Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pædiatrisk Hydroxyurea fase III klinisk forsøg (BABY HUG) Opfølgende observationsstudie II protokol (BABY HUG)

10. august 2020 opdateret af: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
BABY HUG Treatment Study var designet til at se, om behandling med lægemidlet hydroxyurea (også kaldet HU) hos børn med seglcellesygdom kunne forhindre organskader, især i milten og nyrerne. Der var også en chance for, at behandling kunne forhindre smertefulde kriser, lungesygdomme, slagtilfælde og blodinfektion.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det nuværende observationsforsøg, Follow-Up Study ((FUS) II, inkluderer forbedrede neuropsykologiske, hjerne-, hjerte- og pulmonale evalueringer for denne meget velkarakteriserede gruppe af forsøgspersoner. Mål for milt- og nyrefunktion og markører for DNA-skade vil fortsat blive indsamlet. Vurdering af andre målorganer i seglcellesygdom, herunder lunge- og hjertefunktion, vil blive udført ud over evaluering af udviklingsaspekter af seglcellesygdom (SCD) og potentiel HU-toksicitet.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

150

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20060
        • Howard University College of Medicine
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Emory University School Of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore Alfred I Coplan Pediatric Hematology Oncology Outpatient Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11203
        • Downstate Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle forsøgspersoner, der er tilmeldt BABY HUG Follow-Up I-studiet, og som har deltaget i mindst 24 måneder, er berettigede til Follow-up-studie II.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alle forsøgspersoner, der er tilmeldt BABY HUG Follow-Up I-studiet, og som har deltaget i mindst 24 måneder, er berettigede til Follow-Up Study II

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner, der har modtaget en stamcelletransplantation, er ikke kvalificerede til tilmelding

