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Pädiatrische Hydroxyharnstoff-Phase-III-Studie (BABY HUG) Follow-up-Beobachtungsstudie II Protokoll (BABY HUG)

10. August 2020 aktualisiert von: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Die BABY HUG-Behandlungsstudie wurde entwickelt, um zu sehen, ob die Behandlung mit dem Medikament Hydroxyharnstoff (auch HU genannt) bei Kindern mit Sichelzellenanämie Organschäden, insbesondere in Milz und Nieren, verhindern kann. Es bestand auch die Möglichkeit, dass die Behandlung schmerzhafte Krisen, Lungenerkrankungen, Schlaganfälle und Blutinfektionen verhindern könnte.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die aktuelle Beobachtungsstudie Follow-Up Study ((FUS) II) umfasst erweiterte neuropsychologische, Gehirn-, Herz- und Lungenuntersuchungen für diese sehr gut charakterisierte Kohorte von Probanden. Messungen der Milz- und Nierenfunktion und Marker für DNA-Schäden werden weiterhin erhoben. Zusätzlich zur Bewertung der Entwicklungsaspekte der Sichelzellkrankheit (SCD) und der potenziellen HU-Toxizität wird eine Bewertung anderer Zielorgane der Sichelzellkrankheit, einschließlich der Lungen- und Herzfunktion, durchgeführt.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

150

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20060
        • Howard University College of Medicine
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center Center for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore Alfred I Coplan Pediatric Hematology Oncology Outpatient Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11203
        • Downstate Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University Of Texas Southwestern Medical Center At Dallas

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 18 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Alle Probanden, die an der BABY HUG-Follow-up-I-Studie teilgenommen haben und mindestens 24 Monate lang daran teilgenommen haben, sind für die Follow-up-Studie II geeignet.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alle Probanden, die an der BABY HUG-Follow-up-I-Studie teilgenommen haben und mindestens 24 Monate lang daran teilgenommen haben, sind für die Follow-up-Studie II geeignet

Ausschlusskriterien:

  • Probanden, die eine Stammzelltransplantation erhalten haben, sind nicht zur Einschreibung berechtigt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Aktiv
Vollständiges Blutbild (CBCs), Retikulozyten, Differential, Laktatdehydrogenase (LDH), Bilirubin- und Alanintransaminasen (ALTs), Cystatin C, Blut-Harnstoff-Stickstoff (BUN), Kreatinin, fötales Hämoglobin (HbF), Pit-Counts, Howell Jolly Body ( HJB) und das Mikroalbumin:Kreatinin-Verhältnis im Urin wurden bei Studieneintritt, jährlich und bei Austritt aus der Folgestudie II erhoben. Variable-Diversity-Joining (VDJ) und eine gelagerte Blutprobe wurden bei Studieneintritt und Studienende entnommen. Zusätzliche Tests, darunter Leber-/Milzscan, Abdominal-Sonogramm, Lungenfunktionstest, Magnetresonanztomographie (MRT) / Magnetresonanzangiographie (MRA), Herzechokardiogramm oder neuropsychologische Tests, wurden einmal während der Studie erhoben, als das Kind 10 Jahre alt war.
Eltern und Kinderarzt können planen, Hydroxyharnstoff zu verwenden oder nicht.
Passiv
Vollständiges Blutbild (CBCs), Retikulozyten, Differential, Laktatdehydrogenase (LDH), Bilirubin- und Alanintransaminasen (ALTs), Cystatin C, Blut-Harnstoff-Stickstoff (BUN), Kreatinin, fötales Hämoglobin (HbF), Pit-Counts, Howell Jolly Body ( HJB), Variable-Diversity-Joining (VDJ), Mikroalbumin:Kreatinin-Verhältnis im Urin und eine gelagerte Blutprobe wurden bei Studieneintritt und -austritt in die Folgestudie II entnommen. Im Rahmen der klinischen Versorgung wurden zusätzliche Tests durchgeführt, darunter Leber-/Milz-Scans, Sonogramme des Abdomens, Lungenfunktionstests, MRT/MRA, Herz-Echokardiogramme oder neuropsychologische Tests.
Eltern und Kinderarzt können planen, Hydroxyharnstoff zu verwenden oder nicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der qualitativen Milzfunktion aus der Basislinienmessung der randomisierten Kontrollstudie – im Vergleich zwischen Kindern, die randomisiert Hydroxyharnstoff vs. Placebo erhielten
Zeitfenster: Baseline und wenn das Kind 10 Jahre alt wurde
Die Veränderung der Milzfunktion gegenüber der Baseline-Messung der randomisierten Kontrollstudie war einer der primären Endpunkte. Die Veränderung der Milzfunktion (schlechter vs. nicht schlechter) wurde zwischen den randomisierten Behandlungsgruppen (Hydroxyharnstoff vs. Placebo) verglichen. Die Veränderung der Milzfunktion vom Ausgangswert (vor Beginn der Behandlung) bis zum Alter von 10 Jahren (ein Besuch, als das Kind 10 Jahre alt wurde) wurde als schlechter definiert, wenn sie sich von normal zu vermindert oder fehlend oder von vermindert zu fehlend änderte; und nicht schlechter, wenn es sich von verringert zu verringert, von normal zu normal, von verringert zu normal, von fehlend zu fehlend oder von fehlend zu verringert ändert.
Baseline und wenn das Kind 10 Jahre alt wurde
Veränderung der qualitativen Milzfunktion aus der Baseline-Messung der randomisierten Kontrollstudie – im Vergleich zwischen Kindern unter Hydroxyharnstoff vs. ohne Hydroxyharnstoff beim Studienbesuch
Zeitfenster: Baseline und wenn das Kind 10 Jahre alt wurde
Die Veränderung der Milzfunktion gegenüber der Baseline-Messung der randomisierten Kontrollstudie war einer der primären Endpunkte. Die Veränderung der Milzfunktion (schlechter vs. nicht schlechter) wurde zwischen Kindern verglichen, von denen bekannt war, dass sie zum Zeitpunkt des Besuchs Hydroxyharnstoff einnahmen, bzw. ohne Hydroxyharnstoff. Die Veränderung der Milzfunktion vom Ausgangswert (vor Beginn der Behandlung) bis zum Alter von 10 Jahren (ein Besuch, als das Kind 10 Jahre alt wurde) wurde als schlechter definiert, wenn sie sich von normal zu vermindert oder fehlend oder von vermindert zu fehlend änderte; und nicht schlechter, wenn es sich von verringert zu verringert, von normal zu normal, von verringert zu normal, von fehlend zu fehlend oder von fehlend zu verringert ändert.
Baseline und wenn das Kind 10 Jahre alt wurde
Veränderung des Prozentsatzes der narbigen Zellen aus der Basislinienmessung der randomisierten Kontrollstudie – im Vergleich zwischen Kindern, die randomisiert Hydroxyurea vs. Placebo erhielten
Zeitfenster: Baseline und Ende der Follow-up-II-Studie (bis zu 13 Jahre ab Randomisierungsdatum)
Die Veränderung des Prozentsatzes an narbigen Zellen gegenüber der Grundlinienmessung der randomisierten Kontrollstudie war eines der primären Ergebnisse. Die Veränderung des Prozentsatzes an angefressenen Zellen wurde zwischen den randomisierten Behandlungsgruppen (Hydroxyharnstoff vs. Placebo) verglichen.
Baseline und Ende der Follow-up-II-Studie (bis zu 13 Jahre ab Randomisierungsdatum)
Veränderung des Prozentsatzes von Narbenzellen aus der Basislinienmessung der randomisierten Kontrollstudie – verglichen zwischen Kindern unter Hydroxyharnstoff vs. ohne Hydroxyharnstoff beim Studienbesuch
Zeitfenster: Baseline und Ende der Follow-up-II-Studie (bis zu 13 Jahre ab Randomisierungsdatum)
Die Veränderung des Prozentsatzes an narbigen Zellen gegenüber der Grundlinienmessung der randomisierten Kontrollstudie war eines der primären Ergebnisse. Die Veränderung des Prozentsatzes an narbigen Zellen wurde zwischen Kindern, von denen bekannt war, dass sie zum Zeitpunkt des Besuchs Hydroxyharnstoff einnahmen, verglichen mit Kindern ohne Hydroxyharnstoff.
Baseline und Ende der Follow-up-II-Studie (bis zu 13 Jahre ab Randomisierungsdatum)
Veränderung des Jolly Body (HJB) von Howell gegenüber der Baseline-Messung der randomisierten Kontrollstudie – im Vergleich zwischen Kindern, die randomisiert Hydroxyharnstoff vs. Placebo erhielten
Zeitfenster: Baseline und Ende der Follow-up-II-Studie (bis zu 13 Jahre ab Randomisierungsdatum)
Die Veränderung des Howell Jolly Body gegenüber der Baseline-Messung der randomisierten Kontrollstudie war eines der primären Ergebnisse. Die Veränderung von Howell Jolly Body wurde zwischen den randomisierten Behandlungsgruppen (Hydroxyharnstoff vs. Placebo) verglichen.
Baseline und Ende der Follow-up-II-Studie (bis zu 13 Jahre ab Randomisierungsdatum)
Veränderung der Anzahl der Jolly Bodys (HJB) von Howell aus der Basismessung der randomisierten Kontrollstudie – im Vergleich zwischen Kindern unter Hydroxyurea vs. ohne Hydroxyurea
Zeitfenster: Baseline und Ende der Follow-up-II-Studie (bis zu 13 Jahre ab Randomisierungsdatum)
Die Veränderung des Howell-Jolly-Body-Count gegenüber der Basismessung der randomisierten Kontrollstudie war eines der primären Ergebnisse. Die Veränderung der Howell-Jolly-Körper wurde zwischen Kindern verglichen, von denen bekannt war, dass sie zum Zeitpunkt des Besuchs Hydroxyharnstoff einnahmen, mit denen ohne Hydroxyharnstoff.
Baseline und Ende der Follow-up-II-Studie (bis zu 13 Jahre ab Randomisierungsdatum)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2012

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

31. Dezember 2016

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

31. Dezember 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Februar 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Februar 2013

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

5. Februar 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

20. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. August 2020

Zuletzt verifiziert

1. September 2016

Mehr Informationen

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sichelzellenanämie

Klinische Studien zur Hydroxyharnstoff

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