of Baltimore Alfred I Coplan Pediatric Hematology Oncology Outpatient Center
-
-
Michigan
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
-
-
Mississippi
-
Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
New York
-
Brooklyn、New York、アメリカ、11203
- Downstate Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～18年 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
少なくとも24か月間参加したBABY HUGフォローアップI研究に登録されたすべての被験者は、フォローアップ研究IIの資格があります。
説明
包含基準:
- BABY HUGフォローアップI研究に登録され、少なくとも24か月間参加したすべての被験者は、フォローアップ研究IIの資格があります
除外基準:
- 幹細胞移植を受けた被験者は登録の資格がありません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
アクティブ
全血球計算（CBC）、網状赤血球、分画、乳酸脱水素酵素（LDH）、ビリルビンおよびアラニントランスアミナーゼ（ALT）、シスタチンC、血中尿素窒素（BUN）、クレアチニン、胎児ヘモグロビン（HbF）、ピットカウント、ハウエルジョリーボディ（ HJB)、および尿中の微量アルブミン:クレアチニン比は、研究開始時、毎年、フォローアップ研究 II の終了時に収集されました。
変数多様性結合 (VDJ) と保存された血液サンプルは、研究の開始時と終了時に収集されました。
肝臓/脾臓スキャン、腹部超音波検査、肺機能検査、磁気共鳴画像法 (MRI) / 磁気共鳴血管造影法 (MRA)、心臓心エコー図、または神経心理学検査を含む追加の検査は、子供が 10 歳のときの研究中に 1 回収集されました。
|
親と子供の医師は、ヒドロキシ尿素を使用するかどうかを計画する場合があります.
|
|
受け身
全血球計算（CBC）、網状赤血球、分画、乳酸脱水素酵素（LDH）、ビリルビンおよびアラニントランスアミナーゼ（ALT）、シスタチンC、血中尿素窒素（BUN）、クレアチニン、胎児ヘモグロビン（HbF）、ピットカウント、ハウエルジョリーボディ（ HJB)、変数多様性結合 (VDJ)、尿マイクロアルブミン:クレアチニン比、および保存された血液サンプルを、追跡調査 II の調査開始時および終了時に収集しました。
臨床ケアの一環として、肝臓/脾臓スキャン、腹部ソノグラム、肺機能検査、MRI/MRA、心臓心エコー図、または神経心理学検査を含む追加の検査が収集されました。
|
親と子供の医師は、ヒドロキシ尿素を使用するかどうかを計画する場合があります.
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
無作為化対照試験のベースライン測定からの質的脾臓機能の変化 - ヒドロキシ尿素とプラセボに無作為化された子供の比較
時間枠：ベースラインと子供が10歳になったとき
|
無作為対照試験のベースライン測定値からの脾臓機能の変化は、主要な結果の1つでした。
脾臓機能の変化 (悪化したものとそうでないもの) を、無作為化された治療群 (ヒドロキシ尿素とプラセボ) 間で比較しました。
ベースライン (治療開始前) から 10 歳 (子供が 10 歳になったときの訪問) までの脾臓機能の変化は、正常から減少または不在に変化した場合、または減少から不在に変化した場合を悪化と定義しました。減少から減少、正常から正常、減少から正常、不在から不在、または不在から減少に変化したとしても、悪化することはありません。
|
ベースラインと子供が10歳になったとき
|
|
無作為化対照試験のベースライン測定からの質的脾臓機能の変化 - 研究訪問時のヒドロキシウレアとオフヒドロキシウレアの子供の比較
時間枠：ベースラインと子供が10歳になったとき
|
無作為対照試験のベースライン測定値からの脾臓機能の変化は、主要な結果の1つでした。
脾臓機能の変化（悪化したものとそうでないもの）を、来院時にヒドロキシ尿素を服用していた小児とヒドロキシ尿素を服用していなかった小児の間で比較しました。
ベースライン (治療開始前) から 10 歳 (子供が 10 歳になったときの訪問) までの脾臓機能の変化は、正常から減少または不在に変化した場合、または減少から不在に変化した場合を悪化と定義しました。減少から減少、正常から正常、減少から正常、不在から不在、または不在から減少に変化したとしても、悪化することはありません。
|
ベースラインと子供が10歳になったとき
|
|
無作為化対照試験のベースライン測定からのピット細胞の割合の変化 - ヒドロキシ尿素とプラセボに無作為化された子供の間で比較
時間枠：ベースラインおよびフォローアップ II 研究の終了 (無作為化日から最大 13 年)
|
無作為化対照試験のベースライン測定からのピット細胞のパーセンテージの変化は、主要な結果の1つでした。
無作為化された治療群（ヒドロキシ尿素対プラセボ）間で、陥凹した細胞のパーセンテージの変化を比較した。
|
ベースラインおよびフォローアップ II 研究の終了 (無作為化日から最大 13 年)
|
|
無作為化対照試験のベースライン測定からのピット細胞の割合の変化 - 研究訪問時のヒドロキシ尿素とオフヒドロキシ尿素の子供の間で比較
時間枠：ベースラインおよびフォローアップ II 研究の終了 (無作為化日から最大 13 年)
|
無作為化対照試験のベースライン測定からのピット細胞のパーセンテージの変化は、主要な結果の1つでした。
陥凹した細胞のパーセンテージの変化は、訪問時にヒドロキシ尿素を使用していた子供とヒドロキシ尿素を使用していなかった子供の間で比較されました。
|
ベースラインおよびフォローアップ II 研究の終了 (無作為化日から最大 13 年)
|
|
無作為化対照試験のベースライン測定からのハウエルジョリーボディ（HJB）の変化 - ヒドロキシ尿素とプラセボに無作為化された子供の比較
時間枠：ベースラインおよびフォローアップ II 研究の終了 (無作為化日から最大 13 年)
|
無作為対照試験のベースライン測定値からの Howell Jolly Body の変化は、主要な結果の 1 つでした。
Howell Jolly Body の変化は、無作為化された治療群 (ヒドロキシ尿素 vs プラセボ) 間で比較されました。
|
ベースラインおよびフォローアップ II 研究の終了 (無作為化日から最大 13 年)
|
|
無作為化対照試験のベースライン測定からのハウエルジョリーボディ（HJB）カウントの変化 - ヒドロキシ尿素とオフヒドロキシ尿素の子供の比較
時間枠：ベースラインおよびフォローアップ II 研究の終了 (無作為化日から最大 13 年)
|
無作為対照試験のベースライン測定値からの Howell Jolly Body 数の変化は、主要な結果の 1 つです。
Howell-Jolly Bodies の変化は、訪問時にヒドロキシ尿素を摂取していた子供とヒドロキシ尿素を摂取していなかった子供の間で比較されました。
|
ベースラインおよびフォローアップ II 研究の終了 (無作為化日から最大 13 年)
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年10月1日
一次修了 (実際)
2016年12月31日
研究の完了 (実際)
2016年12月31日
試験登録日
最初に提出
2013年2月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年2月4日
最初の投稿 (見積もり)
2013年2月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年8月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年8月10日
最終確認日
2016年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
鎌状赤血球貧血の臨床試験
-
Sun Yat-sen Universityまだ募集していません子宮頸癌 | 化学療法効果 | ネオアジュバント療法 | Programmed Cell Death 1 Receptor / アンタゴニストと阻害剤
-
National Cancer Institute (NCI)積極的、募集していない低分化型甲状腺がん | 難治性分化型甲状腺がん | 難治性甲状腺癌 | 濾胞性バリアント甲状腺乳頭がん | Tall Cell Variant 甲状腺乳頭がん | 分化型甲状腺がん | 甲状腺濾胞癌 | 甲状腺乳頭癌 | 甲状腺腫瘍細胞癌アメリカ
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines Corporation完了肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されましたアメリカ
-
National Cancer Institute (NCI)Exelixis完了再発甲状腺がん | 低分化型甲状腺がん | ステージ I 甲状腺乳頭癌 | II期の甲状腺乳頭癌 | III期の甲状腺乳頭がん | Tall Cell Variant 甲状腺乳頭がん | ステージ I 甲状腺濾胞癌 | II期甲状腺濾胞がん | III期の甲状腺濾胞がん | ステージ IVA 甲状腺濾胞癌 | ステージ IVA 甲状腺乳頭癌 | ステージ IVB 甲状腺濾胞癌 | ステージ IVB 甲状腺乳頭癌 | IVC 期の甲状腺濾胞がん | IVC 期の甲状腺乳頭がん | 甲状腺腫瘍性濾胞癌アメリカ
-
Academic and Community Cancer Research UnitedNational Cancer Institute (NCI)完了低分化型甲状腺がん | 再発性分化型甲状腺がん | 円柱状細胞バリアント甲状腺乳頭癌 | 濾胞性バリアント甲状腺乳頭がん | 転移性甲状腺濾胞癌 | 転移性甲状腺乳頭癌 | 再発甲状腺濾胞癌 | 再発甲状腺乳頭癌 | ステージ III 分化型甲状腺がん AJCC v7 | ステージ III 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ III 甲状腺乳頭がん AJCC v7 | ステージ IV 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ IV 甲状腺乳頭癌 AJCC v7 | ステージ IVA 分化型甲状腺がん AJCC v7 | ステージ IVA 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ IVA 甲状腺乳頭癌 AJCC v7 | ステージ IVB 分化型甲状腺がん... およびその他の条件アメリカ