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Aktiv
Komplet blodtal (CBC'er), retikulocytter, differential, lactatdehydrogenase (LDH), bilirubin- og alanintransaminaser (ALT'er), cystatin C, blodurinstofnitrogen (BUN), kreatinin, føtalt hæmoglobin (HbF), pittal, Howell Jolly Body ( HJB), og urin-mikroalbumin:kreatinin-forholdet blev indsamlet ved studiestart, årligt og afslutning til opfølgningsundersøgelse II. Variable-diversity-joining (VDJ) og en lagret blodprøve blev indsamlet ved undersøgelsens start og undersøgelsesudgang. Yderligere test, der inkluderer lever/milt-scanning, abdominal sonogram, lungefunktionstest, magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) / magnetisk resonansangiografi (MRA), hjerteekkokardiogram eller neuropsykologisk test blev indsamlet én gang i løbet af undersøgelsen, da barnet var 10 år gammel.
Medicin: Hydroxyurinstof
Forældre og barnets læge kan planlægge at bruge eller ikke at bruge hydroxyurinstof.
Passiv
Komplet blodtal (CBC'er), retikulocytter, differential, lactatdehydrogenase (LDH), bilirubin- og alanintransaminaser (ALT'er), cystatin C, blodurinstofnitrogen (BUN), kreatinin, føtalt hæmoglobin (HbF), pittal, Howell Jolly Body ( HJB), variabel-diversitet-sammenføjning (VDJ), urin mikroalbumin:kreatinin-forhold og en opbevaret blodprøve blev indsamlet ved undersøgelsens start og udgang til opfølgningsundersøgelse II. Yderligere test, der inkluderer lever/milt-scanning, abdominal sonogram, lungefunktionstest, MRI/MRA, hjerteekkokardiogram eller neuropsykologisk test blev indsamlet som en del af klinisk pleje.
Medicin: Hydroxyurinstof
Forældre og barnets læge kan planlægge at bruge eller ikke at bruge hydroxyurinstof.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i kvalitativ miltfunktion fra randomiseret kontrolforsøgs baselinemåling - sammenlignet mellem børn randomiseret til hydroxyurinstof vs. placebo
Tidsramme: baseline og da barnet fyldte 10 år
Ændringen i miltfunktionen fra den randomiserede kontrolundersøgelses baselinemåling var et af de primære resultater. Ændringen i miltfunktionen (værre vs ikke-værre) blev sammenlignet mellem de randomiserede behandlingsgrupper (hydroxyurinstof vs. placebo). Ændringen i miltfunktionen fra baseline (før behandlingsstart) til alderen 10 år (et besøg, da barnet fyldte 10 år) blev defineret som værre, hvis det ændrede sig fra normalt til nedsat eller fraværende, eller faldet til fraværende; og ikke værre, hvis den ændrede sig fra nedsat til nedsat, normal til normal, nedsat til normal, fraværende til fraværende eller fraværende til nedsat.
baseline og da barnet fyldte 10 år
Ændring i kvalitativ miltfunktion fra randomiseret kontrolforsøgs baselinemåling - sammenlignet mellem børn på Hydroxyurea vs Off Hydroxyurea ved studiebesøg
Tidsramme: baseline og da barnet fyldte 10 år
Ændringen i miltfunktionen fra den randomiserede kontrolundersøgelses baselinemåling var et af de primære resultater. Ændringen i miltens funktion (værre vs ikke-værre) blev sammenlignet mellem børn, som var kendt for at være på hydroxyurinstof vs. ikke hydroxyurinstof på tidspunktet for besøget. Ændringen i miltfunktionen fra baseline (før behandlingsstart) til alderen 10 år (et besøg, da barnet fyldte 10 år) blev defineret som værre, hvis det ændrede sig fra normalt til nedsat eller fraværende, eller faldet til fraværende; og ikke værre, hvis den ændrede sig fra nedsat til nedsat, normal til normal, nedsat til normal, fraværende til fraværende eller fraværende til nedsat.
baseline og da barnet fyldte 10 år
Ændring i procentdelen af ​​udhulede celler fra randomiseret kontrolundersøgelses baselinemåling - sammenlignet mellem børn randomiseret til hydroxyurea vs. placebo
Tidsramme: Baseline og afslutning af opfølgning II-studie (op til 13 år fra randomiseringsdato)
Ændringen i procentdelen af ​​hulceller fra randomiseret kontrolforsøgs baselinemåling var et af de primære resultater. Ændringen i procentdelen af ​​udhulede celler blev sammenlignet mellem de randomiserede behandlingsgrupper (hydroxyurinstof vs placebo).
Baseline og afslutning af opfølgning II-studie (op til 13 år fra randomiseringsdato)
Ændring i procentdelen af ​​udhulede celler fra randomiseret kontrolforsøgs baselinemåling - sammenlignet mellem børn på Hydroxyurea vs Off Hydroxyurea ved studiebesøg
Tidsramme: Baseline og afslutning af opfølgning II-studie (op til 13 år fra randomiseringsdato)
Ændringen i procentdelen af ​​hulceller fra den randomiserede kontrolundersøgelses baselinemåling var et af de primære resultater. Ændringen i procentdelen af ​​udhulede celler blev sammenlignet mellem børn, der var kendt for at være på hydroxyurinstof, og ikke hydroxyurinstof på tidspunktet for besøget.
Baseline og afslutning af opfølgning II-studie (op til 13 år fra randomiseringsdato)
Ændring i Howell Jolly Body (HJB) fra randomiseret kontrolundersøgelses baselinemåling - sammenlignet mellem børn randomiseret til Hydroxyurea vs. Placebo
Tidsramme: Baseline og afslutning af opfølgning II-studie (op til 13 år fra randomiseringsdato)
Ændringen i Howell Jolly Body fra den randomiserede kontrolundersøgelses baselinemåling var et af de primære resultater. Ændringen i Howell Jolly Body blev sammenlignet mellem de randomiserede behandlingsgrupper (hydroxyurinstof vs. placebo).
Baseline og afslutning af opfølgning II-studie (op til 13 år fra randomiseringsdato)
Ændring i Howell Jolly Body (HJB) tælling fra randomiseret kontrolforsøgs baselinemåling - sammenlignet mellem børn på Hydroxyurea vs Off Hydroxyurea
Tidsramme: Baseline og afslutning af opfølgning II-studie (op til 13 år fra randomiseringsdato)
Ændringen i Howell Jolly Body-tal fra den randomiserede kontrolundersøgelses baselinemåling var et af de primære resultater. Ændringen i Howell-Jolly Bodies blev sammenlignet mellem børn, der var kendt for at være på hydroxyurinstof, og ikke hydroxyurinstof på tidspunktet for besøget.
Baseline og afslutning af opfølgning II-studie (op til 13 år fra randomiseringsdato)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Samarbejdspartnere

National Institutes of Health (NIH)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

31. december 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

31. december 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. februar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. februar 2013

Først opslået (SKØN)

5. februar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

20. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. august 2020

Sidst verificeret

1. september 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HHSN268201200023C

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcelleanæmi

Kliniske forsøg med Hydroxyurinstof

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner